Trefoil Therapeutics在ARVO会议上展示了其研究性药物TTHX1114在改善视觉结果和保护角膜内皮细胞方面的临床和临床前有效性。TTHX1114是一种工程化的成纤维细胞生长因子-1（FGF1）变体，旨在通过刺激和保护角膜自身的内皮细胞来恢复视力。会议中有多项展示，包括TTHX1114在Fuchs内皮角膜 dystrophy（FECD）患者中的保护作用、TTHX1114在伤口愈合中的作用以及TTHX1114对兔角膜内皮细胞的保护作用。Trefoil Therapeutics还计划在会议上讨论FGF1衍生物在角膜内皮再生中的作用。TTHX1114正在进行临床试验，旨在通过眼内注射治疗易患角膜水肿的患者，包括FECD和其他角膜内皮 dystrophies（CED）患者以及进行眼部手术的其他风险因素患者。该药物旨在保护和再生因疾病而丢失的角膜内皮细胞，从而改善视力。

FSD Pharma公司宣布，其子公司Lucid Psycheceuticals完成了Lucid-21-302（Lucid-MS）药物的首次人体剂量试验，该药物是用于治疗多发性硬化症（MS）的创新药物。试验于2023年4月16日完成，标志着公司十多年研究的重大成就。Lucid-MS是一种新型神经保护化合物，具有预防髓鞘退化的作用，并有望改善MS患者的症状。目前，MS的治疗方法主要是免疫调节剂，需要通过注射给药。FSD Pharma致力于开发口服药物，以改善MS患者的治疗体验。全球MS患者数量持续增长，对新型治疗药物的需求日益迫切。

PIC Therapeutics公司在AACR年度会议上展示了其针对eIF4E的先导级allosteric小分子疗法在乳腺癌治疗中的临床前数据。该疗法旨在通过调节蛋白质翻译的关键机制，诱导癌细胞快速凋亡，同时保护正常免疫细胞。研究显示，该疗法在多种乳腺癌亚型中有效，对ER+和三阴性乳腺癌的多个临床驱动因素有显著影响。实验结果表明，该疗法在导致癌细胞死亡的同时，不会损害正常免疫细胞的功能，为治疗多种耐药性癌症患者提供了潜在的治疗方法。

Senti Biosciences公司在AACR年会上展示了其多个CAR-NK细胞疗法的临床前数据，包括SENTI-202和SENTI-301A，这些数据支持了其基因电路增强型CAR-NK项目在多种癌症适应症中的应用。SENTI-202作为一种潜在的一类逻辑门控CAR-NK细胞疗法，显示出对CD33/FLT3+血液恶性肿瘤的杀伤活性，并计划在2023年下半年提交IND申请。此外，SENTI-301A作为一种多臂预临床CAR-NK细胞疗法，针对GPC3表达肿瘤显示出显著的抗肿瘤活性。Senti Bio致力于利用其专有的基因电路平台，开发下一代细胞和基因疗法，以应对传统药物难以解决的复杂疾病。

Corbus Pharmaceuticals在2023年美国癌症研究协会年会上展示了其新型抗体药物CRB-601的临床前数据。该抗体能够阻断αvβ8受体，从而抑制TGFβ的激活，并展现出与肿瘤微环境免疫细胞重塑相关的抗肿瘤活性。研究显示，CRB-601在EMT6肿瘤模型中表现出剂量依赖性的肿瘤生长抑制，与抗PD-1疗法联合使用时效果更佳。治疗还与肿瘤微环境中TGFβ1水平的降低和下游TGFβ信号通路的抑制相关。这些发现支持了CRB-601在局部阻断TME中TGFβ激活的潜力。

IntelGenx公司宣布其RIZAFILM® VersaFilm® 505(b)(2)新药申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗急性偏头痛。RIZAFILM®是雷扎替坦苯甲酸盐的专利口服薄膜制剂，雷扎替坦苯甲酸盐是默克公司Maxalt®的活性成分。全球偏头痛药物市场在2021年价值近30亿美元，预计到2030年将达到近110亿美元，年复合增长率为15.6%。IntelGenx于2018年12月与Gensco® Pharma签订独家商业化协议，并有权根据RIZAFILM®的净利润获得版税支付，并在达到某些监管和商业里程碑时获得预定的支付。IntelGenx总裁兼首席财务官安德烈·戈丁表示，他们期待与Gensco合作，将这种创新的偏头痛治疗方案带给寻求方便给药和快速缓解疼痛的患者。

在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上，Panavance Therapeutics公司宣布其新型抗癌药物GP-2250（misetionamide）在卵巢癌治疗中的积极数据。GP-2250通过调节HK2活性抑制糖酵解，同时下调GAPDH和NFkB的表达，并抑制HIF-1α诱导的VEGF分泌，表现出显著的抗肿瘤效果。该药物单独使用或与PARP抑制剂和贝伐珠单抗联合使用，均显示出显著的抗肿瘤疗效。研究结果表明，GP-2250单药治疗在卵巢癌肿瘤重量和肿瘤结节数量方面表现出显著降低，与PARP抑制剂和贝伐珠单抗的效果相当。此外，GP-2250与PARP抑制剂和贝伐珠单抗联合使用时，肿瘤重量和肿瘤结节数量显著减少。Panavance Therapeutics公司计划在2024年开始针对卵巢癌的多项注册临床试验，包括GP-2250与主要抗癌药物联合使用的2/3期临床试验。

SK Life Science将在美国神经学会第75届年会上展示关于XCOPRI（cenobamate tablets）在成人部分性发作（局灶性）癫痫治疗中的十项摘要，包括对SUDEP发生率和药物负荷的回顾性分析。数据显示，XCOPRI治疗组的全因死亡率和SUDEP发生率分别为每千人次4和0.88，与社区基于癫痫患者的分析中报告的0.35至2.3的发生率相似。研究还发现，使用cenobamate的患者在治疗12个月和24个月后，其平均药物负荷分别降低了29%和32%。SK Life Science将举办一个关于难治性癫痫及其预防的研讨会，并展示所有摘要，包括在AAN会议上的十个摘要。XCOPRI是一种抗癫痫药物，由SK Biopharmaceuticals和SK Life Science发现和开发，在美国和欧盟均获得批准。

PepGen Inc.将在2023年美国神经病学年会（AAN）上展示其针对严重神经肌肉和神经疾病治疗的新一代寡核苷酸疗法。公司将重点介绍其增强递送寡核苷酸（EDO）平台，包括用于治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）和杜氏肌营养不良症（DMD）的预临床数据。Ashling Holland博士将进行口头和海报展示，介绍相关研究进展和临床开发情况。PepGen致力于通过其EDO平台改善寡核苷酸疗法的递送和活性，以治疗严重疾病。

创新药物公司Innovation Pharmaceuticals（股票代码：IPIX）宣布，其研发的Brilacidin抗真菌药物研究论文已发表在顶级同行评审科学期刊《Nature Communications》上。该研究探讨了Brilacidin与其他抗真菌药物的联合使用，以提高真菌感染的治疗效果。Brilacidin在体外和体内对14种世界卫生组织确定的“优先”真菌病原体显示出不同程度的抗真菌活性。巴西圣保罗大学分子生物学教授、真菌生物学前沿期刊主编Gustavo H. Goldman表示，Brilacidin具有增强现有抗真菌药物如卡泊芬净活性的潜力，并具有独立对抗难治性真菌病原体C. neoformans的强大活性。Goldman教授将加入公司担任科学顾问，协助Brilacidin在真菌学和真菌疾病领域的研发。Innovation Pharmaceuticals致力于开发创新疗法，解决炎症性疾病、癌症和传染病等多个未满足的医疗需求。

Lundbeck公司在2023年美国神经学学会年会上将展示关于VYEPTI（eptinezumab-jjmr）的新神经科学数据，这是一种用于预防治疗偏头痛的CGRP单克隆抗体。会议将在波士顿举行，并在线上举行。会议将展示12篇摘要，包括VYEPTI的后期分析和真实世界分析，以及偏头痛对患者的 影响。Lundbeck还将赞助一个医学研讨会，讨论个性化预防护理以改善合作和结果。VYEPTI已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于成人预防治疗偏头痛。

Vincerx Pharma在2023年美国癌症研究协会年会上展示了其创新药物VIP236的初步临床数据。VIP236是一种针对侵袭性和转移性癌症的新型SMDC，能够特异性地靶向肿瘤，并在肿瘤微环境中释放优化的CPT药物，从而抑制TOP1，导致DNA损伤和细胞死亡。在多种肿瘤模型中，VIP236显示出强大的抗肿瘤活性，包括非小细胞肺癌、结直肠癌和三阴性乳腺癌模型。此外，与已批准的抗体药物偶联物ENHERTU相比，VIP236在胃癌模型中显示出显著的肿瘤生长抑制效果，无论HER2表达水平如何。这些结果表明VIP236有潜力为各种侵袭性肿瘤类型提供新的治疗选择。Vincerx已经开始进行VIP236的1期剂量递增研究。

Strand Therapeutics公司宣布其多模式合成自复制mRNA疗法STX-001的预临床数据，该疗法旨在为癌症和其他疾病开发治愈性疗法。STX-001能够将IL-12细胞因子递送到肿瘤微环境中，以增强免疫疗法的效果。由于免疫检查点抑制剂无法充分激活和招募T细胞进入肿瘤微环境，目前免疫疗法的疗效有限。STX-001直接作用于肿瘤，引发高度免疫原性肿瘤细胞死亡，并通过mRNA编码的IL-12促进效应T细胞和NK细胞的招募。这种疗法有望提高当前针对实体瘤的免疫疗法疗效，并有望在年内推进临床试验。Strand Therapeutics是一家致力于开发第一代可编程mRNA疗法的生物技术公司，旨在为癌症和其他危及生命疾病提供改进的治疗方案。

BridGene Biosciences在2023年美国癌症研究协会年会上展示其新型抗癌药物BGI-9004，该药物是一种共价TEAD抑制剂，具有卓越的抗癌活性和联合用药潜力。该公司利用其专有的IMTAC™活细胞化学蛋白质组平台，成功识别了针对TEAD的强效且具有药物特性的共价配体，并迅速开发了BGI-9004。BGI-9004在临床前模型中表现出良好的药代动力学特征和高靶点选择性，支持其在临床试验中作为新型抗癌剂的评估。BridGene致力于发现和开发针对传统上难以药物治疗的靶点的小分子创新药物，通过其独特的化学蛋白质组平台，该公司能够筛选活细胞中的小分子，以发现针对高价值靶点的药物候选物。

BioVie公司宣布，其针对神经退行性疾病和晚期肝病开发的创新药物NE7107在治疗退行性痴呆症的临床2期开放标签试验中的数据摘要已被接受在生物精神病学学会第78届科学大会上进行展示。该会议将于2023年4月27日至29日在加州圣地亚哥举行。NE7107是一种抑制神经炎症和胰岛素抵抗的药物，这些因素是阿尔茨海默病和帕金森病的主要驱动因素。此外，BioVie正在开展一项针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的3期随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，并已完成一项针对帕金森病的2期研究，结果显示NE7107与左旋多巴联合使用可显著改善患者的症状和运动控制。在肝病领域，BioVie的孤儿药候选药物BIV201（连续输注特利加压素）正在美国进行2b期研究，用于治疗肝硬化引起的难治性腹水。

Pipeline Therapeutics与Janssen Pharmaceutica NV达成全球许可和开发协议，共同推进PIPE-307治疗神经系统疾病。PIPE-307是一种口服的M1受体高度选择性拮抗剂，已完成健康受试者的两项1期临床试验，并获得FDA批准在RRMS患者中开展临床开发。Pipeline将获得50百万美元的前期付款和来自Johnson & Johnson Innovation – JJDC, Inc.及现有投资者的最多2500万美元的股权投资，以及约10亿美元的基于成功的付款，包括临床、监管和商业里程碑以及双位数的版税支付。PIPE-307在健康受试者中的1期研究中表现出良好的安全性和药代动力学特性，且对认知功能无显著影响。Pipeline Therapeutics致力于开发针对神经退行性疾病的创新疗法。

Candel Therapeutics公司宣布，其研发的病毒免疫疗法CAN-2409获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗对一线PD-(L)1抑制剂疗法产生耐药性的III/IV期非小细胞肺癌患者。该疗法与伐昔洛韦和派姆单抗联合使用，旨在提高生存率或延缓疾病进展。快速通道认定旨在加速治疗严重疾病的药物研发和审查。CAN-2409是一种旨在激发个体化、系统性免疫反应的病毒免疫疗法，目前正在进行II期临床试验。Candel Therapeutics公司致力于开发针对癌症的病毒免疫疗法，其产品线包括基于腺病毒和单纯疱疹病毒基因构建的两种临床阶段病毒免疫疗法平台。