Halda Therapeutics在2023年美国癌症研究协会年会上展示其针对前列腺癌的领先RIPTAC疗法的前期临床数据，该疗法在口服疗效和抗肿瘤活性方面优于标准治疗药物恩杂鲁胺。研究显示，RIPTAC疗法通过结合肿瘤特异性蛋白和rogen受体（AR）以及转录调控中的关键蛋白，形成三聚体复合物，从而抑制AR表达的前列腺癌细胞的功能，导致选择性癌细胞死亡。此外，RIPTAC疗法与PARP抑制剂的联合疗法也在探索中。

AbCellera在2023年美国癌症研究协会年会上展示了其T细胞结合剂（TCE）平台的新数据，该平台旨在为多种肿瘤靶点开发具有最佳功能特性的TCEs。公司展示了其新型CD3结合抗体在单克隆和双特异性格式下的强大表征，以及如何通过精细调整肿瘤细胞杀伤和细胞因子释放来设计优化的TCEs。AbCellera还描述了针对一种肿瘤特异性抗原MAGE-A4的抗体发现，该抗原在许多实体瘤中表达，但在大多数健康组织中不表达。通过结合其抗体发现和开发引擎，AbCellera有望加速开发针对MAGE-A4-pMHC的TCEs，以更有效地治疗癌症。

NeuroSense Therapeutics Ltd.在2023年第一季度取得了多项进展，包括完成80%的Phase 2b ALS试验患者招募，准备启动Phase 2 AD试验，完成PD生物标志物研究，并与麻省总医院神经表观遗传学实验室达成合作协议。公司CEO Alon Ben-Noon强调，第一季度在阿尔茨海默病治疗方面建立了临床前概念验证，并计划今年开始进行Phase 2研究。此外，NeuroSense继续与领先机构和创新公司合作，推进神经疾病生物标志物的诊断和治疗科学。

Precigen公司公布了新一代UltraCAR-T平台利用MSLN CAR的初步临床数据，该平台具有潜在的安全性和成本效益，通过内源性PD-1阻断技术，单次注射新一代MSLN UltraCAR-T细胞在体内表现出强劲的细胞扩张和持久性，即使在肿瘤再次挑战后三个月也显示出强大的抗肿瘤效果。研究显示，新一代MSLN UltraCAR-T细胞在体外和体内均表现出显著的抗肿瘤活性，且在肿瘤复发后仍能显著减少肿瘤负荷。这些数据表明UltraCAR-T细胞在体内具有长期持久性，能够防止CAR-T细胞耗竭，并在肿瘤再次挑战时维持抗肿瘤反应。

Vaccitech公司宣布，其在APOLLO临床试验中使用的VTP-200疫苗在治疗低级别宫颈癌病变的妇女中表现出良好的耐受性和免疫原性。该疫苗在女性低级别人乳头瘤病毒相关宫颈病变患者中未出现与产品相关的3级不良事件或严重不良事件。初步数据显示，VTP-200在E1、E2和E6抗原方面的免疫原性结果令人鼓舞。该研究将在国际人乳头瘤病毒大会上展示，旨在评估VTP-200的安全性、免疫原性和疗效。VTP-200是一种由ChAdOx1-HPV和MVA-HPV组合构成的疫苗，旨在通过引发针对HPV的抗原特异性T细胞免疫反应来治疗持续的高风险HPV感染。

Avidity Biosciences在2023年4月17日宣布，将在第75届美国神经病学年会（AAN）上展示其RNA治疗新药抗体寡核苷酸共轭（AOCs™）的研究进展，包括AOC 1001 Phase 1/2 MARINA™试验的顶线安全性、生物标志物和功能数据。该会议将于2023年4月22日至27日在马萨诸塞州波士顿举行。Avidity致力于通过其专有的AOCs将单克隆抗体的特异性和寡核苷酸疗法的精确性相结合，以治疗以往无法用RNA治疗药物治疗的疾病。公司目前有三个临床开发项目，包括针对肌强直性营养不良1型（DM1）的AOC 1001、针对面肩肱型肌营养不良（FSHD）的AOC 1020以及针对杜氏肌营养不良（DMD）的AOC 1044。Avidity还通过内部发现和关键合作伙伴关系，将AOCs的应用范围扩展到肌肉组织之外。

XBiotech公司宣布启动一项针对Hutrukin药物的随机、开放标签、安慰剂对照的剂量递增临床试验，旨在评估其安全性及药代动力学。Hutrukin是一种新型治疗缺血性脑损伤的药物，针对每年超过1000万例的缺血性中风患者。该研究旨在通过在溶栓治疗之前使用Hutrukin来减少再灌注损伤，即血流量恢复后可能导致的脑损伤或死亡。目前尚无已知药物能有效减少再灌注损伤。这项I期研究将评估Hutrukin的三种剂量水平的安全性，并测量相应剂量下的血液水平，以指导后续研究的剂量和安全性预期。XBiotech公司专注于基于其True Human™专利技术的治疗性抗体发现和临床项目，致力于开发针对癌症、炎症和传染病等领域的抗体疗法。

Tempest Therapeutics在2023年美国癌症研究协会年会上展示了其TPST-1120和TREX1项目的新数据。TPST-1120是一种临床阶段的口服选择性PPARα拮抗剂，其新数据表明，在完成单药和nivolumab联合治疗剂量递增的1期临床试验中，外周血中的基因特征发生了针对药物暴露水平的改变。TREX1抑制剂项目旨在肿瘤选择性激活STING通路，首次公开展示了人TREX1酶—TREX1抑制剂X射线共结晶结构，有助于开发具有药物特性的强力且特异性的TREX1抑制剂。这些研究进展预示着TPST-1120和TREX1项目在肿瘤治疗领域的潜在应用前景。

Imvax公司宣布在AACR年会上展示其个性化肿瘤免疫疗法Goldspire™平台的新数据，该平台基于其领先产品IGV-001针对胶质母细胞瘤（GBM）的预临床研究。研究揭示了Goldspire平台结合肿瘤细胞和反义核苷酸的独特机制，并展示了IGV-001对GBM细胞的影响，包括氧化和内质网应激。此外，研究还发现IGV-001产生的免疫原性颗粒能够有效通过植入腔室的扩散膜，并在淋巴结中富集成熟的抗原呈递细胞和淋巴效应细胞。这些数据有助于进一步理解IGV-001及其平台。Imvax正在开展IGV-001的Phase 2b临床试验，以评估其在新诊断GBM患者中的疗效。

Zentalis公司宣布，其潜在的一类Wee1抑制剂产品候选药物azenosertib在治疗多种肿瘤类型中发挥关键作用，包括对铂类耐药的卵巢癌。公司预计将在2023年上半年分享卵巢化疗联合研究的临床数据，包括CCNE1扩增和/或Cyclin E1表达的数据。新数据表明，azenosertib可诱导Cyclin E1高表达肿瘤细胞死亡，并在体内显著抑制Cyclin E1高表达、患者来源的肿瘤模型生长。这些发现将在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上以海报形式展示。研究分析表明，高Cyclin E1蛋白表达与azenosertib敏感性显著相关，并在细胞系中人工过表达Cyclin E1可增加对azenosertib的敏感性。此外，研究还提供了关于Cyclin E1对Wee1抑制敏感性的机制基础，包括Cyclin E1过表达导致复制压力生物标志物积累，以及azenosertib敏感性通过CDK2活性介导。公司现在预计将在2023年上半年分享这些临床数据。

Lassen Therapeutics将在美国癌症研究协会（AACR）2023年年会上展示其针对免疫纤维化疾病和癌症开发的突破性抗体疗法的新临床前数据。该数据展示了其抗IL-18结合蛋白（IL-18BP）抗体在结合抗PD-1治疗时的活性。IL-18BP是一种可溶性抑制性诱饵受体，可结合IL-18并调节其强大的促炎作用。Lassen的抗体在结合IL-18、抗PD-1和抗PD-1加IL-18的鼠同种肿瘤模型中显示出抗肿瘤疗效。这些抗体在体外和体内均能诱导干扰素伽马和其他促炎细胞因子和趋化因子的强烈刺激。Lassen Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对免疫纤维化疾病和癌症的突破性抗体疗法。

Ikena Oncology公司宣布，其新型Hippo通路抑制剂IK-930在即将于佛罗里达奥兰多举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上将展示其临床前数据。IK-930具有选择性地结合TEAD1并广泛抑制TEAD信号的能力，其与VGLL4结合的强效抑制活性是其在肿瘤治疗中具有潜在影响和增加治疗指数的关键特征。非人灵长类动物的数据显示，IK-930在所有剂量下均未引起任何临床肾毒性迹象，这与广谱TEAD抑制形成对比。IK-930与多种靶向疗法的联合应用在临床前研究中显示出对抗其他靶向疗法耐药性的有效性和广泛适用性。IK-930被设计为TEAD1选择性抑制剂，以避免广谱TEAD抑制可能导致的肾毒性。这些数据支持了IK-930在Hippo突变癌症患者中的I期临床试验，并计划将其与其他靶向疗法结合使用，以治疗多种癌症类型，包括EGFR和RAS突变癌症。

ZielBio公司宣布，其领先资产ZB131，一种针对癌症特异性plectin（CSP）的人源化单克隆抗体，在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了其在抗体-药物偶联（ADCs）治疗中的潜力。该研究指出CSP作为肿瘤细胞表面表达的促肿瘤蛋白，是高价值药物靶点，而ZB131作为首个抗CSP单克隆抗体，在临床前研究中展现出良好的药代动力学特性，能够快速被表达CSP的肿瘤细胞摄取，并可与多种细胞毒性药物结合。ZB131目前正在进行多发性实体瘤的1/2期临床试验，旨在探索其在治疗难治性癌症中的应用。

AffaMed Therapeutics宣布，中国NMPA批准其在中国开展DEXTENZA三期临床试验，以评估该药物在眼科手术后患者的疗效和安全性。同时，DEXTENZA在澳门获得治疗过敏性结膜炎相关眼痒的批准。AffaMed Therapeutics与Ocular Therapeutix达成协议，负责在中国、韩国及部分东盟市场开发和商业化DEXTENZA。DEXTENZA在美国和澳门获准用于眼科手术后炎症和疼痛的治疗，以及过敏性结膜炎相关眼痒的治疗。AffaMed Therapeutics计划在中国启动三期临床试验，并期待尽快将这款创新药物带给中国患者。DEXTENZA是一种新型的持续释放眼内插片，可提供长达30天的无防腐剂倍他米松剂量，为患者带来便利。

Immutep公司宣布启动一项开放标签的II期临床试验，评估其新型LAG-3免疫疗法eftilagimod alpha（efti）与pembrolizumab和放疗联合使用，治疗软组织肉瘤（STS）患者。该研究由波兰玛丽亚·斯克洛多夫斯卡-居里国家肿瘤研究所资助，旨在评估efti在非转移性癌症新辅助治疗（手术前）环境中的疗效。这一组合有望在免疫抑制的肿瘤微环境中产生强大的抗肿瘤免疫反应，为软组织肉瘤患者提供新的治疗选择。

Cogent Biosciences公布了其新型EGFR-sparing脑穿透性ErbB2抑制剂和下一代选择性FGFR2抑制剂的最新临床前数据，这些数据在AACR 2023年会上展示。公司还宣布启动APEX试验的第二阶段，使用bezucalastinib治疗晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM），剂量为每日一次150毫克。这些研究旨在开发针对罕见疾病患者的潜在最佳疗法，并有望在2023年下半年提供临床更新。

Biotheryx公司在2023年美国癌症研究协会年会上展示了其两个创新药物研发项目：CDK4/6双功能降解剂和SOS1双功能降解剂。CDK4/6双功能降解剂BTX-9341被选为CDK4/6降解剂项目的发展候选药物，目前正在进行IND使能研究。研究数据显示，BTX-9341在治疗ER+/HER2-乳腺癌的预临床模型中显示出比CDK4/6抑制剂更优越的疗效，同时具有更好的血脑屏障渗透性，对现有CDK4/6抑制剂耐药的模型也显示出有效性。在KRAS突变癌症的预临床模型中，SOS1降解剂导致肿瘤中SOS1降解率超过90%，并显著抑制肿瘤生长。