Mithra Pharmaceuticals宣布，其CSF-1R抑制剂项目在前期临床研究中取得了积极成果。该研究显示，CSF-1R抑制剂在治疗子宫内膜异位症、肿瘤和炎症性疾病方面具有潜力。研究中的主要化合物在三种不同的癌症模型中表现出单药抗肿瘤活性，并且与PD-1免疫检查点抑制剂联合使用时显示出协同作用。这些数据支持了进一步开发CSF-1R抑制剂与免疫检查点抑制剂联合使用的策略。研究由Mithra与BCI Pharma合作完成，主要关注女性健康领域，包括子宫内膜异位症和影响女性的癌症。

比利时卢汶、法国斯特拉斯堡和费城，2023年6月15日——Flamingo Therapeutics公司宣布获得弗拉芒创新与企业家协会（VLAIO）颁发的170万欧元研究资助，以推进其RNA靶向肿瘤学产品组合。这笔资助占项目总预算290万欧元中的60%。资金将用于支持Flamingo的RNA靶向肿瘤学项目，包括其领先临床项目danvatirsen在头颈鳞状细胞癌II期临床试验中的转化研究，以及针对MALAT-1的长非编码RNA（LncRNA）项目的临床前研究。Flamingo Therapeutics公司首席执行官Floor Stam表示，这项资助进一步验证了公司通过RNA靶向疗法在肿瘤学领域创新和颠覆的潜力。danvatirsen是一种针对STAT3的靶向性抗义寡核苷酸（ASO），在两项II期临床试验中显示出临床活性。目前，danvatirsen计划继续在头颈鳞状细胞癌中进行II期临床试验，以实现关键临床里程碑和数据公布。此外，Flamingo Therapeutics公司还在推进其最先进的LncRNA项目FTX-001，该项目针对MALAT-1，并准备进入实体瘤的I期临床试验。这笔资助是在Flamingo

Verve Therapeutics与Eli Lilly达成全球合作，共同推进针对脂蛋白(a)（Lp(a)）的体内基因编辑项目，以治疗动脉粥样硬化性心血管疾病。Verve将获得6000万美元的前期付款和股权投资，并有权共同资助和分享潜在产品的利润。该合作旨在通过基因编辑降低Lp(a)水平，从而治疗ASCVD。Verve专注于开发针对ASCVD的单次基因编辑药物，而Lp(a)作为ASCVD的关键驱动因素，此次合作被视为重要进展。

Medigene AG将在2023年6月20日至22日在伦敦举行的第七届欧洲免疫肿瘤峰会（Immuno-Oncology Summit Europe）上展示其T细胞免疫疗法。该公司将介绍一种结合PD1-41BB开关受体和T细胞受体（TCRs）的TCR-T疗法，该疗法在体外和体内均显示出比单独使用TCR的TCR-T细胞更优越的T细胞功能性和更高的T细胞疗效。Medigene的免疫疗法通过激活患者的自身防御机制来对抗癌症，其平台结合了多种独家和专有技术，以创建针对多种实体瘤的优化T细胞受体工程化T细胞（TCR-T）疗法。该平台包括多种产品增强技术和开发优化技术，以帮助开发差异化的TCR-T疗法。

EyeBio公司宣布其针对糖尿病黄斑水肿（DME）和新生血管性年龄相关性黄斑变性（NVAMD）患者的AMARONE临床试验已开始给药。该试验旨在评估眼内注射Restoret™（EYE103）的安全性和初步疗效。Restoret™是一种三特异性抗体，旨在解决视网膜中的多余液体问题，改善患者的视力。该试验是EyeBio多特异性抗体管线中的首个临床试验。EyeBio首席执行官表示，Restoret™有望解决当前治疗中存在的视力恢复问题，并有望超越现有抗VEGF疗法的疗效。该试验的首批参与者由西南视网膜专家的J. Edward Ysasaga博士和亚利桑那视网膜顾问的Mark Barakat博士治疗。EyeBio致力于开发针对眼科疾病的新一代疗法，并正在推进其管线中的眼科疗法。

Mirum Pharmaceuticals宣布，其LIVMARLI（maralixibat）口服溶液治疗Alagille综合征（ALGS）患者的临床研究数据已发表在《Hepatology》杂志上。LIVMARLI是首个也是唯一获批准用于治疗三个月及以上年龄的Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒的药物。回顾性分析显示，符合特定预后参数的ALGS患者在使用LIVMARLI治疗后，可能改善六年的生存率和临床结果。分析中评估了46个预定义变量，作为LIVMARLI ALGS临床项目中无事件生存期（EFS）和无移植生存期（TFS）的潜在预测因素。患者评估最长可达六年；EFS定义为无肝移植（LT）、手术胆道分流（SBD）、肝功能衰竭或死亡；TFS为无LT或死亡。分析结果显示，通过减少胆汁淤积和相关症状的负担，Alagille综合征患者的预后可以显著改善。Mirum表示，他们感谢学术合作伙伴的合作，共同致力于改善Alagille综合征患者的生命和临床护理。

Hoth Therapeutics公司宣布，其针对表皮生长因子受体抑制剂（EGFRi）相关皮肤毒性的治疗药物HT-001的首次人体（FIH）2a期临床试验已获得德克萨斯大学MD安德森癌症中心IRB的书面批准。此次批准标志着Hoth Therapeutics在临床试验方面取得了重要进展，其FIH临床试验将在MD安德森癌症中心进行，这是继华盛顿大学圣路易斯分校之后第二个获得批准的试验地点。该临床试验是一项随机、安慰剂对照、平行设计的2a期剂量递增研究，旨在评估HT-001治疗EGFRi相关皮肤毒性的疗效、安全性和耐受性。Hoth Therapeutics致力于开发创新、有影响力的治疗方案，以改善患者的生活质量。

在VERSATILE-002二期临床试验中，PDS Biotechnology公司开发的PDS0101联合默克公司的抗PD-1疗法KEYTRUDA治疗HPV16阳性头颈癌取得了显著疗效。在未接受免疫检查点抑制剂治疗的54名患者中，已有14名患者在接受连续两次扫描后实现了完全或部分缓解，达到临床研究设定的疗效阈值。此外，公司计划启动全球三期临床试验VERSATILE-003，进一步验证PDS0101联合KEYTRUDA治疗HPV16阳性头颈癌的疗效和安全性。

PaxMedica公司向南非健康产品监管局（SAHPRA）提交了PAX-ASD-101临床试验的申请，旨在评估新型抗嘌呤药物疗法（APT）在治疗自闭症谱系障碍（ASD）方面的安全性和有效性。该试验将在南非多个地点招募30名4至18岁的确诊ASD患者。这是自2021年公司宣布前一项II期临床试验结果以来，首次进行的新临床试验。PaxMedica还计划在2023年向南非以外的其他监管机构提交PAX-101临床试验的申请。此外，公司正在进行PAX-101的API和药物产品的规模化生产，以确保临床试验、注册和验证的药物供应。PaxMedica专注于开发针对神经症状顽固的疾病的治疗方法，包括ASD、慢性疲劳综合症（ME/CFS）和长COVID-19综合症。

Cue Biopharma在FOCIS 2023年会上将展示其Immuno-STAT平台和生物制剂，以及用于治疗自身免疫和炎症疾病的CUE-401双特异性蛋白。公司研发的CUE-100系列生物制剂旨在将免疫刺激因子IL-2选择性地靶向肿瘤特异性T细胞，以增强疗效和安全性。CUE-101作为主要候选药物，在临床试验中显示出抗肿瘤效果和良好的耐受性，支持其在多种癌症治疗中的应用。此外，CUE-401作为一种新型双特异性蛋白，能够诱导和扩大调节性T细胞，有望治疗T细胞介导的自身免疫和炎症疾病。

MindRank公司宣布，其AI赋能的药物发现项目MDR-001已进入一期临床试验阶段，该药物是一种口服小分子GLP-1受体激动剂，用于治疗肥胖和2型糖尿病。这是MindRank的一个重要里程碑，也是对其AI平台潜力的又一次验证。MDR-001在临床前研究中表现出优异的功能活性和选择性，具有优良的ADME特性、口服生物利用度、良好的药代动力学、安全性和耐受性，显示出在肥胖和2型糖尿病治疗领域的领先潜力。MindRank致力于在全球范围内推进MDR-001的临床开发，以便尽快让患者受益。该临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增试验，旨在评估MDR-001在健康志愿者和肥胖或2型糖尿病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学效果。

Onconova Therapeutics在瑞士卢加诺举行的第17届国际恶性淋巴瘤会议上展示了其新型抗癌药物narazaciclib的预临床数据。数据显示，narazaciclib在对抗MCL细胞系方面，其抗肿瘤活性优于FDA批准的CDK 4/6抑制剂palbociclib和ribociclib，与abemaciclib相似。与FDA批准的Bruton酪氨酸激酶抑制剂ibrutinib联合使用，可显著提高对ibrutinib敏感和耐药的MCL细胞系的抗肿瘤活性。此外，narazaciclib与ibrutinib联合治疗在多个MCL异种移植模型中显著抑制肿瘤生长，并显著减少恶性B细胞浸润骨髓。Onconova首席执行官表示，这些数据表明narazaciclib具有与多种治疗类别协同作用的潜力，并可能克服目前CDK 4/6抑制剂的疗效限制和安全问题。

IO Biotech宣布，其全球三期临床试验已随机分配225名晚期黑色素瘤患者接受IO102-IO103与pembrolizumab（KEYTRUDA）联合治疗，并计划在患者随机一年后进行中期分析以评估总缓解率（ORR）。若分析结果积极，将允许提交生物制品许可申请以在美国进行加速审批。此外，公司增加试验患者数量至380名，以加速达到主要无进展生存期（PFS）终点的时间。IO Biotech预计将在2023年底完成试验的全面招募，并计划通过2024年第三季度支持其活动。

Nurix Therapeutics宣布，其靶向蛋白降解药物NX-5948和NX-2127在治疗复发性或难治性B细胞恶性肿瘤的1期临床试验中显示出积极数据。NX-2127在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中表现出快速和持续的完全缓解，因此启动了针对DLBCL和MCL患者的1期b期剂量扩展队列。NX-5948的临床前数据表明，它能够快速、稳健和持续地降解Bruton酪氨酸激酶（BTK），并支持对B细胞恶性肿瘤的持续研究。NX-5948能够穿过血脑屏障，在脑内患者来源的预临床模型中有效降解BTK，提高生存率。Nurix计划在2023年下半年提供关于这两个项目的更多更新。

Alentis Therapeutics宣布FDA批准了其IND申请，将ALE.C04作为单药治疗和与pembrolizumab联合使用，用于治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC），预计将在2023年下半年开始临床试验。ALE.C04是一种针对癌细胞上暴露的CLDN1的单克隆抗体，旨在通过重塑细胞外基质，促进T细胞和NK细胞的迁移，直接杀死CLDN1+肿瘤细胞并打破免疫排除肿瘤的检查点抑制剂耐药性。Alentis Therapeutics是专注于CLDN1的癌症和器官纤维化的临床阶段生物技术公司，致力于开发突破性治疗。

Ventyx Biosciences宣布其新型中枢神经系统渗透性NLRP3抑制剂VTX3232的Phase 1临床试验已开始给药，这是该公司第四个进入临床试验的内部发现化合物。该试验旨在评估VTX3232在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。此外，Ventyx正在评估其外周限制性NLRP3抑制剂VTX2735在家族性冷性自身炎症综合征（FCAS）患者中的Phase 2机制验证试验。NLRP3在神经炎症中起关键作用，VTX3232可能对帕金森病、阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症等神经炎症疾病具有治疗潜力。

Eagle Pharmaceuticals公司宣布，其研发的CAL02新型抗毒素药物，针对严重社区获得性细菌性肺炎（SCABP），已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的QIDP和快速通道设计认定。CAL02是一种新型非生物细菌活力中和剂，有望成为治疗SCABP的突破性药物。该药物通过静脉注射，与标准治疗方案相结合，旨在治疗严重细菌性肺炎及其严重后果。Eagle公司相信CAL02是首个可能被授予QIDP认定的，旨在中和广泛细菌毒素的潜在疗法。此外，CAL02的专利保护期至2035年9月，并可能获得专利期限延长，直至2040年。Eagle公司正在开展一项名为“Eagle的Phase 2临床研究”，以评估CAL02在SCABP患者中的疗效和安全性。