Gamida Cell公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其同种异体细胞疗法Omisirge用于12岁及以上成人及儿童血液恶性肿瘤患者，在经过骨髓消减预处理后进行脐带血移植，以减少中性粒细胞恢复时间和感染发生率。Omisirge获得了突破性疗法指定、优先审评和孤儿药指定，这是首个基于全球随机3期临床试验获得批准的同种异体干细胞移植疗法。Omisirge在3期临床试验中显示出与标准脐带血相比，中性粒细胞恢复时间中位数缩短至12天，感染发生率降低。Gamida Cell公司总裁兼首席执行官Abbey Jenkins表示，Omisirge的批准是血液恶性肿瘤治疗领域的一大进步，有望提高干细胞移植的可用性并改善患者预后。Omisirge在美国已上市，可用于移植中心订购。

Hepion Pharmaceuticals在2023年4月17日宣布，其首席科学官Daren Ure博士将在美国癌症研究协会年度会议上展示关于其领先药物候选品rencofilstat的摘要。该药物是一款针对纤维化疾病，包括非酒精性脂肪性肝炎、肝细胞癌等慢性疾病的AI驱动疗法。rencofilstat是一种强效的环状肽酶抑制剂，在实验性疾病模型中已显示出降低肝脏纤维化和肝细胞癌肿瘤负担的效果。目前，该药物正在NASH治疗方面进行2期临床试验，并已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定。Hepion还开发了一个名为AI-POWR™的专有AI平台，旨在通过AI技术帮助识别对rencofilstat反应最佳的NASH患者，并计划利用该平台寻找更多潜在适应症，以扩大公司在环状肽酶抑制治疗领域的市场份额。

Adverum Biotechnologies将在ARVO 2023年会上展示其基因疗法Ixo-vec（ixoberogene soroparvovec）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的非临床数据，包括6x10^10 vg/眼的人类等效剂量评估以及分次双侧给药的耐久性和耐受性。公司还计划发布新闻稿并在网站上公布数据。此外，Adverum授予一名新员工150,000股普通股的股票期权，作为加入公司的激励措施。

Myeloid Therapeutics公司在AACR年度会议上展示了两个关于其mRNA免疫疗法的海报。公司CEO Daniel Getts博士表示，这些数据展示了髓系细胞在调节广泛免疫反应方面的潜力，并期待推进其平台和扩大临床候选药物组合。海报内容涉及通过mRNA激活髓系细胞的抗肿瘤免疫和自体工程单核细胞在T细胞淋巴瘤患者中的初步临床和实验经验。Myeloid的ATAK™ CAR受体和体内mRNA编程平台结合肿瘤识别和多种先天免疫信号域，通过脂质纳米颗粒封装的mRNA直接在体内编程细胞，以产生广泛的抗肿瘤适应性免疫。

Avenue Therapeutics公司宣布，已从美国食品药品监督管理局（FDA）收到关于静脉注射（IV）曲马多治疗术后疼痛的会议纪要。会议旨在讨论并就评估曲马多与静脉吗啡相比的阿片类药物叠加引起的呼吸抑制风险的拟议研究方案达成一致。Avenue Therapeutics在2022年9月收到FDA关于IV曲马多的会议纪要，并在2022年8月9日的会议上提交了一个单一安全性临床试验的设计，FDA认为该设计合理，并就研究设计的一些方面达成一致。随后，Avenue Therapeutics根据FDA的建议提交了详细的研究方案，并进行了进一步的讨论。FDA会议纪要显示，FDA与Avenue Therapeutics就拟议方案的大部分内容达成一致，并正在积极讨论剩余的开放项目。Avenue Therapeutics计划根据FDA的反馈完成方案，并期待与FDA的持续合作讨论，目标是今年合作或启动一项III期安全性研究，以评估曲马多与已批准的阿片类镇痛剂相比治疗术后疼痛时阿片类药物叠加引起的呼吸抑制风险。此外，Avenue Therapeutics计划在年底提供关于其他两个项目的更新，包括AJ201临床试验治疗脊髓和延髓

Black Diamond Therapeutics公司宣布在2023年美国癌症研究协会年会上展示了其两个候选药物BDTX-1535和BDTX-4933的临床前研究和1期临床试验设计。BDTX-1535是一种针对EGFR突变的脑部穿透性EGFR MasterKey抑制剂，已在多种NSCLC和GBM模型中显示出抗肿瘤活性。该药物的1期临床试验正在进行中，预计将在2023年提供临床更新。BDTX-4933是一种针对BRAF和RAS突变的脑部穿透性RAF MasterKey抑制剂，预临床研究表明其对肿瘤生长有抑制作用，并计划在2023年第二季度开始1期临床试验。这些研究旨在为精准肿瘤治疗提供新的治疗方案。

Flare Therapeutics公司宣布，其领先化合物FX-909在AACR年度会议上首次公布的前期临床数据显示，该新型小分子PPARG抑制剂在低剂量口服下对尿路上皮癌动物模型表现出肿瘤消除效果。FX-909被评估为一种潜在的治疗晚期尿路上皮癌的药物，其治疗有效性通过正常皮肤组织基因表达分析进行评估，可能提供一种比传统肿瘤活检更微创的替代生物样本收集方法。Flare Therapeutics计划在2023年将FX-909推进至1期临床试验，成为首个将针对PPARG转录因子的PPARG抑制剂带入临床试验的公司。该研究还发现，FX-909在动物模型中引起了持久的肿瘤消退，预计人类起始剂量为50 mg/kg，预计也将具有药理活性。此外，公司还开发了一种正常皮肤药代动力学生物标志物检测方法，以支持对FX-909生物活性的早期评估，并可能减少晚期癌症患者重复进行侵入性肿瘤活检的负担。

Dyve Biosciences公司宣布，其与H. Lee Moffitt癌症中心及研究所在免疫学和肿瘤学领域的临床前合作研究取得进展。研究展示了公司独特递送方法对肿瘤微环境酸性的中和作用，该方法通过经皮递送缓冲剂，提高肿瘤细胞外pH值，以治疗实体瘤。肿瘤酸化是肿瘤侵袭性和耐药性的重要因素，也是新型抗癌策略的重要靶点。Dyve和Moffitt的研究首次证明，通过经皮递送缓冲剂，可以增加肿瘤细胞外pH值，为肿瘤微环境缓冲疗法提供了一种更可行的途径。Dyve的CEO Ryan Beal表示，公司期待将这些有希望的结果转化为临床应用，并通过与Moffitt的战略联盟继续验证其方法，最终惠及多种肿瘤类型的患者。相关研究已发表在AACR期刊上。

MapKure、SpringWorks Therapeutics和BeiGene公司宣布，将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示BGB-3245的更新临床数据，这是一种针对携带MAPK通路异常的晚期或难治性实体瘤的RAF二聚体抑制剂。BGB-3245在一项1a/1b期临床试验中表现出良好的安全性和抗肿瘤活性，该试验旨在评估其在晚期或难治性肿瘤患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。该研究结果表明，BGB-3245在经过多线治疗的晚期肿瘤患者中显示出可管理的安全性，并且观察到令人鼓舞的抗肿瘤活性。这些数据支持了BGB-3245进入1b期剂量扩展部分的试验，该部分自2022年10月开始招募患者。

Nurix Therapeutics在AACR年会上展示了其靶向蛋白降解药物NX-2127和NX-5948的研究进展，包括NX-2127的结构披露和两种药物对BTK抑制剂的耐药突变体的有效降解。研究显示，NX-5948和NX-2127对BTKi耐药突变体具有优越的细胞活性，与已发表的BTK降解剂相比具有显著优势。NX-2127是一种新型双功能分子，可降解BTK和cereblon的Ikaros和Aiolos底物，目前正在进行针对复发或难治性B细胞恶性肿瘤的1期临床试验。NX-5948是一种口服生物利用度高的BTK降解剂，作为单靶点降解剂设计，也正在进行1期临床试验。Nurix Therapeutics致力于开发基于靶向蛋白降解的癌症和其他疾病治疗新方法。

Exarafenib，一种高度选择性和有效的泛RAF抑制剂，在单药治疗中表现出良好的耐受性，仅有3%的患者因治疗相关不良事件而中断治疗。在多种肿瘤类型和BRAF或NRAS突变中观察到广泛的反应，单药和联合治疗中总共有8例部分缓解。目前正在进行300mg每日两次剂量的单药剂量扩展，优先考虑BRAF Class II驱动的黑色素瘤和肺癌（ORR为33%）。初步数据预计在2024年上半年公布。Exarafenib的耐受性良好的单药基础为多种开发方法提供了可能，包括正在进行的NRAS突变黑色素瘤的Exarafenib联合治疗臂。剂量选择预计在2023年下半年进行。Kinnate Biopharma Inc.在AACR 2023年会上公布了Exarafenib单药剂量升级行数据的积极结果，并提供了关于单药剂量扩展策略和初步的联合治疗臂更新的详细信息。

韩国生物技术公司AbClon在2023年AACR年会上展示了其新型CAR-T疗法AT101的非临床和1期临床试验中期结果。AT101针对CD19蛋白治疗血液癌，在非临床数据中显示出比基于FMC63的CAR-T疗法更优越的抗肿瘤疗效。AT101采用AbClon开发的h1218抗体，通过新型表位筛选技术（NEST）独特地结合CD19。在1期临床试验中，低剂量和中剂量组的患者均取得了显著疗效，且副作用发生率低，安全性良好。该研究由多所知名大学和研究机构的研究团队共同参与，AbClon拥有AT101相关技术的独立知识产权，并在全球范围内寻求合作伙伴。

EXUMA Biotech在2023年美国癌症研究协会年会上展示了其CAR-T细胞疗法的研究进展，包括一种名为CCT303-406的针对HER2阳性肿瘤的CAR-T产品，该产品通过肿瘤微环境限制技术降低毒性。公司还介绍了其下一代CAR平台GCAR，该平台能够在体内生成CAR细胞，并消除CD19 B细胞。此外，EXUMA的CCT303-406在临床试验中表现出良好的安全性和初步的临床活性，预计将进一步扩大剂量和适应症。公司CEO表示，对CCT303-406的疗效和安全性持谨慎乐观态度，并计划在更多HER2阳性肿瘤患者中进行研究。

Anixa Biosciences公司宣布，克利夫兰诊所展示了其乳腺癌疫苗的I期临床试验的最新数据。数据显示，在已接种疫苗的受试者中，所有剂量水平都观察到了不同水平的抗原特异性T细胞反应。这项疫苗技术由克利夫兰诊所发明，Anixa获得了全球独家许可。试验由美国国防部资助。该研究旨在评估疫苗的安全性、确定最大耐受剂量（MTD）并监测接种疫苗女性的免疫反应。所有参与者均为最近三年内患有三阴性乳腺癌（TNBC）并接受过标准治疗的女性。Anixa的乳腺癌疫苗利用了在生命某些时期具有功能的内源性蛋白质，但在之后会“退休”并从体内消失。该疫苗旨在激活免疫系统对抗这种“退休”蛋白质，从而提供对表达α-乳清蛋白的乳腺癌的预防性免疫保护。

Xencor公司展示了其针对实体瘤抗原的CD28双特异性抗体新数据，这些抗体能够增强T细胞激活。该公司开发的XmAb双特异性抗体平台允许快速生成药物候选者，在肿瘤细胞和TCR结合的情况下仅激活CD28共刺激。Xencor正在开展XmAb808的1期临床试验，该抗体旨在结合广泛表达的肿瘤抗原B7-H3和CD28 T细胞共受体，以增强检查点和CD3细胞毒性活性。Xencor的XmAb技术使蛋白质结构发生微小变化，从而产生新的治疗作用机制。

Harpoon Therapeutics在2023年4月17日于美国奥兰多举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上，展示了其ProTriTAC™平台在TROP2和ITGB6表达的实体瘤中的两个新开发候选药物的预临床数据。ProTriTAC™是一种T细胞结合剂前药平台，旨在在肿瘤内通过肿瘤相关蛋白酶的激活保持惰性，从而实现广泛表达的实体瘤抗原的安全靶向。TROP2 ProTriTAC™是靶向TROP2的蛋白酶激活T细胞结合剂前药，而ITGB6 ProTriTAC™是靶向整合素-β6的蛋白酶激活T细胞结合剂前药。这些候选药物在动物肿瘤模型中表现出高效的药物激活和强大的抗肿瘤活性，且在较高剂量下表现出良好的药代动力学和安全性特征。Harpoon Therapeutics的三个不同T细胞结合剂平台旨在让更多患者获得最大临床益处，同时保持最佳生活质量。

Avistone生物技术公司宣布了其针对EGFR的PLB1004新药在1期临床试验中的中期结果。该研究在中国多中心进行，旨在评估PLB1004在晚期非小细胞肺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤效果。截止到2022年7月31日，共有65名患者接受了PLB1004治疗，其中38名患者有EGFR Ex20ins突变。结果显示，PLB1004在EGFR Ex20ins突变患者中表现出良好的安全性和耐受性，并显示出抗肿瘤活性。Avistone生物技术公司致力于发现和开发创新药物，以解决全球范围内未满足的医疗需求。