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SMN资讯动态
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研究者说丨胃肠间质瘤四线治疗进展后的探索：瑞派替尼加量或联合其他TKI为患者带来生存获益前沿研究本文报告了两例多线治疗进展的晚期GIST患者。 病例一在接受四线瑞派替尼标准剂量治疗进展后，基于患者个体情况尝试瑞派替尼加量治疗，影像学评估提示肿瘤缩小，最佳疗效接近部分缓解（PR），截至目前已获得26个月的疾病控制。 病例二在四线瑞派替尼治疗进展后，基于基因检测提示的肿瘤异质性，个体化尝试了瑞派替尼与舒尼替尼联合治疗，至今已获得11个月的疾病稳定（SD）。良医汇肿瘤资讯2026-05-21203胃肠基质肿瘤 舒尼替尼 瑞派替尼
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指南焕新，精准前行：2026 CSCO子宫内膜癌与子宫肉瘤诊疗更新亮点前沿研究为推动我国临床肿瘤学发展、提高临床医师诊疗与科研水平，进一步促进中国临床肿瘤学会（CSCO）诊疗指南的制定和推广，由 中国临床肿瘤学会（CSCO） 与北京市希思科临床肿瘤学研究基金会联合举办的“ 2026 CSCO指南会 ”于2026年4月24日至25日在哈尔滨召开。 围绕 子宫内膜癌、子宫肉瘤 等妇科肿瘤领域的诊疗策略更新，多位专家结合国内外研究进展、药物可及性及中国临床实践需求进行了系统解读。 《2026 CSCO妇科肿瘤诊疗指南》更新亮点。良医汇肿瘤资讯2026-05-05331HER2 子宫内膜癌 SMN
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研究者说丨晚期GIST的手术时机再认识：一例经四线瑞派替尼治疗后实现转化切除的病例启示前沿研究病例点评： 浙江大学医学院附属邵逸夫医院 钱浩然教授。 晚期GIST在后线治疗中常面临多重耐药、肿瘤负荷高、体能状态差等困境。 传统二线及以上TKI的客观缓解率较低，且联合手术时并发症发生率较高，因此国内外指南对二线后减瘤手术的推荐较为谨慎。良医汇肿瘤资讯2026-04-28465MKI67 浙江大学医学院附属邵逸夫医院（浙江省邵逸夫医院） SDH
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ADV-hCYP2D6 | 轻松构建II型自身免疫性肝炎小鼠模型前沿研究自身免疫性肝炎 （Autoimmune hepatitis, AIH）是一种罕见但危及生命的自身免疫性疾病，是由于其自身免疫系统紊乱引起病理变化以及功能紊乱，导致免疫细胞直接或间接攻击肝实质细胞，而产生自身抗体，造成肝脏损伤的慢性肝炎症疾病。 为了深入研究AIH的发病机制并寻找有效的治疗药物, 需要一个与人AIH相似的动物实验模型。 具体造模原理如下： 利用腺病毒 (ADV) 的肝脏嗜性，将hCYP2D6基因高效递送至小鼠肝细胞； ADV感染引发的局部炎症微环境，是自身免疫性肝损伤的必要条件； hCYP2D6与小鼠同源蛋白存在中等程度表位同源性，配合ADV感染引发的肝脏局部炎症微环境打破了机体对自身CYP2D6的免疫耐受； 最终诱导产生针对小鼠自身肝细胞的特异性T细胞和B细胞反应，导致慢性肝损伤和纤维化。Scientific Services和元生物2026-04-21352和元生物技术（上海）股份有限公司 自身免疫性肝炎 CYP2D6
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100万，华中科技大学拟转让一款用于妊娠期胎儿疾病治疗的基因治疗产品交易并购日前，华中科技大学同济医学院附属协和医院发布科研成果转化公示，拟将 “一种重组腺相关病毒及在制备妊娠期内耳靶向基因治疗药物中的应用” 相关专利技术以专利权转让方式，转化予杭州惠耳技术设备有限公司，转让价为 100万元 。 孙宇： 中美联合培养医学博士、国家高层次人才计划入选者、“青年五四奖章”获得者、湖北省科协委员。 《临床耳鼻咽喉头颈外科杂志》主编助理，中华医学会耳鼻咽喉头颈外科学分会青年委员、儿科学组委员，湖北省医学会耳鼻咽喉科学分会青年委员会主任委员。动脉网-最新2025-12-23753中华医学会 华中科技大学 华中科技大学同济医学院附属协和医院
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奥西尼成为ITVISMA脊髓性肌萎缩基因治疗产品的专业药房合作伙伴交易并购奥西尼，一家在罕见病药房解决方案领域的领导者，宣布成为FDA批准的脊髓性肌萎缩（SMA）基因治疗产品ITVISMA®（onasemnogene abeparvovec-brve）的专业药房合作伙伴。ITVISMA是一种用于治疗2岁及以上成人及儿童SMA患者的脊髓内基因治疗药物，这些患者已确认存在SMN1基因突变。SMA是一种影响中枢神经系统、周围神经系统及随意肌肉运动的遗传疾病，由编码生存运动神经元（SMN）蛋白的基因缺失引起。在美国，SMA的发生率约为每1.1万个新生儿中就有1例，症状开始出现的时间通常与运动功能受影响的严重程度相关。ITVISMA通过一次性的脊髓内注射，提供SMN1基因的功能性副本，以改善运动功能。这是奥西尼卓越细胞和基因治疗中心添加的第九种疗法，也是奥西尼产品组合中第二种SMA治疗药物。奥西尼自2019年以来一直荣幸地为SMA社区提供服务，支持患有这种罕见病家庭和患者。随着ITVISMA的批准，奥西尼既兴奋地扩大了对年长儿童和成年患者的护理，又渴望确保所有受SMA影响的人都能获得这些改变生活的基因疗法。奥西尼自1987年以来一直致力于为患者提供全面和充满关怀的护理，是罕见病和基因治疗的领PRNewswire2025-12-02324脊髓性肌萎缩症 SMN1 SMN
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首个且唯一！诺华千万元 SMA 基因药物获批上市审批动态值得一提的是，这是 目前首个也是唯一一个 可用于治疗此类广泛人群的基因替代疗法。 Itvisma 与此前已经获批的 Zolgensma 具有相同的活性成分，但配方浓度不同，通过 一次鞘内注射方式给药，支持一次性固定剂量治疗患者 ，该剂量无需根据年龄或体重进行调整。 据公开资料显示，Itvisma 批发采购成本 （WAC） 为 259 万美元，诺华方面预计，该药物将纳入广泛的保险保障体系，同时配套推出共同支付支持计划。医麦创新药2025-11-25387Novartis AG SMN
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首个！诺华超 1400 万一针新药再获 FDA 批准上市审批动态当地时间 11 月 24 日，诺华宣布，FDA 已批准 Onasemnogene abeparvovec 鞘内注射液 （OAV101 注射液， Zolgensma， Itvisma ® ） 用于 治疗 两岁及以上、患有脊髓性肌萎缩症 （SMA） 且经确诊携带 SMN1 基因突变的儿童、青少年和成人 。 Zolgensma 的独特设计在于 通过 一次性 固定剂量治疗 SMA 的根本遗传病因，无需根据年龄或体重调整剂量。 Zolgensma 是一款针对 SMA 的基因疗法，通过单次静脉注射即可实现持续的 SMN 蛋白表达，从而阻止疾病进展。丁香园 Insight 数据库2025-11-25202脊髓性肌萎缩症 SMN1 SMN
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GEMMABio基因疗法治疗SMA1获巴西监管机构批准研发注册政策全球领先的遗传药物公司GEMMABio宣布，其针对脊髓性肌萎缩症1型（SMA1）的创新基因疗法已获得巴西卫生监管机构ANVISA的批准进行临床试验。GEMMABio的首席执行官James M. Wilson博士在2025年11月21日至23日在巴西圣保罗举行的INAME 2025脊髓性肌萎缩症大会上介绍了该公司的第一项临床试验阶段项目的令人鼓舞的预临床数据。GB221是一种一次性基因疗法，由腺相关病毒（AAV）人分离株AAVhu68包裹着一个优化的SMN1基因副本，通过修改的转基因盒设计以减少运动和感觉神经毒性。在预临床研究中，GB221在SMA1小鼠模型中改善了生存率和神经肌肉功能。此外，该研究性新疗法在非人灵长类动物（NHPs）中表现出高水平的运动神经元转导，且无毒性。GEMMABio预计将在未来几个月内在巴西开设三个临床试验点，并开始对第一位患者进行给药。PRNewswire2025-11-24202SMN1 SMN
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诺华1495万一针的基因疗法，在国内申报上市审批动态8 月 2 日，CDE 官网显示， 诺华 OAV101 注射液 申报 上市，这是 一种基于腺相关病毒 （AAV） 载体的基因治疗药物，适用于治疗 6 月龄及以上 5q 型脊髓性肌萎缩症 （SMA） 患者。 此前该适应症已被 CDE 纳入优先审评。 OAV101 注射液 是一款针对 SMA 的基因疗法，静脉注射1次即可实现持续的 SMN 蛋白表达，从而阻止疾病进展。新浪医药2025-08-04192Novartis AG 脊髓性肌萎缩症 OAV-101注射液
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2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页20 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.29-2026.07.05）摩熵咨询28页11 -
合成生物学周报：深圳立法护航合成生物抢占未来产业制高点，生物基材料与制品有标可依华安证券18页750
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特宝生物2025年中报业绩点评：业绩超预期，新产品上市夯实基本面中国银河证券股份有限公司3页61 -
2025年7月全球在研新药月报摩熵咨询38页211
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医药日报：诺华基因治疗药物Zolgensma在华拟纳入优先审评太平洋证券股份有限公司3页2224
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施乐辉生物（SRRK）：Scholar Rock：即将公布的肥胖症EMBRAZE试验结果的关键考量因素摩根大通证券9页1392
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达成战略收购协议，加速创新基因疗法开发国金证券股份有限公司4页1990
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.02.10-2025.02.16)摩熵咨询21页359
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创新药周报：Apitegromab治疗SMA III期成功，关注MSTN-ACTR通路进展华创证券21页2642
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
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- EU/3/19/2145: Public summary of opinion on orphan designation for risdiplam for the treatment of spinal muscular atrophy
- 已上市基因治疗产品的非临床研究分析
- 幼龄动物毒理学试验的案例分析及考虑要点
- 小核酸药物非临床特点和药理毒理评价策略
- EU/3/18/2060: Public summary of opinion on orphan designation: Adeno-associated viral vector serotype hu68 containing the human SMN1 gene for the treatment of spinal muscular atrophy