卡迪夫肿瘤学公司宣布，在胰腺癌和小细胞肺癌的临床试验中，其药物Onvansertib显示出积极的数据。在胰腺癌的二期临床试验中，Onvansertib与标准治疗方案联合使用，在二线治疗中比历史对照组显示出更高的疗效，客观缓解率（ORR）为19%，中位无进展生存期（mPFS）为5.0个月。在小细胞肺癌的二期临床试验中，Onvansertib单药治疗在难治性广泛期疾病患者中显示出活性。基于这些积极数据，公司计划开展一项胰腺癌一线治疗的探究性试验。此外，公司还计划在OHSU Knight癌症研究所进行一项胰腺癌一线治疗的二期探究性试验。

Healiva公司与瑞士洛桑大学医院（CHUV）达成战略合作，共同研发和生产其自体表皮等效产品EpiDex，用于治疗严重慢性静脉性溃疡。EpiDex源自患者自身毛囊，可非侵入性治疗慢性静脉性溃疡。此次合作标志着Healiva在EpiDex市场推广计划中的重大里程碑，将使EpiDex在瑞士上市成为可能。CHUV-CPC将利用其先进的治疗药物产品开发专长和GMP合规的制造设施，与Healiva共同推进EpiDex的研发和生产。EpiDex有望改变慢性伤口治疗方式，满足全球6000万患者的迫切需求。

GENFIT公司宣布，其非酒精性脂肪性肝炎（NASH）诊断技术NIS4在Nature Medicine杂志上发表的数据显示，该技术通过FNIHs NIMBLE项目在诊断NASH方面表现出显著效果。该研究评估了包括NIS4在内的五种血液检测组合，旨在确认现有生物标志物组合的诊断性能，并确定其相对于常用实验室测试（ALT和FIB-4）的优势。研究结果显示，NIS4在诊断有风险NASH的AUROC值为0.815，显著优于常见的临床实验室工具。此外，NIS4是唯一能够有效诊断有风险NASH复合表型的检测组合。在检测NASH和显著纤维化（F2）方面，NIS4的表现优于其他生物标志物组合，分别达到AUROC值0.832和0.874。这些发现标志着NIS4技术在美国食品药品监督管理局（FDA）监管批准道路上的重要里程碑。NIS2+，NIS4的优化版本，目前正在NIMBLE联盟的独立评估过程中。

Clario与CellCarta合作，共同推进临床试验样本管理在组织病理学研究中的应用。双方结合Clario的创新终点技术和CellCarta的样本管理专长，为临床试验中的成像和组织病理学提供单一供应商解决方案，提升行业标准。这一战略伙伴关系增强了Clario基于网络的21 CFR Part 11合规平台中的临床试验样本处理和数字化。合作简化了多个治疗领域的组织和活检样本物流，提高了与病理学相关试验的参与度。该合作提供从样本管理到数字病理图像自动传输以及加速集中评估的端到端可见性解决方案。Clario和CellCarta的合作旨在支持多个治疗领域的临床试验样本处理和数字化，包括肿瘤学、肝病学和胃肠病学。此外，通过CellCarta的详细SOPs，样本处理和数字化在多个地理位置保持一致性，减少了质量问题和集中评估中的差异。

NeurAxis公司宣布了一项关于青少年功能性腹痛疾病（FAPD）患者的回顾性比较研究结果，该研究对比了接受IB-Stim治疗或标准药物治疗（阿米替林或西替利嗪）的患者的疗效。研究由辛辛那提儿童医院医学中心领导，发表在《疼痛研究前沿》杂志上。结果显示，IB-Stim在改善腹痛和功能残疾方面比标准药物治疗更有效，且副作用更少。NeurAxis首席医疗官Adrian Miranda博士表示，尽管阿米替林和西替利嗪是治疗功能性腹痛最常用的药物，但缺乏针对儿童的临床证据，且这些药物可能并不像我们想象中那样有效。IB-Stim作为一种非药物治疗方法，在FAPD治疗中显示出积极效果。

Pliant Therapeutics公司宣布，其研发的bexotegrast（PLN-74809）在治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）和疑似中度至重度肝纤维化患者的Phase 2a临床试验INTEGRIS-PSC中表现出良好的耐受性和疗效。该试验显示，bexotegrast在12周的治疗期间耐受性良好，血浆浓度随剂量增加而增加。在12周时，bexotegrast显著降低了ELF评分和PRO-C3水平，改善了肝生化指标和影像学参数。此外，初步的MRI成像结果显示，bexotegrast 160 mg剂量组显示出肝细胞功能和胆汁流动的改善。INTEGRIS-PSC是一项多国、随机、剂量范围、双盲、安慰剂对照的Phase 2a试验，评估了bexotegrast在PSC患者中的安全性和耐受性。试验的主要终点是评估bexotegrast的安全性，次要终点是评估其药代动力学。bexotegrast在所有三个剂量下均表现出良好的耐受性，大多数治疗相关不良事件（TEAEs）为轻度或中度，与PSC疾病症状一致。Pliant Therapeutics计划在2024年第一季度发布320 mg剂量组的12周中期数据。

Veru公司与美国食品药品监督管理局（FDA）达成协议，将开展一项新的三期临床试验，以评估其药物Sabizabulin在治疗由病毒引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）方面的疗效。该试验将包括所有住院的成年患者，无论其病毒类型，包括流感、RSV和SARS-CoV-2等三重流行病毒。试验的主要终点是60天内的全因死亡率，预计试验规模为408名患者。Veru公司计划进行这项针对所有病毒性ARDS患者的研究，而不是第二项确认性的COVID-19三期研究。如果三期研究显示出足够的益处，则该研究可能足以提交新药申请（NDA）。由于该计划已获得FDA的快速通道指定，因此滚动NDA提交是可能的。

Melt Pharmaceuticals与全球领先的药物开发与供应公司Catalent达成独家开发和许可协议，将Catalent的专利Zydis快速崩解片技术应用于MELT-300产品，这是一种用于白内障手术的经舌下给药、无针和无阿片类药物的专利配方。MELT-300结合了固定剂量的咪达唑仑和氯胺酮，利用Zydis技术迅速崩解，便于吸收。Catalent的Zydis技术已在35个FDA批准的美国市场产品中使用。此次独家许可协议对MELT-300的持续开发至关重要，Melt Pharmaceuticals期望通过这一技术改善白内障手术患者的治疗体验，并计划在2024年初开始与美国FDA的第三阶段研究。Melt Pharmaceuticals专注于开发专有的非阿片类、非静脉给药的镇静和镇痛疗法，旨在通过FDA的505(b)(2)监管途径寻求监管批准。

Mission Bio宣布推出Tapestri单细胞可测量残留疾病（MRD）检测，旨在推进血液癌患者的个性化医疗。该检测可提供对单个细胞中MRD特征的深入基因型和免疫表型洞察，有助于识别复发急性髓系白血病（AML）的预测性单细胞。该检测通过同时检测DNA和蛋白质靶点，并描述疾病过程中的基因型和免疫表型漂移，不仅能够识别复发性AML患者，还可能为临床医生提供可操作的治疗靶点。该检测针对40个基因进行单细胞DNA测序，并使用17-plex抗体寡核苷酸共轭（AOC）面板对AML MRD相关的关键生物标志物进行筛选。研究显示，该检测能够检测出传统方法如全基因组测序和流式细胞术所遗漏的临床相关变异，并揭示白血病克隆、前白血病克隆和造血克隆的克隆结构。

SpineX Inc.获得美国国立卫生研究院（NIH）的小型企业创新研究计划（SBIR）资助，用于完成一项关键性临床试验，测试其专有的SCiP设备在患有脑瘫（CP）的儿童中的有效性和安全性。SCiP技术通过脊髓神经调节治疗CP的根本原因。临床试验将支持寻求美国食品药品监督管理局（FDA）的市场批准，并随后推进SCiP商业设备的开发。SCiP疗法针对大脑和脊髓之间的异常连接，治疗CP的根本原因。SpineX Inc.计划在2024年上半年开始招募SCiP关键性试验的参与者，并希望在2026年在美国市场推出SCiP疗法。

SOHM公司宣布收购ABBIE，一家全球领先的基因编辑平台，该平台可利用非病毒载体传递遗传载荷。此次收购使SOHM在2023年价值53亿美元的基因编辑市场中成为竞争者。ABBIE使用靶向整合技术，能够在目标细胞基因组中插入更大的DNA序列，包括完整基因，克服了现有细胞编辑和细胞工程技术限制。ABBIE的蛋白质平台正在进一步开发中，以优化表达和纯化。预计ABBIE将在2024年第三季度至第四季度推出商业化基因编辑套件，并有望在2025年第四季度前进行人体试验。ABBIE的开发由SOHM首席运营官David Aguilar博士领导，他拥有丰富的分子和细胞生物学、基因组编辑以及自2015年以来的生物技术创业经验。ABBIE的收购价格为1000万美元，其中600万美元将在生效后12个月内支付，包括300万美元现金和300万美元限制性普通股。剩余400万美元的支付将触发ABBIE首次5000万美元的商业销售额。ABBIE的开发将在2024年4月和5月的科学会议上展示。

Sandoz公司宣布，其生物类似药Tyruko（natalizumab）获得欧洲委员会的批准，成为欧洲首个且唯一用于治疗多发性硬化症的生物类似药。该药物适用于治疗高度活跃的复发缓解型多发性硬化症（RRMS）成人患者，与已批准的参考药物Tysabri（natalizumab）的适应症相同。Sandoz致力于加速患者获得可能改变生命的治疗，同时为全球的医疗保健系统和患者节省费用。Tyruko的研发基于广泛的药代动力学和药效学分析，以及I期和确认性III期Antelope研究的证据，这些研究证实了生物类似药与参考生物制剂在药代动力学、疗效、安全性和免疫原性方面的相似性。Sandoz拥有一个领先的全球生物类似药组合，包括八种已上市生物类似药和25种处于不同开发阶段的资产。自2006年在欧洲推出首个生物类似药以来，Sandoz已帮助早期和扩大患者对改变生命的药物的可及性，同时增加医疗保健节省并推动进一步创新。

Satio公司获得ARPA-H资助，开发SatioRx新型家庭远程可控透皮给药装置。该装置设计紧凑、经济，采用一次性微针组件，允许医疗保健提供者远程精确输送任何经FDA批准的透皮给药的液体药物。SatioRx旨在快速输送精确的治疗剂量，解决慢性病患者治疗依从性问题，并有望在疫苗递送领域发挥重要作用，如COVID-19和流感疫苗。Satio公司专注于开发点诊贴片，结合低成本的友好技术，提供诊断和治疗解决方案。

AN2 Therapeutics公司获得比尔及梅琳达·盖茨基金会的研究资助，用于发现治疗结核病和疟疾的新型含硼小分子。该资助将支持利用AN2专有的硼化学平台发现氨基酸tRNA合成酶的新型抑制剂。AN2的硼化学平台在抑制白氨酸-tRNA合成酶方面已取得成功，这一目标传统上难以通过传统药物化学方法抑制。新型药物对抗药物耐药性并缩短治疗时间，以减少结核病和疟疾的影响，这两种疾病每年导致超过200万人死亡，并主要影响低收入和中等收入国家的人群。AN2 Therapeutics公司致力于解决全球健康领域的高未满足需求，并利用非稀释性资金与现有研究项目相结合。

IDEAYA公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其潜在首创PARG抑制剂IDE161快速通道认定，用于治疗具有BRCA1/2突变的铂耐药晚期或转移性卵巢癌患者。IDE161是一种强效且选择性的PARG抑制剂，针对的是对先前抗血管生成和PARP抑制剂疗法有反应的成年患者。该认定将使IDE161的开发项目能够获得加速监管审查流程，包括可能的新药申请滚动审查和加速批准及优先审查资格。IDEAYA正在进行IDE161的1期临床试验，重点在ER+、Her2(-)、HRD+乳腺癌、HRD+卵巢癌和其他HRD+实体瘤，包括子宫内膜癌和结直肠癌。

NMD Pharma宣布启动了针对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的ClC-1抑制剂NMD670的II期临床试验。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的交叉研究，旨在评估NMD670每日两次口服21天的疗效、安全性和耐受性。试验在比利时鲁汶大学医院进行，首名患者已接受给药。NMD670此前在重症肌无力（MG）患者中已显示出安全性和有效性，公司对它在SMA治疗中的潜在益处持乐观态度。NMD670是一种针对肌肉特异性氯离子通道ClC-1的小分子抑制剂，NMD Pharma已在其动物模型中证明ClC-1抑制可以增强神经肌肉传导和骨骼肌功能。

Tiziana Life Sciences公司宣布启动一项针对非活动性继发性进行性多发性硬化症（na-SPMS）患者的多中心2a期临床试验，该试验使用其领先的鼻内给药foralumab疗法。公司已与布里格姆和妇女医院的主要研究人员会面，开始临床试验的站点启动工作，预计将招募六个至十个新的临床试验站点。foralumab是一种针对T细胞的抗CD3单克隆抗体，通过调节T细胞功能来抑制炎症。该疗法在COVID-19、多发性硬化症和健康受试者中均显示出良好的安全性和临床反应。Tiziana Life Sciences正在开发创新的鼻内给药途径，以实现免疫疗法的替代给药方式，有望提高疗效、安全性和耐受性。