Oncotelic Therapeutics与专注于自然语言理解技术的公司Vectara宣布建立战略合作伙伴关系，旨在利用人工智能加速开发治疗癌症、传染病和衰老的新疗法。双方将结合私人研究和公共研究，创建经过精心验证的语料库，并应用先进的自然语言理解算法与对话式AI研究助手进行交互，以解决科学家和研究人员在筛选大量研究论文和出版物以获取有价值数据点的困难。此举预计将加快药物研发，提高研究效率，并可能带来突破性的药物发现和配方。

百吉生物宣布其第二条全球首创产品管线EBV阳性淋巴瘤适应症I/II期临床试验在美国和国内均获得批准，成为全球首家同时拥有两条产品管线均获得中美双报的创新药企业。公司正积极向新加坡申报更多针对肺癌、肝癌等癌种的全球首创药品，并致力于提供癌症患者最优的治疗方式，通过自主研发的肿瘤免疫治疗技术平台，攻破实体肿瘤免疫治疗的难点痛点。

天演药业公布了其精准掩蔽型抗CTLA-4安全抗体SAFEbody® ADG126联合治疗方案剂量扩展试验的中期结果，在转移性微卫星稳定型结直肠癌等冷肿瘤中观察到肿瘤缩小和持续病情稳定，安全性可靠，使重复给药持久结合靶点和清除调节性T细胞（Treg）成为可能，最大化临床获益。试验中，ADG126与抗PD-1的联合疗法表现出同类最佳的安全性，耐受性良好，在多轮治疗中未观察到剂量限制性毒性。同时，联合疗法在针对经过多线治疗的患者组的剂量递增试验中观察到临床应答和肿瘤缩小。此外，ADG126单一疗法也展示了优异的安全性，接受治疗后病人病情稳定的长期获益，进一步支持了ADG126的作用机制。目前，针对转移性微卫星稳定型结直肠癌的联合剂量扩展试验正在进行，并计划于2023年晚些时候发布最新结果。

Genprex公司宣布，独立研究人员在2023年美国癌症研究协会年会上展示了关于肿瘤抑制基因TUSC2的预临床数据，表明TUSC2在胶质母细胞瘤中具有肿瘤抑制功能。TUSC2是Genprex公司领先药物候选产品REQORSA®中使用的肿瘤抑制基因。研究显示，TUSC2蛋白在胶质母细胞瘤中表达显著降低，且其降解与NEDD4和蛋白酶有关。TUSC2过表达可减少胶质母细胞瘤细胞的集落形成和神经球形成，并促进其凋亡，同时抑制肿瘤生长。此外，敲除TUSC2的胶质母细胞瘤细胞在体内外均表现出高度侵袭性。该研究支持了TUSC2作为多种癌症治疗靶点的观点，并提供了REQORSA®治疗潜力的额外支持。目前，REQORSA®正在开发用于治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌。

Theratechnologies公司展示了其领先研究性肽药物偶联物（PDC）候选药物sudocetaxel zendusortide（TH1902）在针对表达sortilin（SORT1）受体的肿瘤中的潜力，包括作为单一药物和与其他抗癌疗法的联合使用。在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上，sudocetaxel zendusortide在两个独立的海报中展示了与PD-L1检查点抑制剂联合使用时在黑色素瘤小鼠模型中提高抗癌疗效；作为单一药物针对SORT1阳性的三阴性乳腺癌（TNBC）或HER2+乳腺癌模型，导致肿瘤完全消退。此外，sudocetaxel zendusortide在HER2+ Herceptin耐药肿瘤模型中表现出比Herceptin和docetaxel联合使用更优越的活性。第三个海报显示SORT1在多种实体瘤类型中的高表达，与正常组织相比，进一步支持了使用sudocetaxel zendusortide进行靶向疗法的合理性。

Triumvira Immunologics公司在2023年AACR年度会议上展示了其领先资产TAC01-HER2在治疗HER2阳性实体瘤方面的最新进展。会议内容包括TAC01-HER2在TACTIC-2临床试验中的安全性及有效性数据，以及同种异体HER2-TAC T细胞产品的临床前数据。公司首席医疗官Deyaa Adib博士表示，TAC01-HER2在临床试验中表现出良好的安全性和临床活性，同时，公司还在开发不会引起移植物抗宿主病的新一代同种异体T细胞疗法。此外，公司还介绍了其Cocoon®平台，该平台能够利用患者自身的白细胞制造高效的TAC01-HER2细胞。相关摘要和演示文稿可在AACR网站和Triumvira Immunologics公司网站上找到。

泰豪肿瘤学公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于三氟尿苷/替加氟（LONSURF）的新药补充申请（sNDA），用于治疗既往接受过治疗的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者。该申请基于3期SUNLIGHT临床试验数据，显示三氟尿苷/替加氟与贝伐珠单抗联合使用在难治性mCRC患者中显示出显著的疗效改善。该组合疗法在总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）方面均优于单独使用三氟尿苷/替加氟。FDA已将sNDA列为优先审评，预计行动日期为2023年8月13日。

Epic Bio，一家专注于开发利用紧凑型非切割dCas蛋白调节基因表达的生物技术公司，宣布获得SOLVE FSHD这一风险慈善组织的投资，以支持其针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的治疗项目EPI-321。FSHD是一种常见的成年型肌肉萎缩症，全球约有1/8000人受到影响，症状通常在20岁之前开始，可能导致患者到50岁时需要轮椅。目前尚无针对FSHD的治疗方法，患者只能通过辅助设备、物理治疗和矫形外科来管理症状。SOLVE FSHD的执行董事Eva Chin博士表示，他们很高兴看到Epic Bio将FSHD作为其首要治疗目标，并对其Gene Expression Modulation System（GEMS）的广泛能力印象深刻，该系统有潜力抑制FSHD背后的病理表观基因组事件。SOLVE FSHD的创始人兼董事会主席Chip Wilson表示，他希望Epic Bio的研究能带来治疗FSHD的突破，并最终实现治愈。Epic Bio的CEO Amber Salzman博士表示，他们对SOLVE FSHD的支持感到无比感激，这不仅是财务上的贡献，也是对其使命和团队致力于治愈这种疾病努力的认可。

Technoderma Medicines公司宣布开始进行其Androgenetic Alopecia（AGA）二期临床试验，使用TDM-105795溶液对受试者进行给药。该试验包括两种不同活性配方强度和安慰剂，为期16周，旨在评估TDM-105795在男性AGA患者中的疗效和安全性。公司CEO表示，这一临床试验是公司的重要里程碑，预计将支持概念验证并指导后续临床开发。TDM-105795是一种小分子药物，作为局部药物用于治疗AGA，具有强大的促甲状腺作用，可能比现有治疗方法更有效和安全。该药物在动物实验中显示出良好的效果和安全性。Technoderma Medicines专注于开发针对AGA、特应性皮炎、银屑病和狼疮等皮肤病的创新疗法。

Elevar Therapeutics公司宣布，其领先研究药物rivoceranib在与其他已知对VEGFR-2有活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的生化分析中，被认定为最特异的VEGFR-2抑制剂。这一发现是在美国癌症研究协会（AACR）年度会议上通过海报展示的。rivoceranib在非靶向激酶的整体活性上优于参考抑制剂，显示出对VEGFR-2的高选择性抑制，且与其他抑制剂相比，具有更少的脱靶毒性。Elevar正在开发rivoceranib作为肝细胞癌（HCC）、腺样囊性癌（ACC）以及其他肿瘤细胞类型的治疗选择。此外，Elevar还宣布，其Phase 3研究显示，camrelizumab与rivoceranib的联合治疗在HCC患者中显著延长了总生存期和无进展生存期，并提高了总缓解率。

Bold Therapeutics公司在AACR 2023会议上宣布了BOLD-100联合标准化疗治疗晚期结直肠癌的2期临床试验的积极中期结果。BOLD-100是一种首创的基于钌的小分子药物，通过选择性抑制GRP78来改变未折叠蛋白反应，并诱导活性氧（ROS）导致DNA损伤和细胞周期停滞，从而在敏感和耐药的癌症中导致细胞死亡。这些结果在加拿大、美国、爱尔兰和韩国的多个地点进行的1b/2期临床试验中得到证实，其中BOLD-100与FOLFOX联合使用在晚期结直肠癌患者中显示出显著优于标准治疗的疗效和安全性。Bold Therapeutics计划在不久的将来启动针对晚期结直肠癌的BOLD-100的关键3期试验，并正在探索与其他抗癌药物联合使用的可能性。

Wellbeing Digital Sciences Inc.的子公司KGK Sciences Inc.开始招募参与由Nova Mentis Life Science Corp.委托的全球首个针对患有脆性X综合征（FXS）的成年人的临床试验，研究致幻剂（如裸盖菇素）的效果。该28天的研究旨在测试Nova Mentis的专利裸盖菇素药物（NM-1001）治疗FXS的安全性和有效性，是加拿大卫生部门批准的首个允许参与者每两天在家服用裸盖菇素的研究。KGK和Nova Mentis将在加拿大安大略省伦敦的KGK设施进行IIA期临床试验。这项10人的开放标签研究将评估重复口服微剂量裸盖菇素疗法对FXS的影响。KGK和Nova Mentis计划使用先进的诊断和治疗mRNA和血清素生物标志物技术，结合机器学习人工智能（AI）来确认行为症状的变化。该公司预计在2023年第二季度开始治疗第一位参与者，并在今年晚些时候准备好初步结果。

HTG Molecular Diagnostics在2023年第一季度实现了三个重要的药物发现里程碑。首先，公司提交了一项专利申请，涉及特定化合物、药物组成以及通过化合物治疗或预防疾病的方法。这些化合物由公司的先进机器学习药物化学平台设计。其次，公司使用其专有的HTG EdgeSeq RNA分析平台对主要分子进行生物探究，并利用AI驱动的药物发现引擎创建了第二代分子，这些分子在体外实验中显示出比第一代分子更高的功效。最后，公司利用AI驱动的药物发现引擎，以转录组数据为起点设计化合物，这些系统设计的化合物与以靶点为起点的领先化合物具有高度相似的特征。这些成果不仅推进了公司的药物发现平台，还显著推进了候选分子在液体肿瘤中的领先优化，并计划在固体肿瘤治疗方面进行后续研究。

Assembly Biosciences公司公布了其新一代HBV核心抑制剂ABI-4334在Phase 1a临床试验中的积极数据，该药物在抗病毒和cccDNA形成方面显示出强劲的活性。公司计划评估其核心抑制剂组合的合作伙伴关系，并优先考虑其抗病毒项目组合，包括ABI-5366用于治疗复发性生殖疱疹。Assembly Biosciences将资源集中于其具有更快临床验证途径的病毒学项目，预计将于2024年上半年开始临床试验。此外，公司预计其扩展的病毒学研究管线将延长到2024年第三季度。

Madrigal Pharmaceuticals宣布其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物resmetirom获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定，用于治疗患有肝纤维化的NASH患者。公司还宣布，MAESTRO-NASH活检试验的结局部分已完成入组。Madrigal首席执行官Paul Friedman表示，这一指定反映了FDA对resmetirom在治疗NASH作为严重、危及生命疾病的重要领域的研究潜力的认可。此外，MAESTRO-NASH试验的非肝硬化NASH患者入组也已全面完成。Madrigal正在进行的四项3期临床试验旨在证明resmetirom治疗NASH的安全性和有效性，包括MAESTRO-NASH、MAESTRO-NAFLD-1、MAESTRO-NAFLD-OLE和MAESTRO-NASH-OUTCOMES。NASH是一种更严重的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）形式，全球约有20%的成年人患有NAFLD，其中约20%可能患有NASH。NASH是导致肝相关死亡的主要原因之一，对全球医疗保健系统构成了日益增长的负担。目前，尚无FDA批准的NASH治疗药物。

Arcutis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对roflumilast泡沫（0.3%）治疗9岁及以上患者脂溢性皮炎的新药申请（NDA），并设定了2023年12月16日的目标行动日期。roflumilast泡沫是一种新型机制的抗炎药物，如果获得批准，将成为20多年来首个治疗脂溢性皮炎的局部药物。该申请基于Arcutis公司在脂溢性皮炎患者中进行的2期和关键3期临床试验的积极疗效和安全性数据。roflumilast泡沫是一种每日一次的非甾体局部药物，旨在解决当前治疗方法的局限性，如疗效不足、长期使用后果以及治疗依从性差等问题。如果批准，roflumilast泡沫将为脂溢性皮炎患者提供一种新的治疗标准。

Ardelyx公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了XPHOZAH（tenapanor）的新药申请，用于治疗慢性肾脏病透析患者血清磷酸盐控制。该申请基于超过1200名患者的三项3期临床试验，以及两项4期开放标签临床试验，所有试验均达到主要和关键次要终点。XPHOZAH是一种新型磷酸盐吸收抑制剂，通过抑制肠道中的钠氢交换体3（NHE3）来减少磷酸盐吸收。Ardelyx致力于开发创新药物，以解决未满足的医疗需求，其产品线包括已批准的IBSRELA（tenapanor）和正在开发的XPHOZAH。