Avenge Bio公司宣布，其针对固体肿瘤的LOCOcyte™免疫疗法平台产品AVB-001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗间皮瘤患者。间皮瘤是一种主要影响成年人的高度症状性癌症，2022年美国约有3000例新病例，约2500人死亡。Avenge正在进行一项评估AVB-001治疗难治性卵巢癌的1/2期临床试验。此外，Avenge还专注于开发基于LOCOcyte™平台的细胞免疫疗法产品，旨在治疗难以治疗的实体瘤，其技术具有三个独特优势。Avenge成立于2019年，基于Omid Veiseh博士实验室开发的技术，并从莱斯大学获得了这项技术的独家许可。

Teva制药公司宣布，将在2023年美国头痛学会年度科学会议上展示六篇关于AJOVY（fremanezumab-vfrm）注射剂在偏头痛患者中益处的摘要。其中包括一项关于AJOVY在预防治疗偏头痛和伴发重度抑郁症患者中的疗效和安全的口头报告，结果显示AJOVY治疗与偏头痛天数和抑郁症状的显著减少相关。Teva全球研发执行副总裁兼首席医疗官Eric Hughes表示，AJOVY为偏头痛和重度抑郁症患者提供了潜在的治疗效果、安全性和生活质量改善。会议还将展示其他相关研究和数据分析，包括AJOVY的经济效益、真实世界有效性以及与其他治疗方法的比较。AJOVY作为一种预防治疗成人偏头痛的药物，已在全球45个国家获得批准。

Cantex Pharmaceuticals，一家专注于开发针对癌症和其他危及生命疾病的新疗法的临床阶段制药公司，宣布将于2023年6月21日至22日在波士顿举行的MedInvest肿瘤学投资者大会上进行展示。公司首席执行官Stephen G. Marcus，MD将在6月22日上午11:10在Goodwin Procter LLP办公室向策略/大药企、风险投资家、家族办公室、对冲基金和政府/非营利性赠款机构介绍公司概况。Azeliragon是一种口服胶囊，每日一次，可抑制晚期糖基化终产物受体（RAGE）与肿瘤微环境中的某些配体（包括HMGB1和S100蛋白）的相互作用。Cantex从vTv Therapeutics Inc.获得了Azeliragon的全球许可权。临床安全性数据显示，Azeliragon在超过2000名个体中表现出良好的耐受性。Cantex正在进行转移性胰腺癌、乳腺癌新辅助治疗和住院COVID患者预防急性肾损伤的临床试验，并即将启动针对新诊断的胶质母细胞瘤和脑转移灶与立体定向放射外科结合使用Azeliragon的FDA批准的2期临床试验。

Biostar Pharma公司宣布，其核心产品utidelone注射剂（UTD1）的IND申请已获得FDA批准，用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。该临床试验名为BG01-2202，是一项多国、开放标签、随机、对照的2/3期临床试验，将在约10个国家和地区的50个站点进行，预计将招募约760名患者。utidelone注射剂是一种创新的抗癌药物，旨在克服耐药性，并已在中国获批用于治疗转移性乳腺癌。

Mersana Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对UpRi在铂敏感卵巢癌的UP-NEXT和UPGRADE-A临床试验实施了部分临床暂停，暂停新患者入组。这是由于UpRi在约560名患者中的安全报告显示，严重出血事件发生率高于预期背景。Mersana计划在8月初锁定UPLIFT临床试验数据库并公布关键数据。公司正在等待FDA的书面回复，并计划提交更多数据，寻求解除部分临床暂停并恢复UP-NEXT和UPGRADE-A的入组。

Hemab Therapeutics公司宣布，其领先候选药物HMB-001目前正在进行Glanzmann Thrombasthenia（GT）的1/2期临床试验，并显示出治疗FVII缺乏症的潜力。HMB-001是一种双特异性抗体，能够结合并稳定内源性因子VIIa（FVIIa）和活化血小板上的TLT-1，从而在体内积累FVIIa并直接将其招募到活化血小板表面，促进止血。此外，Hemab还将展示其与英国研究咨询公司Haemnet合作进行的GT自然史研究，旨在更好地定义GT患者的生活、经济和临床负担。HMB-001预计在2023年下半年公布初步数据。Hemab Therapeutics是一家专注于开发严重、未被满足的出血和血栓性疾病预防性治疗的临床阶段生物技术公司，计划到2025年开发5个临床资产，为患有高未满足需求的血液凝固疾病的患者提供创新治疗。

Altimmune公司宣布，其研发的针对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的肽类GLP-1/胰高血糖素双受体激动剂pemvidutide在24周临床试验中取得显著效果，将在维也纳举行的EASL国际肝脏大会上进行口头报告。报告由牛津大学医学教授Stephen A. Harrison主讲，其报告被选入EASL最佳摘要幻灯片。此外，Altimmune将在维也纳举办一场针对NAFLD领域专家和投资者的招待会。

Iovance Biotherapeutics宣布，其全球多中心注册性3期临床试验TILVANCE-301已开始招募首位患者，该试验旨在比较其TIL疗法lifileucel与pembrolizumab联合治疗与pembrolizumab单药治疗在一线晚期黑色素瘤患者中的疗效。这是Iovance首个3期临床试验，旨在为晚期黑色素瘤患者提供更早的治疗方案，并可能为其他实体瘤的TIL和抗PD-1疗法组合提供重要见解。FDA已同意将TILVANCE-301作为加速批准lifileucel的确认试验，并已授予其优先审评资格，预计在2023年11月25日作出决定。

Atea Pharmaceuticals宣布开始进行一项针对丙型肝炎病毒（HCV）感染的bemnifosbuvir和ruzasvir联合疗法的Phase 2临床试验，这是该公司的一个重要临床里程碑。该研究旨在招募约280名HCV感染者，包括60名先行队列患者，使用550mg bemnifosbuvir和180mg ruzasvir每日一次，持续八周。主要终点是治疗后的第12周的安全性及病毒学应答。尽管治疗取得显著进展，但仍有大量未被服务的HCV患者群体，其数量因阿片类药物危机、注射毒品使用和HCV再感染而急剧增加。Atea专注于开发口服抗病毒疗法，以治疗严重病毒感染，包括SARS-CoV-2和HCV。

Tonix制药公司宣布，其研发的TNX-102 SL药物在治疗纤维肌痛的3期临床试验中显示出显著疗效，该药物在14周时与安慰剂相比，显著降低了患者的每日疼痛（p=0.01），并且总体上安全且耐受性良好。研究结果表明，TNX-102 SL可以改善睡眠质量、减轻疲劳，这些症状与疼痛一样，被认为是纤维肌痛的核心症状。TNX-102 SL是一种新型非阿片类中枢作用镇痛药，旨在每晚睡前服用一次。该药物目前正在进行一项可能具有确认性的3期注册使能研究（RESILIENT），预计2023年第四季度将公布初步结果。

Corvus Pharmaceuticals宣布其ITK抑制剂CPI-818在治疗多种实体瘤和血液瘤方面的潜力，基于其新颖的免疫治疗机制。实验室和临床数据显示，CPI-818能够诱导宿主Th1免疫反应，且这种反应独立于检查点抑制。公司计划在2023年第三季度与FDA会面，讨论CPI-818在T细胞淋巴瘤患者中进行潜在注册性3期随机临床试验的设计。CPI-818在1/1b期临床试验中显示出对T细胞淋巴瘤的潜在疗效，包括肿瘤消退和客观缓解。此外，CPI-818的预临床研究支持其新颖的免疫治疗机制，包括调节T细胞分化和增强抗肿瘤免疫反应。

Anokion SA公司宣布，其新型免疫耐受疗法KAN-101在治疗乳糜泻方面的临床数据已发表在《柳叶刀·胃肠病学与肝病学》杂志上。这些数据表明，KAN-101在乳糜泻患者中表现出良好的安全性，并显示出对谷蛋白的剂量依赖性反应和诱导免疫耐受的迹象。KAN-101是一种通过公司专有的肝脏靶向技术将已建立的谷蛋白抗原递送到肝脏和免疫系统的新型免疫耐受疗法。在一项已完成的对41名确诊为乳糜泻的患者的随机、双盲、安慰剂对照的1期研究中，KAN-101在治疗患者中安全且耐受性良好。治疗KAN-101后进行的三天口服谷蛋白挑战导致对谷蛋白的免疫反应性降低。KAN-101在三个剂量水平（0.15、0.3和0.6 mg/kg）下导致对谷蛋白诱导的IL-2的剂量依赖性调节、对麦醇溶蛋白特异性T细胞的减少和对肠道归巢CD8+ T细胞的积极影响。KAN-101的肝脏靶向机制与药代动力学分析中约六小时的快速全身清除一致，重复给药后无积累。Anokion公司正在对KAN-101进行1b/2期临床试验，计划在2023年第三季度启动2期试验，预计2024年上半年获得初步数据。

Verge Genomics公司宣布其临床阶段生物技术产品VRG50635在健康成人志愿者中的1期临床试验完成，该药物是一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的PIKfyve抑制剂。试验结果显示，VRG50635显示出良好的安全性、耐受性和药代动力学特征，支持将其推进至针对ALS患者的概念验证研究。VRG50635是首个完全通过AI平台发现和开发的药物，从发现到临床试验仅用了四年时间。Verge Genomics的CEO Alice Zhang表示，VRG50635是从人类数据直接衍生出的药物，其进入ALS患者的临床试验令人兴奋。Verge Genomics利用其AI平台CONVERGE™，结合来自中枢神经系统组织的大量多组学数据，发现了PIKfyve作为ALS的新治疗靶点。PIKfyve是一种调节细胞内溶酶体功能的激酶，与蛋白质稳态相关，在ALS中该通路失调，导致运动神经元死亡和疾病进展。Verge Genomics计划在2023年7月12日至14日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲治愈肌萎缩侧索硬化症（ENCALS）会议上展示详细的研究结果。

Applied Therapeutics公司在2023年外围神经学会年会上展示了关于SORD缺陷的新研究成果。研究揭示了山梨醇毒性的病理生理学，包括山梨醇在患者来源的神经元和果蝇模型以及SORD缺陷大鼠模型中的积累是疾病驱动因素。临床研究数据包括来自3期INSPIRE试验的试验设计、基线数据和3个月的山梨醇减少情况。公司开发的药物AT-007在SORD缺陷患者中显示出降低山梨醇水平和改善临床结果的效果。此外，AT-007还被研究用于治疗半乳糖血症和PMM2-CDG等罕见神经系统疾病。

Aldeyra Therapeutics宣布，其Phase 3 INVIGORATE-2临床试验中，针对过敏性结膜炎患者使用的0.25% reproxalap眼药水（reproxalap）取得了积极结果，成功达到主要终点和所有次要终点。该试验是一项随机、双盲、对照的临床试验，共招募了131名过敏性结膜炎患者。结果显示，与安慰剂组相比，reproxalap治疗组的患者报告的眼部瘙痒评分显著降低，且在所有11个预设的主要终点比较中均达到统计学显著性。此外，reproxalap治疗组的患者眼部红肿评分也显著降低。Aldeyra Therapeutics总裁兼首席执行官Todd C. Brady表示，reproxalap在INVIGORATE临床试验中展现的快速起效活性可能为目前治疗不充分的过敏性结膜炎患者和干眼症患者带来希望。reproxalap眼药水已在21项临床试验中应用于超过2400名患者，未观察到安全性或耐受性问题。Aldeyra Therapeutics计划于今日上午8:00（东部时间）举行电话会议，讨论INVIGORATE-2临床试验的结果。

Mallinckrodt公司在EASL 2023会议上将展示两项关于TERLIVAZ治疗肝肾综合征（HRS）的最新研究成果，包括TERLIVAZ对肾脏功能的影响以及HRS患者的临床管理。研究内容包括CONFIRM III期临床试验的回顾性分析和对三个北美III期临床试验的汇总分析，旨在探讨早期诊断HRS和TERLIVAZ治疗的效果。这些研究结果对于支持TERLIVAZ在HRS治疗中的应用以及改善HRS的诊断和治疗具有重要意义。

Zentalis Pharmaceuticals宣布以每股22.66美元的价格，通过承销发行11032656股普通股，筹集约2.5亿美元资金，用于支持正在进行和计划中的临床试验，以及一般公司运营和资本支出。此次发行预计于6月20日完成，摩根士丹利、杰富瑞、SVB证券和高盛证券担任联合簿记管理人，H.C. Wainwright担任财务顾问。公司预计这些资金加上现有现金、现金等价物和可交易证券将足以支持其至2026年的运营和资本支出。