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  • 《科学》：意想不到的抗癌机制找到了！把癌细胞当作病毒击杀，一箭双雕治疗多种癌症
    前沿研究
    《科学》：意想不到的抗癌机制找到了！把癌细胞当作病毒击杀，一箭双雕治疗多种癌症
    例如，在极其凶险的肝内胆管癌中，有27%的病例都有IDH突变；此外，超过80%的低级别胶质瘤、12%的急性髓系白血病、40%的软骨肉瘤也都与这种突变存在关联。 突变的IDH会产生一种名为 2-羟基戊二酸（2HG） 的致癌代谢产物。 随着浓度的升高， 2HG会让很多参与表观遗传和代谢调控的酶（例如去甲基化酶）活性下降，导致一系列生理过程的失调，促进肿瘤生长。
    学术经纬
    2024-07-23
    恶性肿瘤 IDH1 急性髓系白血病 IDH 软骨肉瘤
  • 《自然-医学》：精准治疗改善高危儿童肿瘤患者预后生存
    前沿研究
    《自然-医学》：精准治疗改善高危儿童肿瘤患者预后生存
    高通量测序技术和靶向抗癌药的进步，使得癌症精准治疗成为了可能。 尽管超过65%的高危儿童肿瘤携带潜在的靶向分子，仅有10%-33%的患儿接受了靶向治疗，一个重要的原因是精准治疗策略（PGT）在儿童肿瘤中的获益-风险平衡仍不明确。 这项研究提示，基于全面的分子图谱指导的PGT策略可以显著改善高危肿瘤患儿的预后。
    学术经纬
    2024-07-23
    恶性肿瘤 肿瘤
  • 《自然》：修复人体中的最大基因，科学家开发基因疗法的递送新策略
    前沿研究
    《自然》：修复人体中的最大基因，科学家开发基因疗法的递送新策略
    基因疗法的策略是将编码正常蛋白的基因送入患者体内，替换突变蛋白发挥功能，从而提供彻底治愈的希望。 不过，基因疗法遇到的一个重要挑战是，用于递送基因的载体，例如腺相关病毒（AAV），容量是有限的——通常只有4.7kb。 而对于DMD来说，编码抗肌萎缩蛋白的基因尺寸巨大，是人体细胞里序列最常长的基因，由79个外显子组成，其mRNA有14kb。
    学术经纬
    2024-07-23
    UTRN
  • 【首发】蒲公英医药创投投资英诺迈博，打造蛋白质组学驱动的AI制药工具平台与先进双抗ADC管线
    医药投融资
    【首发】蒲公英医药创投投资英诺迈博，打造蛋白质组学驱动的AI制药工具平台与先进双抗ADC管线
    英诺迈博生物医药科技（上海）有限公司完成天使+轮融资，资金将用于整合蛋白质组学技术平台与药物研发，打造多个具有best-in-class潜力的ADC管线。公司基于蛋白质组学技术及多种疾病模型库，建立了独具特色的药物研发决策工具平台，利用AI计算推动新药管线与IVD产品开发。英诺迈博拥有多条创新概念的临床前ADC新药管线，并计划开发基于该产品的联合疗法。公司技术平台也将应用于疾病精准诊疗标志物开发，通过AI算法筛查更精准的药效标志物组合。英诺迈博创始人郑勇博士及联合创始人郑德先博士均为行业顶尖专家，公司拥有一支多领域交叉型核心团队。蒲公英医药创投作为投资者，将为英诺迈博提供资源支持，共同推动AI制药与精准诊疗的发展。
    动脉网
    2024-07-23
    蒲公英创投
  • 进展丨杏泽资本伙伴企业微光基因与Lakeshore Biotechnology达成CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可合作
    公司动态
    进展丨杏泽资本伙伴企业微光基因与Lakeshore Biotechnology达成CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可合作
    近日，微光基因（苏州）有限公司(以下简称微光基因)与Lakeshore Biotechnology（以下简称濒湖生物）于上海签署专利授权合同，就探索新型DNA编辑工具在iPSC细胞领域的应用及产品开发达成专利许可协议。 微光基因CEO胡洋博士以及濒湖生物CEO周代星博士等人出席了签约仪式。 根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。
    杏泽资本
    2024-07-23
    微光基因（苏州）有限公司
  • 合作Codexis，可合成400nt单链寡核苷酸，这家企业如何创新酶促DNA合成技术
    公司动态
    合作Codexis，可合成400nt单链寡核苷酸，这家企业如何创新酶促DNA合成技术
    DNA合成技术，是合成生物学的关键使能技术之一，为合成生物学基础研究和应用领域提供了原料基础。 通过精确合成特定序列的DNA，研究者能够改造和构建基因、基因组甚至整个生命体。 然而，它在DNA合成长度及合成成本方面存在难以逾越的极限，难以满足合成生物领域日益增长的对于长片段DNA的需求。
    动脉网
    2024-07-23
    Codexis Inc
  • 从7000美元降到2000美元/公斤！NovoNutrient用二氧化碳撬动23亿美元类胡萝卜素市场
    交易并购
    从7000美元降到2000美元/公斤！NovoNutrient用二氧化碳撬动23亿美元类胡萝卜素市场
    "全球水产饲料生产商、尤其是中国饲料公司，几年前就一再强调，比起饲料营养的来源，他们更加关注新型替代产品的价格是否与传统饲料价格相当，一旦价格持平，就会立即改用新型合成饲料。 F3是一个未来水产饲料协作网络，为非政府组织、研究人员和企业合办，以加快和支持创新的水产养殖替代饲料成分的推广，如细菌粉、植物性蛋白质、藻类和酵母等，旨在取代野生捕捞的鱼类。 因此，以合成生物学为手段研发的新型饲料营养物有望开辟新的市场。
    动脉网
    2024-07-23
    NovoNutrient
  • 诺华：业绩双beat，为何股价大跌？
    财报业绩
    诺华：业绩双beat，为何股价大跌？
    Entresto季度销售额接近19亿，环比还有一点小增长。 （上个季度的数据可参考" 诺华：诺心妥年化75亿，专利到期前拼了！ 究其原因，可能和核药短期内的增长有些问题。
    Claudisiran药药
    2024-07-23
    GSK PLC HER2 GLP-1 Novartis AG Genmab A/S
  • 卫材将在 2024 年阿尔茨海默病协会国际会议上呈报双效 LECANEMAB 的 3 年疗效和安全性数据，并讨论持续治疗的长期结果
    研发注册政策
    卫材将在 2024 年阿尔茨海默病协会国际会议上呈报双效 LECANEMAB 的 3 年疗效和安全性数据，并讨论持续治疗的长期结果
    Eisai公司在2024年7月22日宣布，将在阿尔茨海默病（AD）国际会议上分享其AD药物研发的最新成果，包括其双重作用的抗淀粉样蛋白β（Aβ）原纤维抗体——莱卡纳木（LEQEMBI®）的研究进展。莱卡纳木是唯一一种能够清除大脑中高度有毒的原纤维，即使在斑块清除后仍能导致神经元损伤和死亡，从而支持神经元功能的早期AD治疗药物。Eisai将在会议中展示4场口头报告和15场海报展示，并举办两场关于莱卡纳木的研讨会，探讨莱卡纳木持续治疗早期阿尔茨海默病的证据基础，以及长期成像和生物标志物的研究更新。Eisai将展示莱卡纳木的2期和3期研究以及开放标签扩展的数据，以探索使用双重作用莱卡纳木的潜在长期临床和生物标志物益处。
    PRNewswire
    2024-07-23
    老年性痴呆 Eisai Ltd 适应障碍 Aβ 仑卡奈单抗
  • AI从头设计蛋白，用作生物传感器
    前沿研究
    AI从头设计蛋白，用作生物传感器
    因此，长期以来，科学家们一直试图创造全新的蛋白质，并且这些人造蛋白能够像天然蛋白一般通过结合小分子化合物来控制其活性，调控生理活动，从而应用于生产活动和疾病治疗。 这些发现将为蛋白质从头设计和生物传感开辟新的研究方向。 目前，蛋白质设计的一个主要挑战是创造高选择性和高亲和力的小分子结合蛋白。
    药渡
    2024-07-23
    蛋白 AI
  • 通用策略增强CAR-T治疗多种癌症效力！临床试验即将展开
    前沿研究
    通用策略增强CAR-T治疗多种癌症效力！临床试验即将展开
    CAR-T细胞已经在一些血液肿瘤患者中取得了显著效果。 然而，它们在对抗其他癌症（包括胰腺癌、前列腺癌和黑色素瘤等实体瘤）时效果不佳。 今日在 Science Immunology 上发表的最新研究中，宾夕法尼亚大学科学家领衔的团队发现， 使用CRISPR基因编辑技术敲除CD5蛋白的表达，可以大大增强CAR-T细胞疗法对多种癌症（包括实体瘤）的效果。
    药明康德
    2024-07-23
    胰腺癌 实体瘤 血液肿瘤 前列腺癌 黑色素瘤
  • 免疫干预潜在新靶点！《癌细胞》揭示抗肿瘤免疫反应的新机制
    前沿研究
    免疫干预潜在新靶点！《癌细胞》揭示抗肿瘤免疫反应的新机制
    TME不仅影响肿瘤进展，还调控免疫治疗的效果。 TME内各种元素的空间组织在促进或抑制肿瘤生长方面发挥关键作用，但介导这些功能的细胞空间定位和相互作用仍不清楚。 本项目研究团队通过定量多重免疫荧光成像技术发现Treg特异性地聚集在肿瘤基质部位的淋巴管周围，Treg的这种特殊定位是由高表达免疫调节分子的 成熟树突状细胞 （mregDC ） 通过趋化作用（CCL22/17-CCR4）所介导的，从而在肿瘤基质部位建立Treg-mregDC-淋巴管生态位。
    药明康德
    2024-07-23
    肿瘤 CCR4 Treg
  • 吸一吸缓解抑郁！药效持续一个月，强生递交监管申请
    审批动态
    吸一吸缓解抑郁！药效持续一个月，强生递交监管申请
    强生（Johnson & Johnson）今天宣布已向美国FDA提交补充新药申请（sNDA），寻求批准其Spravato（esketamine）CIII鼻喷雾剂作为治疗难治性抑郁症（TRD）成人患者的潜在首款单药疗法。 试验结果显示， 接受Spravato单药治疗患者的抑郁症状在约24小时内迅速改善，并持续至少4周。 目前，全球范围内约每8人中就有1人罹患精神疾病。
    药明康德
    2024-07-23
    Johnson & Johnson 抑郁 艾司氯胺酮 Johnson & Johnson Inc
  • 肿瘤完全消失机率翻倍！GSK潜在重磅ADC递交上市申请
    审批动态
    肿瘤完全消失机率翻倍！GSK潜在重磅ADC递交上市申请
    GSK今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受 靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物（ADC）Blenrep（belantamab mafodotin） 与硼替佐米加地塞米松（BorDex）或泊马度胺加地塞米松（PomDex）联用，治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的上市授权申请（MAA）。 该申请基于3期临床试验DREAMM-7和DREAMM-8的中期结果，这两项试验均达到了其主要终点，显示出 Blenrep 联合治疗组在无进展生存期（PFS）方面相对于标准治疗组具有统计学显著性和具有临床意义的改善。 DREAMM-7评估了Blenrep与BorDex联合使用，与当前用于该病的标准治疗方案（daratumumab加BorDex）相较，作为RRMM患者2线及之后治疗中的疗效。
    药明康德
    2024-07-23
    GSK PLC BCMA 达雷妥尤单抗 泊马度胺 玛贝妥单抗
  • 97%患者症状获一致改善，反义寡核苷酸疗法挺进关键3期试验
    临床研究
    97%患者症状获一致改善，反义寡核苷酸疗法挺进关键3期试验
    Ionis Pharmaceuticals今天宣布，其在天使综合征（Angelman syndrome，AS）患者中进行的1/2a期研究HALOS已完成多次剂量 递增 （MAD）部分并取得积极成果。 分析显示，在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582持续改善患者的沟通、认知和运动功能， 高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解。 天使综合征是一种严重的神经发育障碍，是由于患者来自母体的 UBE3A 等位基因功能丧失或突变引起。
    药明康德
    2024-07-23
    主动脉瓣狭窄 Ionis Pharmaceuticals Inc UBE3A 天使综合征 （Angelman 综合征）
  • 香雪精准TCR-T细胞疗法拟纳入突破性治疗品种，治疗软组织肉瘤
    审批动态
    香雪精准TCR-T细胞疗法拟纳入突破性治疗品种，治疗软组织肉瘤
    TAEST16001注射液由香雪生命科学（香雪精准的控股子公司）研发，为靶向NY-ESO-1的亲和力增强的TCR-T细胞免疫治疗产品。 目前 TAEST16001 针对 晚期软组织肉瘤 适应症的研究已完成1期临床试验，2期临床试验正在进行中。 其治疗晚期软组织肉瘤患者的1期临床试验结果在美国临床肿瘤学会（ASCO）2022年会上进行口头汇报，并于2023年8月刊登在国际期刊 Cell Reports Medicine 。
    医麦客
    2024-07-23
    软组织肉瘤 NY-ESO-1 广东香雪精准医疗技术有限公司 TAEST-16001注射液
  • 英伟达等公司纷纷入局AI医药，CytoReason获8000万美元投资
    医药投融资
    英伟达等公司纷纷入局AI医药，CytoReason获8000万美元投资
    公开资料显示，截至目前， CytoReason共募集超1.3亿美元融资，最近的一笔融资是来自辉瑞公司2000万美元的股权融资 。 据悉，CytoReason是英伟达今年出手的第4家AI制药公司，也是有史以来投资的第13家AI制药企业。 不仅如此，这也是辉瑞第二次投资CytoReason，且双方已经深度合作5年。
    医麦客
    2024-07-23
    Pfizer Inc
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