HanAll Biopharma宣布了VELOS-3三期临床试验的结果，该试验评估了Tanfanercept 0.25%治疗干眼症的疗效和安全性。结果显示，Tanfanercept在主要疗效指标（中央角膜染色评分和眼干度评分）上没有显示出统计学意义上的改善，但在次要疗效指标——泪液量Schirmer测试中，Tanfanercept显示出高度统计学意义上的改善。此外，与安慰剂相比，Tanfanercept的安全性特征与之前VELOS-1和VELOS-2试验的结果一致。HanAll计划继续分析VELOS-3数据，并整合所有Tanfanercept试验的数据，以优化下一项研究的设计。

韩国Daewoong制药公司在2023年消化疾病周会议上展示了Fexuprazan的新临床试验数据，该药用于治疗食管炎。试验显示，Fexuprazan在韩国和中国的临床试验中均显示出良好的疗效和安全性，不受食物摄入影响，具有快速抑制胃酸分泌的潜力。此外，Daewoong制药还在会议上举办了“Fexuclue Reception Night”活动，与全球消化领域专家讨论了P-CAB药物包括Fexuprazan的特点以及GERD的治疗指南。

Aziyo Biologics在Heart Rhythm Society（HRS 2023）会议上公布了HEAL研究的积极数据，该研究评估了使用Aziyo CanGaroo生物包膜、Medtronics Tyrx非生物包膜或无包膜的CIED植入患者，并分析了他们的术后情况。结果显示，CanGaroo包膜在简化手术过程、减少并发症方面具有显著优势，包括手术难度降低、囊膜厚度减少等。研究还表明，生物包膜如CanGaroo可提高患者护理质量，降低植入术后并发症。

Amyris公司与英国特种化学品公司Croda International Plc签订独家许可协议，供应可持续的角鲨烯。该角鲨烯采用Amyris独特的实验室到市场技术平台，通过生物发酵法开发，分子结构与传统鲨鱼来源的角鲨烯相同，但纯度更高，成本更可预测。根据协议，Amyris将制造并向Croda供应角鲨烯，Croda将许可角鲨烯技术，以市场、分销和销售角鲨烯作为辅料或用于人类和兽医疫苗、药物递送系统或核酸递送系统的配方产品。此外，Amyris将获得一笔首付款400万美元和基于未来表现的里程碑付款400万美元，以及从角鲨烯辅料和配方产品销售中获得的利润分成。

Be Biopharma公司的研究在非人灵长类动物中展示了B细胞快速植入而不需预处理的首次证明，该研究在基因与细胞治疗学会第26届年会上进行口头报告。研究由美国国立卫生研究院的心脏、肺和血液研究所资助，旨在评估体外扩增的非人灵长类动物浆细胞的植入情况。结果显示，在两天内超过20%的细胞植入到浆细胞巢中，骨髓的细胞分布与人类骨髓相似。这项研究验证了Be Bio平台的关键支柱，并扩大了工程化B细胞药物的临床应用潜力。

Rejuvenate Bio在2023年美国基因和细胞治疗学会年会上宣布了其基因疗法RJB-01的新数据，该疗法用于治疗犬类心瓣膜疾病。RJB-01通过腺相关病毒（AAV）递送系统表达FGF21和sTGFßR2基因，以治疗心力衰竭。该研究旨在确定RJB-01是否能延缓疾病进展。在17只接近3年耐用表达和生物活性的犬类中进行了RJB-01的试验，结果显示，与标准治疗相比，接受RJB-01和pimobendan治疗的犬类心瓣膜疾病进展延迟超过1.5年。此外，与单独使用pimobendan的历史对照相比，接受RJB-01和pimobendan治疗的犬类心瓣膜疾病进展时间增加了约600天，与安慰剂相比超过800天。

Navrogen公司宣布，其研发的抗体药物偶联物（ADC）NAV-001在PLOS ONE期刊上发表的研究显示，该药物对多种表达间皮素的癌症具有显著的单一剂量疗效。研究指出，肿瘤产生的体液免疫肿瘤学（HIO）因子会降低抗体药物的内化和疗效。NAV-001 ADC针对多种癌症细胞表面的间皮素蛋白，包括三阴性乳腺癌、转移性结直肠癌、非小细胞肺癌、胰腺癌、卵巢癌和间皮瘤。研究强调，HIO因子与抗体直接结合会抑制抗体进入抗原表达的目标细胞，降低其治疗效果。Navrogen的专有HIO因子筛选平台能够识别不受HIO因子结合的抗体，其BRITE平台通过替换负责HIO因子结合的氨基酸，能够设计出对HIO具有抵抗性的ADC。NAV-001通过HIO筛选发现，具有有效的抗癌活性。基于患者来源的异种移植（PDX）模型的研究表明，NAV-001对多种间皮素阳性的癌症具有单一剂量疗效。根据这些数据，NAV-001正在推进作为单一剂型治疗间皮素表达癌症的临床开发，并作为间皮素诊断用于患者筛选。

成都威斯克生物与川大华西医院研发的两个针对XBB等新冠变异株的新疫苗产品，重组双价新冠病毒蛋白疫苗（Sf9细胞）与重组三价新冠病毒三聚体蛋白疫苗（Sf9细胞），已获得中国国家药品监督管理局临床试验批件，将尽快开展临床试验。这两款疫苗是全球率先进入临床试验的针对XBB变异株的新冠疫苗。随着我国对外交流增加，新冠病毒主要流行株受国际影响明显增大，目前主要流行株已变为XBB系列变异株。威斯克生物利用昆虫细胞生产重组蛋白疫苗技术平台，研发出针对XBB变异株及原型株的双价疫苗和针对XBB、BA.5、Delta变异株的三价疫苗。这两款疫苗对预防当前XBB等变异株新冠病毒感染具有重大意义，旨在为新冠疫情常态化管理贡献力量。

Adverum Biotechnologies在2023年美国基因与细胞治疗学会年会上展示了针对地理性萎缩（GA）的IVT基因疗法新数据，该疗法通过表达补体因子I（CFI）来治疗干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）。研究显示，使用7m8和LSV1两种IVT胶囊，AAV-CFI在非人灵长类动物中表现出高表达水平且耐受性良好。此外，公司还展示了利用工程化黑视素突变体进行光遗传学视觉恢复的研究，以及AAV基因疗法在常见疾病中的制造策略。Adverum旨在通过其专有的IVT平台开发一次性的、在医生办公室内进行的疗法，以消除治疗这些疾病所需的频繁眼部注射。

Paradromics公司宣布获得由Prime Movers Lab领投的3300万美元A轮融资，投资者还包括Westcott Investment Group、Dolby Family Ventures和Green Sands Equity。这笔资金将用于启动Connexus Direct Data Interface（DDI）的人体临床试验。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Connexus DDI“突破性设备指定”，可加速对具有治疗不可逆性残疾条件的变革性医疗设备的审查。Connexus DDI的应用包括将脑信号实时转换为语音和动作，帮助严重运动障碍患者恢复沟通能力。Paradromics首席执行官Matt Angle表示，这一指定和最新投资是公司向市场迈出的重要步伐。Green Sands Equity创始人兼首席执行官Reema Khan表示，他们为成为Paradromics变革性旅程的一部分感到自豪。

Adverum Biotechnologies在2023年美国基因与细胞治疗学会年会上公布了其基因疗法ixoberogene soroparvovec（Ixo-vec，原名ADVM-022）的非临床数据，支持其在湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）治疗中的应用。Ixo-vec正在进行的LUNA 2期临床试验中评估其疗效。数据显示，Ixo-vec在非人灵长类动物中表现出剂量依赖性的免疫景观特征，且未发现眼部细胞作为生物反应器产生aflibercept导致毒性/炎症的证据。此外，Adverum还展示了关于Ixo-vec分阶段、双侧给药的数据，表明这种给药方式在非人灵长类动物中具有良好的耐受性和治疗效果。这些数据支持了Adverum在LUNA试验中评估较低剂量Ixo-vec和增强预防性皮质类固醇方案的努力。

CARsgen Therapeutics Holdings Limited宣布在美国启动CT041的二期临床试验，针对CLDN18.2阳性的晚期胃癌/胃食管结合部癌患者，这些患者已经接受了至少两线系统性治疗。CT041是一款针对CLDN18.2蛋白的自体CAR T细胞产品候选者，有望成为全球首创。该产品在前期试验中展现出良好的临床疗效和可控的安全性。CARsgen致力于开发创新的CAR T细胞疗法，以改善晚期胃癌患者的预后。

Fractyl Health在ASGCT大会上展示了其Rejuva®项目的关键发现，该研究针对2型糖尿病（T2D）和肥胖症的治疗提出了一个胰腺基因治疗递送平台。研究数据证明了AAV病毒递送到胰腺的可行性和GLP-1基遗传药物剂量依赖性疗效，这些药物能够恢复胰腺产生胰岛素的能力，从而显著改善血糖控制并改变糖尿病的进程。Rejuva平台是一种基于AAV的基因治疗平台，旨在通过胰腺实现局部和持久的生产治疗性蛋白质。该平台结合了三个关键治疗元素，研究结果表明，通过在胰腺中局部递送AAV，可能不仅可行，而且对代谢控制有深远的影响。Fractyl Health的CEO Harith Rajagopalan表示，这些发现首次展示了基因治疗在保护2型糖尿病患者胰腺方面的潜力，公司目标是消除数百万患有这种疾病的人的T2D。

BeyondSpring公司宣布将与纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示关于Plinabulin的研究成果。该研究旨在评估Plinabulin与pegfilgrastim联合使用在自体造血干细胞移植（AHCT）的多发性骨髓瘤患者中的疗效，以缩短中性粒细胞减少症并改善生活质量。该研究将在6月5日举行的ASCO年会上以海报形式展示，由MSKCC的助理住院医师、BeyondSpring-MSKCC试点试验的主要研究员Dr. Gunjan Shah进行介绍。BeyondSpring是一家专注于开发创新疗法的全球临床阶段生物制药公司，致力于满足高度未满足的医疗需求。

Mirum Pharmaceuticals宣布，其研发的LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液在治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）患者瘙痒症状方面取得积极进展。CAMEO研究评估了LIVMARLI在PSC患者中的安全性、耐受性和疗效，结果显示，经过14周的治疗，瘙痒评分和血清胆汁酸浓度均有所下降。该研究为IBAT抑制剂在PSC患者瘙痒治疗中的应用提供了初步证据。Mirum还计划开展volixibat的Phase 2b VISTAS研究，进一步验证IBAT抑制剂在PSC治疗中的潜力。

MiNK Therapeutics公司展示了其新型FAP-CAR-iNKT细胞疗法候选药物MiNK-215的潜力，该疗法在非小细胞肺癌（NSCLC）模型中表现出强大的抗肿瘤活性，包括显著消除肺部肿瘤并提高生存率。MiNK-215旨在靶向表达FAP的癌症相关成纤维细胞（CAFs）和/或肿瘤细胞，通过破坏肿瘤促进的基质网络和减少肿瘤微环境中的免疫抑制来增强免疫细胞浸润和T细胞激活。目前，该疗法正处于IND使能研究阶段，预计2024年将提交IND申请。

PDS Biotechnology在2023年ASCO年会上公布了其PDS0101与KEYTRUDA联合治疗HPV16阳性头颈癌的初步数据，结果显示12个月总生存率为87.1%，中位无进展生存期为10.4个月，疾病控制率为70.6%。研究显示该联合疗法耐受性良好，并计划启动全球确认性随机对照试验。公司将于6月6日召开电话会议和网络直播，讨论这些数据。