日本大塚制药宣布，其DS-3939抗体药物偶联物（ADC）在治疗多种晚期实体瘤的1/2期临床试验中已开始给药，包括非小细胞肺癌、乳腺癌、尿路上皮癌、卵巢癌、胆管癌和胰腺癌。DS-3939是一种针对肿瘤相关粘蛋白-1（TA-MUC1）的潜在首创ADC，采用大塚制药专有的DXd ADC技术设计。TA-MUC1是一种肿瘤特异性跨膜糖蛋白，在大多数人类上皮癌中过度表达，成为癌症治疗的潜在靶点。目前，没有针对TA-MUC1的癌症治疗获得批准。该试验旨在评估DS-3939在局部晚期、转移性或不可切除的实体瘤患者中的安全性和有效性，包括剂量递增和剂量扩展阶段。DS-3939是大塚制药DXd ADC产品组合中的重要新成员，该产品组合目前有六个ADC处于临床试验阶段。

深圳市茵冠生物科技有限公司近日在首都医科大学附属北京天坛医院和深圳市第二人民医院召开人脐带间充质干细胞注射液Ⅰ/Ⅱa期临床试验启动会，标志着该药物临床试验正式开始。该药物由茵冠生物创新研发，用于治疗急性缺血性卒中，通过多种机制改善受损局部微环境，减轻损伤并促进修复。启动会对项目方案、药物管理、安全性事件处理等进行了详细讲解，茵冠生物将与医院研究团队共同努力，高质量完成临床试验，加速成果转化，造福患者。

We Venture Capital，作为Werfen的子公司，宣布正式成立，专注于投资诊断领域的初创公司、数字解决方案和生物技术。该公司致力于在全球范围内投资处于A轮、种子轮或B轮的早期阶段公司，并积极与投资组合公司合作，利用其在全球诊断领域的专业知识支持其成长。We Venture Capital采用永续基金结构，旨在与投资组合公司建立长期合作关系，创造长期价值。Werfen是一家成立于1966年的西班牙巴塞罗那的创新公司，在血液凝固、急性护理诊断、自身免疫和输血及移植等领域的专业诊断方面处于全球领先地位。

Carrick Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对CT7439的新药临床试验申请，CT7439是一种新型的CDK12/13抑制剂。该公司计划在2024年上半年启动CT7439的1期临床试验，主要针对晚期实体瘤患者，包括乳腺癌、卵巢癌和尤因肉瘤。CT7439具有双重作用机制，有望提高疗效，并抑制DNA修复。Carrick Therapeutics是一家专注于肿瘤的生物医药公司，其领先项目samuraciclib是一种新型CDK7抑制剂，目前正在进行2期临床试验。

Fulcrum Therapeutics宣布完成REACH三期临床试验的招募，该试验旨在评估losmapimod治疗FSHD（进行性肌营养不良症）的疗效和安全性。试验在全球范围内招募了260名患者，并将在美国、加拿大和欧洲的多个中心进行。losmapimod是一种选择性p38α/β激酶抑制剂，此前在临床试验中显示出减缓疾病进展和改善功能的潜力。Fulcrum期望在2024年第四季度报告REACH试验的主要数据，并有望成为首个获得FDA批准的FSHD疗法。

Geron公司宣布在第十一届血液学肿瘤学会年会上展示其IMerge III期临床试验数据，该试验评估了其新型端粒酶抑制剂imetelstat在低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的疗效。结果显示，imetelstat治疗的患者在输血独立性、血红蛋白水平、治疗效果、疲劳改善和安全性方面表现出显著优势。基于这些结果，Geron已向FDA提交了imetelstat治疗低风险MDS的新药申请，并已获得审查，预计2024年6月16日有行动日期。

BioVie公司将于2023年9月7日举办名为“NE3107——将数据置于背景中”的虚拟专家论坛，讨论其神经退行性疾病药物NE3107在阿尔茨海默病治疗中的进展。NE3107目前正在进行一项关键的3期临床试验，预计将在2023年第四季度公布主要数据。论坛将聚焦于NE3107在阿尔茨海默病病理学中神经炎症和胰岛素抵抗的作用，以及NE3107在改善炎症、胰岛素信号传导和其他关键生物过程中的潜力。此外，还将概述NE3107在2期探索性生物标志物研究中的观察结果。论坛将由BioVie公司领导团队和知名专家史蒂文·E·阿诺德博士主持，阿诺德博士在神经退行性疾病病理学、分子生物标志物和治疗认知下降方面有广泛的研究经验。BioVie公司还在进行其他神经退行性疾病和肝脏疾病药物的研发。

Artelo Biosciences公司完成与FDA关于ART26.12药物开发计划的会议，计划于2024年上半年提交IND申请，用于治疗神经性疼痛。ART26.12是一种新型口服FABP5抑制剂，旨在预防化疗引起的周围神经病变。FDA对IND前临床数据、生产计划和临床研究方案进行了审查，并提供了指导。Artelo公司CEO表示，期待提交IND申请，并开展ART26.12的1期临床试验。据 Persistence Market Research，全球神经性疼痛市场预计到2033年将超过140亿美元。Artelo致力于开发调节脂质信号通路的药物，包括治疗厌食、癌症、焦虑、疼痛、神经病变和炎症等疾病。

Viridian Therapeutics公司宣布，将在即将到来的医疗会议上展示其针对甲状腺眼病（TED）的候选药物的临床和预临床数据。这些会议将重点介绍VRDN-001，一种针对IGF-1R的全拮抗性抗体，以及VRDN-003，一种下一代半衰期延长的IGF-1R抗体。公司还将展示VRDN-001在健康志愿者和活动性TED患者中的临床药效反应。VRDN-001在II期临床试验中显示出对活动性和慢性TED患者的临床概念验证，且耐受性良好。公司正在推进其III期临床试验，并计划启动针对慢性TED的第二个III期临床试验。此外，公司还在开发皮下注射的VRDN-001、VRDN-002和VRDN-003，旨在为TED患者提供更便捷的治疗方案。

4D Molecular Therapeutics公司宣布，其在2期SPECTRA临床试验中，首个患者已进入剂量确认阶段，该试验评估了4D-150在糖尿病黄斑水肿患者中的疗效。同时，公司还增加了4D-150在湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）患者中的2期PRISM临床试验的扩展队列，以评估该药物在低抗VEGF需求患者中的疗效。4D-150是一种针对湿AMD和糖尿病黄斑水肿的双基因药物，有望通过单次玻璃体注射实现长期抑制关键致病介质。此外，公司预计在2024年第一季度发布4D-150在湿AMD和糖尿病黄斑水肿中的临床试验初步数据，并计划在2024年第一季度开始针对高抗VEGF需求患者的2期随机试验。

INOVIO公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其DNA药物候选产品INO-3107突破性疗法认定，用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）患者。该认定旨在加速治疗严重或危及生命疾病的药物候选产品的开发和审查。INO-3107是一种针对HPV-6和HPV-11的DNA药物，旨在引发针对这些病毒的T细胞反应。该认定基于初步的临床证据，表明INO-3107可能比现有疗法在临床相关终点上显示出显著的改善。INOVIO计划在2024年第一季度启动INO-3107的关键试验，并已与一家领先的临床研究组织合作，以及关键意见领袖和研究人员共同推进RRP患者的新治疗方案。

BlueWhale Bio，一家由宾夕法尼亚大学衍生出来的新公司，致力于解决细胞和基因治疗制造中的关键瓶颈，近日宣布成功融资1800万美元。此轮融资由Danaher Ventures LLC领投，联合Novalis LifeSciences和Marshall Wace等知名生命科学投资者。公司旨在解决当前治疗模式中的关键不足，其科学团队由免疫治疗先驱卡尔·朱和微生物学教授詹姆斯·里利领导，他们共同发明了BlueWhale Bio将开发的技术平台和产品组合。公司将位于费城，由彼得·凯勒担任首席执行官。BlueWhale Bio是首个从Danaher Ventures先锋计划中诞生的公司，该计划旨在与领先的技术创始人合作，开发并商业化具有高度颠覆性的产品和服务，以推动科学研究并改善全球人民的生活。Danaher Ventures的负责人穆拉利·文卡塔桑表示，细胞和基因治疗有潜力改变医疗保健，但只有让更多可能需要这些治疗的病人能够获得，才能真正实现这一目标。

Palatin Technologies宣布其PL9643 MELODY-1 Phase 3干眼症（DED）研究完成入组，共570名患者参与。公司计划在2023年第四季度末发布顶线结果。PL9643具有新颖的作用机制和独特的疗效、安全性及眼部耐受性，有望成为DED的首个同类新药。基于积极的期中分析，公司对PL9643的Phase 3数据持乐观态度。PL9643在Phase 2研究中表现出良好的眼部耐受性和疗效，区别于现有的DED治疗方法。如果结果积极，剩余的Phase 3研究预计将在2024年底至2025年初完成，并于2025年中向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。

绿叶制药集团与百济神州宣布，其自主研发的创新制剂注射用戈舍瑞林微球（百拓维®）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗乳腺癌患者。该产品自6月获批用于前列腺癌治疗以来，已迅速投入临床使用。乳腺癌是全球女性健康的主要威胁，在中国尤为高发。百拓维®的微球剂型和改良注射方式兼顾疗效、安全和患者体验，有助于患者克服心理障碍，回归正常生活。绿叶制药与百济神州将继续合作，拓宽商业化合作，为患者提供更高质量的治疗。

Axsome Therapeutics在2023年美国精神病学大会上展示了其中枢神经系统（CNS）药物组合的数据，包括AUVELITY（右美沙芬-安非他酮）对重度抑郁症（MDD）患者睡眠质量、认知和身体功能的影响，以及SUNOSI（索利安非他酮）对阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）和嗜睡症（EDS）患者认知的影响。这些数据展示了公司对创新药物研究的承诺，旨在改善患有脑部健康问题如抑郁症和睡眠障碍的患者的生命质量。会议上有八篇海报，包括长期治疗AUVELITY的疗效和耐受性数据，以及SUNOSI对认知功能的影响数据。这些海报中有五篇是Psych Congress海报奖的决赛作品。

Enanta Pharmaceuticals宣布，其研发的口服每日一次N蛋白抑制剂EDP-938在治疗呼吸道合胞病毒（RSV）方面的数据将在IDWeek 2023会议上展示。该会议将于2023年10月11日至15日在马萨诸塞州波士顿的波士顿会议展览中心举行。EDP-938在人体挑战研究中显示出高耐药性屏障。Enanta致力于开发针对病毒感染的小分子药物，其研发项目包括针对RSV、SARS-CoV-2（COVID-19）和乙型肝炎病毒（HBV）的候选药物，并正在研究一种针对RSV和人类副流感病毒（hMPV）的单剂药物。此外，Enanta发现的蛋白酶抑制剂Glecaprevir是治愈慢性丙型肝炎病毒感染的主要治疗方案之一，由AbbVie在多个国家以MAVYRET®和MAVIRET®品牌销售。

Spectral Medical Inc.完成了一项总额为4,553,000美元的9.0%可转换债券融资，这些债券将于2026年11月1日到期，面值为每张1,000美元，持有人可以选择将其转换为公司的普通股。此次融资的净收益将用于其PMX产品治疗脓毒性休克的三期临床试验（Tigris研究）。公司CEO Chris Seto表示，Tigris研究的患者入组进度良好，目前已有72名患者入组，预计到2023年底将入组90名患者。此外，公司还计划在第三季度激活三个额外的试验地点。