Osmind公司发布了一项关于氯胺酮静脉注射疗法（KIT）真实世界有效性的新研究，该研究由临床医生团队开发并在《情感障碍杂志》上发表。研究结果显示，KIT对抑郁症、焦虑和自杀意念有显著改善。这是同类研究中规模最大的，强调了更多治疗选择对于治疗严重、复杂和难以治疗的精神性疾病的重要性。研究解决了KIT真实世界有效性的历史性障碍，如数据缺失、安慰剂效应和回归均值问题。该研究强调了真实世界证据（RWE）研究对于使新型精神科治疗更易于获取的重要性，特别是对于那些传统治疗方法无效的数百万美国人。Osmind通过其电子健康记录（EHR）平台，连接个体患者护理和推动基于证据的精神健康治疗突破，与研究界合作分析匿名、汇总的数据，以推进新的诊断、治疗和精准医学方法。

Icosavax公司宣布启动了其IVX-A12疫苗的二期临床试验，该疫苗是一种针对呼吸道合胞病毒（RSV）和人类副流感病毒（hMPV）的液态、冷藏稳定的组合疫苗。该疫苗由Icosavax的RSV前融合F蛋白VLP疫苗候选物IVX-121和hMPV前融合F蛋白VLP疫苗候选物IVX-241组成。公司此前于2023年5月宣布了IVX-A12一期临床试验的积极初步结果。二期临床试验是一项随机、观察者盲法、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估IVX-A12单剂量的安全性和免疫原性。Icosavax预计将在2024年第一季度公布该二期临床试验的顶线中期结果。同时，公司还预计将在2024年第一季度公布IVX-A12一期试验的六个月免疫原性数据。

aTyr Pharma在WASOG大会上展示了其领先治疗候选药物efzofitimod，该药物针对肺结节病具有新颖的髓系细胞聚焦机制，能够下调炎症反应，与现有治疗方法相比，为解决炎症和防止纤维化进展提供了一种差异化方法。目前正在进行全球性关键性3期EFZO-FIT™研究，旨在为肺结节病患者开发一种潜在的新疗法。

Delix Therapeutics完成了一项新型非致幻性神经塑形剂DLX-001的一期临床试验中首批受试者的给药。该试验旨在评估DLX-001的安全性、药代动力学、精神兴奋作用以及大脑活动与突触可塑性的指标。DLX-001是一种非致幻性神经塑形剂，具有抗抑郁作用，且不会引起幻觉。试验结果显示，DLX-001在人体中表现出预期的行为，试验组别将剂量提高。该试验预计招募约100名健康志愿者，并将在荷兰的药物研究中心进行。DLX-001是Delix Therapeutics开发的一种新型神经塑形剂，旨在治疗精神疾病。

Aridis Pharmaceuticals宣布其AR-301临床项目符合美国FDA的LPAD（有限人群途径）要求，该途径旨在加速针对有限人群严重或致命感染的新抗菌和抗真菌药物的开发和审批。这一认定意味着AR-301可能通过LPAD获得产品批准，从而为患者提供更快的创新疗法。LPAD允许更简化的审批流程，如更小、更短或更少的临床试验。Aridis致力于发现和开发针对生命威胁性感染的新型抗感染疗法，其产品管线包括多个处于不同阶段的抗体和抗感染药物。

Timber Pharmaceuticals公司宣布，其针对罕见皮肤病的研究性药物TMB-001在ASCEND III期临床试验中表现出对异维A酸系统吸收极低的特点，这有望减少系统毒性并提高安全性。该药物采用专有的IPEG™递送系统，旨在将药物精准递送到表皮和真皮层。初步药代动力学分析显示，在75-90%体表面积上使用TMB-001 0.05%乳膏时，异维A酸及其主要代谢物的吸收量极低。完整结果将在美国儿科皮肤病学年会（7月13-16日）上公布。TMB-001已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法指定和快速通道地位。

ARS Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）将新药申请（NDA）中用于治疗过敏反应（包括过敏性休克）的neffy（鼻内肾上腺素）的PDUFA目标行动日期延长三个月至2023年9月19日。FDA在5月11日的肺-过敏药物咨询委员会（PADAC）会议后对neffy进行了有利的利益-风险评估，并表示需要更多时间来完成审查。ARS已提交了基于PADAC会议反馈的上市后承诺方案。此外，neffy的营销授权申请正在欧洲药品管理局（EMA）审查中，预计2024年初将作出决定。

奥拉梅德制药公司宣布，其将在美国糖尿病协会第83届科学会议上进行口头报告，介绍其针对非酒精性脂肪性肝病（NASH）的口服胰岛素二期临床试验数据，该研究显示口服胰岛素可能减少NASH和2型糖尿病患者的肝脏纤维化和脂肪积累。报告将于2023年6月23日在加州圣地亚哥举行，并将在《糖尿病》杂志网站上发布。奥拉梅德是一家专注于口服药物递送技术的公司，其POD™技术旨在保护药物完整性并提高吸收率。

Cytokinetics公司宣布启动MAPLE-HCM三期临床试验，该试验旨在比较新型心脏肌球蛋白抑制剂aficamten与常用β受体阻滞剂美托洛尔在治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者中的疗效。aficamten作为一种心脏肌球蛋白抑制剂，旨在改善HCM患者的运动能力和缓解症状。MAPLE-HCM是一项多中心、随机、双盲、活性对照的临床试验，主要终点是测量患者从基线到第24周的最大摄氧量（pVO2）的变化。该试验预计将招募170名患者，并将在第24周评估pVO2、KCCQ评分、NYHA功能分级改善比例、左心室质量指数（LVMI）、左心房容积指数（LAVI）、Valsalva后左心室流出道梯度（LVOT-G）和NT-proBNP的变化。如果aficamten显示出优于美托洛尔的疗效，这可能会为HCM患者提供一种更简化的治疗方案。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予了生物制药公司Precigen的AdenoVerse免疫疗法平台首个突破性疗法指定，用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。这一指定基于PRGN-2012在1期临床试验中显示的积极数据，其中50%的患者在接受治疗后至少随访12个月时无需手术（完全反应）。PRGN-2012是一种使用优化的抗原设计和gorilla腺病毒载体技术的新型疫苗，旨在激发针对感染人乳头瘤病毒6型（HPV 6）或HPV 11的免疫反应。该疗法有望减少手术干预并改善RRP患者的预后。

2023年6月，鼎持生物，一家以研发为核心的生物科技企业，成功完成了数千万B1轮融资，投资方为华盖资本管理的首都大健康产业基金。此次融资将加速鼎持生物在疫苗、生物药物、宠物产品等创新动保产品的研发和产业化进程，同时支持其全资子公司壹生科在生物制药关键原材料领域的研发和产业化，旨在为客户提供更优质的产品和服务。华盖资本，成立于2012年，是一家专注于医疗健康和科技领域的私募股权投资机构，致力于成为创业者与投资人信赖的资本伙伴，目前管理资产规模约200亿人民币。

Pathnostics公司发布两项新研究，证明其先进的尿路感染（UTI）测试Guidance® UTI测试能够降低医疗资源利用和成本，并减少复杂UTI患者的抗生素耐药性。研究发现，与标准尿液培养（SUC）测试相比，基于Guidance®测试的治疗使得UTI相关的一年内平均成本降低了501.85美元，并减少了住院病例和住院成本。此外，研究还表明，基于Guidance®测试的治疗能够减少疑似复杂UTI患者的抗生素耐药性。Pathnostics公司致力于通过提供先进的UTI测试，支持更明智的治疗，从而改善患者预后。

PharmaTher Holdings Ltd.与Vitruvias Therapeutics, Inc.达成合作协议，共同在美国市场推广PharmaTher的KETARX™（消旋 ketamine）产品。KETARX™将以10 mg/ml、50 mg/ml和100 mg/ml等多种剂量形式在美国上市，并有望进一步增加浓度和方便使用的应用。PharmaTher计划于7月初向FDA提交KETARX™的ANDA申请，预计2024年第一季度获得批准。双方将合作进行KETARX™的商业化推广活动，包括市场推广、定价、分销、管理护理、贸易关系和销售计划。PharmaTher的CEO Fabio Chianelli表示，公司致力于在全球范围内推广KETARX™，并相信Vitruvias是理想的合作伙伴。Vitruvias的CEO Carl L. Whatley, Jr.也表示，很高兴将KETARX™纳入其商业产品组合，并期待在美国市场扩大ketamine的市场份额。

全球生物技术领导者CSL Behring宣布，在美国，首名患者接受了美国食品药品监督管理局（FDA）批准的基因疗法HEMGENIX（etranacogene dezaparvovec-drlb）治疗血友病B。HEMGENIX是首个也是唯一一种针对使用IX因子预防性疗法、有或曾有过危及生命出血、或反复出现严重自发性出血事件成年血友病B患者的基因疗法。CSL Behring北美高级副总裁兼总经理Bob Lojewski表示，CSL Behring对首个商业患者接受HEMGENIX感到兴奋，并期待继续为血友病B社区提供这种颠覆性的治疗方法。HEMGENIX有望通过一次性的单次输注，解决血友病B的遗传原因，从而改变治疗模式。在临床试验中，HEMGENIX显示出提高并维持IX因子水平数年的能力，与标准护理相比，显著降低年度出血率，并在接受治疗的人中，94%的人不再需要预防性治疗。HEMGENIX的上市将可能为医疗体系带来显著的成本节约。CSL Behring与支付者社区就HEMGENIX的价值主张进行的讨论是积极的，这反映在已制定的政策中。截至2023年5月，覆盖美国约60%人口的支付者已建立了明确的医疗政策，涵盖HE

Denali Therapeutics公布了DNL310（ETV:IDS）在MPS II（Hunter综合征）儿童患者中进行的1/2期临床试验的新中期结果。结果显示，在13名达到两年治疗时间的参与者中，血清神经丝轻链（NfL）的平均降低幅度为64%（p

Enanta Pharmaceuticals宣布其新型L蛋白抑制剂EDP-323在健康成人受试者中进行的1期临床试验结果积极，该药旨在作为每日一次口服治疗呼吸道合胞病毒（RSV）的药物。研究结果显示EDP-323具有良好的安全性、耐受性和药代动力学特性，支持每日一次给药。Enanta计划在2023年第四季度初启动针对EDP-323的人体挑战研究。RSV是导致儿童和老年人呼吸道疾病的主要原因，目前尚无特效治疗药物。

Eli Lilly公司宣布将以每股48美元的现金价格收购DICE Therapeutics公司，总金额约24亿美元。DICE是一家利用其专有的DELSCAPE技术平台开发新型口服治疗候选药物的生物制药公司，其产品包括目前处于临床试验阶段的口服IL-17抑制剂。此次收购预计将在2023年第三季度完成，需满足常规交割条件。DICE的董事会一致建议DICE的股东在收购要约中提交他们的股份。