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EMBO Reports丨优化 Retron 编辑效率的新策略：通过减少竞争提高基因编辑系统效率前沿研究Retron系统的msDNA可以特异性地与目标基因配对，仿照DNA复制中的冈崎片段，实现精确的基因编辑。 然而，目前Retron系统的编辑效率相对较低，限制了其大规模应用的可行性。 提升Retron系统的编辑效率仍是基因编辑领域面临的一大挑战。BioArtMED2024-11-11TS 基因编辑系统
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Cell Stem Cell | DNMT3A和TET2突变型HSCs的克隆优势与对炎症和衰老的反应减弱相关前沿研究造血干细胞 （HSCs） 突变引发的克隆性造血 （CH） 与血液肿瘤、心血管疾病和其他不良后果的风险升高相关。 其中，70%的CH病例与DNMT3A和TET2突变有关，DNMT3A是一种从头DNA甲基转移酶，能催化胞嘧啶转化为5-甲基胞嘧啶 （5mC） ，TET2是一种双加氧酶，可催化5mC转化为5-羟甲基胞嘧啶 （5hmC） 和其他氧化衍生物。 在小鼠中， Dnmt3a -/- 、 Tet2 -/- 和 Tet2 +/- HSCs相较于其野生型而言具有竞争优势，感染和炎症能进一步扩大优势 【1-3】 ，但小鼠研究可能无法准确捕获人类CH的复杂性，因而难以得知突变型HSCs的克隆优势与炎症及衰老间的联系。
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医保平台赋能药店升级赛公司动态近日，不少地方医保平台推出了创新功能和服务，其中最典型的是 “门诊统筹线上医保结算”“医保平台卖药”和“药店药品比价”。 可以看到，在网上买药刷医保、药品比价等医保政策支持下，医保线上平台的功能将越来越强大。 2019 年 1 月，国家医保局发布《关于医疗保障信息化工作的指导意见》，强调全面推进医保工作智能化、信息化、标准化的重要作用。21世纪药店2024-11-11医保
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国家集采药品面临调价，药店如何应对？招标采购随着国家集采药品的大规模调价，医药市场的风向悄然转变。 这场由国家主导的药品采购改革，旨在降低药品价格，减轻民众医疗负担，无疑是一项惠民之举。 国家集采药品的最新调价消息显示，多个省份已经开始了新一轮的价格调整，以确保药品价格更加合理和透明。21世纪药店2024-11-11集采
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Nature: 共价结合赖氨酸和新型锌离子螯合的突变体选择性AKT抑制剂前沿研究
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上海市今年第六款国产1类创新药获批上市审批动态
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药闻医讯 | 国家药监局综合司公开征求《关于加强药品受托生产监督管理工作的公告（征求意见稿）》意见研发注册政策国家药监局批准注册化妆品新原料异丁酰胺基噻唑基间苯二酚。 11月4日，国家药品监督管理局批准拜尔斯道夫德国总部公司申报的化妆品新原料异丁酰胺基噻唑基间苯二酚注册申请。 该新原料采用化学合成工艺制得，经注册人组织开展功效和安全性验证，可作为美白剂用于驻留类化妆品（可能存在吸入暴露的产品除外）。
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虚之实科技完成数千万元A轮融资，加速占领全球AI+脑科学战略高地医药投融资近日， 全球领先的AI医疗和脑科学公司杭州虚之实科技有限公司（简称“虚之实科技”），宣布完成由星陀资本领投的数千万元A轮融资 。 本轮融资资金将主要用于加速国内及海外医疗产品研发、C端及专家市场团队的建设，进一步夯实虚之实科技在国内脑疾病数字化治疗的领先地位，并探索更多创新业务模式，为用户提供更加卓越的产品和服务。 虚之实科技2015年成立于浙江杭州，是国内率先将数字技术用于各类脑疾病治疗的公司，获评专精特新和高新技术企业。
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Nature｜微软研究院王童团队推出AI2BMD，以量子级精度推进蛋白质动力学前沿研究随着人工智能在蛋白质研究中的重要性日益提升，预测静态的蛋白质晶体结构已不再是难题。 然而，如何在原子级别精确刻画蛋白质动态变化仍是一项亟需解决的挑战。 日前，微软研究院科学智能中心（Microsoft Research AI for Science）王童研究员及其团队，历时四年在人工智能驱动的分子动力学模拟研究中取得了重要进展，其成果已通过长文（Article）的形式在世界顶级科学杂志《自然》（《Nature》）正刊在线发表。智药邦2024-11-11AI2BMD 蛋白质动力学
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抗肿瘤的抗体-多肽偶联共价抑制剂设计前沿研究半胱氨酸组织蛋白酶是一个由11种蛋白酶组成的家族，其被认为是治疗癌症和其他疾病（如自身免疫性疾病和骨质疏松症）的潜在治疗靶标。 但因其广泛性抑制会引发较为严重的副作用，所以目前还没有靶向该靶点的药物通过临床试验。 因此，来自瑞士实验癌症研究所的研究人员创建了一个模块化药物平台，将 阻断半胱氨酸蛋白酶活性的非天然肽抑制剂（non-natural peptide inhibitors，NNPIs）与抗体结合，以引导其递送至所需类型的靶细胞，从而创建抗体-肽抑制剂偶联物（antibody-peptide inhibitor conjugates, APIC） 。
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中山大学 | 基于流感病毒NA抗原的circRNA多价疫苗前沿研究导读： 血凝素（HA）和神经氨酸酶（NA）是流感包膜上的两种主要糖蛋白。 NA是流感病毒包膜上第二丰富的糖蛋白，可在流感复制周期中促进病毒释放。 流感疫苗目前的有效性主要通过其诱导血凝抑制抗体反应的能力来证明。
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基于干细胞的帕金森病治疗前沿研究摘要: 帕金森病（PD）是一种主要的神经退行性疾病，可能导致神经退行性变化，进而导致残疾。 干细胞研究的进步为治疗PD提供了一个有希望的替代方法。 帕金森病（PD）是一种复杂的神经退行性疾病，没有具体的诊断测试。
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没搞错吧，又来？FDA将中国API药企列入禁止进口名单，因不符合cGMP要求研发注册政策近日，FDA再次对中国原料药（API）制造商采取了严厉措施，将部分制造商列入禁止进口名单。 这一举措主要基于，这些制造商 未能符合FDA的现行药品生产质量管理规范 （CGMP，以前也称为cGMP）的要求。 多家企业被列入禁止进口名单。
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又双叒发卫星，复旦研制！前沿研究
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7.15亿美元合作告吹！基因泰克放弃与Nykode共同开发的个性化癌症疫苗交易并购近日，罗氏旗下的基因泰克（Genentech）终止了与Nykode Therapeutics的合作，该合作原本聚焦于一项临床阶段的癌症疫苗项目。 早在2020年，基因泰克与当时名为Vaccibody的挪威生物技术公司签订了一项全球授权协议（PDF）， 以研究后者开发的个性化新生抗原疫苗VB10.NEO在晚期肿瘤中的应用 。 基因泰克为此 支付了2亿美元的预付款 ，并给Nykode提供了 最高可达5.15亿美元 的生物技术收益机会。
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瑞普生物：投1.3亿，砸向50亿估值宠物板块医药投融资中瑞华普核心资产为瑞派宠物医院管理股份有限公司（简称“瑞派宠物医院”） 17.5179%股权，根据银信资产评估有限公司 2024 年 3 月 25 日出具的《天津瑞普 生物技术股份有限公司拟对其他非流动金融资产进行公允价值计量涉及的瑞派宠物医院管理股份有限公司等 4 家公司的股东部分权益价值项目咨询报告》（银 信咨报字(2024)第 A0003 号），截止估值基准日 2023 年 12 月 31 日，瑞派宠物医 院在报告所列假设及限定条件下，经收益法估值后，股东权益价值为人民币771,300.00 万元，归母股东权益价值为人民币 529,100.00 万元。 经交易双方协商一致，本次交易中，瑞派宠物医院估值为 500,000.00 万元（50亿人民币估值），对应中瑞华普估值为87,589.50 万元人民币。 关联关系 ：本次交易对手方中，李守军先生为瑞普生物实际控制人，梁武先生及其一致行动人持有公司 6.98%股权，周仲华先生为公司监事会主席，根据《深圳证券交易所创业板股票上市规则》第 7.2.5 条及《公司章程》等有关规定，李守军先生、梁武先生、周仲华先生为公司关联自然人，本次交易构成关联交易。
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入选LBA！康宁杰瑞HER2双抗ADC皮下注射复方制剂JSKN033最新突破性临床研究结果亮相2024年SITC年会研发注册政策康宁杰瑞生物制药宣布，其自主研发的HER2双特异性抗体偶联药物与PD-L1抑制剂的高浓度皮下注射复方制剂JSKN033的首次人体临床研究结果入选2024年第39届癌症免疫治疗学会（SITC）年会最新突破性摘要。该研究旨在评估JSKN033单药治疗的安全性、耐受性和初步有效性，结果显示JSKN033在多线治疗后疾病进展的实体瘤患者中显示出良好的安全性和初步的抗肿瘤活性。JSKN033是全球首个以皮下注射给药方式进入人体研究的ADC与PD-L1抑制剂的高浓度复方制剂，有望为患者提供安全、有效且依从性更高的治疗选择。
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【张江青年说】科州药业蔺晓娜：国产首个MEK抑制剂创新之路专家观点随着 “引领区青年说”张江科学城专场 首秀圆满成功，张江青年人才所谱写的创新故事已被更多人所熟知，来自张江科学城各个产业领域的他们，正在用亲身经历和创新故事，生动诠释着科创精神的真谛。 上海科州药物股份有限公司 注册与项目管理总监—蔺晓娜。 蔺晓娜在演讲中说：“创新药一直是生物医药领域的一个顶尖赛道，而且是我们国家一个‘卡脖子’的工程。
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跨国药企在中国 | 罗氏、诺华、勃林格殷格翰、拜耳、梯瓦、默沙东、艾尔建、GE医疗、爱德华、波科、万益特、武田、卫材等新动态公司动态跨国药企在中国重点资讯。 诺华中国与中国麻风防治协会宣布签署战略合作备忘录。 双方将整合优势资源，在皮肤科领域的学术交流、疾病控制、临床科研、人才培养以及公益科普等方面全面发力，以专科发展带动防治能力提升，防病治病、惠及大众，助力实现全面消除麻风危害的目标，推动我国皮肤健康事业迈向新的高度。
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绿叶制药靶向NET/DAT/GABAAR的抗抑郁1类创新药获准开展临床试验临床研究绿叶制药集团宣布， 1类创新药LY03021已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准开展临床试验 ，拟用于治疗抑郁症。 LY03021为去甲肾上腺素转运体（NET）/多巴胺转运体（DAT）抑制剂、γ-氨基丁酸A受体正向变构调节剂（GABA A R PAM）。 该产品基于绿叶制药新分子实体/新治疗实体技术平台（NCE/NTE）自主开发，是全新的三靶点作用机制抗抑郁药物，具有同类首创（First-in-Class）的潜质。
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