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  • FDA17:1反对上市后的“对赌”，渐冻症干细胞疗法再开3b期临床
    临床研究
    FDA17:1反对上市后的“对赌”，渐冻症干细胞疗法再开3b期临床
    主要临床表现为进行性的骨骼肌无力、肌萎缩、肌束颤动和延髓麻痹，会伴随病程发展而逐渐恶化，甚至会影响呼吸肌，导致呼吸困难。 而由于ALS发病机制尚未明确、缺乏有效动物模型、临床试验难度大、疗效有限等原因，ALS的药物开发之路非常困难。 NurOwn是一种能在体外定向分化出可以分泌神经营养因子（NTF）的骨髓来源的间充质干细胞，在回输到患者体内后可以将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子直接递送至损伤部位，其用于治疗渐冻症（ALS），从而达到减缓或稳定疾病进展的目的。
    医麦客
    2024-07-24
    渐冻症 干细胞疗法 FDA
  • 治疗天使综合征，Ionis宣布ASO疗法2期临床积极结果
    临床研究
    治疗天使综合征，Ionis宣布ASO疗法2期临床积极结果
    据披露结果显示， Ionis在研ASO疗法ION582可以持续改善患者的沟通、认知和运动功能，高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解 。 AS是一种 严重的罕见神经发育障碍，是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起 。 ION582是一款 通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法 ，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）的表达，并激活来自父体的 UBE3A 等位基因，从而增加大脑中UBE3A蛋白的产生，为AS的潜在疗法。
    医麦客
    2024-07-24
    主动脉瓣狭窄 UBE3A 天使综合征 （Angelman 综合征）
  • 又一家！IPO批文失效！今年以来第4家
    医药投融资
    又一家！IPO批文失效！今年以来第4家
    又一家IPO批文失效。 其表示保荐机构被暂停保荐资格，不具备启动发行上市的客观条件。 IPO批文失效意味着企业未能在其获得上市批文的12个月内完成发行上市。
    500VC
    2024-07-24
    IPO
  • 新锐！5000万美元融资，Abiologics走出隐身模式
    医药投融资
    新锐！5000万美元融资，Abiologics走出隐身模式
    7月23日， 马萨诸塞州剑桥，生物平台创新公司Flagship Pioneering宣布推出Abiologics，这是一家通过创造一种名为Synteins™的新型超自然和可编程药物来重新构想生物制剂的公司。 Synteins是通过计算生成的，并使用新的构建块进行合成，赋予它们非凡的特性，为各种疾病的患者带来改变生活的新药。 该平台利用最先进的生成人工智能（AI），使用广泛的人工构建块来计算设计Synteins de novo，远远超出了构成当今生物药物基础的20种天然氨基酸。
    Medaverse
    2024-07-24
    Flagship Pioneering Inc
  • 5.45亿美元！阿斯利康引进一款EGFR降解剂
    交易并购
    5.45亿美元！阿斯利康引进一款EGFR降解剂
    7月23日， 马萨诸塞州剑桥，Pinetree Therapeutics，一家开创下一代靶向蛋白降解剂（TPD）以对抗肿瘤学及其他领域的耐药性的生物技术公司，宣布已与阿斯利康就临床前EGFR降解剂候选药物达成独家选择权和全球许可协议。 根据协议条款，阿斯利康将被授予独家选择权，获得 Pinetree 的临床前EGFR降解剂进行全球开发和商业化。 作为交换， Pinetree 将获得高达4500万美元的前期和近期付款，并有资格获得总交易价值超过5亿美元的额外开发和商业里程碑付款，以及全球净销售额的分层特许权使用费。
    Medaverse
    2024-07-24
    EGFR 肿瘤 AstraZeneca PLC
  • 靶向疾病中的磷酸肌醇激酶
    前沿研究
    靶向疾病中的磷酸肌醇激酶
    磷酸肌醇在膜运输、代谢、生长、信号传导和自噬中起着核心作用，磷酸肌醇代谢的改变是许多人类疾病的原因。 磷酸肌醇有七种不同的种类：三种单磷酸磷脂酰肌醇磷酸盐（ PIPs ）、三种双磷酸PIP2和一种三磷酸PIP3。 多种磷酸肌醇激酶是各种人类疾病的治疗靶点，包括癌症、病毒感染、神经退行性疾病、发育障碍、糖尿病和炎症性疾病。
    小药说药
    2024-07-24
    恶性肿瘤 糖尿病 Sanofi SA 自身炎症性疾病 病毒感染
  • 【Nautre】靶向RNA结合的小分子降解剂设计
    前沿研究
    【Nautre】靶向RNA结合的小分子降解剂设计
    RNA在健康和疾病生物学领域的重要性已得到充分证明，常见的靶向调控RNA的方法有基于碱基互补配对的寡核苷酸序列和基于空间结构的小分子。 其中，基于寡核苷酸序列互补配对的方式适合于靶向RNA的非结构化区域；而高度结构化的RNA区域可通过与RNA位点相互作用的小分子实现靶向。 核糖核酸酶靶向嵌合体（Ribonuclease-targeting chimera, RIBOTAC）策略是将结合RNA的分子附加在具有局部激活RNase L的杂环上，从而将无活性的RNA结合小分子转化为具有生物活性的RNA降解剂。
    精准药物
    2024-07-24
    RNase L 靶向RNA结合
  • 中国药企研发管线规模四强（恒瑞、中生、复兴、石药）的1300名博士
    公司动态
    中国药企研发管线规模四强（恒瑞、中生、复兴、石药）的1300名博士
    勘误：“复星医药”非“复兴医药”2024年4月，国际知名咨询机构Citeline发布了《2024年医药研发年度回顾》（数据统计截至2024年1月2日），Citeline报告中评选出TOP25管线规模的制药公司，中国4家药企入选，恒瑞医药、 中国生物制药、 复星医药和石药集团分列全球第8、15、17和24位。 全球药企研发管线规模排名（参考1）。 恒瑞医药、中国生物制药、复星医药和石药集团作为中国大型制药企业的头部担当，各种研发和市场动态时常受到业内更多关注。
    精准药物
    2024-07-24
    江苏恒瑞医药股份有限公司 石药集团有限公司 上海复星医药（集团）股份有限公司 中国生物制药有限公司
  • ​海普益®盐酸沙丙蝶呤片的前世今生
    前沿研究
    ​海普益®盐酸沙丙蝶呤片的前世今生
    高苯丙氨酸血症是一种遗传代谢疾病，患者因无法食用正常蛋白质的食物，被称为 “不食人间烟火的孩子”。 盐酸沙丙蝶呤片是目前治疗高苯丙氨酸血症这一罕见病的唯一药物，适用于对本品治疗有反应的四氢生物蝶呤（ BH4）缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症（HPA） 。 打破垄断，解决国内患者无药可用的困境。
    鲁南制药集团
    2024-07-24
    国家药品监督管理局 鲁南制药集团股份有限公司 盐酸沙丙蝶呤
  • Kronos Bio 宣布在专注于铂类耐药高级别浆液性卵巢癌的扩展队列中实现首例 KB-0742 给药患者
    研发注册政策
    Kronos Bio 宣布在专注于铂类耐药高级别浆液性卵巢癌的扩展队列中实现首例 KB-0742 给药患者
    Kronos Bio公司宣布，其研发的针对癌症和其他由转录失调驱动的疾病的药物KB-0742，在针对铂耐药的卵巢癌患者进行的临床试验中，已开始使用80mg剂量，采用四天给药、三天停药的模式。该药物针对CDK9，旨在抑制MYC的失调。公司预计将在2025年上半年度提供关于该药物疗效的更新。KB-0742目前已有超过100名患者的安全性数据库，未观察到3级或4级中性粒细胞减少，且在60mg剂量下显示出初步的抗癌活性。在美国，每年约有22,000例卵巢癌新病例，五年生存率不到50%，其中85%的肿瘤表现出MYC扩增或过表达，50%为HRD+。
    GlobeNewswire
    2024-07-24
    恶性肿瘤 卵巢癌 CDK9 MYC
  • Nuvation Bio 宣布其 ROS1 抑制剂 Taletrectinib 的更新和即将发布的报告
    研发注册政策
    Nuvation Bio 宣布其 ROS1 抑制剂 Taletrectinib 的更新和即将发布的报告
    Nuvation Bio公司宣布其taletrectinib项目多个更新。TRUST-II研究数据将在WCLC 2024会议上进行口头报告，TRUST-I和TRUST-II研究合并数据将在ESMO 2024会议上进行海报展示，以支持美国的新药申请。美国FDA已授予taletrectinib孤儿药资格，用于治疗多种非小细胞肺癌，包括ROS1阳性NSCLC。公司CEO表示，期待在会议上分享最新数据，并相信这将有助于taletrectinib在2025年商业化。此外，taletrectinib还获得了针对ROS1阳性、NTRK阳性、ALK阳性、LTK阳性、ACK1阳性或DDR1阳性NSCLC的孤儿药资格。
    Businesswire
    2024-07-24
    非小细胞肺癌 NTRK ALK ROS1 DDR1
  • Verastem Oncology 宣布 5500 万美元的普通股、认股权证和预融资认股权证公开发行的定价
    医药投融资
    Verastem Oncology 宣布 5500 万美元的普通股、认股权证和预融资认股权证公开发行的定价
    Verastem Oncology宣布了一项公开募股，发行1333.3334万股普通股及其附带的购买权证，每股及权证的总发行价为3美元。公司还向某些投资者提供了预付权证，以每股2.999美元的价格购买最多500万股普通股及其权证。权证的行权价格为3.50美元，可立即行使，18个月后到期。此次募股预计将筹集约5500万美元，用于推进avutometinib和defactinib的潜在上市、产品候选人的临床研究开发、营运资金和其他一般企业用途。美国证券交易委员会（SEC）已宣布与此次公开募股相关的S-3表格注册声明生效。
    Businesswire
    2024-07-24
    地法替尼 avutometinib
  • Nat Commun | 曹禹/李琳/秦安团队揭示可兴奋细胞pH稳态调节的分子机制
    前沿研究
    Nat Commun | 曹禹/李琳/秦安团队揭示可兴奋细胞pH稳态调节的分子机制
    细胞内环境的pH直接影响生化反应的速率与平衡，pH稳态的失衡将会引起细胞内生物大分子功能紊乱，从而引发细胞状态异常并导致疾病。 可兴奋细胞包括视觉成像细胞、心肌细胞、神经元等，是一类代谢活动相对旺盛的细胞。 为应对这一问题，可兴奋细胞表面表达多种转运体和通道蛋白负责pH稳态的维持，它们通过改变膜两侧的氢离子浓度和各种酸根浓度来灵活地调节细胞内的pH。
    BioArt
    2024-07-24
    细胞pH稳态调节 Nat Commun
  • Mol Cell | 李壮团队揭示I型Cascade变体复合物精准切割靶DNA的工作机理
    前沿研究
    Mol Cell | 李壮团队揭示I型Cascade变体复合物精准切割靶DNA的工作机理
    CRISPR-Cas系统广泛存在于细菌和古细菌中，用于抵抗外来核酸的入侵。 CRISPR-Cas系统目前可以划分成两大类7种类型，其中I型是原核生物中存在丰度最高的类型，且包含多种亚型 （I-A到I-G） 。 I型系统通过形成Cascade 复合物，并招募Cas3核酸酶来实现对靶DNA的降解。
    BioArt
    2024-07-24
    DNA
  • Cell｜张泽民团队通过泛癌种单细胞整合分析揭示表型各异的肿瘤浸润B细胞亚类
    前沿研究
    Cell｜张泽民团队通过泛癌种单细胞整合分析揭示表型各异的肿瘤浸润B细胞亚类
    然而，尽管B细胞在免疫中发挥着重要作用，它们受到的关注相对较少。 该研究整合了来自19种癌症类型患者的大规模单细胞转录组测序数据，描绘了肿瘤浸润B细胞在泛癌种水平上丰度和构成的异质性，发现了能够与CD4 T细胞进行互作并具有预后潜力的 肿瘤相关非典型B细胞 （tumor-associated atypical B cell, TAAB ） 。 本研究通过整合来自19种主要癌症类型的649名患者的单细胞RNA测序数据，构建了包含511,857个B细胞的泛癌种B细胞单细胞表达谱图谱，鉴定出5个B细胞大类和20个B细胞亚类。
    BioArt
    2024-07-24
    恶性肿瘤 肿瘤
  • Immunity | 绘制病毒感染中鼻腔免疫反应动态图谱
    前沿研究
    Immunity | 绘制病毒感染中鼻腔免疫反应动态图谱
    鼻腔粘膜是呼吸道的重要屏障，但其细胞反应尚未被充分解析。 鼻腔粘膜作为进入下呼吸道的主要通道，承担着复杂的嗅觉、过滤和调节空气以及防御的多重角色。 然而许多呼吸道病原体能够绕过鼻腔并扩散到肺部，导致严重疾病、住院和死亡。
    BioArt
    2024-07-24
    病毒感染
  • Acino 旗下公司 M8 Pharmaceuticals 与 LG 化学签署独家协议，在拉丁美洲开发 2 型糖尿病和骨关节炎的新疗法
    交易并购
    Acino 旗下公司 M8 Pharmaceuticals 与 LG 化学签署独家协议，在拉丁美洲开发 2 型糖尿病和骨关节炎的新疗法
    M8 Pharmaceuticals，一家隶属于Acino的公司，与总部位于韩国的生命科学专业公司LG Chem达成独家许可和分销协议，将在巴西、墨西哥、中美洲和多米尼加共和国市场推广、商业化并分销Hyruan One、Zemiglo和Zemimet SR（在墨西哥称为Zemiduo SR）。Gemigliptin（品牌名Zemiglo和Zemimet SR，在墨西哥称为Zemiduo SR）是一种可逆的、强效的、选择性的、竞争性的、长效的DPP-4抑制剂，用于治疗2型糖尿病患者的血糖升高。Hyruan One是一种单次注射的透明质酸（HA）治疗，用于替换因骨关节炎而受损的滑液，恢复关节的粘弹性。这一战略伙伴关系与Acino的使命相一致，旨在为拉丁美洲人民提供更便捷的创新药物，加强M8在该地区作为心血管代谢疾病关键治疗提供商的地位，并为2型糖尿病患者提供新的治疗方案。同时，M8得以进入巴西的另一个治疗领域，为骨关节炎患者提供一种新的单次注射治疗选项。
    FirstWord Pharma
    2024-07-24
    骨关节炎 2 型糖尿病 LG Chem
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