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argenx 推进 Efgartigimod SC 治疗特发性炎症性肌病的临床开发研发注册政策argenx公司宣布，根据Phase 2阶段的数据，其研发的efgartigimod SC（efgartigimod alfa和hyaluronidase-qvfc）在治疗肌炎方面的初步概念得到证实，将继续在Phase 3阶段评估该药物在三种肌炎亚型（IMNM、ASyS、DM）中的疗效。efgartigimod SC有望成为针对肌炎患者的新型治疗方案，尤其是对于那些对现有治疗手段如激素、血浆疗法和广谱免疫抑制剂反应不佳的患者。这项研究的设计为随机、双盲、安慰剂对照、多中心、无缝的Phase 2/3 ALKIVIA研究，旨在评估efgartigimod SC在治疗肌炎的三个亚型中的疗效和安全性。
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MIRA 揭示创新的 I/IIa 期方案设计和临床试验地点的选择研发注册政策MIRA Pharmaceuticals宣布其新型口服药物Ketamir-2的I/IIa期临床试验将在荷兰莱顿的CHDR中心进行。该试验旨在评估Ketamir-2在治疗疼痛和抑郁方面的安全性和有效性。试验将于2025年第一季度开始招募，并在2025年下半年发布初步的安全性和有效性结果。MIRA将利用CHDR的PainCart®技术来测量疼痛反应，并评估心理健康活动。该试验的设计旨在为Ketamir-2提供早期、可靠的验证数据，并可能为公司带来战略合作伙伴关系或并购机会。MIRA还计划在2025年底前完成其IND提交，并积极寻求非稀释性资助机会以支持其研究项目。MIRA的CEO Erez Aminov强调，公司致力于开发非成瘾、安全且高效的疼痛和抑郁治疗解决方案。
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Ocugen 宣布欧洲药品管理局授予用于治疗 ABCA4 相关视网膜病变（包括 Stargardt 病）的改性基因治疗候选OCU410ST孤儿药资格研发注册政策Ocugen公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其OCU410ST孤儿药产品资格，用于治疗ABCA4相关视网膜病变，包括Stargardt病、视网膜色素变性19（RP19）和圆锥-杆状 dystrophy 3（CORD3）。这一认定使Ocugen更接近为目前无治疗方法的Stargardt病患者提供所需的治疗方案。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2023年4月授予OCU410ST孤儿药资格。Stargardt病在美国和欧洲的患病人数约为10万人。OCU410ST的首次剂量阶段已完成，且数据安全监测委员会（DSMB）建议进入第二阶段。初步疗效和安全性数据显示，接受OCU410ST治疗的患者眼睛的萎缩病变生长减少了84%。Ocugen计划追求OCU410ST的加速上市许可申请（MAA）。
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Melt Pharmaceuticals 报告了 MELT-300 的 3 期积极顶线疗效结果，MELT-300 是其用于白内障手术患者无阿片类药物舌下程序镇静的主要候选产品研发注册政策Melt Pharmaceuticals公司宣布其新型非静脉非阿片类镇静药MELT-300在白内障手术中的应用取得了积极的三期临床试验结果。该药结合了咪达唑仑和氯胺酮，通过Catalent的Zydis®技术迅速溶解，提供快速吸收。试验结果显示MELT-300在安全性和有效性方面优于单独使用咪达唑仑。公司计划通过FDA的505(b)(2)途径寻求批准，并期待将MELT-300推广至超过1亿例的年度医疗程序中。
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Aptevo 正在进行的 RAINIER 试验中的首例患者在治疗的前 30 天内实现了 90% 的白血病原始细胞减少，延续了先前 Mipletamig AML 研究中观察到的整体疗效趋势研发注册政策Aptevo Therapeutics公司正在评估其新型免疫肿瘤疗法mipletamig作为急性髓系白血病（AML）一线治疗方案的潜力，该疗法与标准治疗方案venetoclax和azacitidine联合使用。在正在进行中的RAINIER Phase 1b/2试验中，mipletamig展现出良好的安全性、有效性和耐受性，以及持久的缓解数据。该试验的首位受试者在治疗30天内白血病细胞减少了90%，这与先前研究中的整体疗效趋势一致。RAINIER试验旨在进一步证明mipletamig独特双重靶向机制的疗效，该机制结合了标准治疗方案，有望改善患者预后，尤其是对于老年患者，他们可用的治疗方案有限。mipletamig已获得孤儿药资格，目前正在进行临床试验，旨在改善癌症患者的治疗结果。
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Lineage Cell Therapeutics 宣布完成高达 6600 万美元的首次注册直接发行医药投融资Lineage Cell Therapeutics宣布完成注册直接发行，出售至多3947.3688万股普通股和附带的认股权证，每股普通股和认股权证购买价格为0.76美元。公司向特定医疗保健机构投资者发行了3157.8951万股普通股和认股权证。认股权证可按每股0.91美元的价格行使购买普通股的权利，行使期从发行之日起六个月开始，至最早的三周年纪念日或公开宣布将OpRegen推进多中心2或3期临床试验的90天后到期。Lineage从此次发行中获得总计2400万美元的净收入，预计还将从Broadwood Partners获得约600万美元的额外收入。Lineage计划将所得净收益用于营运资金、一般企业用途，包括研发费用和资本支出。
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Capricor Therapeutics 被欧洲药品管理局授予 Deramiocel 孤儿药和 ATMP 地位研发注册政策Capricor Therapeutics宣布，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的领先资产deramiocel获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药和高级治疗药物产品（ATMP）认定。这一认定将为deramiocel在欧洲的开发提供市场独占权、降低监管费用等好处，并支持细胞疗法的发展。Capricor同时也在美国食品药品监督管理局（FDA）提交了deramiocel的全面生物制品许可申请（BLA），预计将在2024年底完成。deramiocel是一种由同种异体心脏祖细胞（CDCs）组成的细胞疗法，已在多项临床试验中显示出对DMD的治疗潜力。
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AmacaThera 宣布 AMT-143 首次人体研究的 1 期结果，超出预期，为术后疼痛缓解的新方法铺平了道路研发注册政策AmacaThera公司宣布其创新非阿片类麻醉剂AMT-143的1期临床试验结果，该药物采用公司专利的AmacaGel™平台，显示出长达14天的持续麻醉效果。AMT-143旨在提供长效、局部疼痛缓解，无需使用阿片类药物，以显著降低阿片类药物成瘾和副作用的风险，从而改善术后患者预后。AmacaThera首席执行官兼联合创始人Mike Cooke博士表示，这些结果令人兴奋，显示出与现有产品相比的显著差异，预示着下一代术后疼痛缓解替代品的出现。AmacaThera首席科学官兼联合创始人Molly Shoichet博士强调，1期临床试验数据与优化的释放动力学、成本效益的制造和易于应用相结合，为医生提供了他们希望为患者提供的解决方案。AmacaThera是一家风险投资支持的生物技术公司，专注于开发先进的持续释放水凝胶配方，以解决关键的药物递送挑战。AmacaThera的平台技术AmacaGel™是一种快速凝胶化的物理水凝胶混合物，其领先资产AMT-143是一种利用AmacaGel™平台提供长效、术后疼痛缓解的非阿片类局部麻醉剂。随着全球非阿片类疼痛管理市场预计到2034年将超过960亿美元，AmacaThera将利用A
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Voyager 选择阿尔茨海默病的 Tau 沉默基因疗法开发候选药物研发注册政策Voyager Therapeutics宣布选定VY1706作为其阿尔茨海默病tau沉默基因治疗项目的领先候选药物，预计将在2026年向美国食品药品监督管理局和加拿大卫生部门提交IND和CTA申请。VY1706结合了强效siRNA构建和IV递送、血脑屏障渗透性TRACER™壳体。非人类灵长类动物（NHP）研究表明，VY1706的单剂量治疗使大脑皮层中tau mRNA水平降低了50%至73%，包括阿尔茨海默病进展期间tau积累的大脑区域。Voyager计划在即将举行的科学会议上展示这些数据和更多数据。Voyager首席医疗官Toby Ferguson表示，tau是阿尔茨海默病的重要靶点，Voyager将继续评估和从该领域的最新数据中学习，以高效推进其差异化的tau抗体和tau基因治疗项目。阿尔茨海默病是一种估计影响美国700万人和全球4.16亿人的神经退行性疾病，2023年美国护理阿尔茨海默病和其他痴呆症患者的总成本估计为3450亿美元。Voyager的TRACER™（Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA）壳体发现平
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Celldex 宣布双特异性抗体 CDX-622 用于治疗炎症性疾病的 1 期健康志愿者研究中出现首例患者给药研发注册政策Celldex Therapeutics宣布其双特异性抗体CDX-622在健康志愿者中的1a期临床试验已开始，这是该公司首个针对炎症性疾病的双特异性候选药物。CDX-622旨在中和引发慢性炎症的两个互补途径，包括通过干细胞因子（SCF）耗竭肥大细胞。该药物有望在多种呼吸和皮肤疾病中广泛应用，包括哮喘、慢性阻塞性肺病、嗜酸性食管炎、特应性皮炎和慢性自发性荨麻疹等。1a期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增研究，旨在评估CDX-622的安全性、药代动力学和药效学。Celldex Therapeutics致力于开发针对严重炎症、过敏、自身免疫和其他毁灭性疾病的治疗方法。
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CND Life Sciences 获得 Michael J. Fox 基金会的资助，用于研究帕金森病患者皮肤磷酸化 α-突触核蛋白 （P-SYN） 的定量研发注册政策CND Life Sciences获得来自迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会（MJFF）的420万美元资助，用于支持一项名为Syn-Q的临床研究，旨在通过CND的Syn-One测试来量化皮肤活检中P-SYN的含量，以进一步研究帕金森病患者中异常磷酸化α-突触核蛋白随时间的变化。这项为期18个月的研究将招募75名帕金森病患者和25名快速眼动睡眠行为障碍（RBD）患者，通过纵向临床评估和活检来追踪帕金森病患者中磷酸化α-突触核蛋白积累的进程。研究还将包括不同性别、种族背景和疾病严重程度的参与者，以确保参与者群体的多样性。该研究旨在加速对α-突触核蛋白进展的量化与监测，为帕金森病和其他突触核病患者的治疗提供支持。
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欧盟委员会批准辉瑞的 HYMPAVZI™ （marstacimab） 用于治疗无抑制剂的严重血友病 A 或 B 成人和青少年研发注册政策Pfizer公司宣布，欧洲委员会已批准其产品HYMPAVZI（marstacimab）用于预防12岁及以上体重至少35公斤的重度血友病A或B患者的出血事件。HYMPAVZI是首个在欧盟批准用于治疗血友病A或B的抗体组织因子途径抑制剂（anti-TFPI），也是首个通过预填充自动注射笔给药的血友病药物。该药物提供每周一次的皮下注射治疗方案，每次给药准备简单。HYMPAVZI的批准基于一项名为BASIS的3期临床试验，结果显示该药物在预防出血方面表现出显著效果。该药物的安全性与1/2期临床试验结果一致，最常见的不良反应为注射部位反应、头痛、瘙痒和高血压。
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阿尔法生物的 Zorifertinib 片剂 （Zorifer） ® 获得 NMPA 批准，这是世界上第一个用于治疗脑转移肺癌的 EGFR-TKI。研发注册政策国家药品监督管理局（NMPA）批准Alpha Biopharma研发的创新药物Zorifertinib Hydrochloride Tablets（商品名：Zorifer®）上市，用于治疗伴有EGFR突变和脑转移的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。Zorifertinib是首个针对晚期NSCLC脑转移的注册临床试验药物，具有突破性成果。该药是唯一可穿透血脑屏障的EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），在Everest临床试验中，Zorifertinib在控制颅内病变方面表现出显著优势，显著提高了患者的无进展生存期（PFS）。Alpha Biopharma致力于开发临床急需的创新药物，与阿斯利康合作开发的Zorifertinib已获得临床专家和监管机构的支持，成为首个针对脑转移肺癌的EGFR-TKI。
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Puma Biotechnology 宣布启动 Alistib 治疗激素受体阳性、HER2 阴性转移性乳腺癌的 ALISCA-Breast1™ II 期试验研发注册政策Puma Biotechnology宣布启动ALISertib在乳腺癌（ALISCA™-Breast1）的II期临床试验，旨在评估alisertib与内分泌治疗联合使用治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的复发或转移性乳腺癌患者的疗效。该试验将招募最多150名患者，随机分配接受alisertib30mg、40mg或50mg每日两次，在28天周期内的第1-3天、8-10天和15-17天与研究者选择的内分泌治疗联合使用。主要目标是确定alisertib与所选内分泌治疗联合使用的最佳剂量，主要终点包括客观缓解率、缓解持续时间、疾病控制率、无进展生存期和总生存期。Puma计划在临床试验的同时进行生物标志物分析，并预计在2025年获得初步数据。基于试验结果，Puma预计将与美国食品药品监督管理局探讨alisertib在HER2阴性、HR+转移性乳腺癌的审批途径。
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岛津投资 Sepragen Corporation交易并购Sepragen公司与日本Shimadzu公司达成战略合作，Shimadzu将独家在日本、韩国和东南亚市场销售和服务Sepragen的产品，标志着Shimadzu进入快速增长生物医药市场，特别是在生物制药疫苗和基因治疗药物制造中的纯化环节。Sepragen拥有38年过程色谱领域经验，其产品线包括单用部件，提高客户便利性、生产效率、工作流程和成本。Shimadzu将结合其分析技术与Sepragen的生物制造技术，旨在建立纯化过程中的稳健分析方法，加速新产品和技术在社会中的应用，推动生物制药的快速发展和稳定制造。Biospace2024-11-20Shimadzu Corp
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ImmuneSensor Therapeutics 的 cGAS 抑制剂候选药物 IMSB301 获得美国 FDA 的孤儿药和罕见儿科疾病认定，用于治疗 Aicardi Goutières 综合征 （AGS）研发注册政策ImmuneSensor Therapeutics公司宣布，其主导药物IMSB301获得美国FDA的孤儿药和罕见儿科疾病指定，用于治疗cGAS驱动的I型干扰素病，包括Aicardi Goutières综合征（AGS）。IMSB301是一种新型口服小分子cGAS抑制剂，正在开发用于治疗包括系统性红斑狼疮（SLE）和皮肤红斑狼疮（CLE）在内的炎症和自身免疫疾病。公司正在进行IMSB301在健康志愿者中的1期临床试验，并计划迅速推进至1b/2期临床试验，以治疗AGS和其他严重炎症疾病，包括狼疮。FDA的孤儿药指定为罕见疾病的治疗提供税收抵免、FDA申请费减免和市场独家权等优惠。此外，获得罕见儿科疾病指定后，公司还有可能获得优先审评券，用于后续药品申请的优先审评。IMSB301是一种新型口服小分子cGAS抑制剂，可特异性抑制cGAS酶，防止cGAMP信号分子的产生，并阻止病理性炎症。在AGS模型中，IMSB301已被证明是一种强效且特异的cGAS酶活性抑制剂，可显著抑制细胞因子产生，并挽救疾病表型和提前死亡。
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UCB 获得美国 FDA 批准 BIMZELX® （bimekizumab-bkzx） 作为首个用于成人中度至重度化脓性汗腺炎的 IL-17A 和 IL-17F 抑制剂研发注册政策UCB公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BIMZELX（bimekizumab-bkzx）用于治疗患有中度至重度痤疮性汗腺炎（HS）的成人。BIMZELX是首个也是唯一一种旨在选择性抑制白介素17F（IL-17F）和白介素17A（IL-17A）的药物。该药物在III期临床试验中，患者接受bimekizumab-bkzx治疗后，在48周内实现了深层次和持续的疗效。痤疮性汗腺炎是一种慢性、反复发作、疼痛且可能致残的炎症性皮肤病，主要症状包括结节、脓肿和脓液排出的窦道。BIMZELX的批准是基于两项III期研究BE HEARD I和BE HEARD II的数据，这些研究评估了BIMZELX在治疗中度至重度HS成人中的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，接受BIMZELX治疗的患者在16周时，有更高比例的患者在HiSCR50（主要终点）方面实现了50%或更高的改善。BIMZELX治疗在16周时也带来了对关键次要终点HiSCR75的显著改善。
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CG Oncology 将在泌尿肿瘤学会 （SUO） 第 25 届年会上展示 Cretostimogene grenadenorepvec 的结果研发注册政策CG Oncology宣布，将在Society of Urologic Oncology（SUO）25届年会上展示关于cretostimogene的四篇研究进展海报，包括BOND-003的突破性摘要。这些研究涉及cretostimogene在治疗不同风险级别的膀胱癌患者中的应用，包括高风险未接受BCG治疗的NMIBC患者。会议将于2024年12月4日至6日在德克萨斯州达拉斯的Sheraton Dallas Hotel举行。这些研究旨在评估cretostimogene的安全性和有效性，以支持其在膀胱癌治疗中的潜在应用。
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Sage Therapeutics宣布Dalzanemdor （SAGE-718）治疗亨廷顿舞蹈症相关认知障碍的2期DIMENSION研究取得顶线结果研发注册政策Sage Therapeutics宣布了其研发的药物dalzanemdor（SAGE-718）在治疗亨廷顿病相关认知障碍患者中的Phase 2 DIMENSION研究的初步结果。该研究显示，与安慰剂相比，dalzanemdor在主要终点——第84天SDMT测试基线变化上并未显示出统计学上的显著差异。对次要终点的分析也没有显示出统计学上或临床上有意义的差异。基于这些结果，公司决定不再进一步开发dalzanemdor。Sage Therapeutics的CEO Barry Greene表示，公司对研究结果的失望，尤其是对于长期期待新治疗方案的亨廷顿病患者及其家庭。公司对参与研究的参与者、研究人员以及整个亨廷顿病社区表示感谢，他们的坚定承诺使这项研究成为可能。此外，由于这些发现，公司还将关闭正在进行的开放标签安全性研究PURVIEW研究。Sage Therapeutics是一家致力于开发治疗脑部健康药物的生物制药公司，旨在为每个患者提供改变生活的解决方案。
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医疗保健平台运营商World Class Health获得800万美元种子轮融资，以扩大全球COE和礼宾健康福利医药投融资2024年11月20日，医疗保健平台运营商World Class Health获得800万美元种子轮融资，由AlleyCorp领投，LifeX、Joyance、Cooley & Co参与。World Class Health解决了雇主在为全球劳动力提供公平、高质量的医疗保健时面临的成本、质量和可及性挑战。vcaonline2024-11-20AlleyCorp Joyance Partners Cooley World Class Health
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