INOVIO公司于2023年5月5日在美国波士顿举行的美国耳鼻喉科春季会议上，展示了其针对HPV 6和HPV 11相关复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的DNA药物INO-3107的1/2期临床试验新数据。数据显示，INO-3107显示出免疫原性和潜在的疗效，减少了大多数试验参与者对手术干预的需求。INOVIO计划尽快推进INO-3107的研发，以实现其全球患者的潜在益处。该研究还表明，INO-3107可能为RRP患者提供一种改变生活的替代治疗方案。

INmune Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型自然杀伤（NK）细胞免疫疗法INKmune™的IND申请，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的I/II期开放标签临床试验。这是首个针对mCRPC患者的NK免疫疗法临床试验，预计将在2023年下半年开始招募30名患者。该试验旨在确定INKmune™的短期和长期安全性，证明其控制前列腺癌肿瘤负荷的能力，并确定用于未来盲法随机关键性试验的剂量。INKmune™是一种临床级、复制性不可的人类肿瘤细胞系，与静止的NK细胞结合并传递多个启动信号，类似于至少三种细胞因子的联合治疗。该公司的首席执行官RJ Tesi表示，INKmune™有潜力为患有这种难治性疾病的患者提供安全有效的治疗选择。

Eyenovia公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其Mydcombi（tropicamide和phenylephrine hydrochloride眼药水）1%/2.5%用于诊断程序和需要短期瞳孔扩大的情况。这是首个在美国获得批准的tropicamide和phenylephrine固定剂量组合，也是首个使用Eyenovia专有Optejet设备获得监管机构批准的产品。Mydcombi旨在提高每年在美国进行的约1.06亿次办公室全面眼科检查的效率，以及约400万例白内障手术的药理学瞳孔扩张应用。Eyenovia首席执行官Michael Rowe表示，这是Eyenovia团队多年不懈努力的成果，他感谢所有帮助推进这一重要项目的同事和技术专家。Eyenovia创始人兼董事会主席Dr. Sean Ianchulev表示，Mydcombi的批准为Optejet平台提供了关键验证，该平台不仅是我们内部开发计划的核心，也是合作伙伴计划的核心。Eyenovia管理团队将在5月11日的第一季度2023年更新电话会议和网络直播中提供关于Mydcombi以及其持续的开发计划和合作伙伴关系的更多更新。

Onconova Therapeutics将在日本大阪举行的国际皮肤病学调查学会（ISID）国际天疱疮研讨会上的5月9日进行一项关于rigosertib单药治疗RDEB相关鳞状细胞癌（RDEB-associated SCC）的临床研究概述。该公司之前宣布，该研究中的所有可评估参与者均实现了所有癌性皮肤病变的完全临床反应。Onconova计划与监管机构审查这些结果，以确定rigosertib在RDEB相关鳞状细胞癌中批准的最快途径。RDEB是一种由VII型胶原蛋白表达不足引起的疾病，导致皮肤极度脆弱，以及慢性水疱和伤口形成，许多RDEB患者会发展为由PLK-1过表达驱动的转移性鳞状细胞癌。目前的治疗方法如靶向疗法和传统化疗/放疗在RDEB相关鳞状细胞癌中表现出有限的反应率和较差的持久性。

AltruBio公司宣布，其科学顾问委员会成员David T. Rubin教授将在消化疾病周上展示关于免疫检查点增强剂（ICE）ALTB-168的论文。Rubin教授将利用AI技术分析患者组织，以评估ALTB-168在治疗溃疡性结肠炎患者中的效果。AltruBio首席医疗官Jesse Hall表示，AI技术支持对ALTB-168治疗反应的病理学评估，并期待与临床机构合作评估ALTB-168的独特机制。ALTB-168 Phase 2试验旨在评估其在治疗对TNFα和/或抗整合素疗法耐药的溃疡性结肠炎患者中的疗效、安全性和耐受性。AI工具在分析病理学样本方面表现出色，并显示出对治疗反应的洞察力。

Scholar Rock公司宣布将在Cure SMA研究与实践会议上展示其Phase 2 TOPAZ试验的扩展数据，该试验评估了接受apitegromab治疗36个月后的患者结局。apitegromab是一种研究性抗体，通过选择性结合肌生长抑制素的前体和潜伏形式来抑制其激活，已在脊髓性肌萎缩症（SMA）中显示出临床概念验证。公司总裁兼首席执行官Jay Backstrom表示，这些数据加深了对选择性肌肉靶向治疗在SMA护理中可能发挥的关键作用的了解。Thomas O. Crawford，MD将在会议上进行两次口头报告，分别介绍36个月的安全性和有效性数据以及患者报告的结局措施，如疲劳、移动性和日常生活活动。SAPPHIRE试验正在评估apitegromab在非行走型SMA患者中的安全性和有效性，预计将有156名患者参与。Apitegromab是一种针对肌生长抑制素的抗体，已被FDA授予快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，EMA授予优先药品和孤儿药品指定。SMA是一种罕见的遗传性疾病，通常在幼儿中发病，美国和欧洲约有30,000至35,000名患者。

Recursion公司宣布收购AI药物发现领域的两家公司Cyclica和Valence，以增强其在数字化学、机器学习和人工智能方面的能力。Cyclica的产品MatchMaker™和POEM™将集成到RecursionOS中，Valence的AI化学引擎也将加入Recursion的数据丰富的操作系统。这两项收购将使Recursion成为AI和机器学习领域的中心，并有望加速新药的研发。收购预计将在2023年第二季度完成。

ImmPACT Bio公司在洛杉矶开设了21,500平方英尺的先进GMP设施，该设施集研究、开发、制造和测试于一体，用于生产端到端的自体CAR T细胞疗法。该设施将支持公司领先候选药物IMPT-314的临床生产，这是一种针对B细胞相关恶性肿瘤和自身免疫疾病的潜在首创CD19/CD20双特异性CAR T疗法。IMPT-314基于加州大学洛杉矶分校（UCLA）的Yvonne Chen博士和Sarah Larson博士的研究成果。公司计划在2023年第二季度开始对IMPT-314进行1/2期临床试验，评估其在治疗侵袭性B细胞淋巴瘤中的疗效。该设施的设计旨在促进跨团队合作，提高知识转移效率，支持临床研究和商业化进程。

Olema Pharmaceuticals宣布将在2023年5月11日至13日在德国柏林举行的ESMO乳腺癌年度大会上展示其新药OP-1250的研究成果。OP-1250是一种口服的完全雌激素受体（ER）拮抗剂（CERAN）和选择性ER降解剂（SERD），用于治疗转移性乳腺癌。该研究为1b/2期临床试验，旨在评估OP-1250与派姆昔布联合治疗晚期或转移性ER阳性、HER2阴性乳腺癌患者的疗效。OP-1250已获得美国FDA的快速通道指定，用于治疗对内分泌疗法至少一线治疗失败的ER+/HER2-转移性乳腺癌。Olema是一家专注于女性癌症靶向疗法的临床阶段生物制药公司，总部位于旧金山，在马萨诸塞州剑桥设有运营。

Acasti Pharma成功向FDA提交了GTX-104三期临床试验方案修订，预计2023年第四季度开始对患者进行首次给药。公司战略调整优先发展GTX-104，并计划通过GTX-104LAVAL的新药申请延长现金流。公司CEO Prashant Kohli表示，这一重要里程碑将使GTX-104这一对数千名患有蛛网膜下腔出血的患者至关重要的药物候选品向前迈进。公司战略调整后，将重点发展GTX-104，以加速其开发，并逐步关闭加拿大业务，裁员以在美国重建更精简的组织。GTX-104是一种针对蛛网膜下腔出血的静脉注射型尼莫地平新制剂，旨在解决这一罕见疾病的未满足医疗需求。

Seres Therapeutics和Nestlé Health Science宣布，VOWST（粪菌孢子，活菌剂）作为首个和唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的口服微生物组疗法，用于预防接受抗菌治疗后的成人艰难梭菌感染（CDI）复发。VOWST在2023年消化疾病周（DDW 2023）会议上展示了ECOSPOR IV研究的数据，该研究评估了VOWST在预防CDI复发方面的安全性和有效性。研究结果显示，VOWST在治疗8周和24周时均取得了高临床反应率，且无论既往CDI感染次数如何，均持续有效。VOWST于4月26日获得FDA批准，用于预防接受抗菌治疗后的成人rCDI复发。

Vedanta Biosciences宣布其口服疗法VE303获得美国FDA的快速通道资格，用于预防艰难梭菌感染复发。VE303是一种基于定义的细菌联合体的候选药物。公司还在DDW 2023会议上展示了VE303 Phase 2 CONSORTIUM研究的详细数据，显示VE303能够有效恢复患者肠道微生物群，降低CDI复发风险。VE303由纯克隆细菌细胞库生产，避免了依赖粪便捐赠者，并有望成为首个基于定义的细菌联合体的疗法。Vedanta Biosciences计划在2023年晚些时候启动VE303的全球III期关键研究。

Milestone Pharmaceuticals公司宣布，其研发的钙通道阻滞剂etripamil在治疗房颤快速心室率（AFib-RVR）患者中显示出良好效果，能够显著降低心室率并维持60分钟以上。这一成果在Heart Rhythm 2023年会上以口头报告形式呈现。公司将于当天上午8点（东部时间）举办虚拟专家讨论会，讨论etripamil在AFib-RVR治疗中的开发进展。etripamil作为一种鼻腔喷雾剂，旨在为患者提供一种自我给药、按需使用的治疗方案，以缓解AFib-RVR带来的症状和焦虑。目前，etripamil正在进行一项名为ReVeRA的Phase 2双盲、安慰剂对照的试验，旨在评估其在治疗AFib-RVR患者中的安全性和有效性。

Arvinas公司和Pfizer公司宣布将在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）乳腺癌年度大会上展示关于vepdegestrant（ARV-471）的最新数据。vepdegestrant是一种新型研究性PROTAC雌激素受体（ER）蛋白降解剂，由Arvinas和Pfizer共同开发，用于治疗早期、局部晚期或转移性ER阳性/HER2阴性（ER+/HER2-）乳腺癌患者。在5月11日至13日在德国柏林举行的年度大会的展板会议上，将展示四篇关于ARV-471的研究报告，包括其在一项2期研究中的疗效和安全性数据，以及一项全球3期临床试验与fulvestrant的对比。Arvinas和Pfizer还将分享vepdegestrant的进一步开发计划。

Ginkgo Bioworks与Boehringer Ingelheim宣布建立新合作伙伴关系，旨在加速新型治疗分子的发现和开发，以解决传统药物发现难以触及的疾病。双方将利用Ginkgo的天然产物发现能力，挖掘其庞大的元基因组序列数据库，寻找新的治疗分子。Ginkgo将获得前期研究费用和基于成功的研发、监管和商业里程碑付款，总额高达4.06亿美元，并享有销售分成。Ginkgo是全球最大的元基因组数据库之一，拥有超过三万亿碱基对的序列数据和超过二十亿个专有蛋白质序列，为新型治疗分子的发现提供了独特的基础。

Acorda Therapeutics与杭州康恩贝制药有限公司达成合作协议，在中国提供INBRIJA治疗帕金森病患者的间歇性运动波动。INBRIJA在美国已获批准用于治疗接受左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂的成年帕金森病患者。根据协议，Acorda将获得预付款、里程碑付款、销售里程碑奖金以及每盒INBRIJA的固定费用。预计到2030年，中国将有约500万帕金森病患者。康恩贝计划尽快寻求监管批准。康恩贝专注于开发新型吸入疗法，其创始人兼CEO陈东豪博士曾在MIT的Bob Langer教授实验室接受博士后培训，该实验室发明了用于制造INBRIJA的ARCUS吸入技术。Acorda总裁兼CEO Ron Cohen表示，与康恩贝的合作是实现INBRIJA在全球最大帕金森病患者群体中应用的重要里程碑。陈东豪博士表示，康恩贝很高兴与Acorda合作，将INBRIJA带给中国帕金森病患者，这是满足未满足医疗需求的新治疗选择。

Trevena公司宣布，其在中国合作伙伴江苏南华药业有限公司（Jiangsu Nhwa）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）对OLINVYK的正式批准。该药物被批准用于成年人的急性疼痛管理，这些疼痛严重到需要静脉注射阿片类药物，且其他治疗方法不足。江苏南华药业有限公司与Trevena签订了独家许可协议，负责OLINVYK在中国的发展和商业化。随着该药物的批准，Trevena将从江苏南华药业有限公司获得300万美元的里程碑付款，并在OLINVYK在中国首次商业销售时，根据与R-Bridge Healthcare Fund（CBC集团子公司）的非稀释性基于版税的融资协议，有望获得1500万美元。OLINVYK是一种新化学实体，由FDA于2020年8月批准，用于治疗需要静脉注射阿片类药物的成年人的急性疼痛。