Akari Therapeutics公司宣布，其管理团队代表将参加ARVO 2023会议，与研究人员、行业领袖和潜在合作伙伴会面。该公司的主要资产是研究性药物nomacopan，一种针对补体C5和白细胞三烯B4的双特异性抑制剂。长效PAS-nomacopan目前处于临床前开发阶段，作为治疗地理萎缩的潜在治疗药物。ARVO 2023将于4月23日至27日在新奥尔良举行，届时将有来自世界各地的约1万名视觉研究人员、临床医生和科学家参加科学会议、海报展示和邀请演讲。Akari Therapeutics是一家专注于开发治疗自身免疫和炎症性疾病的生物技术公司，其产品线包括nomacopan用于治疗严重儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）的III期临床试验，以及nomacopan用于成人HSCT-TMA和地理萎缩（GA）的预临床研究。

Clene Inc.及其全资子公司Clene Nanomedicine，一家专注于神经退行性疾病治疗的临床阶段生物制药公司，宣布将在2023年美国神经学年会（AAN）上展示三项研究。这些研究展示了CNM-Au8治疗在多发性硬化症和肌萎缩侧索硬化症（ALS）中的安全性和有效性。其中，一项关于多发性硬化症的临床试验将在主论坛上发布，另一项关于ALS的试验结果将在主论坛上发布，第三项关于ALS生存益处的证据将在海报会上展示。CNM-Au8是一种口服金纳米晶体悬浮液，旨在通过增加能量生产和利用来恢复神经元健康和功能。Clene公司总部位于犹他州盐湖城，研发和制造业务位于马里兰州。

INmune Bio公司展示其研发的INB03药物在治疗高风险MUC4表达HER2+和三阴性乳腺癌方面的数据。INB03是一种选择性中和可溶性TNF（sTNF）的DN-TNF抑制剂，能够降低MUC4表达，提高基于trastuzumab的免疫疗法的功能，增强抗肿瘤巨噬细胞功能和肿瘤浸润淋巴细胞数量，降低肿瘤的转移潜力。该研究由Roxana Schillaci博士在2023年美国癌症研究协会年会上发表，并已在Cancers杂志上发表相关论文。INB03在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，计划进行二期临床试验以进一步验证其疗效。

Chinook Therapeutics宣布自愿暂停其肾脏疾病精准药物 CHK-336 的 Phase 1 期临床试验，以调查一名受试者在接受首次 125 毫克剂量后发生的严重不良事件（SAE）。该事件迅速发生并迅速恢复，目前仍在进行随访。事件原因正在调查中，可能为对研究药物或其赋形剂的超敏反应。此前，CHK-336 在 62 名受试者中表现出良好的耐受性。Chinook Therapeutics 正在开发针对罕见严重慢性肾脏疾病的精准药物，其领先项目 atrasentan 和 BION-1301 正在临床试验中。

Altimmune公司宣布已完成其HepTcell Phase 2临床试验的入组工作，该试验旨在治疗慢性乙型肝炎。试验在北美、欧洲和东南亚的26个中心进行，招募了约80名乙型肝炎表面抗原水平低的慢性乙型肝炎患者，随机分配到HepTcell或安慰剂组。主要终点是HBsAg的1对数或更大程度的降低，次要终点包括HBV DNA、前基因组RNA和其他病毒学反应标志物的变化。Altimmune公司预计将在2024年第一季度公布数据。此外，公司还计划在2023年中开始其非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Phase 2b活检试验，并在2023年第四季度公布48周MOMENTUM肥胖试验的顶线数据。HepTcell是一种新型免疫治疗药物，由九种代表保守HBV序列的合成肽组成，并辅以Valneva SE的TLR9型佐剂IC31®。该药物旨在通过驱动T细胞对HBV所有基因型的反应，实现慢性HBV患者的功能性治愈。

Atsena Therapeutics宣布，其针对由GUCY2D基因双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙（LCA1）患者的基因疗法ATSN-101的6个月安全性及有效性数据将在ARVO 2023年会上展示。该病是一种单基因眼病，会导致视网膜功能受损，引起早期严重视力障碍或失明。初步数据显示，ATSN-101在临床试验中显示出对视力的显著改善，且无药物相关的严重不良事件。此外，Atsena Therapeutics还赞助并参与了由基金会对抗失明和俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所共同举办的视网膜细胞和基因治疗创新峰会。

Bavarian Nordic公司宣布，其针对60岁及以上成人预防呼吸道合胞病毒（RSV）的候选疫苗MVA-BN® RSV的3期临床试验已积累足够的病例以完成主要疗效分析，预计结果将在2023年中公布。该全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期VANIR临床试验在美国和德国的100多个中心招募了超过20,000名参与者。研究的主要目标是评估疫苗候选品对由RSV引起的下呼吸道疾病（LTRD）的疗效。MVA-BN® RSV疫苗基于Bavarian Nordic的专有疫苗平台技术，包含五种不同的RSV抗原，旨在刺激广泛的抗体和细胞免疫反应。该疫苗已被美国食品药品监督管理局授予突破性疗法 designation，并获得了欧洲药品管理局优先药品（PRIME）方案。

REGENXBIO公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其RGX-202基因疗法快速通道资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）。这项疗法旨在治疗严重或危及生命的疾病，并有望满足未满足的医疗需求。REGENXBIO计划在2023年下半年报告RGX-202临床试验的初步数据。此外，公司正在招募患者进行AFFINITY DUCHENNE™临床试验，以评估RGX-202的安全性和疗效。REGENXBIO还计划在2025年前推进五个AAV疗法从内部管线和授权项目中进入关键阶段或商业化产品。

Acurx Pharmaceuticals宣布FDA已接受其计划，由独立数据监测委员会(IDMC)对正在进行中的C. difficile感染(CDI)的Ph2b临床试验的成果进行中期审查。该审查将在总共36名患者入组后进行。Acurx基于1月份向FDA提交的IND协议修订案，以及当时从正在进行的研究中观察到的盲法数据，决定进行中期审查。IDMC将决定并建议公司是否因成功而提前终止Ph2b临床试验，或继续患者入组。Acurx计划在IDMC进行中期审查后及时报告可用数据。此外，Acurx发言人将在本月的第33届欧洲临床微生物学和感染病大会(ECCMID)上介绍公司的科学海报，并更新关于治疗其他由MRSA、VRE和DRSP引起的革兰氏阳性感染的预临床、口服和静脉项目。

ACELYRIN公司宣布了其免疫学药物izokibep在银屑病关节炎（PsA）治疗中的长期46周临床试验数据。izokibep是一种小分子蛋白疗法，旨在抑制IL-17A，具有高活性和良好的组织渗透性。该试验显示，izokibep在改善PsA患者的关节疼痛、皮肤银屑病和附着点炎等关键症状方面表现出持续和显著的改善。试验评估了izokibep在不同剂量下的安全性和有效性，结果显示izokibep耐受性良好，最常见的不良事件为注射部位反应。基于这些数据，ACELYRIN加速了PsA的2b/3期临床试验，目前该试验正在进行中。

Athira Pharma在即将于2023年4月22日至27日举行的美国神经病学年会（AAN）上，将展示其针对阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症等神经退行性疾病的新药研发进展。公司将重点介绍其在Phase 2 ACT-AD试验中，使用fosgonimeton治疗轻度至中度阿尔茨海默病患者的临床数据，以及支持fosgonimeton增强HGF/MET通路治疗神经退行性疾病的机制和疗效的预临床研究。此外，还将展示ATH-1105在ALS动物模型中对运动功能和生存率的积极影响。这些研究将有助于进一步了解药物的作用机制，为患者提供新的治疗选择。

ONL Therapeutics公司将在即将举行的ARVO年会上展示ONL1204眼科溶液在治疗黄斑裂孔视网膜脱离患者中的安全性研究结果。ONL1204是一种新型小分子Fas抑制剂，旨在保护关键视网膜细胞。公司计划在2023年第二季度在美国启动ONL1204眼科溶液治疗黄斑裂孔视网膜脱离的II期临床试验。此外，公司还将展示关于Fas抑制在遗传性视网膜变性和年龄相关性黄斑变性模型中保护视网膜和视网膜色素上皮表型的预临床数据。

瑞典精准肿瘤学公司Beactica Therapeutics宣布，其LSD1项目被选为在美国癌症研究协会（AACR）年度会议2023的壁报展示。会议将于2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多的橙县会议中心举行。公司发现部门负责人Konrad Koehler博士将于4月16日下午1:30至5:00在会议中心24区进行壁报展示，主题为“通过LSD1调节增强免疫疗法”。壁报内容包括BEA-17体外和体内研究的新积极结果，包括在结肠癌（CT26）同源动物模型中增强抗PD1检查点抑制剂，以及在胶质母细胞瘤（GL261）同源动物模型中增强标准治疗（放疗+替莫唑胺）。BEA-17最近获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗胶质母细胞瘤。AACR年度会议是全球最大的癌症药物发现活动，预计将有超过20,000名科学家、临床医生、倡导者和其他与会者参加。Beactica Therapeutics是一家专注于治疗具有显著未满足医疗需求的遗传性癌症的私人控股精准肿瘤学公司。

Felzartamab在两项临床研究中显示出剂量依赖性的对致病性抗体水平的降低，包括那些起始时aPLA2R滴度高或对先前免疫抑制疗法有抵抗的患者群体。该药物旨在推进晚期研究，以治疗原发性膜性肾病和其他由自身抗体驱动的免疫介导性疾病。原发性膜性肾病是一种罕见、负担重的免疫介导性肾脏疾病，目前尚无批准的治疗方法。Felzartamab是一种研究性单克隆抗体，旨在耗尽CD38+浆细胞，这些浆细胞被认为通过产生抗PLA2R（aPLA2R）自身抗体来驱动原发性膜性肾病。这些研究显示，felzartamab在降低aPLA2R水平、改善蛋白尿和血清白蛋白水平方面表现出良好的疗效和安全性，为晚期开发提供了支持。

Airway Therapeutics公司宣布，其用于预防极早产儿发生支气管肺发育不良（BPD）的zelpultide alfa Phase 1b临床试验剂量递增阶段成功完成。试验在美国和西班牙进行，公司已设立子公司Airway Spain SL负责领导。试验结果显示，zelpultide alfa具有良好的安全性，DSMC确认了其在最高剂量下对婴儿的安全性。该试验旨在评估zelpultide alfa的安全性和耐受性，预计中期分析将在2023年第二季度初完成。全球约有250万极早产儿面临BPD风险，该病可能导致哮喘、肺炎等终身并发症。Zelpultide alfa是一种重组人SP-D蛋白，可减少炎症和感染，调节免疫反应。Airway Therapeutics致力于开发针对呼吸和炎症性疾病的新型生物制剂，zelpultide alfa是其首个针对极早产儿BPD预防和严重机械通气患者COVID/CAP治疗的候选药物。

广州百吉生物制药有限公司的新药临床试验获得国家药品监督管理局药品审评中心的默示许可，该药是一款针对EBV阳性淋巴瘤的免疫治疗产品，通过基因修饰技术将靶向EB病毒抗原的受体表达于自体T细胞表面。这一创新疗法填补了现有细胞治疗产品无法治疗大多数EBV引起的淋巴瘤和淋巴细胞增生疾病的空白。百吉生物董事兼首席运营官陈秩静博士强调，这是百吉生物第二款全球产品获批IND，体现了公司对未被满足临床需求的关注，并计划今年在美国FDA递交更多新药临床试验申请。

杭州百凯生物医药有限公司与南京维立志博生物科技有限公司宣布联合开发多个创新型ADC生物新药，双方在抗体新药研发生产和ADC创新设计与开发领域具有丰富经验和专业积累，旨在为癌症患者提供更好的治疗方法。此次合作将加快ADC领域的创新和发展，为患者带来更多选择和机会，提高治疗效果。百凯医药CEO包海峰博士和维立志博创始人康小强博士均表示对合作充满信心，认为这将极大推动双方的研发和产品开发能力。两家公司均致力于为肿瘤患者提供优异的ADC抗肿瘤药物，推动生物医药领域的创新和发展。