Intra-Cellular Therapies公司在2023年心理大会上展示了CAPLYTA（鲁马特隆）的新数据，包括针对混合特征抑郁症患者的积极研究结果。研究显示，鲁马特隆在主要抑郁障碍和双相抑郁患者中显示出显著的疗效，且安全性良好。此外，公司还展示了鲁马特隆在治疗双相I型和II型抑郁症中的疗效和安全性数据，包括代谢参数、狂躁和轻躁狂症状、锥体外系和运动症状以及作为辅助治疗的效果。CAPLYTA被批准用于治疗精神分裂症和双相I型或II型抑郁症的抑郁发作，作为单药治疗或锂或丙戊酸盐的辅助治疗。

在2023年欧洲呼吸学会（ERS）国际大会上，aTyr Pharma公司公布了其针对肺结节病患者的efzofitimod Phase 1b/2a研究的后分析结果。结果显示，在3.0和5.0 mg/kg efzofitimod组中，有7.7%的患者在减量糖皮质激素后复发，而安慰剂和1.0 mg/kg efzofitimod组中这一比例为54.4%（p=0.017）。与安慰剂和1.0 mg/kg efzofitimod组相比，3.0和5.0 mg/kg efzofitimod组的用力肺活量（FVC）变化率显著改善（p=0.035）。这项分析表明，efzofitimod有可能成为第一种针对结节病的糖皮质激素节省剂和疾病修饰剂。efzofitimod是一种新型生物免疫调节剂，旨在治疗间质性肺疾病（ILD），包括结节病，具有减少糖皮质激素负担和改善肺结节病疗效的潜力。

Humacyte公司宣布，在明尼苏达州明尼阿波利斯市举行的Midwestern Vascular Conference上，展示了Mayo Clinic进行的一项FDA监管的临床研究的结果。该研究评估了HAV（人去细胞血管）在慢性肢体威胁性缺血（CLTI）患者中的应用，CLTI是外周动脉疾病（PAD）的终末期。研究结果表明，HAV作为一种动脉旁路和肢体挽救的有效途径，是安全、有弹性的。29名患者接受了HAV植入，其中97%的患者之前进行了失败的再血管化手术，72%的患者有组织损失或坏疽。HAV植入的患者的次要通畅率为72%，肢体挽救率为86%，仅14%的患者发生截肢。Humacyte首席执行官Laura Niklason表示，HAV有潜力填补现有治疗中的空白，为外科医生提供一种现成的替代方案，以帮助防止肢体和生命的丧失。PAD在美国50岁以上人群中越来越普遍，HAV作为一种生物工程组织，正在被研究作为再血管化的感染抵抗性替代品。

Black Diamond Therapeutics公司宣布，将在2023年10月的AACR-NCI-EORTC会议上展示其第四代EGFR MasterKey酪氨酸激酶抑制剂BDTX-1535在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的剂量递增数据。该药物正在针对携带EGFR突变的患者进行临床试验，旨在评估其在第二或第三线治疗中的客观缓解率。首例患者已开始接受剂量递增部分的药物，该部分研究已显示出临床活性。BDTX-1535旨在针对EGFR突变，包括对奥希替尼产生耐药性的突变，以提供一种潜在的化疗替代方案。Black Diamond Therapeutics计划进一步推进BDTX-1535的开发，并计划与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论在NSCLC患者中评估其作为一线治疗药物的安全性。

Ardelyx公司在2023年GHAPP年会上通过两篇海报展示，分享了IBSRELA（tenapanor）治疗便秘型肠易激综合症（IBS-C）的积极数据。IBSRELA是一种新型机制的治疗药物，已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗成人IBS-C。数据显示，使用IBSRELA的患者在腹部症状评分上显著改善，疗效和持久性在多样化的患者群体中保持一致。这些改善也体现在患者的治疗满意度上。分析还发现，患者报告的治疗满意度与IBS-C腹部评分（AS3）密切相关，可能成为评估成人IBS-C患者临床意义改善的有用工具。

美国默克公司（Merck）在2023年欧洲呼吸学会（ERS）国际大会上宣布了关于新型研究性生物制剂sotatercept的新分析结果，该生物制剂是针对肺动脉高压（PAH）患者的活化素信号通路抑制剂。新分析显示，在背景治疗基础上，sotatercept治疗24周可减小右心室大小，改善右心室功能和血流动力学状态。此外，SOTERIA开放标签扩展研究的中期分析也展示了sotatercept的长期安全性和有效性。默克公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了sotatercept的监管批准申请，并计划向全球其他监管机构提交申请。

Jazz Pharmaceuticals在2023年心理大会上展示了六项关于睡眠医学的研究，其中一项研究对临床数据进行了综合分析，表明氧巴特能够改善嗜睡症患者的睡眠质量、睡眠结构和夜间睡眠中断的测量，且不受每日一次或两次给药的影响。氧巴特是Xywav口服溶液的活性成分。研究涵盖了来自五个临床研究的关键数据，这些研究评估了所有高钠氧巴特、固定剂量和每晚两次给药，包括有氧巴特治疗经验的病人和无治疗经验的病人。该审查发现，氧巴特改善了嗜睡症患者的睡眠结构和夜间睡眠中断的测量，不受给药方案或先前氧巴特经验的影响。此外，Jazz Pharmaceuticals还强调了其睡眠医学领域的长期传统，并展示了关于睡眠障碍如特发性睡眠过多症和嗜睡症对生活质量影响的多个数据集，强调了有效治疗选择的需求。

Arrowhead Pharmaceuticals在2023年欧洲呼吸学会国际大会上宣布了其肺靶向RNA干扰（RNAi）治疗候选药物管线的数据，包括临床结果。其药物ARO-RAGE在1/2期临床试验中实现了高达90%的平均靶基因敲低，单次吸入给药后可达95%。ARO-RAGE在健康志愿者和哮喘患者中均显示出剂量依赖性的sRAGE浓度降低。基于目前的研究结果，ARO-RAGE在健康志愿者和哮喘患者中耐受性良好。此外，Arrowhead的TRiM™平台在多个基因靶点，如MUC5AC、MMP7和TSLP，上显示出令人鼓舞的成果。ARO-RAGE是一种针对RAGE的RNAi治疗药物，旨在治疗炎症性肺疾病。ARORAGE-1001研究旨在评估ARO-RAGE在健康志愿者和炎症性肺疾病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Arrowhead致力于开发通过RNA干扰机制治疗难治性疾病的药物。

在新加坡举行的2023年世界肺癌大会上，强生公司宣布了来自CHRYSALIS-2研究的后续结果，该研究评估了RYBREVANT®（amivantamab-vmjw）与lazertinib联合铂类化疗在EGFR突变的非小细胞肺癌患者中的安全性和耐受性。RYBREVANT®是一种双特异性抗体，靶向表皮生长因子受体（EGFR）和间质-上皮转化（MET），而lazertinib是一种口服的第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。研究结果显示，这种联合疗法在EGFR突变的晚期非小细胞肺癌患者中显示出良好的抗肿瘤活性，客观缓解率为50%，中位无进展生存期为14个月。这些数据为EGFR突变的非小细胞肺癌患者提供了新的治疗策略。

Vergent Bioscience及其全资子公司Vergent Bioscience Australia Pty Ltd在2023年国际肺癌研究协会世界大会上宣布，其肿瘤靶向荧光成像剂在检测肺癌组织方面表现出活性，并能安全使用。Phase 2期手术研究结果显示，VGT-309有望提高外科医生实时识别难以发现和之前未检测到的肿瘤的能力，以优化患者预后。研究评估了27名疑似或确诊肺癌且符合手术条件的患者，结果显示VGT-309在所有剂量水平上均表现出安全性和耐受性，且未观察到输注反应。Vergent Bioscience表示，期待在未来的多中心Phase 2临床试验中进一步验证VGT-309的临床性能。

FLAURA2三期临床试验结果显示，阿斯利康的TAGRISSO（奥西米替尼）联合化疗在EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，与单独使用TAGRISSO相比，显著提高了无进展生存期（PFS）。该研究在2023年国际肺癌研究协会（IASLC）世界肺癌大会上公布，结果显示联合化疗将疾病进展或死亡风险降低了38%。这一组合疗法将中位PFS延长了8.8个月，而盲法独立中心审查（BICR）的结果也显示延长了9.5个月。研究显示，这种PFS的改善在所有预先设定的亚组中均有观察到，包括性别、种族、EGFR突变类型、诊断时的年龄、吸烟史和基线时的中枢神经系统（CNS）转移状态。尽管此时总生存期（OS）数据尚不成熟，但联合化疗的TAGRISSO显示出良好的趋势。阿斯利康表示，这些令人信服的数据可能很快将为晚期肺癌患者提供两种高度有效的基于奥西米替尼的治疗选择。

InflaRx公司宣布，其C5aR抑制剂INF904在单剂量递增试验中表现出卓越的安全性和耐受性，以及非常有利药代动力学和药效学特征，证实了INF904作为口服C5aR抑制剂的领先潜力。试验中，INF904在3mg至240mg的单剂量范围内均表现出良好的耐受性，未出现任何安全信号。INF904在30mg剂量下，血浆水平达到289ng/ml，AUC last为5197h.ng/ml，分别是已发表 Phase I 数据中唯一上市比较药物的3倍和10倍。30mg或更高剂量的INF904在给药后24小时，在体外血浆样本中实现了对C5a诱导的中性粒细胞激活标记CD11b的≥90%阻断。INF904的药代动力学分析显示，INF904在受试者血浆中的暴露持续，tmax为6小时。INF904血浆水平在研究使用的剂量范围内与全身暴露（AUC last）呈剂量相关，对最大浓度（Cmax）几乎呈剂量相关。INF904的这些特性使其在治疗慢性炎症性疾病方面具有巨大潜力。

EyePoint Pharmaceuticals公司宣布，其领先产品EYP-1901在非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）和湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的II期PAVIA和DAVIO 2临床试验中表现出良好的安全性。截至2023年9月1日，PAVIA试验中所有治疗组均已完成至少3个月的随访，约170名患者接受了EYP-1901治疗，未报告任何药物相关的眼部或系统性严重不良事件。公司预计将在2023年12月报告DAVIO 2试验的顶线数据，并在2024年第二季度报告PAVIA试验的顶线数据。EYP-1901是一种结合了EyePoint的Durasert E™递送技术和vorolanib的持续释放治疗，用于治疗视网膜疾病。

Invivyd公司宣布，其CANOPY Phase 3关键临床试验已开始进行，旨在评估VYD222抗体预防COVID-19症状的效果。该试验预计将招募约750名参与者，包括300名严重免疫抑制者。VYD222是一种广泛中和、半衰期延长的单克隆抗体，旨在保护易感人群免受严重病毒感染。该试验旨在迅速收集支持VYD222紧急使用授权（EUA）提交的临床数据。Invivyd首席执行官Dave Hering表示，CANOPY临床试验的启动是公司的重要里程碑，也是其快速推进VYD222向EUA提交的重要一步。Invivyd首席医疗官Pete Schmidt指出，COVID-19在易感人群中仍是一个重大的全球公共卫生问题，特别是对于免疫抑制者来说，预防COVID-19症状的选项有限。

Marker Therapeutics宣布，在APOLLO临床试验中，一名非霍奇金淋巴瘤患者在接受MT-601治疗后表现出良好的耐受性和完全代谢反应。该患者在接受抗CD19 CAR T细胞疗法后复发，并在试验的剂量递增阶段接受了MT-601治疗。MT-601是一种多肿瘤相关抗原（multiTAA）特异性T细胞产品，旨在治疗对抗CD19 CAR T细胞疗法无效或不符合条件的淋巴瘤患者。这一初步结果突出了MT-601在治疗抗CD19 CAR T细胞疗法后复发的患者中的潜在益处。

在终止的第三期ARTEST临床试验中，针对转移性AR+ER+HER2-乳腺癌，恩博沙姆单药治疗的总体缓解率为20%，而标准治疗方案对照组为0%。恩博沙姆通常耐受性良好，没有男性化不良事件或红细胞比容增加。Veru公司相信，ARTEST的临床数据进一步验证了恩博沙姆在第三期ENABLAR-2研究中的评估，该研究在治疗序列中作为第二线疗法在转移性环境中针对更大患者群体。

Blue Earth Therapeutics公司宣布了其在前列腺癌治疗领域的研究进展，通过一项针对225Ac-rhPSMA-10.1的预临床分析，该药物展现出与177Lu-rhPSMA-10.1相似的PSMA结合亲和力、细胞内化能力和亲脂性。在前列腺癌模型中，225Ac-rhPSMA-10.1显著抑制了肿瘤生长，疗效评估显示其具有潜在的疗效。这些数据在维也纳举行的欧洲核医学协会（EANM’23）年会上以口头报告形式展示。225Ac-rhPSMA-10.1是一种放射性杂交（rh）前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向治疗放射性药物，是Blue Earth Therapeutics在肿瘤学开发计划中的主要α发射候选药物。该公司计划在2024年上半年开始225Ac-rhPSMA-10.1的1期临床试验。