2seventy bio公司在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）年会上，展示了关于Abecma（idecabtagene vicleucel）治疗多发性骨髓瘤的临床和相关性数据。Abecma是一种针对BCMA的CAR-T细胞疗法，用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）或新诊断的多发性骨髓瘤。研究结果显示，Abecma在不同亚组的RRMM患者中表现出良好的疗效，包括与健康相关的生活质量分析、高风险疾病患者的亚组分析和Abecma反应的生物标志物相关性分析。2seventy bio表示，将继续致力于将这种创新疗法更早地应用于患者治疗过程中。

ADC Therapeutics公司宣布，其ZYNLONTA®（loncastuximab tesirine-lpyl）在治疗复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的关键性2期临床试验LOTIS-2的最新结果已获欧洲血液学协会2023年混合大会（EHA2023）接受，将在德国法兰克福举行。该公司首席医疗官Mohamed Zaki表示，ZYNLONTA在治疗重度预处理的患者中表现出良好的长期疾病控制效果，具有显著的单一抗肿瘤活性，并产生持久的反应，安全性可接受。ZYNLONTA是一种针对CD19的抗体药物偶联物（ADC），其机制为将高活性的PBD前药递送至肿瘤细胞，导致细胞周期停滞和肿瘤细胞死亡。该药物已获美国FDA加速批准用于治疗经过二线或更多线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤，包括DLBCL。

AOP Health公布了关于罗格干扰素α-2b（BESREMi®）治疗真性红细胞增多症（PV）的新研究结果，该研究来自CONTINUATION-PV临床试验。维也纳医科大学海因茨·吉斯林教授在EHA（欧洲血液学协会）2023年年度会议上报告了这些发现。研究聚焦于患者外周血细胞计数达到降低血栓并发症风险目标的时间比例，这是一种评估PV血栓风险的新兴方法。吉斯林教授指出，CONTINUATION-PV研究结果加深了对罗格干扰素α-2b长期治疗益处的理解，并揭示了罗格干扰素α-2b与现有最佳治疗方案在血液学反应上的差异，这些差异影响了个体的血栓风险。PV是一种罕见的骨髓血细胞生成干细胞癌症，导致红细胞、白细胞和血小板慢性增加，增加血栓和栓塞的风险。AOP Health集团是欧洲罕见病和重症护理综合疗法的先驱，过去25年来已成为一个在奥地利总部、欧洲和中东的子公司及代表处以及全球合作伙伴中运营的综合性治疗解决方案提供商。

Novartis在即将到来的欧洲血液学协会（EHA）2023混合大会上将展示其血液学产品组合的新数据，包括iptacopan和Scemblix®的关键试验更新结果。研究确认了iptacopan在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的溶血控制效果，以及Scemblix在慢性髓性白血病（CML）患者中的优越性。此外，一项关于CML未满足需求的大型调查强调了患者声音在治疗决策中的重要性。会议将展示40个被接受的摘要，包括关于CML和PNH等关键领域的最新试验结果。

SpringWorks Therapeutics宣布，将在2023年6月8日至11日在德国法兰克福举行的欧洲血液学协会（EHA）大会上展示两项针对nirogacestat（一种口服γ-分泌酶抑制剂）的临床研究数据。这些研究评估了nirogacestat与B细胞成熟剂（BCMA）疗法联合使用在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的效果。研究数据包括由GSK赞助的Phase 1/2研究，评估nirogacestat与低剂量belamaf（belantamab mafodotin-blmf）结合使用，以及由Janssen Research & Development赞助的Phase 1b临床试验，评估nirogacestat与teclistamab结合使用。SpringWorks首席执行官Saqib Islam表示，这些数据进一步验证了nirogacestat增强BCMA靶向疗法活性的机制方法，并期待在多发性骨髓瘤治疗领域内展示nirogacestat的最大临床效益。

Decibel Therapeutics获得西班牙药品和医疗设备管理局（AEMPS）批准，启动其领先基因疗法产品DB-OTO的1/2期临床试验，针对2岁及以下患有otoferlin基因突变导致的重度先天性听力损失的患者。该临床试验是DB-OTO国际临床开发策略的一部分，此前已在2022年10月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准，并在2023年1月获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的CTA批准。Decibel预计将在2024年第一季度报告来自英国和西班牙临床试验参与者的初步安全性和耐受性数据以及初步疗效数据。该试验旨在评估DB-OTO在患有otoferlin缺乏性先天性听力损失儿童中的安全性、耐受性和疗效。

LaNova Medicines与阿斯利康签订全球独家许可协议，授予阿斯利康研发和商业化LM-305（一种针对GPRC5D的新型抗体药物偶联物）的权利。LaNova Medicines将获得高达5500万美元的预付款和开发及商业化里程碑付款，以及全球净销售额的分级特许权使用费。LM-305是一种新型GPRC5D靶向抗体药物偶联物，具有成为多发性骨髓瘤首个同类药物的潜力。LaNova Medicines致力于发现和开发创新药物，其产品管线包括多个创新药物候选者，其中LM-302、LM-108和LM-101等正处于临床研究阶段。

Sosei Group Corporation发布2023年第一季度运营活动和合并财务报告。公司股票升级至东京证券交易所主板市场，并纳入TOPIX指数，旨在吸引更多熟悉生物科技行业的机构投资者。公司发布首份ESG报告，强调对环境、社会和治理的重视。合作伙伴Tempero Bio获得FDA批准推进TMP-301的临床开发，Centessa Pharmaceuticals提名ORX750作为治疗嗜睡症等睡眠障碍的候选药物。财务方面，收入和研发费用有所增加，而一般管理费用和运营亏损有所减少。

Mission Bio推出Tapestri基因组编辑解决方案，这是一款针对单细胞基因组编辑分析的端到端产品。该产品将在美国基因与细胞治疗学会第26届年会上展出，旨在解决基因组编辑中的挑战，如编辑的复杂性和异质性。Tapestri平台通过单细胞分辨率测量基因编辑结果，捕捉靶点编辑和非靶点编辑的共发生，以及编辑的纯合性，而传统分析方法无法实现。此外，该分析可以在几天内完成，无需预先选择，而传统方法需要数月时间。该解决方案目前正由学术界和工业界的基因组编辑研究人员和领先的细胞疗法开发商进行测试，并已与国家标准与技术研究院合作，以评估技术报告混合细胞群体中变异的大小和频率。Mission Bio预计该解决方案将在今年晚些时候发布。

Clearmind Medicine Inc.的伦理委员会批准了在以色列IMCA医疗中心进行CMND-100治疗酒精使用障碍（AUD）的CM-CMND-001 Phase I/II临床试验。该试验是一项多国、多中心的研究，旨在评估CMND-100在健康志愿者和AUD患者中的耐受性、安全性和药代动力学。试验由以色列谢巴医疗中心精神科主任Mark Weiser教授领导，公司计划在美国增设两个试验点。主要研究目标是确定CMND-100的耐受剂量并描述其安全性和药代动力学/药效学特征，次要目标是评估CMND-100在减轻AUD患者饮酒模式和渴望方面的疗效。Clearmind首席执行官Adi Zuloff-Shani表示，这一批准是CMND-100人体临床试验的关键步骤，CMND-100有望成为现有治疗方法的替代品，并提高患者对治疗的依从性。

IntraOp Medical Corporation宣布了全球首个电子FLASH放疗II期随机临床试验，这是首次将FLASH放疗与常规放疗进行随机比较，以治疗非黑色素瘤皮肤癌。该研究是第二个使用IntraOp Mobetron电子直线加速器的临床试验。由瑞士洛桑大学医院（CHUV）的领先FLASH研究人员进行，研究将重点关注局部肿瘤控制率的安全性及有效性。研究者将比较超高剂量率（UHDR）放疗（FLASH疗法）与标准治疗（SOC）常规放疗在两种不同的照射方案中的毒性和疗效：22Gy单剂量放疗以及5次6Gy分剂量在两周内完成。患者招募正在进行中。该试验被视为FLASH放疗与标准放疗相比的突破性进展，是FLASH临床治疗可行性的重要一步。FLASH是一种在微秒内以超高剂量率提供放疗的预处理方式，前期研究表明其具有较低毒性、保护正常组织、减少所需分次等优点。CHUV再次引领创新，提供国际和内部临床试验，专注于使用最新医学进展治疗患者。

SCYNEXIS与GSK达成独家许可协议，GSK获得BREXAFEMME（Ibrexafungerp Tablets）的独家权利，用于治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）并进一步开发ibrexafungerp治疗侵袭性和危及生命的真菌病。SCYNEXIS获得9000万美元的预付款，以及最高达5.03亿美元的基于业绩的里程碑付款和分级版税。GSK在全球除大中华区及SCYNEXIS已授权给第三方的某些国家外，拥有ibrexafungerp的开发和商业化权利。SCYNEXIS保留其专有类别的其他 enfumafungin 衍生抗真菌化合物（fungerps）的权利，这些化合物目前处于临床前开发阶段，用于治疗危及生命的侵袭性真菌病。BREXAFEMME是一种新型口服葡萄糖合成酶抑制剂，对包括对新兴耐药威胁在内的广泛谱系真菌具有活性。

Amarin公司公布了关于VASCEPA/VAZKEPA（依可酸乙酯）对冠状动脉生理学和斑块进展的新数据，这些数据提供了对药物潜在作用机制的见解。研究显示，VASCEPA/VAZKEPA在稳定接受他汀类药物治疗的患者中，通过冠脉CTA测量的斑块负担显著减少。此外，EVAPORATE-FFRCT研究显示，与安慰剂相比，VASCEPA/VAZKEPA改善了FFRCT值，表明其可能有助于预测治疗反应。另一项动物研究表明，VASCEPA/VAZKEPA减少了斑块进展、斑块组织蛋白酶蛋白酶活性和斑块巨噬细胞，为药物的抗动脉粥样硬化和抗炎作用提供了新的实验证据。这些研究结果进一步阐明了VASCEPA/VAZKEPA在降低心血管事件风险方面的价值。

HARMONIE Phase 3b临床试验数据显示，使用nirsevimab单剂量治疗的婴儿，其呼吸道合胞病毒（RSV）相关下呼吸道疾病（LRTD）的住院率降低了83.21%，这一结果在多国真实世界条件下得到了证实。该研究由Sanofi和AstraZeneca联合开发，旨在评估nirsevimab对预防12个月以下婴儿RSV相关LRTD住院的疗效和安全性。结果显示，nirsevimab在降低严重RSV相关LRTD住院率方面也表现出显著效果，并显示出良好的安全性。这一发现对于减少RSV相关医疗成本和减轻医院负担具有重要意义。

SCYNEXIS与GSK达成独家许可协议，GSK将获得新型抗真菌药BREXAFEMME（ibrexafungerp）的商业化权利，用于治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）并进一步开发治疗侵袭性和危及生命的真菌病。SCYNEXIS将获得9000万美元的前期付款，以及高达5.03亿美元的基于业绩的里程碑付款，并保留其 enfumafungin 衍生的抗真菌化合物（“fungerps”）的所有其他资产权利。GSK在全球大部分地区拥有开发权和商业化权，而SCYNEXIS将继续进行侵入性念珠菌病（IC）和其他正在进行的研究。BREXAFEMME是一种新型口服葡萄糖合成酶抑制剂，对包括耐药性威胁在内的广泛谱系真菌具有活性。

Aligos Therapeutics与厦门艾美特生物科技有限公司达成合作协议，共同利用Aligos寡核苷酸平台在更大中国地区研发治疗肝病的新药。Aligos将获得前期付款和研发合作资金，以及高达1.09亿美元的里程碑付款和净销售额的分级版税。双方将共同研发针对肝病的寡核苷酸化合物，Amoytop有优先权在中国地区开发并商业化产品，而Aligos则保留全球其他地区的权利。

Angelini Pharma与JCR Pharmaceuticals宣布在全球范围内合作开发新型生物疗法治疗癫痫。该合作将Angelini Pharma在神经疾病领域的专业知识与JCR Pharmaceuticals的科学技术优势相结合，利用JCR的专利技术J-Brain Cargo实现生物疗法跨血脑屏障。根据协议，Angelini Pharma获得独家许可，开发并商业化创新性脑渗透生物疗法。JCR Pharmaceuticals将获得前期付款，并有权获得里程碑付款和分级版税，同时保留在日本商业化的权利。双方将共同领导发现和临床前开发工作，利用JCR的J-Brain Cargo技术寻找脑渗透生物疗法。Angelini Pharma将负责全球范围内的临床开发和商业化，而JCR将获得研究费用补偿和前期付款，以及达到开发里程碑后的额外付款和版税。癫痫是一种常见的慢性神经疾病，需要更多研究以找到针对患者的解决方案。通过这次合作，两家公司将结合各自优势，加速治疗癫痫的新疗法开发。