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RNAi药物设计25年：从发现到临床上市，从诺贝尔到多适应症

医药速览医药速览
2024/07/31
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541
肿瘤 遗传疾病 病毒感染

1998年，Andrew Fire和Craig Mello首次描述了RNAi现象，他们在实验中发现双链RNA（dsRNA）可以特异性地抑制在秀丽线虫中相应基因的表达，这一发现最终为他们赢得了2006年的诺贝尔生理学或医学奖。 同时更多基于RNAi的药物正在开发中，针对各种疾病，如病毒感染、肿瘤和遗传疾病等。 合成小干扰RNA（siRNA）通过触发RNAi，具有特异性沉默几乎任何治疗靶点的潜力，拥有前所未有的效力和持久性。

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