Rheonix公司研发了一种全自动检测食物和环境样本中Cyclospora cayetanensis（一种可引起人体腹泻疾病的原虫）的测试方法，并与FDA下属机构CFSAN的OARSA团队合作完成。该测试基于FDA发布的遗传靶标，使用Rheonix试剂和消耗品在Rheonix Encompass Optimum工作站上处理。新方法可检测低水平的C. cayetanensis，与现有工作流程相比，每个24样本运行可节省约4小时的现场操作时间。此次合作旨在快速、准确地识别受污染样本，以加强FDA对食品和环境样本的溯源和风险评估。Rheonix与OARSA团队的合作关系取得成功，快速开发出测试方法，为FDA在分子监测和应对疫情方面提供了工具。

斯坦福大学Weissman实验室与Fixstars Solutions公司将于2023年7月开始合作，利用扩展测序技术探索骨髓研究。Weissman实验室专注于血细胞和免疫系统细胞的起源和发育生物学研究，此次项目将针对小鼠骨髓血管细胞和骨骼干细胞中的基质细胞进行实验。他们计划使用扩展测序方法，通过扩大细胞和组织的微观粒子来定位RNA分子，以寻找干细胞生物学的新发现。Fixstars将运行ExSeq图像处理管道的计算机计算任务，并利用GPU加速软件提高处理速度。双方合作旨在改变干细胞生物学研究，并改善全球人民的生活。

Lipigon announces development and license agreement with Leaderna for its drug candidate Lipisense®

巴西卫生监管机构ANVISA批准了Horizon Therapeutics公司（纳斯达克：HZNP）的TEPEZZA药物用于治疗活动性甲状腺眼病（TED）。TEPEZZA成为巴西首个也是唯一获批准用于治疗活动性TED的药物，满足了这一渐进性自身免疫疾病患者的重大未满足需求。该药物在美国的临床研究和超过三年的实际使用中已被证明可以有效治疗TED的严重症状，如眼突、复视和疼痛。TEPEZZA的批准基于OPTIC 3期临床试验，该试验也是2020年1月美国食品药品监督管理局（FDA）批准TEPEZZA的基础。在试验中，83%接受TEPEZZA治疗的病人在第24周时，眼突（≥2毫米）有显著改善，与接受安慰剂的病人相比（p

Myra Vision，一家Shifamed旗下的医疗科技公司，近日宣布完成2500万美元的B轮融资，由Cormorant Asset Management领投，The Capital Partnership、PA MedTech VC Fund和Shifamed天使投资者参与。这笔资金将用于进一步的产品开发、扩大制造能力，并支持Calibreye™系统的首次人体临床试验。Calibreye™系统是一种针对中晚期青光眼患者的新型治疗手段，旨在优化降低眼内压（IOP）。青光眼是全球导致失明的主要原因之一，全球约有6600万人受到影响，其中超过三分之一的患者患有中晚期青光眼，需要显著降低IOP。目前，这些患者通常通过手术进行治疗，如 trabeculectomy和管状分流植入。虽然近年来微创手术设备的发展提供了更简单、更安全的治疗方案，但实现中晚期青光眼患者所需的IOP降低仍然具有挑战性。Calibreye™系统旨在允许医生安全地优化房水流出，并有效管理每位患者的临床需求。Myra Vision公司总裁兼首席执行官Robert Chang表示，他们很高兴完成这一轮融资，并期待着向青光眼患者提供这一重要解决方案的下

Nexcella公司宣布已完成与FDA的Pre-IND会议，讨论NXC-201在美国的制造和临床试验计划。NXC-201是一种针对复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性AL淀粉样变性的BCMA靶向CAR-T细胞疗法。NEXICART-1临床试验正在评估NXC-201的安全性和疗效。Nexcella计划向FDA提交IND申请，以在美国扩大临床试验。NXC-201在58名患者中产生了92%和100%的响应率。

Sorrento Therapeutics公司在中国启动了Ovydso（STI-1558）的III期临床试验，用于治疗轻中度COVID-19患者。该试验在中国25个地点招募并给药了1200名患者。试验中Ovydso表现出良好的安全性，无3级毒性事件报告。预计今年第三季度将公布主要数据。若试验达到预期终点，公司将与中国国家药品监督管理局（NMPA）就快速审查申请达成协议。成功后，Sorrento计划与世界各国监管机构展开对话，探讨Ovydso的审批路径。试验由香港微生物学会会员、深圳第三医院教授兼院长陆红洲博士领导，北京地坛医院教授兼副院长江荣明博士共同领导。随着最后一名患者的给药完成，Sorrento预计将在今年8月完成数据库的清理和锁定。试验完成后，Sorrento已治疗近1450名志愿者和患者。数据最终确定后，Sorrento计划与世界各国监管机构讨论Ovydso的审批路径。

Therapeutic Solutions International（TSOI）宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其JadiCell成人干细胞产品治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的孤儿药指定申请。该公司正在推进这一创新脐带来源间充质干细胞的临床应用，特别是在神经学和肺病学领域，并已获得FDA批准针对COVID-19相关ARDS的临床试验。TSOI首席医疗官James Veltmeyer博士表示，公司正在利用FDA提供的各种机制，加快将这一有希望的细胞药物带给患者。孤儿药指定将使JadiCells获得包括七年市场独占权、临床试验税收抵免、孤儿药补助金资格以及FDA新药申请费豁免等在内的各种优惠和激励措施。公司总裁兼首席执行官Timothy Dixon表示，感谢再生医学和肺病学领域的知名专家给予的积极反馈，这促使公司寻求孤儿药指定。鉴于这种疾病的高死亡率，有时高达60%，公司渴望与FDA合作，尽快将潜在的治疗方案带给有需要的患者。Therapeutic Solutions International专注于免疫调节治疗多种特定疾病，公司网站为www.therapeuticsolutionsint.co

Cumberland Pharmaceuticals Inc.宣布，其产品Caldolor（艾普布洛芬注射剂）在新生儿中的安全性和药代动力学研究结果显示积极，已发表在《儿科药物》杂志上。该研究支持了美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准Caldolor用于3至6个月大的婴儿治疗疼痛和发热。研究评估了24名1至6个月大的住院婴儿使用Caldolor的安全性，结果显示单次和多次10毫克/千克剂量的Caldolor是安全的，没有药物相关的不良事件或肾脏问题。该研究支持了Caldolor作为治疗儿童发热和疼痛的安全治疗选择的证据。Caldolor是一种非甾体抗炎药（NSAID），已获FDA批准用于治疗成人和儿童的疼痛和发热。

Blue Earth Diagnostics宣布了其Phase 3 LIGHTHOUSE试验中，针对新诊断的前列腺癌患者使用PSLUMA®（flotufolastat F 18）注射剂（原名18F-rhPSMA-7.3）的读片重复性结果。结果显示，所有三位经过培训的盲法读片者之间的高一致性，352例可评估扫描的PSLUMA PET/CT读片的一致性达到或超过95%。PSLUMA已获美国FDA批准，用于疑似转移的前列腺癌患者的PSMA阳性病变的PET扫描。这些结果在2023年SNMMI年会上以口头报告形式公布，强调了PSLUMA在指导患者管理方面的临床价值。

Cerevance公司计划在即将召开的瑞士Gordon Research Conference上展示其关于ALS疾病治疗的研究成果。该公司利用 proprietary NETSseq平台发现了一种新的治疗靶点KCNK13，并开发出新型化合物CVN293，该化合物能够减轻神经炎症并延缓疾病进展。Cerevance专注于中枢神经系统疾病的治疗，其研究涉及阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症等慢性神经退行性疾病。公司利用大量人脑组织样本和先进技术，识别出具有治疗潜力的靶点，并推进相关药物的临床开发。

Lantern Pharma Inc.宣布其AI平台RADR®和机器学习技术成功研发出针对多种非霍奇金淋巴瘤（NHL）的药物候选LP-284，该药物在体外和体内实验中显示出强大的抗肿瘤活性。该研究发表在Oncotarget期刊上，支持LP-284在NHL治疗中的开发，并计划于2023年下半年开始进行首次人体试验。LP-284针对DNA修复缺陷的NHL患者，特别是对标准治疗产生耐药性的MCL患者，显示出巨大的治疗潜力。Lantern Pharma利用AI平台快速推进药物研发，从最初的想法到首次人体临床试验仅用了不到2.5年的时间，成本低于200万美元。

Artelo Biosciences公司宣布，其专利CBD共晶ART12.11在33届国际大麻素研究学会（ICRS）会议上展示了多项临床前研究的新数据。这些数据表明，ART12.11在非临床压力诱导焦虑模型中比单独的CBD表现出更高的生物利用度和疗效。ART12.11旨在解决全球焦虑和抑郁市场未满足的需求，该市场估计价值超过110亿美元。研究显示，ART12.11在提高生物利用度和疗效方面具有显著优势，有望在焦虑和抑郁治疗领域发挥重要作用。

Savara公司宣布其关键性3期临床试验IMPALA-2的入组工作已完成，共招募了164名患者，超出原定目标160名。该试验评估了新型吸入生物制剂molgramostim在治疗罕见肺部疾病aPAP中的疗效和安全性。molgramostim此前已被美国FDA授予突破性疗法认定，并在英国获得PIM和护照式认定。Savara预计将在2024年第二季度末公布试验的主要结果。该试验是一项全球性的、为期48周的、双盲、安慰剂对照的临床试验，主要疗效指标为患者一氧化碳扩散能力的变化。试验结果将有助于评估molgramostim的安全性和有效性。

Fusion Pharmaceuticals公司宣布，在即将于SNMMI年度会议上展示的初步临床试验数据中，冷/热剂量方案显示出改善治疗指数和安全性特征的潜力。该公司正在将冷/热剂量方案作为其1期试验的重点。在冷/热剂量方案中，通过在FPI-1434放射标记前预先给予小剂量的冷抗体，可以显著提高药物向肿瘤部位的输送效率，同时改善安全性。该方案在降低所需辐射剂量的同时，保持了与单一剂量方案相当的全身暴露水平。目前，冷/热剂量方案的第二队列正在招募中，预计将在2023年底公布结果。此外，Fusion还计划在2024年第一季度公布FPI-2265的20-30名患者的数据。

Corium公司宣布，其ADHD药物AZSTARYS在为期一年的开放标签安全性研究中显示出显著的睡眠改善效果。该研究由《精神病学前沿》杂志发表，分析了接受AZSTARYS治疗的6至12岁儿童在12个月内的睡眠状况。结果显示，接受治疗的儿童在睡眠质量上有了显著提升，这一改善在12个月的治疗期间持续存在。AZSTARYS是首个含有SDX（d-MPH的前药）和即时释放d-MPH的ADHD症状治疗药物，其独特配方旨在提供快速和持久的症状控制。该研究强调了AZSTARYS在治疗ADHD症状中的重要性，并突出了其在改善睡眠方面的潜力。

Clene公司及其全资子公司Clene Nanomedicine宣布，其Phase 2 RESCUE-ALS试验及其开放标签扩展试验的数据已由《柳叶刀》期刊eClinicalMedicine发表。该研究提供了关于CNM-Au8在ALS患者中临床益处的首次见解，并揭示了检测这些益处所需的治疗持续时间。研究结果表明，CNM-Au8治疗与明显的生存信号相关，并在双盲安慰剂对照期间观察到延迟的临床恶化事件，如气管切开和喂食管的开始。长期开放标签扩展中，还出现了额外的功能益处，如ALSFRS-R评分的下降。这些结果证实了神经元能量支持的机制，这可能有助于保护中枢神经系统健康并减缓神经退行性疾病的发展。Clene计划在第三季度与FDA会面，以确定其ALS项目的下一步行动。