Voyager Therapeutics在2023年5月18日宣布，其TRACER™ capsid发现平台生成的创新性衣壳在基因治疗和神经学领域展现出优异的性能，包括提高血脑屏障渗透性和增强脑内基因表达。这些数据在2023年5月16日至20日在洛杉矶举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会上公布。研究显示，新型衣壳VCAP-102在非人灵长类动物中表现出比传统AAV9衣壳更高的转导效率，并在多个脑区实现超过50%的细胞转导。此外，VCAP-102在非洲绿猴中的研究也显示出对多个脑区的广泛转导，包括额叶、运动皮层、颞叶、小脑皮层、豆状核、尾状核和海马体等。Voyager Therapeutics致力于通过其TRACER™ capsid发现平台开发新型衣壳，以解决基因治疗和神经学领域的挑战，并有望为治疗神经疾病提供新的解决方案。

Adicet Bio公司宣布，在2023年5月16日至20日于洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会第26届年会上，展示了其新型CD70+癌症靶向的装甲同种异体γδ嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法候选药物ADI-270的预临床数据。ADI-270结合第三代CAR和装甲技术，旨在提高TME（肿瘤微环境）中的持久性和抵抗力，有望克服实体瘤细胞疗法疗效的多个障碍。研究显示，表达CD70 CAR的γδT细胞在无显著CD70介导的细胞间杀伤下成功生成和扩增。这些发现为ADI-270的临床开发提供了关键的基础。Adicet Bio致力于开发“现货”γδT细胞疗法，通过工程化改造增强选择性肿瘤靶向和促进先天性和适应性抗肿瘤免疫反应。

康泰生物全资子公司民海生物与沙特医药进口商达成合作协议，推动13价和23价肺炎疫苗在沙特注册上市。沙特总人口3690万，新生儿数量超过60万，医疗保健支出逐年增长，预计2025年将达670亿美元。此次合作将助力康泰生物国际化战略，13价和23价肺炎疫苗有望首次进入中东市场。

浙江博锐生物制药有限公司宣布其自主研发的生物制品泽贝妥单抗注射液（安瑞昔®）获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗CD20阳性弥漫大B细胞性淋巴瘤。这是博锐生物首款1类创新型生物药，也是首款国产CD20抗体1类新药。安瑞昔®在临床前研究和III期临床研究中表现出优于现有治疗方案的疗效，有望为淋巴瘤患者提供新的治疗选择。此外，安瑞昔®在自免领域的原发免疫性血小板减少症（ITP）临床研究中也取得积极进展，为患者带来更多治疗希望。

ImaginAb公司宣布，其研发团队在洛杉矶研发中心成功筛选并选择了针对αvβ6整合素的minibody IAB56，该药物用于Lu-177放射性药物疗法治疗实体瘤，并进入IND研究阶段。同时，DLL3靶向项目IAB57将在2023年后期开始IND研究前评估多个候选药物。IAB56和IAB57均通过筛选和选择高亲和力minibodies和cys-dibodies开发，在临床前模型中表现出治疗功效。αvβ6整合素在多种实体瘤中表达，如卵巢、胰腺、乳腺、口腔和肝癌等，在健康组织中几乎无表达，是靶向放疗的合适候选。DLL3对SCLC和神经内分泌瘤具有高度选择性，在健康组织中几乎无表达，对改善SCLC患者的预后有重要意义。ImaginAb公司专注于开发放射性药物成像和治疗剂，拥有强大的研发团队和投资背景，致力于改善患者生活质量。

纽约青少年心理健康初创公司「Somethings」完成320万美元种子轮融资，由General Catalyst领投。创始人Patrick Gilligan因个人经历，致力于打造一款面向青少年的心理健康平台，帮助青少年解决心理健康问题。该平台提供19至26岁导师的远程心理咨询，强调时间短、频次高的交流，并注重保护用户隐私。据报告，美国有1900万年轻人需要心理支持，但只有20%寻求治疗。Gilligan认为，「Somethings」专注于年轻人，提供更灵活的咨询方式，以应对青少年心理健康领域的两大问题：缺乏接触正规心理咨询的机会和传统心理治疗的不适应性。

伦敦医疗服务平台「MediShout」完成430万英镑种子轮融资，由Nickleby Capital领投，旨在解决英国国家卫生服务系统（NHS）长期资金不足和人员短缺问题。该公司开发了一站式应用程序，类似Uber和Amazon的订单处理方式，协助医院识别运营瓶颈、跟踪员工状态、跟进患者预约。创始人Ash Kalraiya博士曾为全职骨科医生，与联合创始人Ali Bahsoun共同推动「MediShout」发展。公司目标聚合医院供应商、服务台和运营部门，以数字化方式取代传统通讯、管理工具，提高效率。主要客户为医疗设备和设施管理公司，预计明年实现盈利，并计划扩展至欧洲大陆。

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）推荐Kapruvia®用于治疗血液透析成人患者的中度至重度慢性肾脏病（CKD）相关瘙痒症。这一决定是在2022年4月英国药品和健康产品监管局（MHRA）批准该药物后做出的。Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma（VFMCRP）和Cara Therapeutics公司表示，Kapruvia®的推荐是向英国中心血液透析患者提供这一突破性治疗的关键步骤。该药物是基于两个关键III期临床试验KALM-1和KALM-2的积极数据以及额外32项临床研究的数据获得批准的。Kapruvia®是首个和唯一获得MHRA批准的治疗血液透析成人患者中度至重度CKD相关瘙痒症的药物。

2023年5月，上海张江科学会堂举办了“2023红杉全球医疗健康产业峰会”，聚焦前沿医疗健康科学突破和技术应用场景。峰会中，美国科学院院士Carl June教授在线分享了CAR-T疗法的发展趋势和最新研究进展。CAR-T疗法，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，主要用于治疗恶性血液疾病和恶性肿瘤，通过提取患者T细胞并添加嵌合抗原受体，精准识别和杀灭肿瘤细胞。自2010年首例CAR-T疗法患者接受治疗以来，该疗法已取得显著成效，许多患者实现了超十年的“无癌生存”。研究显示，CAR-T疗法在治疗早期以CD8+ CAR-T细胞为主，后期则以CD4+ CAR-T细胞为主，有助于病情长久控制。此外，CAR-T疗法在治疗其他疾病如慢性感染、自身免疫性疾病和心肌损伤等方面也展现出潜力。

科济药业宣布在美国启动CT041的2期临床试验，用于治疗CLDN18.2表达阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌患者。CT041是一种靶向CLDN18.2蛋白质的自体CAR-T细胞候选产品，具有前景的临床疗效和可控的安全性。该产品已获得美国FDA的“再生医学先进疗法”认定和EMA的“优先药品”资格，以及“孤儿药”认定。科济药业致力于研发创新CAR-T细胞疗法，以解决癌症治疗中的挑战，并成为全球生物制药的领导者。

中慧医学成像有限公司是一家全球领先的三维超声成像技术、设备及解决方案提供商，其首创的Scolioscan®无辐射三维超声脊柱侧弯评估系统为脊柱侧弯检测提供了安全高效的新方案。公司获得多轮融资，资金用于产品研发和市场拓展。公司技术研发团队由香港理工大学郑永平教授领衔，拥有丰富经验和多项专利。Scolioscan®产品已获得多国认证，广泛应用于脊柱侧弯筛查、诊断等领域。中慧医学成像致力于推动医学影像技术发展，为医疗行业进步和人类健康作出贡献。

Cellectis公司在第64届美国血液学会（ASH）年度会议上展示了其Phase 1 AMELI-01临床试验（评估UCART123）的临床数据，并在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）2023年度会议上展示了关于多路工程以生成更高效CAR T细胞的临床前数据。AMELI-01是一项开放标签的剂量递增试验，评估了在淋巴细胞清除后给予UCART123的安全性、耐受性、扩增和初步活性。初步数据显示，与FC LD相比，FCA LD方案导致所有患者持续超过28天的强烈淋巴细胞清除，UCART123扩增显著增加。初步疗效数据显示，在DL2或以上剂量水平观察到UCART123的抗肿瘤活性。此外，Cellectis展示了使用TALEN®技术同时精确编辑多达四个位点，并传递多个额外有效载荷以增加CAR T细胞的功效和持久性的能力。这些数据表明，多路工程在保持基因组完整性的同时，具有生成高度功能CAR T细胞的潜力，以推进对抗实体瘤的斗争。

Galecto公司将在ATS 2023国际会议上展示其新型抗纤维化药物GB0139在治疗特发性肺纤维化（IPF）方面的最新数据。该药物是一种吸入式的小分子Galectin-3抑制剂，在Phase 2b临床试验中用于治疗IPF。研究结果显示，GB0139在IPF患者肺组织切片中表现出与目前批准的IPF疗法相比的浓度依赖性降低纤维化标志物（如Co1α1、透明质酸、TIMP-1、MMP-7）。Galecto公司计划在2023年8月公布Phase 2b GALACTIC-1试验的顶线结果，包括GB0139在IPF患者中52周的数据，包括关键的监管终点——肺活量（FVC）下降率。

MindMed公司宣布，其针对焦虑症（GAD）的Phase 2b临床试验已超过50%的受试者完成入组和给药。该试验计划招募200名受试者，接受25 µg、50 µg、100 µg或200 µg的MM-120或安慰剂的单次给药。主要目标是评估MM-120单次给药后4周内焦虑症状的减少情况。关键次要目标包括焦虑症状、安全性、耐受性以及疗效和生活质量的评估。Robert Barrow表示，他对研究入组的质量和效率感到兴奋，并感谢了团队、研究调查员及其工作人员以及众多患者的贡献。该试验的详细信息可在MindMed网站、试验网站或clinicaltrials.gov上找到。MindMed是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗脑健康疾病的创新产品。

Antengene公司自主研发的ATG-031抗体，作为全球首个进入临床试验阶段的抗CD24抗体，旨在治疗肿瘤。该抗体已获得美国FDA批准进入I期临床试验，名为“PERFORM”的研究将评估其安全性、耐受性、药理学、免疫原性和初步疗效。ATG-031通过阻断CD24与Siglec-10受体的相互作用，增强巨噬细胞介导的肿瘤细胞吞噬作用，并促进肿瘤微环境中的细胞毒性T细胞功能。Antengene公司对ATG-031的临床开发持乐观态度，并计划在2024年分享该研究的初步数据。

AB Science在2023年ALS药物开发峰会上，与意见领袖和决策者分享了关于ALS药物研发的关键信息。会议讨论了过去一年在ALS药物研发方面的突破性进展，以及这些进展对ALS患者、临床医生、药物开发商和监管机构的影响。会议强调了整个ALS社区共同努力推进新疗法的可用性。讨论要点包括：美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准了两款ALS药物，显示出积极的进展；强调结合不同作用机制的药物；患者要求扩大访问（或同情使用）计划；ALS倡导团体和患者支持在药物审批中发挥了关键作用；处理ALS研究中缺失数据的问题；以及开发新的临床终点以促进新药的及时注册。

PTC Therapeutics公司宣布，其针对苯丙酮尿症（PKU）患者的Sepiapterin药物在APHENITY III期临床试验中达到主要终点，血中苯丙氨酸水平平均降低了63%，具有高度统计学和临床意义。公司计划与监管机构讨论审批流程。该研究包括98名患者，其中经典型PKU患者的平均降低率为69%。Sepiapterin治疗总体耐受性良好，无严重不良事件。PTC Therapeutics将于美国东部时间上午8点举行电话会议和网络直播，讨论这一新闻。