2seventy bio公司宣布，其与西雅图儿童医院合作进行的PLAT-08研究因一名患者发生致命性严重不良事件（SAE）而暂停。该事件发生在第二剂量水平的第一位受试者中，目前正调查其与研究药物的关系。公司表示，患者安全是首要任务，并与FDA保持沟通，评估数据并决定下一步行动。2seventy bio致力于开发针对多种血液恶性肿瘤的细胞疗法，包括首个获FDA批准的用于多发性骨髓瘤的CAR T细胞疗法。

英国军队与英国国家卫生血液和移植中心(NHSBT)授予Velico公司一项关于干血浆开发的合同，旨在快速为战场上的受伤士兵提供血液和血浆，以减少因大出血导致的死亡率。该项目由英国国防部“血远计划”资助，旨在将血液和血浆在受伤后的30分钟内送达战场上的士兵。干血浆可以室温储存，便于医疗人员使用，减少了对需要解冻的冷冻血浆的依赖，后者在运输和储存上存在重大物流挑战。Velico Medical公司将提供技术资源，并与NHSBT合作进行研发，包括获得监管批准。该项目成本为490万英镑，将在英国进行临床试验，预期成果也将惠及英国国家卫生服务体系(NHS)。

CereVasc公司宣布，其研发的微创中枢神经系统（CNS）治疗递送系统在2023年美国基因与细胞治疗学会年会上获得杰出海报展示奖。该系统通过在动物实验中展示其将基因和细胞疗法递送到中枢神经系统的效果，获得了研究人员的认可。该研究由UMass Chan医学院Horae基因治疗中心成员及新英格兰中风研究中心的专家共同完成，结果表明，通过经皮血管内注射到CPA脑室可能为基因和细胞疗法提供一种更安全、微创的CNS通路。CereVasc公司表示，该系统具有高度适用性，可能成为其他需要重复给药的基因治疗技术的潜在替代方案。

PDS Biotechnology宣布在VERSATILE-002临床试验第二阶段中，评估PDS0101与KEYTRUDA联合治疗HPV16阳性头颈癌的疗效达到既定标准。试验中，14名接受免疫检查点抑制剂治疗的受试者经历了完全缓解或部分缓解，证实了客观疗效。疗效和安全性仍在监测中，因为还有更多受试者尚未进行影像学评估。PDS0101作为一种新型HPV靶向免疫疗法，在多项独立试验中显示出良好的疗效和安全性数据，有望为头颈癌患者提供新的治疗选择。

Capricor Therapeutics宣布将在今年的Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）年度会议上展示其治疗杜氏肌肉萎缩症（DMD）的领先资产CAP-1002的24个月安全性和有效性结果。公司CEO Linda Marbán博士将于6月30日在PPMD的“影响下游”环节中更新CAP-1002项目进展。PPMD年度会议是全球最大的专注于DMD最新研究、临床试验和护理倡议的年度国际会议，将于2023年6月29日至7月1日在德克萨斯州达拉斯举行，并设有线上参与方式。Capricor Therapeutics是一家专注于开发治疗肌肉和其他选定疾病的细胞和细胞外囊泡疗法生物技术公司，其领先候选药物CAP-1002是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，目前正处于治疗DMD的后期临床试验阶段。

Geron公司宣布，其首个同类首创telomerase抑制剂imetelstat在急性髓系白血病（AML）或高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的Phase 2 IMpress临床试验已开始，这些患者对低甲基化药物（HMAs）有复发、难治或耐受性。该试验基于多项临床前研究，这些研究描述了telomerase在AML中的作用，并报告说在鼠标和人类AML模型中抑制telomerase可以靶向并可能耗尽白血病干细胞，并损害其白血病进展。尽管在AML和高风险MDS的治疗方面取得了一些进展，但仍有巨大的未满足需求，特别是对于复发/难治性患者。IMpress Phase 2是一项开放标签、单臂、多中心研究，旨在招募约45名复发、难治或对HMAs耐受的AML和更高风险MDS患者。主要终点是总缓解率。研究将在澳大利亚、法国和德国进行。Imetelstat是一种新型、同类首创的telomerase抑制剂，由Geron独家拥有，正在血液恶性肿瘤中开发。Geron计划在2023年6月向美国提交关于低风险MDS的新药申请（NDA），并在2023年下半年向欧盟提交关于低风险MDS的市场授权申请（MAA）。

Mars公司宣布成功收购Heska，以每股120美元的价格达成最终协议，Heska成为Mars Petcare科学诊断部门的一部分，扩大了诊断和技术的覆盖范围，加速研发并全球拓展宠物医疗解决方案。Mars Science & Diagnostics总裁Nefertiti Greene表示，欢迎Heska加入，期待通过完整的诊断产品组合推动创新，保持宠物健康。此次收购由Lazard和Skadden提供财务和法律顾问，BofA Securities和Piper Sandler为Heska提供财务顾问，Gibson, Dunn & Crutcher提供法律顾问。Mars是一家全球家族企业，致力于通过创新和转型对世界产生积极影响，拥有140,000多名员工，年销售额近450亿美元，旗下拥有多个知名品牌。Mars Science & Diagnostics致力于利用领先的宠物健康科学和诊断、数据、技术专业知识，改变宠物健康结果。

Sapience Therapeutics公司宣布，其首个β-catenin拮抗剂ST316的1/2期临床试验已开始，首名患者于2023年6月5日开始接受治疗。ST316旨在选择性靶向Wnt/β-catenin信号通路中的致癌激活，而不影响其在正常细胞中的活性。该研究旨在评估ST316的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和早期疗效。Sapience Therapeutics公司正在美国多个地点进行1期研究。此外，Sapience Therapeutics公司还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，以及来自美国国立卫生研究院（NIH）国家癌症研究所（NCI）的200万美元SBIR补助金，以支持ST316的非临床研究。

诺和诺德在即将到来的美国糖尿病协会（ADA）第83届科学会议上宣布将展示26篇摘要，这些摘要突出了其批准和正在研究的药物范围。会议将于2023年6月23日至26日以现场和虚拟形式举行。诺和诺德北美运营执行副总裁兼公司总裁道格·兰加表示，公司将继续基于100年的研究和创新，在心血管代谢疾病领域引领变革。这些在ADA上展示的数据反映了公司持续关注解决服务社区中的未满足需求，以推动严重慢性病患者的变化。所有摘要将在《糖尿病》杂志网站上发布。ONWARDS 1和ONWARDS 3试验的数据将于6月24日下午1:30至3:00 PT进行现场展示。PIONEER PLUS和OASIS 1试验的数据将于6月25日下午4:30至6:00 PT进行现场展示并在线直播。这些摘要和展示代表了诺和诺德将展示或发布的部分数据。此外，诺和诺德致力于其药品的负责任使用，并提供了更多关于其药物管道的信息。

Journey Medical Corporation宣布，其研发的药物DFD-29（米诺环素缓释胶囊）在Phase 1临床试验中取得了积极结果，该药物用于治疗痤疮性酒渣鼻。试验显示，DFD-29在16周的治疗期间安全性良好，对正常微生物群没有显著影响，未诱导细菌耐药性，也未导致条件致病菌的显著增殖。预计将在2023年6月公布Phase 3临床试验的初步数据，并计划在2023年下半年提交新药申请。如果获得批准，DFD-29将为数百万患有酒渣鼻的患者提供新的治疗选择。

Feldan Therapeutics，一家专注于细胞内递送疗法的生物制药公司，宣布完成1650万美元的B轮融资。该轮融资主要用于进行Feldan的FLD-103（一种针对基底细胞癌的局部治疗）的临床I/II期试验，并推进其肺病项目至临床前阶段。新投资者Investissement Québec、Amgen Ventures、GC Cell和FSIT2加入GC Holdings和现有股东的支持，帮助Feldan推动突破性治疗进入临床开发。Feldan的CEO兼联合创始人Francois-Thomas Michaud表示，尽管面临COVID大流行和当前经济环境的挑战，Feldan成功开发出具有前景的临床阶段治疗药物，并正加速其开发。Feldan自开发革命性的基于肽的细胞内递送技术以来，致力于为未满足医疗需求的病人开发治疗药物。其专有技术已证明在将不同类型的分子递送到各种器官中，使它们能够达到未被触及的细胞内治疗靶点方面非常有效。Feldan的重点是完成局部FLD-103治疗基底细胞癌（BCC）的临床I/II期试验。Feldan还将致力于推进其肺病递送项目至临床前开发，并进一步利用其细胞内递送技术为患者提供改变生

ZyVersa Therapeutics发布了一份白皮书，总结了顶尖炎症小体专家的研究成果，指出ASC在炎症小体中起着关键作用，与多种炎症性疾病的发生和发展密切相关。白皮书强调了ZyVersa公司研发的Inflammasome ASC Inhibitor IC 100在抑制ASC活性、控制炎症反应方面的潜力。该药物有望成为治疗慢性炎症性疾病的新选择。ZyVersa公司计划在2024年初启动IC 100的1期临床试验，以验证其治疗潜力。

NeuroBo Pharmaceuticals公司宣布，其新型药物DA-1726在临床试验中显示出优于Semaglutide和Tirzepatide的减重效果。DA-1726是一种结合并激活GLP-1和胰高血糖素受体的OXM类似物，在预临床测试中表现出剂量依赖性的减重效果，且在饮食诱导肥胖大鼠中的效果优于Semaglutide。此外，DA-1726在改善血糖、胰岛素和HOMA-IR方面也显示出优于Cotadutide的效果。DA-1726在减重和血糖控制方面具有潜在的治疗价值，目前正准备进行肥胖症的1期临床试验。

Candel Therapeutics公司宣布，预计在2024年第二季度报告其针对晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的开放标签、2期临床试验的顶线总生存数据。该试验评估了CAN-2409联合伐昔洛韦与持续免疫检查点抑制剂治疗（ICI）联合使用的效果。试验针对的是在PD-(L)1抑制剂治疗期间进展的患者。公司总裁兼首席执行官Paul Peter Tak表示，随着约40名患者的入组完成，预计将能在2024年第二季度报告该队列的总生存数据。此外，公司还计划在第三季度展示更多临床试验的临床和免疫学生物标志物活性数据。CAN-2409是一种研究性现货病毒免疫疗法，旨在诱导针对患者特定肿瘤的个性化全身免疫反应。

Cidara Therapeutics在波士顿举办的第二届腺苷途径靶向癌症免疫治疗峰会上，将口头报告其CD421（一种CD73靶向药物-Fc偶联物）的预临床研究亮点，以及其Cloudbreak®平台新型DFC（药物-Fc偶联物）的开发进展。CD421结合了小分子和单克隆抗体疗法的最佳特性，有望成为癌症患者的潜在有益治疗选择。Cidara正在推进CD421的临床研究。此外，Cidara正在开发新一代免疫治疗剂，其Cloudbreak平台将靶向小分子和肽药物与人类抗体片段（Fc）结合，旨在抑制特定疾病靶点并同时激活免疫系统。Cidara还推进了其抗病毒DFC CD388的临床试验，并与Janssen合作进行流感的大范围预防和治疗。

Avadel Pharmaceuticals公司发布了一项关于治疗嗜睡症药物氧巴特的研究，该研究揭示了医生对一次夜间给药的氧巴特治疗的偏好。研究显示，医生认为减少给药频率对提高患者生活质量、减少焦虑至关重要。研究通过离散选择实验（DCE）和调查，发现医生更倾向于一次夜间给药的氧巴特治疗，而非两次夜间给药。这些数据强调了市场上对不需要夜间给药的氧巴特治疗的需求。Avadel公司正在开发一种新的氧巴特治疗药物，旨在满足这一需求。

NKGen Biotech Inc.将于2023年6月16日在罗马举行的第二届国际阿尔茨海默病与痴呆症大会上进行口头报告，主题为“使用高度增强的自体自然杀伤细胞治疗晚期阿尔茨海默病”。报告将由NKGen首席执行官Paul Y. Song博士主讲，内容将涉及慢性蛋白质沉积引发的神经炎症级联反应和损伤，以及自然杀伤细胞在减少蛋白质和神经炎症中的潜在作用，并讨论几个初步生物标志物数据的案例研究。NKGen是一家专注于开发和创新自体、异体和CAR-NK自然杀伤细胞疗法的临床阶段生物技术公司。