Bone Health Technologies（BHT）在Endo 2023会议上展示了Osteoboost新治疗低骨量后更年期女性的关键试验数据。该研究显示Osteoboost有望成为治疗更年期骨密度和骨强度下降的有效干预措施。该研究被内分泌学会选为“突破性摘要”，BHT已向FDA申请第二类处方De Novo批准，并获得了突破性设备地位。研究纳入了126名未服用骨活性药物的骨量低后更年期女性，结果显示Osteoboost可显著减少骨强度和骨密度的下降。主要结果测量指标为通过生物力学计算机断层扫描测量的椎体强度，结果显示，与安慰剂组相比，接受Osteoboost治疗的患者骨强度下降率降低了82%，骨密度下降率降低了85%。研究未报告严重不良事件。BHT首席执行官表示，Osteoboost为治疗低骨密度提供了一种安全有效的非药物干预措施。该研究有望改变患者护理方式，拓宽骨质疏松症治疗和脆性骨折的讨论。

Bristol Myers Squibb公布了两项关键研究的初步分析结果，分别是评估Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）在复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和复发或难治性外套细胞淋巴瘤（MCL）患者中的疗效的TRANSCEND FL研究，以及评估Breyanzi的TRANSCEND NHL 001研究的MCL队列。这些数据在2023年6月17日的国际恶性淋巴瘤会议（ICML）上以口头报告的形式公布。Breyanzi作为一种CAR T细胞疗法，在治疗难治性淋巴瘤方面展现出显著疗效和可控的安全性，有望满足未满足的医疗需求。研究结果显示，Breyanzi在FL和MCL患者中均取得了高总体缓解率和完全缓解率，且持续时间长，安全性良好。Bristol Myers Squibb计划与卫生当局讨论这些研究结果，并感谢参与TRANSCEND临床试验的患者和研究人员。

在Rhythm Pharmaceuticals Inc.进行的为期六个月的setmelanotide治疗中，13名患有下丘脑肥胖的患者平均体重指数（BMI）降低了21.0%，较16周时的平均降低16.8%有所进步。该药在治疗6个月后显示出持续的体重减轻，并有望为目前无批准治疗选择的下丘脑肥胖患者提供临床益处。setmelanotide在长期扩展试验中表现出良好的耐受性，没有观察到新的安全担忧。此外，Rhythm还展示了其他关于setmelanotide治疗下丘脑肥胖的数据，包括治疗历史、共病、代谢参数和生命体征的影响，以及正在进行的一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验的设计。

Horizon Therapeutics公司宣布，在ENDO 2023年会上展示了TEPEZZA药物在治疗甲状腺眼病（TED）患者的新数据。这些数据来自一项随机、双盲、安慰剂对照的4期临床试验，评估了TEPEZZA在长期患病和低临床活动评分（CAS）的TED患者中的疗效和安全性。结果显示，TEPEZZA在改善患者突眼和视觉功能方面显示出显著效果，且未观察到新的安全性信号。TEPEZZA是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个也是唯一一个用于治疗TED的药物，TED是一种严重、进行性、致残且可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。这些数据为TED患者提供了新的治疗希望，无论他们的疾病活动性或持续时间如何。

Tessa Therapeutics宣布其CD30 CAR-T疗法（TT11）与Nivolumab联合治疗二线霍奇金淋巴瘤的1b期ACTION研究取得积极结果。研究显示，10名患者中有9名对治疗有反应，其中7名患者肿瘤完全消失，2名患者肿瘤部分缩小。治疗耐受性良好，无3级或以上细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性。该研究评估了循环肿瘤ctDNA-MRD，结果显示所有3名患者ctDNA-MRD未检测到，显示出深层次的分子反应。Tessa Therapeutics总裁兼首席执行官Thomas Willemsen表示，这些结果有望重新定义霍奇金淋巴瘤的治疗模式，为一线治疗失败的患者提供一种无需移植和高剂量化疗的二线治疗选择。

Eli Lilly公司宣布了Emgality（加兰西单抗-gnlm）和Nurtec ODT（瑞美格帕南口服崩解片）的CHALLENGE-MIG临床试验结果，这是首个比较两种CGRP拮抗疗法的临床试验。尽管Emgality未达到主要终点，即与Nurtec ODT相比在每月头痛天数减少50%或以上的参与者比例上未显示出统计学上的优越性，但在关键次要终点上，Emgality在3个月试验中表现优于Nurtec ODT。这些结果表明Emgality在减少头痛天数方面具有临床意义的效果和安全性，与之前的研究一致。Emgality是一种通过注射给予的单克隆抗体，抑制CGRP的效果，而Nurtec ODT通过阻断CGRP受体来发挥作用。该研究强调了Lilly对偏头痛研究的承诺，并强调了患有阵发性偏头痛的人应该能够广泛获得有效的治疗方法。

美国默克公司（Merck）宣布完成对Prometheus Biosciences，Inc.（Prometheus）的收购，Prometheus成为默克的全资子公司，其股票不再在纳斯达克全球市场交易。此次收购加速了默克在免疫学领域的扩张，丰富了其产品管线，并增强了为患者提供价值的能力。Prometheus的领先候选药物PRA-023（更名为MK-7240），是一种针对肿瘤坏死因子（TNF）样配体1A（TL1A）的人源化单克隆抗体（mAb），用于治疗包括溃疡性结肠炎（UC）、克罗恩病（CD）在内的免疫介导疾病。默克预计此次交易将增加其2023年第二季度的GAAP和非GAAP结果负担，并对每股收益产生约0.25美元的负面影响。

南京 Leads Biolabs 公司宣布，其研发的针对卵巢癌和其他恶性肿瘤的MUC16/CD3双特异性抗体LBL-033的I/II期临床试验申请已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。这是首个在中国内外均未获批准的针对MUC16的抗体产品。该临床试验为多中心、开放标签、剂量递增和扩展的I/II期临床研究，旨在评估LBL-033的安全性和疗效。LBL-033采用独特的双特异性抗体分子设计，旨在提高药物在MUC16高表达肿瘤细胞中的聚集，减少CD3的非特异性激活，从而提高疗效并降低副作用。关于MUC16，它是一种在多种恶性肿瘤中异常高表达的蛋白质，与肿瘤免疫逃逸、肿瘤细胞增殖和转移有关。卵巢癌是发达国家最常见的妇科恶性肿瘤之一，目前尚无有效的早期筛查方法。Leads Biolabs是一家专注于肿瘤免疫治疗领域的临床阶段研发生物技术公司，拥有超过二十个基于单克隆抗体和双特异性抗体开发技术的创新肿瘤免疫治疗抗体项目。

国际尼曼匹克病登记处（INPDR）与生物制药公司Mandos Health宣布建立合作关系，Mandos Health将获得INPDR研究“Gateway”平台上的登记信息。这一合作将使Mandos Health能够利用INPDR数据库中关于尼曼匹克病C1（NPC1）患者的真实世界数据，以支持其NPC1研究产品VTS-270的开发。INPDR是全球最大的关于NPC1诊断、管理和进展的数据库，包含来自11个国家20个临床中心的超过300名NPC1患者的信息。INPDR首席执行官康纳·多尼利表示，这一合作体现了INPDR致力于支持尼曼匹克病社区的研究工作。Mandos Health患者与社区参与副总裁凯西·特拉兹表示，他们选择与INPDR合作，因为它提供了无与伦比的真实世界数据，能够帮助他们解决关于VTS-270治疗效果的疑问。尼曼匹克病英国首席执行官兼INPDR理事托尼·马修森强调，这一合作是基于患者、家庭和临床医生对登记处的参与，他们分享了关于尼曼匹克病诊断、管理和进展的重要真实世界信息。

TGI ImmunoPharma公司宣布，其新型免疫肿瘤疗法TGI-6已获得美国FDA临床试验批准。TGI-6是一种双特异性抗体，可同时靶向肿瘤相关抗原和CD3分子，具有强大的抗肿瘤反应。该抗体在多种实体瘤中表现出优异的抗肿瘤活性、良好的安全性和显著的药物可及性。TGI-6有望治疗包括结直肠癌、乳腺癌、肝癌、胃癌、卵巢癌、胰腺癌等多种实体瘤。预临床研究表明，TGI-6在动物模型中表现出显著的潜力，单次给药后可诱导结直肠癌的完全肿瘤消退。TGI-6旨在保持高细胞毒性活性，同时最大限度地减少细胞因子释放综合征的风险。TGI ImmunoPharma正在积极寻求全球合作伙伴，共同推进TGI-6的研发、临床试验和商业化。公司致力于通过创新免疫疗法革新癌症治疗，并邀请有兴趣的各方探讨合作机会。

Scilex Holding Company将在美国头痛学会第65届科学会议上展示其非阿片类止痛产品ELYXYB™（塞来昔布口服溶液）在成人急性治疗偏头痛（无论有无先兆）的数据。会议将于2023年6月14日至18日在德克萨斯州奥斯汀举行。Scilex致力于开发非阿片类止痛产品，其产品线包括ZTlido®、Gloperba®和Elyxyb™，并正在开发后期管线，包括SP-102、SP-103和SP-104。Scilex在2023年4月推出了Elyxyb™，并计划在2023年第四季度推出Gloperba™。

Microbion公司宣布，其研发的pravibismane药物在ASM微生物会议上展示了一项关于大肠杆菌CRISPR/Cas基因表达敲低的研究，揭示了该药物的机制。研究显示pravibismane通过影响细菌生物能量学和脂肪酸生物合成来发挥作用，这一机制可能解释了其在MIC研究中展现出的强大广谱抗菌活性。Microbion公司正推进pravibismane在慢性肺病、慢性伤口和骨科感染治疗中的应用，并获得了多项资助和监管批准。

中国广州，Bio-Thera Solutions公司宣布与Biomm SA达成一项关于BAT2206（ustekinumab生物类似物）的许可和供应协议，Biomm将独家负责在巴西分销和销售该药物。该药物拟作为Janssen的Stelara的生物类似物，用于治疗多种疾病，包括银屑病关节炎、斑块状银屑病、克罗恩病和溃疡性结肠炎。Bio-Thera的BAT2206已完成I期研究，正在进行全球III期临床试验。Bio-Thera计划向中国国家药品监督管理局、欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局申请监管批准，而Biomm将负责在巴西提交文件。此次合作将利用Biomm在巴西的强大本地市场、销售和营销能力，Bio-Thera将负责从中国广州的制造工厂完成BAT2206的全球开发和商业供应。

Coherus BioSciences与Surface Oncology达成最终合并协议，Coherus将以每股5.2831美元的价格发行股票，收购Surface的所有流通股，总价值最高可达6500万美元。Surface股东还将获得基于未来潜在付款的CVR，包括与Novartis和GSK合作的资产以及潜在的美国以外许可。Coherus预计2023年第二季度净产品收入为4853百万美元，并确认了之前2023财年的收入和支出指引。此次收购将显著推进Coherus的I-O管线，并使Coherus成为少数几个具有商业专业知识、显著产品收入和独特、具有竞争力的研发项目的I-O公司之一。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA与曲妥珠单抗和化疗联合使用在Phase 3 KEYNOTE-811试验中达到了其中一个双重主要终点，即对于HER2阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌的一线治疗，无进展生存期（PFS）显著改善。独立数据监测委员会进行的预先指定的中期分析显示，与安慰剂联合曲妥珠单抗和化疗相比，KEYTRUDA联合治疗在意向治疗（ITT）人群中的PFS具有统计学意义。基于PD-L1表达预先指定的亚组分析，ITT人群中的PFS改善仅限于PD-L1阳性（CPS≥1）的患者。Merck已与FDA讨论了这些发现，并正在与FDA合作更新KEYTRUDA在HER2阳性胃癌或胃食管结合部腺癌中的当前适应症，以包括PD-L1阳性的患者。此外，这些结果将在即将举行的医学会议上展示，并与全球监管机构共享。

Epic Bio公司宣布，其研发的基因表达调节疗法EPI-321在治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）方面展现出良好的安全性和药代动力学特性。新数据表明，EPI-321在非人灵长类动物（NHP）中表现出良好的安全性，无不良事件、肝毒性或严重免疫反应。EPI-321还显示出有利的药代动力学和生物分布，组织特异性mRNA分析显示在骨骼肌中表现出强效和特异性的载体DNA表达。基于这些数据，Epic Bio计划在2023年提交IND和CTA申请，并计划在2024年启动EPI-321的第一项人体临床试验。

中国国家药品监督管理局批准了罗氏神经罕见病创新药物艾满欣（利司扑兰口服溶液用散）的适应症拓展，将治疗范围扩大至16日龄及以上的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。这一决定基于RAINBOWFISH研究中利司扑兰对症状前SMA患儿的疗效和安全性中期分析结果。利司扑兰在治疗SMA患者中显示出显著疗效，包括提高运动功能、改善呼吸和吞咽等功能。此次适应症拓展为更多中国SMA患者提供了新的治疗选择，并有望进一步推进SMA的早期筛查和治疗。