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97%患者症状获一致改善，反义寡核苷酸疗法挺进关键3期试验

药明康德药明康德
2024/07/23
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316
主动脉瓣狭窄 Ionis Pharmaceuticals Inc UBE3A 天使综合征 （Angelman 综合征）

了解企业： Ionis Pharmaceuticals

了解药品： ION582

Ionis Pharmaceuticals今天宣布，其在天使综合征（Angelman syndrome，AS）患者中进行的1/2a期研究HALOS已完成多次剂量 递增 （MAD）部分并取得积极成果。 分析显示，在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582持续改善患者的沟通、认知和运动功能， 高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解。 天使综合征是一种严重的神经发育障碍，是由于患者来自母体的 UBE3A 等位基因功能丧失或突变引起。

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