Celmatix公司宣布在最新药物项目中发现了有希望的早期线索，该药物旨在开发全球首个口服FSH受体（FSHR）激动剂药物，有望革新生育治疗。这一创新产品旨在消除卵子冷冻和IVF手术前卵巢刺激过程中的注射需求，并减少女性进行IVF手术的需求。Celmatix利用AI/计算方法在药物设计方面的最新进展，以及数十年来关于开发口服FSHR激动剂的挑战的出版物，推进了这一项目。公司首席科学官Stephen Palmer博士表示，几个新型化合物显示出所需的活性和选择性，并有望在2025年启动临床试验。Celmatix致力于解决卵巢健康领域的高未满足需求，通过开发下一代干预措施和开拓卵巢健康领域的创新。

Regulus Therapeutics公司宣布，其ADPKD（多囊肾病）治疗药物RGSL8429的Phase 1b MAD临床试验第二队列的首位患者已开始给药。继第一队列患者安全评估结果积极后，公司已启动第二队列的筛选工作。该试验旨在评估RGLS8429在ADPKD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。第二队列患者将接受2mg/kg的RGLS8429或安慰剂，每两周一次，为期三个月。公司预计将在今年第三季度末公布第一队列的顶线数据。RGLS8429是一种新型寡核苷酸，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏，已在临床前模型中显示出改善肾脏功能、大小和其他疾病严重程度指标的效果。

Paratek Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药品委员会（COMP）建议授予其药物NUZYRA（omadacycline）针对非结核分枝杆菌（NTM）肺病的孤儿药品指定。这一指定将使Paratek获得开发NUZYRA作为孤儿药品的协议协助、10年市场独占权、数据独占权以及可能的费用减免。NUZYRA在美国已获得FDA针对由MAC和MAB引起的肺NTM疾病的孤儿药品指定和快速通道指定。Paratek正在与潜在合作伙伴讨论在日本和欧洲开发NUZYRA作为NTM潜在治疗方案的可行性。

Corcept Therapeutics宣布，其研发的药物relacorilant与nab-paclitaxel联合使用，在铂耐药卵巢癌患者中显著提高了无进展生存期（PFS）、缓解持续时间（DoR）和总生存期（OS），且未增加副作用。这一结果基于一项名为ROSELLA的确认性3期临床试验的初步分析，该试验计划在全球多个地区招募360名患者。relacorilant是一种口服的皮质醇调节剂，在Phase 2试验中显示出与nab-paclitaxel单药治疗相比，患者疾病进展风险降低了34%，缓解持续时间延长，死亡风险降低了33%。该研究结果发表在《临床肿瘤学杂志》（JCO）上，Corcept Therapeutics致力于发现和开发通过调节皮质醇作用来治疗严重内分泌、肿瘤、代谢和神经疾病的药物。

Lobe Sciences Ltd.宣布启动了一项针对健康志愿者的L-130药物候选人的1期药代动力学临床试验，L-130是一种专有的稳定化麦角酸二乙基酰胺（psilocin）类似物。该研究在约旦进行，由约旦食品药品监督管理局授权，旨在确定L-130的剂量范围，为计划中的2期临床试验做准备，该试验旨在治疗慢性丛集性头痛（CCH）。公司董事长兼首席执行官Philip Young表示，L-130对血清素受体的强大活性可能为CCH患者提供独特的解决方案。该1期研究是一项开放标签临床试验，在10名正常健康个体中进行，旨在确定L-130单次口服剂量的安全性和药代动力学参数。所有受试者将在第1天、第7天和第28天评估认知影响和焦虑缓解效果。预计该研究将在2023年第三季度完成，并将用于确定L-130在计划中的2a期慢性丛集性头痛临床试验中的剂量水平。

Harpoon Therapeutics公司完成了一项针对HPN217的1期剂量递增研究的患者招募，该研究旨在评估HPN217在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学。公司表示，完成这项试验是向将这种疗法带给经过先前治疗进展的晚期疾病患者迈出的重要一步。HPN217是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的药物，基于Harpoon的Tri-specific T cell Activating Construct (TriTAC®)平台，旨在招募患者自身的免疫细胞来杀死肿瘤细胞。该研究的主要目标是描述安全性、耐受性、药代动力学和确定推荐用于2期试验的剂量。

Arch Biopartners公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其开展针对心脏手术相关急性肾损伤（CS-AKI）的LSALT肽II期临床试验。LSALT肽是一种新型肽类药物，旨在预防和治疗肺部、肝脏和肾脏的炎症损伤。该试验计划招募240名患者，并将在美国、土耳其和加拿大进行双盲、安慰剂对照研究。LSALT肽通过抑制二肽酶-1（DPEP-1）来减少器官炎症，目前尚无针对CS-AKI或缺血再灌注损伤（IRI）的治疗方法。Arch Biopartners公司还获得了加拿大国家研究委员会工业研究援助计划（NRC-IRAP）的资金支持，以帮助支付II期临床试验的费用。

Nkarta公司宣布，其NKX101细胞疗法在治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）的Phase 1临床试验中取得积极进展。在经过改良的淋巴清除治疗（包括使用Ara-C）后，接受NKX101治疗的6名患者中有4名达到完全缓解（CR/CRi），其中2名患者达到MRD阴性。NKX101在所有剂量水平和淋巴清除方案中均具有良好的耐受性。Nkarta计划在2024年上半年提供更新的临床数据，并计划在Flu/Ara-C淋巴清除的Phase 1临床试验中招募12至20名额外患者。

Intergalactic Therapeutics公司宣布，其非病毒基因治疗平台IG-002在非人灵长类动物视网膜中表现出持续的ABCA4表达，这一发现基于之前在成年猪视网膜中获得的12个月持久性数据。这些结果支持了将IG-002推进至2024年的1期临床试验的计划。该公司的非病毒基因治疗平台旨在克服传统腺相关病毒（AAV）基因治疗技术的局限性，包括载体容量限制和与载体相关的安全问题，以解锁非病毒基因治疗在广泛疾病中的应用潜力。这些研究结果表明，Intergalactic的非病毒C3 DNA + COMET平台能够通过电转移实现大量遗传物质的视网膜相关细胞类型的递送，并实现持久表达，仅需单次视网膜下给药。Intergalactic的CEO表示，他们期待在2024年将IG-002推进到临床试验，以实现非病毒基因治疗对那些治疗选择有限或没有治疗选择的患者的承诺。

AC Immune公司宣布其抗淀粉样蛋白β（Abeta）主动免疫疗法候选药物ACI-24.060获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗阿尔茨海默病。该指定基于FDA对ACI-24.060的IND申请的批准，允许在美国扩大正在进行中的1b/2期ABATE研究。研究包括阿尔茨海默病患者和唐氏综合症患者。ACI-24.060在临床试验中表现出积极的初步安全性和免疫原性数据，预计2023年下半年将公布阿尔茨海默病和唐氏综合症队列的初步数据，2024年第一季度将公布关于阿尔茨海默病中淀粉样斑块减少的初始PET数据。

PharmaTher Holdings Ltd.已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了KETARX™（racemic ketamine）的简化新药申请（ANDA）的预提交设施通信，以支持其优先ANDA的加速审查。公司预计KETARX™最早于2024年第一季度获得FDA批准，并在第二季度在美国商业上市，随后将寻求国际批准以满足全球对ketamine的需求。Ketamine是一种用于麻醉和镇痛的必需药物，被列入世界卫生组织（WHO）的基本药物清单。PharmaTher计划通过其与美国Vitruvias Therapeutics Inc.的合作伙伴关系在美国商业化KETARX™，并预计将推出多种剂型的KETARX™，包括10 mg/ml、50 mg/ml和100 mg/ml，以及适用于美国和国际市场的浓缩和现成制剂。

Alcyone Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其ThecaFlex DRx系统（ThecaFlex）的IDE，以启动一项关键性试验。该试验旨在评估ThecaFlex皮下端口和硬脊膜外导管系统在脊髓性肌萎缩（SMA）患者中的安全性和性能，用于重复硬脊膜外给药、脑脊液（CSF）抽取和SPINRAZA（nusinersen）的输送。PIERRE关键性研究将分两个阶段进行，第一阶段将在2023年夏季开始，第二阶段预计在2024年开始。ThecaFlex有望成为首个用于常规皮下给药的植入式设备，已获得欧洲CE标志和美国FDA的突破性设备指定。

Aldeyra Therapeutics宣布，其口服药物ADX-629在治疗慢性咳嗽的2期临床试验中取得积极结果，显示出与安慰剂相比，咳嗽频率显著降低。该药物此前在银屑病、哮喘和COVID-19患者的临床试验中已显示出活性，表明ADX-629作为一种新型免疫调节疗法具有广泛的应用潜力。51名患有难治性或不明原因慢性咳嗽的患者参与了这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的交叉试验，结果显示，与安慰剂相比，ADX-629在减少清醒时的咳嗽频率（P=0.01）、24小时咳嗽频率（P=0.001）以及相关的后分析中表现出统计学上的显著性。ADX-629是一种新型口服RASP（反应性醛类物质）调节剂，目前还在开发用于治疗特应性皮炎、特发性肾病综合征和Sjögren-Larsson综合征。

BDTX-1535，一种表皮生长因子受体（EGFR）MasterKey抑制剂，在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出针对MasterKey突变靶向治疗的临床活性证据。在12名NSCLC患者中，5名患者对预测的治疗剂量产生了可确认的影像学部分缓解，1名患者显示出未确认的部分缓解，其余6名患者疾病稳定。预计将在2023年下半年开始扩大队列，以评估EGFR获得性耐药和内在驱动突变患者的客观缓解率（ORR）。BDTX-1535具有良好的耐受性，将在NSCLC扩大队列中进一步探索。此外，预计将在2023年第四季度提供GBM队列的剂量递增数据。Black Diamond Therapeutics公司将于今日上午8点举行投资者电话会议和网络直播，讨论BDTX-1535在NSCLC患者中的初步研究结果。

UCB公司宣布其药物RYSTIGGO®（rozanolixizumab-noli）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者，这些患者为抗乙酰胆碱受体（AchR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性。RYSTIGGO®是一种皮下注射的重组人IgG4单克隆抗体，可结合新生儿Fc受体（FcRN），从而减少循环中的IgG。这是唯一获得FDA批准的针对两种最常见的gMG亚型（抗AChR和抗MuSK抗体阳性）的成人治疗方案。该药物基于MycarinG III期临床试验的数据，主要疗效指标显示，与安慰剂组相比，RYSTIGGO®治疗组的MG-ADL总分在43天时显著改善。最常见的不良反应包括头痛、感染、腹泻、发热、超敏反应和恶心。RYSTIGGO®预计将于2023年第三季度在美国上市。

BioRestorative Therapies公司宣布，其独立数据安全监测委员会（DSMB）一致建议继续进行该公司针对慢性腰椎间盘疾病（cLDD）的正在进行中的2期临床试验，无需对当前方案进行任何更改。该研究使用的产品BRTX-100由患者自身的骨髓间充质干细胞和自体血小板裂解物制成。在安全性测试阶段，三名患者接受了4000万高氧培养的间充质干细胞注射，一名患者接受了盐水安慰剂注射。安全性测试阶段未观察到剂量限制性毒性（DLT）。基于安全性测试结果，DSMB建议公司开始开放招募99名患者的研究。所有额外患者（除安慰剂组外）将接受BRTX-100治疗。公司CEO Lance Alstodt表示，DSMB的无条件推荐是临床项目的一个重要里程碑，公司计划加速99名患者研究的招募，并利用产品技术平台拓展更多适应症。研发副总裁Francisco Silva表示，DSMB的推荐增强了他们对BRTX-100安全性和有效性的信心。该2期临床试验是一项前瞻性、随机、双盲、对照的多中心试验，旨在评估BRTX-100单剂量的安全性和初步疗效。

辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于治疗成人血友病B的基因疗法fidanacogene elaparvovec的生物制品许可申请（BLA），同时，欧洲药品管理局（EMA）也在审查其营销授权申请（MAA）。fidanacogene elaparvovec是一种新型基因疗法，包含生物工程化的腺相关病毒（AAV）衣壳和人类凝血因子IX（FIX）基因的高活性变体。该疗法旨在让血友病B患者通过一次治疗就能自身产生FIX，而无需像目前标准治疗那样定期进行FIX静脉注射。FDA已设定2024年第二季度的处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期，并授予fidanacogene elaparvovec突破性、再生医学高级治疗（RMAT）和孤儿药资格。辉瑞正在开展多个针对血友病B、血友病A和杜氏肌营养不良症等高未满足需求人群的基因疗法三期临床试验。