Plus Therapeutics与Biocept达成许可协议，获得CNSide脑脊液肿瘤细胞计数平台的独家许可，用于中枢神经系统癌症患者接受放疗的情况。该协议确保Plus Therapeutics可以持续获得诊断CSF检测，并针对接受放疗的中枢神经系统癌症患者进一步开发和完善该检测。CNSide是一种基于专利定量肿瘤细胞捕获方法，结合先进数字成像和分子标记物，用于检测、表征和量化患有各种实体器官癌和疑似LM患者的脑脊液中的肿瘤细胞。该协议将有助于Plus Therapeutics在中枢神经系统癌症治疗领域保持领先地位。

Biocept与Plus Therapeutics签订了一项非独家许可协议，将CNSide技术授权给Plus用于其针对脑膜转移患者的临床试验和商业应用。CNSide是Biocept的专利脑脊液肿瘤细胞捕获和计数平台，用于检测、定量和监测脑膜转移患者的肿瘤状态。该协议允许Plus在临床试验和商业应用中使用CNSide，并支付给Biocept upfront fee和基于CNSide测试数量的费用。此外，Plus还获得了与第三方进行独家谈判的权利。此协议对Biocept来说，不仅是对CNSide临床应用价值的进一步验证，也为公司提供了非稀释性资金，支持其将CNSide作为NCCN指南下的标准治疗。

Cell BioEngines公司从纽约Mount Sinai伊坎医学院获得了一项专利，用于血癌和骨髓癌中的同种异体造血干细胞扩增和移植技术。这项技术有望通过利用脐带血来源的通用供体细胞，革命性地提高同种异体造血干细胞移植的可用性，无论患者地理位置或种族背景。Cell BioEngines公司致力于通过开发新型技术和治疗方法来革新细胞疗法。他们的最新创新是利用小分子介导的扩增脐带血来源的HSCs，以解决供体可用性问题。该技术有望解决目前约55%的患者没有HLA匹配的供体的问题，脐带血作为HSCT的供体平台因其即时可用性、对HLA匹配要求较低（对少数族裔患者至关重要）以及移植物抗宿主病发生率较低而成为替代品。Cell BioEngines计划进行一项FDA批准的1期临床试验，以优化其专有的小分子扩增策略，并制造用于成人难治性血液恶性肿瘤的扩大脐带血干细胞作为同种异体移植物的移植物。目前已有5名患者接受了移植，未出现任何安全问题，所有患者都成功植入并保持无病状态。

Beam Therapeutics公司公布了其基因编辑药物BEAM-302的新临床前数据，该药物能够直接纠正导致严重α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的主要疾病相关突变PiZ。在意大利那不勒斯举行的α-1抗胰蛋白酶缺乏症2023会议上，公司展示了这些数据，并计划在2024年第一季度提交监管申请，以启动BEAM-302的临床试验。BEAM-302是一种针对SERPINA1基因突变的肝脏靶向脂质纳米颗粒（LNP）配方，旨在精确纠正PiZ突变，有望同时减少肝脏和肺部疾病。

Sentynl Therapeutics公司宣布，其研发的NULIBRY（富森优汀）治疗莫洛菌因子缺乏症（MoCD）A型患者的数据在2023年8月30日于耶路撒冷的代谢遗传病研究学会（SSIEM）年会上公布。NULIBRY是首个降低MoCD A型患者死亡风险的疗法，该病是一种罕见的遗传代谢疾病，会导致神经退行性变和早期死亡。研究表明，与未接受治疗的患者相比，接受NULIBRY治疗的患者死亡风险降低了5.1倍，同时尿生物标志物水平和发育结果也有所改善。NULIBRY已获得美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局和以色列卫生部的批准，并正在欧洲启动一项上市后非干预性研究以进一步评估其安全性和有效性。

Lucid Diagnostics公司发布了一项多中心观察性研究，证实EsoGuard食管DNA检测在检测食管癌前病变方面的临床实用性。该研究显示，EsoGuard检测结果与多位医生的后续医疗决策高度一致，包括100%的EsoGuard阳性患者。研究还表明，EsoGuard有助于医生根据专业指南对需要进一步内镜检查的患者进行合理分流。这些结果进一步增强了EsoGuard的临床实用性和临床有效性证据，为与支付方和利益相关者的合作提供了有力支持。

Oncolytics Biotech Inc.宣布完成一笔1500万美元的公开募股，由Leede Jones Gable Inc.承销。此次募股的款项将用于推进其针对转移性乳腺癌和胰腺癌的pelareorep临床试验，以及一般公司运营和流动资金。每个认购单位包含一股普通股和一股购买权证，购买权证允许持有人在关闭后的任何时间以每股2.81美元的价格购买一股普通股，最长可达60个月。公司向承销商支付了相当于募股总收益7%的现金佣金，并发行了相当于认购单位总数7%的补偿权证。此次募股通过加拿大各省和地区的简式基础增发说明书进行，未在美国注册，不得向美国投资者或在美国注册或适用豁免注册要求的情况下提供或出售。Oncolytics正在开发pelareorep，一种通过诱导抗肿瘤免疫反应和促进炎症肿瘤表型来治疗多种癌症的静脉注射免疫治疗剂。

Sorrento Therapeutics公司宣布，其研发的RTX药物在针对中度至重度骨关节炎疼痛的Phase 2a临床试验中取得积极结果。试验显示，所有研究目标均达成，包括在剂量组中证明安全性、证实所选剂量对安慰剂（利多卡因）和活性对照（类固醇）的有效性和持久性。所有RTX剂量（7.5至20 µg）均被良好耐受，严重或严重不良事件（AEs）很少。大多数报告的AE与给药后的疼痛有关，并在治疗后数小时内解决。在所有组别（包括安慰剂组）中报告的严重AE非常少，且与剂量无关。RTX注射后给药的疼痛易于控制。20mcg剂量的RTX在治疗后的26周及以后的有效性和持久性方面优于所有其他剂量组（包括该适应症的批准药物（关节内皮质类固醇））。20mcg和12.5mcg已被选为临床最佳和最小有效剂量，以进行进一步的临床2期关键性或3期试验。

BiomX公司将在欧洲呼吸学会（ERS）国际大会上展示其新型噬菌体疗法BX004治疗囊性纤维化（CF）患者慢性铜绿假单胞菌肺感染的临床试验数据。BX004利用BOLT平台开发，旨在治疗CF患者由铜绿假单胞菌引起的慢性呼吸道感染。该研究分为两个阶段，第一阶段评估了BX004在9名CF患者中的安全性、药代动力学和微生物学/临床活性，第二阶段将评估BX004在至少24名随机分配到治疗或安慰剂组的CF患者中的安全性和有效性。会议将于2023年9月10日在意大利米兰举行，BiomX将进行口头报告并在其网站上发布海报。

Lexicon Pharmaceuticals公司宣布，其研究药物LX9211将在全球多个会议上进行五场科学展示，以支持其治疗糖尿病周围神经病变疼痛（DPNP）的临床试验。LX9211的Phase 2b剂量优化研究计划正在进行中，预计将在2023年底前开始给药，并与下一阶段的Phase 3研究并行进行。LX9211已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。Lexicon公司致力于通过其Genome5000™项目，利用基因科学发现和开发创新药物，目前正推动LX9211的临床开发，旨在为DPNP患者提供新的非阿片类药物选择。

Ocuphire Pharma将在欧洲白内障和屈光手术学会第41届大会上展示其临床数据，包括APX3330和Nyxol®的疗效和安全性。公司CEO Bindu Manne将在MODLive!会议上发表公司介绍。APX3330是一种针对糖尿病视网膜病变的口服小分子疗法，有望成为早期非侵入性治疗选择。Nyxol®是一种无防腐剂的苯托拉明眼药水，用于治疗瞳孔扩大和视力障碍。Ocuphire与Viatris合作开发Nyxol，目前正在进行3期临床试验。

Eloxx Pharmaceuticals提交了针对ELX-02治疗Alport综合征（一种罕见的遗传性肾脏疾病）的IND申请，并获得了FDA的批准，允许在美国开展关键性试验。Phase 2临床试验结果显示，所有接受ELX-02治疗的Alport综合征患者（100%响应率）均显示出疾病逆转，证实了ELX-02对蛋白尿的改善作用。此外，ELX-02在治疗过程中，三分之一的患者蛋白尿得到缓解，进一步证明了药物的有效性。同时，Eloxx还宣布了ZKN-013的SAD试验获得FDA批准，并引起了战略兴趣。Eloxx致力于开发针对罕见疾病的遗传疗法，其产品ELX-02已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定。

Actinium Pharmaceuticals在SOHO 2023年年度会议上公布了其Actimab-A联合CLAG-M治疗高风险复发或难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者的1b期临床试验的最新数据。数据显示，在接受Actimab-A + CLAG-M治疗并接受骨髓移植的患者中，既往接受venetoclax治疗的患者的中位总生存期（OS）为30个月，所有患者的中位OS为24个月。此外，Actimab-A在体外显示出增强FLT3抑制剂（如gilteritinib和midostaurin）抗白血病活性的潜力，支持了Actimab-A与FLT3抑制剂联合使用的临床评估。Actinium还计划将Actimab-A扩展到FLT3突变AML的治疗中，以进一步探索其治疗潜力。

Arcutis公司宣布，其研发的罗氟米拉斯特乳膏在INTEGUMENT-OLE长期开放标签研究中表现出良好的疗效和安全性。该研究纳入了6岁及以上的特应性皮炎患者，结果显示，46.1%和51.0%的患者在28周和56周时分别达到IGA成功标准。罗氟米拉斯特乳膏在维持疾病控制方面表现出色，且安全性良好，无新的安全信号出现。研究还显示，超过三分之二的患者在转换为每周两次的维持剂量后，能够持续使用这种剂量方案。Arcutis计划在2023年第三季度末提交补充新药申请，寻求批准罗氟米拉斯特乳膏用于治疗6岁及以上轻至中度特应性皮炎患者。

Harmony Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其治疗罕见神经系统疾病药物pitolisant孤儿药资格，用于治疗特发性嗜睡症（IH）。IH是一种罕见且慢性神经系统疾病，患者表现出过度日间嗜睡、睡眠惯性以及认知障碍等症状。约80,000名美国人有IH，其中40,000人已被诊断。Harmony正在进行一项名为INTUNE的3期临床试验，以评估pitolisant在IH成人患者中的疗效和安全性。预计将在2023年第四季度公布主要研究结果。FDA的孤儿药资格旨在鼓励罕见病疗法的研发。Harmony表示，这一资格认证是其临床和商业发展的重要进展，并期待与FDA和IH社区紧密合作，以满足患者的未满足医疗需求。

Opus Genetics公司宣布，其针对LCA5基因突变引起的Leber先天性黑蒙（LCA）的基因疗法OPGx-LCA5已进入临床试验阶段。该疗法利用腺相关病毒8（AAV8）载体将功能性的LCA5基因精确递送到患者的视网膜外层，旨在治疗由LCA5基因双等位基因突变引起的视网膜变性疾病。这是该公司首个进入临床试验阶段的基因疗法产品，旨在解决一种罕见的遗传性视网膜疾病。该研究在动物和人类诱导多能干细胞（iPSC）模型中已显示出在疾病高峰期之前给药可以保存视网膜结构和视觉功能。该试验目前正在进行中，目标是评估OPGx-LCA5在LCA5相关视力丧失患者中的安全性和初步疗效。

Longeveron公司宣布，其针对心脏疾病细胞疗法Lomecel-B™的ELPIS 1临床试验长期生存数据摘要被美国心脏协会会议接受，将在会上展示。该研究显示，接受Lomecel-B™治疗的儿童5年生存率为100%，而历史对照数据为20%。此外，Lomecel-B™已获得美国FDA的罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格。Longeveron正在进行一项权利发行，以筹集资金支持其产品研发。