Visgenx公司宣布，其针对退行性视网膜疾病开发基因疗法的非人类灵长类动物研究取得积极成果。该研究通过单次视网膜下注射VGX-0111（携带ELOVL2基因）来检验其是否在目标组织中表达并引起某些非常长链多不饱和脂肪酸（LC和VLC PUFA）的增加，同时确保剂量可耐受。研究显示VGX-0111成功满足了这三个关键参数。干性年龄相关性黄斑变性（AMD）是导致失明的主要原因，其潜在原因尚不明确，但近期研究表明，某些LC和VLC PUFA生物合成下降在AMD的发病机制中起着重要作用。ELOVL2酶在LC和VLC PUFA的生物合成中扮演核心角色。随着年龄的增长，ELOVL2基因的表达下降，导致视网膜中LC和VLC PUFA的减少，从而影响视力。VGX-0111是一种旨在增加ELOVL2表达的实验性基因疗法，预计通过恢复生理水平的ELOVL2表达，可以提高视网膜中LC和VLC PUFA的水平，从而减缓或停止干性AMD的进展。在自然老化模型中，对干性AMD的小鼠进行的研究表明，单次治疗VGX-0111可增加ELOVL2的表达并保护光感受器免受损失。最近完成的研究探讨了VGX-0111在非人类灵长类动物中的使用，作为

Allecra Therapeutics宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新型抗生素组合cefepime/enmetazobactam的新药申请（NDA），用于治疗复杂性尿路感染（cUTIs）。该组合由第四代头孢菌素cefepime和专有的β-内酰胺酶抑制剂enmetazobactam组成，旨在对抗抗微生物耐药性，特别是由广谱β-内酰胺酶（ESBLs）介导的耐药性。该NDA提交基于Allecra的ALLIUM III期临床试验结果，该试验在cUTI患者的临床治愈和微生物清除的主要复合终点上达到了非劣效性和优越性标准。EXBLIFEP®已获得合格传染病产品（QIDP）资格，可能获得FDA的优先审查和市场独占权。Allecra Therapeutics成立于2013年，是一家专注于开发对抗抗生素耐药性的新疗法的私人生物制药公司，其领先候选产品cefepime/enmetazobactam已成功完成III期临床试验，并在美国和欧盟申请了上市批准。

全球特药领域生物制药公司益普生宣布，其达菲林六月超长效剂型在中国获得批准，用于治疗局部晚期或转移性前列腺癌。这一新型药物能够降低睾酮水平，抑制前列腺癌的发展，并已在全球范围内应用多年。达菲林六月剂型能够显著减少患者注射和复诊次数，降低总体费用，提高患者便利性，有助于改善患者生活质量。益普生中国总经理表示，达菲林六月剂型的获批代表了公司在前列腺癌治疗领域的重大突破，期待未来能够造福更多患者。益普生集团成立于1929年，专注于肿瘤、罕见病和神经科学领域的变革性药物，在全球范围内拥有约5000名员工，4个研发中心和4个药品开发基地。

Mestag Therapeutics与VIB达成协议，获得独家全球权利研发和商业化一系列针对抗肿瘤免疫关键靶点的单域抗体（Nanobodies®）。Mestag将负责抗体研发和商业化，VIB将获得前期付款、基于成功的里程碑付款和版税。此协议加强Mestag的领先管线，并针对纤维母细胞-免疫癌症生物学的新兴领域。Mestag是一家专注于纤维母细胞-免疫相互作用的免疫疗法公司，VIB是弗拉芒地区的领先生命科学研究所。

丹麦生物技术公司MinervaX宣布完成其针对B群链球菌（GBS）新型预防疫苗的1期临床试验的招募和首剂接种。该试验在比利时根特大学的CEVAC（疫苗学中心）进行。GBS通常与孕妇和新生儿相关，但老年人群中GBS疾病感染持续增加，可能带来严重后果。MinervaX扩大了其GBS疫苗的开发管线，包括针对老年人的疫苗，以应对全球对预防GBS相关死亡的需求。MinervaX正在推进针对孕妇的两种2期临床试验，以预防新生儿致命感染，结果显示疫苗具有可接受的安全性、高度免疫原性并产生功能活性抗体。2023年4月，公司开始招募老年人1期临床试验的参与者，所有参与者已接受首剂接种，进一步剂量递增进展顺利，预计2023年第四季度将出现初步的免疫学结果。

阿斯利康达格列净二甲双胍缓释片获得中国国家药品监督管理局批准，成为中国首个每日一次、固定剂量的SGLT2抑制剂和盐酸二甲双胍缓释剂的复方制剂，适用于2型糖尿病成人患者改善血糖控制。该药结合了两种作用机制互补的抗高血糖药物，有助于提升患者治疗依从性，提高血糖控制达标率，延缓心肾并发症的发生发展。阿斯利康致力于为患者提供创新疗法，满足未被满足的医疗需求。

Verona Pharma公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了恩西芬替尼的新药申请（NDA），用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）。恩西芬替尼是一种选择性的双抑制剂，结合了磷酸二酯酶3和4的酶活性，在一种分子中结合了支气管扩张剂和非甾体抗炎活性。如果获得批准，它将是10多年来治疗COPD的第一个新型机制。Verona Pharma总裁兼首席执行官David Zaccardelli表示，美国数百万有症状的COPD患者迫切需要新的治疗选择。NDA提交是向COPD患者提供这种潜在的一类新疗法的重大里程碑，公司期待与FDA合作。NDA包含来自积极III期ENHANCE研究和其他恩西芬替尼临床试验的数据，包括约3000名受试者的数据。Verona Pharma是一家专注于开发和创新疗法的临床阶段生物制药公司，致力于治疗具有重大未满足医疗需求的慢性呼吸道疾病。如果成功开发并获得批准，Verona Pharma的产品候选药物恩西芬替尼有可能成为第一种结合支气管扩张剂和抗炎活性的非甾体疗法。

Sanofi公司宣布，其研发的Amlitelimab在治疗中度至重度特应性皮炎的2b期临床试验中取得积极成果，该药作为新型抗OX40配体单克隆抗体，在改善患者症状方面显示出显著效果。试验达到了主要终点，即16周时Eczema Area and Severity Index（EASI）评分的变化百分比，且在24周时仍持续改善。Amlitelimab在所有四个皮下剂量组中均显示出与安慰剂相比的统计学上显著的EASI评分改善，且关键次要终点也在16和24周时得到改善。该研究是Sanofi自2023年开始以来的第五个积极数据发布，支持了其针对慢性炎症性疾病探索颠覆性作用机制的免疫学战略。Amlitelimab是一种全人源非耗竭性单克隆抗体，旨在通过靶向OX40配体来调节免疫反应，目前正在进行临床试验，其安全性和有效性尚未由任何监管机构评估。

迈威生物与埃及市场战略合作公司签署授权许可及商业化协议，获得其旗下生物类似药迈利舒和9MW0321在埃及市场的独家销售权。迈威生物负责产品的开发、生产和供货，合作公司负责上市申请。迈利舒已获国家药品监督管理局批准上市，与原研药在质量、安全性和有效性方面相似。此外，迈威生物已将君迈康在埃及市场的独家销售权授予该合作公司。迈威生物致力于创新生物制药，拥有全产业链布局，现有14个品种处于不同研发阶段，并已建立符合国际标准的产业化基地。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）基于EMP-KIDNEY试验，对恩格列净（欧唐静®）治疗慢性肾病（CKD）给予积极意见，该试验是针对CKD的最大和最广泛的SGLT2抑制剂试验。恩格列净目前用于治疗心力衰竭和2型糖尿病，一旦获批，将提高欧盟超过4700万CKD患者的治疗标准。试验显示恩格列净可降低肾病进展或心血管死亡的相对风险28%，有助于慢性肾病患者的临床实践。勃林格殷格翰和礼来公司表示，恩格列净在CKD治疗中的潜力令人兴奋，将继续与世界各地的监管机构合作，让恩格列净惠及更多患者。

左旋星生物，一家专注于细胞及基因治疗和核酸药物临床产品及疗法检测与生产服务的CDMO公司，近日获得恒旭资本数千万元PreA+轮融资。公司由清华本科、康奈尔博士吴昕创立，旨在解决mRNA质粒研发不足的问题，以加快基因细胞治疗药物和疗法的进程。左旋星主要精力放在mRNA质粒的研究和开发上，并搭建了“RNABoost”技术服务平台，满足下游客户需求。公司已在苏州工业园建设生产基地和检测中心，为客户提供CRO服务，并预计今年订单总金额将进入千万级别。恒旭资本看好左旋星在CGT和核酸药物领域的发展前景。

基石药业宣布，其创新药物普吉华®在中国大陆获批用于一线治疗RET融合阳性非小细胞肺癌，这是该药在中国获批的第三项适应症，也是基石药业在大中华区获批的第十一项新药上市申请。普吉华®在ARROW研究中显示出对RET融合阳性NSCLC患者具有优越和持久的临床抗肿瘤活性，且整体安全可控。该药自2021年上市以来，已在200家医院和DTP药房列名，并被超过130个城市纳入商业保险项目。基石药业将继续加速创新药物的研发，为全球患者带来更多同类首创、同类最优的创新疗法。

上海玮美基因科技有限责任公司在2023年6月27日完成战略融资，由金浦慕和基金及弘盛资本共同投资，旨在增强技术、研发和市场能力，推动产品管线开发和市场拓展。玮美基因成立于2021年，专注于AAV载体开发和基因治疗药物研发，致力于为罕见病和慢性病患者提供高质量基因治疗产品。公司由上海科技大学iHuman研究所孵化，拥有AAVMeta平台和多个新型AAV载体，并已在国内外展开专利布局。金浦慕和基金和弘盛资本看好玮美基因在AAV载体技术方面的积累，期望共同推动细胞基因行业发展，为全球病患提供更多治疗选择。金浦慕和基金专注于CGT领域，弘盛资本则专注于医疗健康行业的股权投资，并拥有强大的生态圈资源。

来恩生物完成超3亿元B2轮融资，由广州产投领投集团、广州高新区集团直属企业国聚创投与石药纳德基金共同完成，资金将用于临床试验推进、GMP细胞车间建设及研发管线拓展。来恩生物获得FDA批准的国际多中心Ib/II期IND临床批件，是全球首个利用TCR-T细胞治疗乙肝相关肝细胞癌的临床试验。公司首款产品为HBV特异性TCR-T细胞疗法，已展现出良好的安全性和显著疗效。来恩生物已建立TCR发现平台与mRNA技术平台，拓展产品管线，布局自体细胞疗法到现货型疗法产品，提高患者可及性。公司首席执行官彭晓明博士表示，融资将助力公司快速稳步推进产品管线，依托中新合作平台大力发展科技创新，携手广州产投集团、广州高新区集团及石药集团在新加坡和大湾区构筑国际生物科技生态圈。

2023年6月26日，行诚生物科技有限公司宣布完成A轮融资，融资数亿元人民币，用于扩大商业化生产基地和加快基因治疗CDMO平台建设。本轮融资由君联资本和国际知名投资机构共同领投，高瓴创投、联想之星、联融志道和清池资本跟投。行诚生物专注于基因治疗CDMO，已搭建符合中美欧GMP标准的生产车间，并拥有全套生产设备。公司工艺先进，质量体系扎实，成本可控，已成功交付多个项目，助力合作伙伴获得FDA、CDE的IND批件。行诚生物CEO王立军表示，将致力于提高生产效率、扩大生产规模、降低成本，为全球客户提供优质服务。投资方看好行诚生物的技术优势、管理团队和国际化视野，期待其支持更多CGT创新企业。

上海本导基因技术有限公司完成B轮融资，融资额超2亿元，由龙磐投资领投，鹏来资本、通德资本、山蓝资本、春和资本共同出资。本轮融资将助力公司在研多个管线的临床申报和临床研究，新管线的进一步开发，以及基地建设和团队扩充。本导基因致力于基因治疗创新药物研发，拥有国际领先的VLP mRNA递送平台和下一代慢病毒载体平台，开展了多项first-in-human临床研究。公司核心技术多次发表在Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering等期刊上，CRISPR抗病毒疗法HELP成功入选2021年度“中国眼科学十大进展”。本轮融资完成后，公司将加速临床开发，推进管线产品的研发，成为国际领先的基因疗法公司。

英矽智能自主研发的抗纤维化候选药物INS018_055获得中美两地批准开展国际多中心2期临床试验，并完成首批患者给药。该药物由生成式人工智能发现和设计，具有新颖靶点和新型分子结构。英矽智能在Pharma.AI平台支持下，已提名12款临床前候选化合物，其中3款推进至临床验证阶段。此次2期临床试验旨在评估药物在治疗特发性肺纤维化患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性。英矽智能计划在中国和美国近40个研究中心招募60例特发性肺纤维化患者，同步开展临床试验。该药物在1期临床试验中显示出良好的安全性、耐受性和药代动力学特性，支持进一步研发。英矽智能联合首席执行官任峰博士表示，启动2期临床试验是公司的重要一步，也是全球人工智能制药领域的里程碑。英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，期待该药物为全球患者带来新选择，并展示生成式人工智能在药物研发中的价值。