Immutep公司宣布，其针对一线非小细胞肺癌（NSCLC）的LAG-3免疫疗法产品eftilagimod alpha（efti）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的积极反馈。FDA支持开展一项注册试验，以评估efti与抗PD-1疗法的联合使用，基于Phase II TACTI-002 Part A试验的鼓舞人心的数据。该试验将命名为TACTI-004，旨在评估efti在一线NSCLC患者中的疗效，特别是那些PD-L1表达大于1%的患者。Immutep首席执行官Marc Voigt表示，FDA的积极反馈是公司开发efti治疗一线NSCLC的关键步骤。首席科学官Dr. Frédéric Triebel表示，与FDA的对话为efti在一线非小细胞肺癌中的应用铺平了道路，这是Immutep三大主要临床项目中的一个重要里程碑。Efti是一种创新的抗原呈递细胞（APC）激活剂，能够刺激先天性和适应性免疫，用于治疗癌症。Efti正在评估用于多种实体瘤，包括NSCLC、头颈鳞状细胞癌（HNSCC）和HER2-/HR+转移性乳腺癌。Efti已获得FDA在一线HNSCC和一线NSCLC中的快速通道指定。

Inhibikase Therapeutics宣布其Phase 2 '201'试验已开始给药，该试验旨在评估其新型c-Abl抑制剂IkT-148009治疗帕金森病的临床益处。试验将招募约120名未接受治疗的帕金森病患者，评估IkT-148009的安全性、耐受性和药代动力学。此外，试验还将测量与帕金森病相关的15项疾病评估作为次要终点，并使用先进的皮肤和脊髓液评估来测量治疗对病理α-突触核蛋白的影响。Inhibikase Therapeutics致力于开发针对帕金森病和相关疾病的疗法，其多治疗药物管线主要关注神经退行性疾病，包括IkT-148009在内的多种药物正在研发中。

Phio Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其IND申请，允许进行PH-762的临床试验。PH-762是一种旨在降低PD-1蛋白表达的INTASYL化合物，该蛋白抑制T细胞杀死癌细胞的能力。公司计划在2023年下半年开始针对皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和Merkel细胞癌患者的PH-762 Phase 1b临床试验。Phio将专注于美国临床试验，并计划结束其在法国进行的PH-762临床试验。此外，PH-762还获得批准，在由AgonOx Inc.赞助的临床试验中评估其治疗黑色素瘤和其他晚期实体瘤患者的“双阳性”CD8肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）。

Arrowhead Pharmaceuticals完成全球性3期临床试验（PALISADE）的招募工作，该试验旨在评估ARO-APOC3治疗家族性胆固醇酯血症的疗效。预计主要研究部分将在2024年第二季度完成，随后将进行数据公布和监管审查提交。FCS是一种罕见遗传疾病，导致甘油三酯水平极高，目前治疗选择有限。ARO-APOC3是一种RNA干扰疗法，旨在降低ApoC-III的产生，从而降低VLDL和胆固醇酯的合成和分解。Arrowhead致力于开发通过RNA干扰机制治疗难治性疾病的药物。

G1 Therapeutics公司近期在ISPOR会议上展示了关于小细胞肺癌（SCLC）患者接受化疗时发生骨髓抑制事件（如中性粒细胞减少、贫血、血小板减少）的实地数据。研究结果显示，所有接受化疗的SCLC患者，无论年龄、性别、种族、分期、ECOG状态或吸烟状况，或化疗线数，都面临相似的高风险。这项分析显示，在所研究的成年患者中，有60.9%的患者出现了≥3级的骨髓抑制。此外，除了一个未记录诊断时SCLC分期的患者亚组外，所有亚组的患者中超过一半都出现了≥3级的骨髓抑制。该研究基于40家社区医院关联的40个肿瘤科诊所的电子病历数据，分析了接受化疗的SCLC患者的特征与骨髓抑制之间的关系。

Aravive公司宣布在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其针对透明细胞肾细胞癌（ccRCC）的batiraxcept药物 Phase 2临床试验的最新结果。该研究评估了batiraxcept单药治疗、与卡博替尼（cabo）联合治疗以及与cabo和nivolumab（nivo）联合治疗在晚期ccRCC患者中的安全性和临床活性。结果显示，batiraxcept与cabo联合治疗在先前接受过免疫治疗和VEGF-TKI治疗的患者中显示出良好的疗效，客观缓解率（ORR）为50%。此外，batiraxcept还被美国食品药品监督管理局（FDA）授予针对晚期或转移性ccRCC患者的快速通道资格认定。Aravive公司计划在2023年下半年开始一项注册性Phase 3临床试验，以评估batiraxcept与cabo联合治疗在先前接受过IO和VEGF-TKI治疗的患者中的疗效。

Lipocine公司宣布，其研发的口服药物LPCN 1154（布列那洛酮）在一项临床试验中显示出积极结果，该试验旨在评估其与静脉注射布列那洛酮的药代动力学等效性。这项研究是公司针对产后抑郁症（PPD）治疗药物开发的重要步骤。LPCN 1154旨在为PPD患者提供快速起效、疗效显著且治疗周期短的口服治疗方案。试验结果显示，LPCN 1154在安全性方面表现良好，且耐受性良好。美国食品药品监督管理局（FDA）已同意Lipocine的提案，通过临床药代动力学桥接研究来评估LPCN 1154在PPD患者中的疗效。Lipocine计划在2023年下半年启动一项确认性关键药代动力学研究，以确定LPCN 1154的疗效。

Genenta Science S.p.A.的联合创始人兼执行科学委员会主席Luigi Naldini将在即将到来的科学会议上展示公司基于细胞平台的疗法，该疗法利用造血干细胞为实体瘤提供持久、安全且耐受性良好的治疗。Naldini将更新Genenta主要产品候选药物Temferon在临床前实体瘤模型中的疗效以及初步的临床生物数据。Genenta拥有一个深度管线，包括多个处于不同开发阶段的潜在候选药物和治疗方案。Temferon目前处于1/2a期临床试验阶段，利用患者的自身干细胞，通过Genenta的平台表达干扰素α，在肿瘤中发挥免疫调节作用。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Temferon孤儿药资格（ODD），用于治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）。Naldini将在ASTCT + EBMT联合基础和转化科学会议、第6届巨噬细胞年会以及EACR 2023大会等会议上提供更新数据。Genenta的商业发展顾问Tim Obara和首席财务官Richard Slansky将参加2023年6月5日至8日在波士顿举行的BIO国际会议。

Alladapt Immunotherapeutics Inc.宣布，其针对IgE介导的食物过敏的处方疗法ADP101在儿童和成人中的疗效和安全性研究——Harmony Trial的顶线数据将在即将于2023年6月9日至11日在德国汉堡举行的欧洲变态反应和临床免疫学（EAACI）大会上以口头报告和闪电演讲的形式展示。Harmony Trial是一项随机、双盲、安慰剂对照的1/2期研究，旨在评估ADP101治疗儿童和成人单一或多种严重食物过敏的疗效和安全性。ADP101是该公司的主要产品候选，针对全球绝大多数重大食物过敏反应的九种食物。此外，Alladapt由生物技术企业家Ashley Dombkowski博士和过敏学家、临床医生及蛋白质生物化学家Kari Nadeau博士共同创立，致力于开发针对食物过敏的处方疗法。

YS Biopharma宣布其PIKA狂犬病疫苗获得巴基斯坦药品监管局（DRAP）的第三期临床试验批准。该疫苗利用公司专有的PIKA佐剂技术，旨在加速免疫并产生更高的免疫反应。PIKA狂犬病疫苗有望成为首个加速的三次一周疗程疫苗，优于目前五次一个月或三次三周疗程的疫苗。公司已完成新加坡的I期和II期临床试验，并在中国进行了一项I期试验以确定最佳剂量和方案。所有试验均显示PIKA狂犬病疫苗安全、耐受性良好且具有免疫原性。YS Biopharma还获得在新加坡进行PIKA狂犬病疫苗III期临床试验的批准。III期研究将在新加坡、菲律宾和巴基斯坦进行，预计将有4500名健康志愿者参与。成功完成III期试验后，公司计划向中国及亚洲和其他地区的监管机构提交新药申请或生物制品许可申请。YS Biopharma致力于发现、开发、制造和商业化新一代疫苗和生物治疗药物，以应对传染病和癌症。

Viking Therapeutics公司宣布，其新型肝脏选择性甲状腺激素受体β激动剂VK2809在治疗活检确诊的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的Phase 2b临床试验中取得积极结果。该研究成功达到了主要终点，接受VK2809治疗的患者的肝脏脂肪含量在基线至第12周时与安慰剂组相比，表现出统计学上显著的降低。接受VK2809治疗的患者中，高达85%的患者肝脏脂肪含量至少降低了30%，这一降低水平与NASH的病理学反应可能性增加相关。此外，VK2809治疗的患者在低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、甘油三酯和致动脉粥样硬化脂蛋白方面也表现出统计学上显著的降低。该研究还显示VK2809具有良好的安全性和耐受性，药物相关不良事件发生率与安慰剂相似。

拜耳公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性药物asundexian（BAY2433334）快速通道资格，作为预防心房颤动（AF）患者发生中风和全身性栓塞的潜在治疗方法。这是继2022年asundexian获得预防非心源性缺血性中风患者发生中风的首次美国FDA快速通道资格之后的消息。Asundexian是一种研究性药物，尚未在任何国家获得任何适应症的批准。目前，它正在作为潜在的一日一次口服FXIa抑制剂进行评估，旨在减少血栓形成，同时保持身体对出血的反应能力。快速通道资格旨在促进药物候选人的开发和加快审查，以满足严重医疗条件和未满足的医疗需求。拜耳公司表示，这一资格为加速asundexian的开发和快速满足当前患者需求提供了机会。

Alkermes公司宣布，在春季的四场科学会议上展示了其精神病学产品组合的研究成果，包括LYBALVI和ARISTADA。这些会议与5月的心理健康意识月相吻合，旨在提高对精神健康问题的认识，支持数百万患有这些复杂疾病的人，并认可每天提供护理的健康保健提供者的关键工作。LYBALVI是一种每日一次的口服非典型抗精神病药物，用于治疗成年人患有精神分裂症和双相I型障碍。ARISTADA是一种注射用长效非典型抗精神病药物，用于治疗成年人精神分裂症。Alkermes公司表示，这些会议是信息共享的重要场所，有助于推进其药物在治疗精神分裂症和双相I型障碍方面的证据，同时也有助于提高社区对这些疾病的更广泛理解。

Coya Therapeutics公司宣布了其研发的COYA 301在阿尔茨海默病（AD）患者中的开放标签概念验证临床研究结果。该研究在加拿大惠斯勒的Keystone神经退行性疾病会议上进行展示。研究纳入了8名脑部存在淀粉样病理和基线MMSE评分在12至25之间的患者，接受COYA 301治疗，并在治疗后随访两个月。结果显示，COYA 301在治疗期间显著提高了MMSE评分，表明认知功能有所改善。同时，COYA 301显著增加了调节性T细胞（Treg）的数量和功能，并降低了促炎细胞因子和趋化因子水平。这些发现为AD的治疗提供了新的希望。

Roivant Sciences的子公司Dermavant Sciences宣布，其产品VTAMA（tapinarof） cream，1%在第二项双盲、随机、安慰剂对照的3期ADORING 1临床试验中取得了积极结果，该试验旨在评估其在治疗中重度特应性皮炎（AD）成人及2岁以下儿童的有效性和安全性。试验结果显示，VTAMA在主要终点和所有次要终点均取得了显著改善，包括45.4%的受试者在第8周时达到了vIGA-AD评分改善至少2级的清（0）或几乎清（1）的疗效，与安慰剂组相比，差异具有统计学意义（P

瑞士成为首个批准Glassia®在欧洲的国家，该药物于2010年获得美国FDA批准。Glassia将由IDEOGEN AG在瑞士商业化，预计将在2023年下半年对病人和医疗机构开放。瑞士目前Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）市场估计年价值超过1500万美元。Kamada Ltd.宣布，瑞士药品监督管理局（Swissmedic）已授予Glassia®（α-1蛋白水解酶抑制剂[人源]）在瑞士的营销授权，用于治疗患有严重遗传性α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）引起的临床明显肺气肿的成人慢性增加和维持治疗。Glassia预计将在今年下半年在瑞士上市，前提是获得必要的报销覆盖。Kamada与专注于在欧洲市场推广罕见病专科药物的IDEOGEN集团合作，以确保广泛地向符合条件的病人提供治疗。Glassia在2010年获得FDA批准，并在包括阿根廷、俄罗斯、以色列和巴西在内的多个国际市场获得批准。Kamada从Takeda获得Glassia的版税，预计每年在1000万至2000万美元之间，至2040年。Kamada还致力于推进吸入型AAT治疗的研究，正在进行InnovAATe 3期临床试验。

CorMedix公司宣布，其新型非抗生素抗菌和抗真菌溶液DefenCath的新药申请已重新提交给美国食品药品监督管理局，并已确认收到。公司CEO Joe Todisco表示，这一提交反映了公司监管和技术团队以及战略合作伙伴的辛勤工作，并期待在2023年获得潜在批准。CorMedix专注于开发治疗危及生命的疾病和条件的产品，DefenCath旨在预防与使用中心静脉导管相关的昂贵且危及生命的血流感染。该产品已被FDA指定为快速通道和合格传染病产品，并获得了优先审查。此外，CorMedix还计划开展一项针对使用中心静脉导管进行血液透析的儿童患者的临床试验，以增加额外的市场独占期。