Day One生物制药公司宣布将在2023年4月20日至22日在意大利罗马举行的第19届欧洲皮肤肿瘤学会（EADO）大会上进行一项关于Tovorafenib（一种针对MAPK信号通路关键酶的II型全RAF激酶抑制剂）的临床活动海报展示。Tovorafenib是一种正在研究的口服、脑渗透性、高度选择性的药物，目前正在进行针对儿童、青少年和年轻成人患者的pLGG（一种缺乏批准疗法的严重疾病）的325名患者的临床试验。此外，Tovorafenib还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法和罕见儿科疾病指定，以及欧盟委员会（EC）的孤儿药指定。Day One生物制药公司致力于开发针对所有年龄段患有危及生命疾病的人的靶向疗法，并强调在儿科癌症治疗方面的创新和承诺。

法国生物制药公司Biomunex Pharmaceuticals将在2023年4月14日至19日在美国佛罗里达州奥兰多市橙县会议中心举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其新型免疫疗法科学数据。该公司专注于开发基于双特异性和多特异性抗体的癌症免疫疗法，其创新技术BiXAb®平台能够快速、高效地生成双特异性抗体。Biomunex将介绍其针对实体瘤治疗的新颖T细胞激动剂MAIT engagers，这是一种通过靶向、激活和重定向MAIT细胞（一种存在于全身的T细胞亚群）来杀死癌细胞的方法。该公司在巴黎和马萨诸塞州剑桥设有总部，拥有一支国际经验丰富的顾问和专家团队，致力于解决肿瘤学领域的未满足医疗需求。

Vaccinex公司宣布在《自然通讯》杂志上发表了一项新研究，介绍其ActivMAb平台如何用于研究“难以药物”的膜结合G蛋白偶联受体（GPCRs）和离子通道。该研究展示了ActivMAb技术如何通过在哺乳动物信号环境中进行定向蛋白质进化库的工程，克服了GPCRs低表达水平和依赖哺乳动物膜环境的问题，使其适用于结构研究。这一新技术有望提高GPCRs的药物开发效率，并增强ActivMab®平台的应用。Vaccinex公司正在利用其独特的ActivMAb技术进行抗体发现和药物开发，并已与多家生物制药公司建立了合作。

Kala Pharmaceuticals宣布，其针对罕见且严重的眼部疾病——持续角膜上皮缺陷（PCED）的疗法KPI-012获得美国FDA的快速通道认定。PCED是一种罕见且致残的疾病，目前尚无批准的治疗药物。KPI-012利用Kala的专有间充质干细胞分泌组（MSC-S）平台，有望成为治疗PCED的创新疗法。Kala正在进行KPI-012的Phase 2b临床试验，预计2024年第一季度报告主要安全性和有效性数据。如果结果积极，KPI-012可能成为首个针对PCED及其各种病因的批准治疗药物。

PDS Biotechnology Corporation将于2023年4月21日举办一场关于IL-12的专家圆桌会议，聚焦其新型肿瘤靶向IL-12融合蛋白PDS0301在肿瘤学领域的潜力。此次会议将探讨PDS0301如何增强T细胞在肿瘤微环境中的增殖、活性和持久性，同时减少其在血液中的存在，以促进耐受性和安全性。会议将由公司首席医疗官Dr. Lauren Wood主持，并邀请多位癌症研究专家进行演讲。注册现已开放，会议将通过网络直播，并提供90天的回放。PDS Biotech致力于开发针对癌症和感染性疾病的靶向免疫疗法，其领先候选药物PDS0101已进入III期临床试验。

Creative Medical Technology Holdings公司宣布，其研发的CELZ-001治疗2型糖尿病的药物在一年的随访研究中显示出显著的疗效，且未出现严重的不良反应。在30名患者中，接受CELZ-001治疗的患者中有93%实现了至少50%的胰岛素需求减少。公司计划进一步开发这一项目，并在即将到来的内分泌学会议上展示研究结果。此外，该公司拥有多个基于细胞的疗法，旨在帮助早期1型糖尿病、脆性1型糖尿病和晚期2型糖尿病患者。

MAIA生物技术公司宣布将在2023年美国癌症研究协会年会上展示其正在进行中的THIO-101 Phase 2临床试验的设计，该试验评估THIO在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。该海报将于4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多市橙县会议中心举办的会议期间展出。THIO-101是一项多中心、开放标签、剂量寻找的Phase 2临床试验，旨在评估THIO在NSCLC患者中激活免疫系统的潜力。该试验旨在测试低剂量THIO在免疫检查点抑制剂之前给药，是否可以增强和延长对先前未响应或对含另一种免疫检查点抑制剂的一线治疗方案产生耐药性和进展的晚期NSCLC患者的免疫反应。试验的主要目标是评估THIO作为抗癌剂和免疫系统启动剂的耐受性和安全性，以及评估THIO的临床疗效。THIO是一种正在临床开发中的端粒靶向药物，旨在评估其在NSCLC中的活性。MAIA生物技术公司专注于开发具有新颖作用机制的潜在首创药物，旨在显著改善和延长癌症患者的生命。

Cognition Therapeutics公司宣布，其发表在《国际分子科学杂志》上的综述文章“Sigma-2受体——从基础生物学到治疗靶点：关注与年龄相关的退行性疾病”总结了sigma-2受体生物学和功能，以及其在治疗中枢神经系统退行性疾病中的潜在作用。文章强调了Cognition Therapeutics在开发针对sigma-2受体的口服小分子药物方面的领先地位，特别是其领先候选药物CT1812，该药物有望在阿尔茨海默病、路易体痴呆和干性年龄相关性黄斑变性等疾病的治疗中发挥重要作用。文章还讨论了CT1812在临床研究中的应用，包括正在进行中的SHINE和SHIMMER研究，以及其研发战略的独特性和前景。

Microbiotica与MSD达成临床试验合作，开展MB097与KEYTRUDA联用治疗黑色素瘤患者的临床试验。MB097是一种口服活菌生物制品，旨在增强免疫检查点抑制剂疗效。该产品通过分析黑色素瘤患者的微生物组发现，具有多种免疫刺激机制。Microbiotica将与MSD合作，MSD将提供KEYTRUDA。Microbiotica致力于微生物组药物和生物标志物领域，拥有领先的微生物组研究平台，并在免疫肿瘤和炎症性肠病等领域建立了临床和学术合作伙伴关系。

Atea Pharmaceuticals在33届欧洲临床微生物学与感染病大会上公布了其MORNINGSKY Phase 3临床试验的完整结果，评估了bemnifosbuvir治疗COVID-19的效果。结果显示，接受bemnifosbuvir治疗的非住院成人和青少年患者，无论疫苗接种状态如何，其住院风险降低了71%。尽管主要终点未达到，但bemnifosbuvir在降低住院率、医疗就诊、COVID-19相关并发症和治疗后感染方面显示出优势。此外，Atea还展示了针对登革热的AT-752的临床数据，结果显示AT-752在健康受试者中耐受性良好，不影响心脏复极化。

SciNeuro Pharmaceuticals宣布其新型Lp-PLA2抑制剂SNP318将进入澳大利亚的1期临床试验，标志着该药物全球开发的开始。SNP318是一种小分子，旨在提高中枢神经系统渗透性，以产生更广泛的抗炎效果，具有治疗主要神经退行性疾病、保护血管健康的潜力。SciNeuro创始人兼CEO Min Li博士表示，SNP318在临床环境中针对重大神经退行性疾病具有显著潜力，公司对其实验室进展至临床开发阶段感到兴奋。自2020年成立以来，SciNeuro通过针对神经退行性疾病背后的三种基本机制（蛋白病、免疫反应和血管健康）建立了强大的新型治疗剂组合。SNP318的1期临床试验的启动对SciNeuro这一处于临床阶段的公司来说是一个重要里程碑，预示着公司下一阶段增长轨迹的开始。SciNeuro是一家以创新驱动、专注于神经科学的生物制药公司，致力于将科学发现转化为突破性疗法，改善全球患者的生活。

Aeglea BioTherapeutics宣布了其在进行中的Phase 1/2临床试验的初步结果，该试验评估了pegtarviliase（一种用于降低总同型半胱氨酸水平的新型重组人酶）在治疗经典高同型半胱氨酸尿症中的疗效和安全性。结果显示，在第一和第二队列中，pegtarviliase降低了参与者的总同型半胱氨酸水平，但在第三队列中未观察到一致的效果，因为参与者产生了抗药抗体，影响了药物动力学并降低了药物效果。公司正在探索战略替代方案以最大化股东价值，并已聘请Wedbush Securities Inc.作为独家财务顾问协助这一过程。同时，公司正在减少其员工人数，并将保留约10名员工以支持该过程和持续的价值创造活动。

Leap Therapeutics公司宣布，其针对抗Dickkopf-1（DKK1）的抗体DKN-01的Phase 2 DeFianCe研究A部分已完成入组。该研究旨在评估DKN-01与标准治疗贝伐珠单抗和化疗联合作为晚期结直肠癌（CRC）二线治疗的疗效。Leap公司首席医疗官Cynthia Sirard表示，A部分的入组完成是DKN-01结直肠癌开发计划的重要里程碑，反映了第二线CRC患者的未满足医疗需求和他们对DKN-01临床前数据和作用机制的信心。DeFianCe研究是一项随机、开放标签、多中心的II期研究，旨在评估DKN-01与标准治疗贝伐珠单抗和化疗联合在已接受一种先前系统性治疗的晚期CRC患者中的疗效。该研究最初包括一个入组了33名患者的A部分队列，并计划扩展为一个130名患者的B部分随机对照试验。主要目标是无进展生存期，次要目标包括总缓解率、缓解持续时间以及总生存期。DKN-01是一种靶向DKK1蛋白的人源化单克隆抗体，可结合并阻断DKK1蛋白的活性。DKK1在介导免疫抑制性肿瘤微环境和促进肿瘤增殖、转移和血管生成中起着重要作用。通过从肿瘤微环境中去除游离的DKK1，DKN-01激活自然杀伤细胞

ONL Therapeutics公司宣布，其针对视网膜疾病患者的新型疗法ONL1204眼药水已开始在美国进行II期临床试验，首名患者已接受给药。该试验是一项随机、对照研究，旨在招募135名患者，分为两组治疗组和一组安慰剂组，以评估ONL1204作为标准手术修复辅助治疗的安全性和有效性。ONL1204是一种新型小分子Fas抑制剂，旨在保护关键视网膜细胞，如视杆细胞，免受多种视网膜疾病和条件下的细胞死亡。公司还专注于生成中期数据并完成其在澳大利亚和新西兰进行的慢性病状地理萎缩和进行性开角型青光眼的Ib期研究。

Verrica Pharmaceuticals宣布其新型抗癌肽VP-315在基底细胞癌治疗领域的第二阶段临床试验已开始给药。该试验基于第一阶段积极的疗效和安全性数据，旨在进一步探索剂量方案，为第三阶段试验确定推荐剂量。VP-315作为一种新型肿瘤坏死肽，有望为每年约300至400万例美国基底细胞癌患者提供非手术治疗方法。该试验预计将招募约66名基底细胞癌患者，旨在评估VP-315在肿瘤内的安全性、药代动力学和疗效。Verrica还专注于开发VP-102和VP-103等药物，用于治疗皮肤疾病。

Kineta公司宣布在2023年美国癌症研究协会年会上展示了新的VISTA生物标志物数据和KVA12123 Phase 1/2临床试验的更新。公司首席科学官Thierry Guillaudeux博士在“治疗获益生物标志物1”主题的展板会上展示了这些数据，指出VISTA作为新的免疫肿瘤靶点具有潜力。研究显示VISTA在多种癌症的肿瘤浸润免疫细胞中表达，包括非小细胞肺癌、结直肠癌、卵巢癌、宫颈癌、黑色素瘤和肝细胞癌。在KVA12123临床试验中，肿瘤组织和血清样本将在治疗之前收集，以了解这些生物标志物的可能意义。这些研究有助于更好地理解KVA12123的临床响应与肿瘤组织中以及血液中VISTA表达水平的关系，并可能将VISTA表达作为疗效的生物标志物考虑。

礼邦医药宣布完成近2亿元人民币Pre-C轮融资，投资方包括扬州国金投资、江苏鼎信资本等多家知名机构。公司专注于肾病新药研发，拥有丰富的研发团队和全球权益产品开发经验。本轮资金将用于推进研发管线。目前，礼邦已有3个新药处于不同临床阶段，未来两年预计有1-2个新药进入临床。同时，公司完成8亿人民币银团贷款授信，用于生产基地建设和产品商业化。礼邦医药致力于肾脏病及其他慢性疾病的创新药物开发，拥有均衡的产品管线，包括小分子药物和生物制剂。公司计划加快产品研发、产业化和商业化进程，并启动IPO。