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  • KaliVir Immunotherapeutics在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）年会上宣布新的体内数据，证明VET3-TGI具有卓越的治疗效果。
    研发注册政策
    KaliVir Immunotherapeutics在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）年会上宣布新的体内数据，证明VET3-TGI具有卓越的治疗效果。
    KaliVir Immunotherapeutics公司在ASGCT第26届年会上展示了其领先临床前候选药物VET3-TGI的新数据。VET3-TGI基于KaliVir独特的Vaccinia Enhanced Template（VET™）平台，能够生成具有增强病毒复制和静脉输注及扩散能力的强力新型溶瘤痘病毒。VET3-TGI通过表达CXCR3、IL-12和TGF-β抑制剂，实现高效肿瘤靶向、激活抗肿瘤免疫反应和克服局部免疫抑制。在多种模型中测试了VET3-TGI的功能和治疗效果，并与对照组病毒进行了比较，结果显示VET3-TGI在多个体内肿瘤模型中表现出强大的治疗效果，包括100%完全缓解。分析基因表达谱发现，VET3-TGI治疗与1型炎症趋化因子显著增加和TGFβ1相关免疫抑制基因表达降低相关。KaliVir首席执行官兼联合创始人Stephen Thorne表示，这些体内数据令人鼓舞，进一步验证了VET3-TGI作为领先候选药物的地位。KaliVir正在推进多个治疗候选药物的临床研究。
    PRNewswire
    2023-05-19
    KaliVir Immunotherap
  • Epic Bio 在 ASGCT 第 26 届年会上呈报 EPI-321 治疗面肩肱肌营养不良症的临床前数据
    研发注册政策
    Epic Bio 在 ASGCT 第 26 届年会上呈报 EPI-321 治疗面肩肱肌营养不良症的临床前数据
    Epic Bio公司在第26届美国基因与细胞治疗学会年会上展示了EPI-321治疗FSHD（面肩肱肌营养不良症）的积极临床前数据，EPI-321是一种利用紧凑型非切割dCas蛋白调节基因表达的疗法。数据显示，EPI-321可显著抑制FSHD患者细胞中的DUX4基因通路表达，并保护患者细胞免受细胞死亡。此外，EPI-321在人类化小鼠模型中提高了骨骼肌细胞的存活率。Epic Bio计划于2023年提交EPI-321的IND申请，并计划于2024年开始进行首次人体临床试验。
    GlobeNewswire
    2023-05-19
    Epicrispr Biotechnol
  • Rocket Pharmaceuticals 在美国基因与细胞治疗学会 （ASGCT） 第 26 届年会上公布了 LV 血液学和 AAV 心血管基因治疗项目的积极数据
    研发注册政策
    Rocket Pharmaceuticals 在美国基因与细胞治疗学会 （ASGCT） 第 26 届年会上公布了 LV 血液学和 AAV 心血管基因治疗项目的积极数据
    Rocket Pharmaceuticals在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会第26届年会上宣布了其在Pyruvate Kinase Deficiency (PKD)、Fanconi Anemia、Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I)和Danon Disease临床项目以及PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy (PKP2-ACM)临床前项目中的积极数据。公司首席基因治疗官Jonathan Schwartz博士表示，这些数据突出了公司在LV血液学和AAV心血管平台方面的进展势头。在PKD的Phase 1试验中，首位接受治疗的儿童患者血红蛋白水平增加了超过五点。Fanconi Anemia的关键试验中，患者表现出强劲的植入和血液学稳定。LAD-I的关键试验中，所有患者继续在临床参数上表现出改善。在Danon Disease的Phase 1试验中，所有接受治疗的六名患者在持续随访中均表现出改善或稳定。此外，公司还展示了PKP2-ACM项目的临床前概念验证数据，该疾病是一种导致致命心律失常、心脏结构异常和猝死的遗传性心脏病。
    Businesswire
    2023-05-19
    Rocket Pharmaceutica
  • 2seventy bio 公布了 SC-DARIC33 的最新结果，SC- 是一种靶向 CD33 的研究性 CAR T，用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病的儿童和年轻人
    研发注册政策
    2seventy bio 公布了 SC-DARIC33 的最新结果，SC- 是一种靶向 CD33 的研究性 CAR T，用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病的儿童和年轻人
    2seventy bio公司宣布了其免疫肿瘤细胞疗法产品SC-DARIC33在儿童和年轻成人急性髓系白血病（AML）患者中的临床试验结果。该研究旨在评估SC-DARIC33在复发或难治性AML患者中的安全性和有效性。研究结果显示，SC-DARIC33在低剂量雷帕霉素的激活下，能够有效激活和扩增T细胞，同时降低毒性。此外，研究还探讨了通过调节IL-15生产和DARIC33激活来增强抗AML功效的可能性。这些数据表明，SC-DARIC33有望成为治疗AML的新疗法。
    Businesswire
    2023-05-19
    2seventy bio Inc
  • RZNOMICS Inc. 获得 FDA 批准，开始在多形性胶质母细胞瘤患者中开展基于反式剪接核酶的 RNA 编辑技术的临床开发
    研发注册政策
    RZNOMICS Inc. 获得 FDA 批准，开始在多形性胶质母细胞瘤患者中开展基于反式剪接核酶的 RNA 编辑技术的临床开发
    韩国生物制药公司Rznomics Inc.近日获得美国FDA对其RNA基基因治疗药物RZ-001的1/2a期IND批准，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM），这是该公司和RNA编辑领域的重要里程碑。RZ-001最初获得针对肝细胞癌（HCC）的IND批准，但Rznomics在GBM模型中也发现了其显著的疗效，并提交了针对GBM的IND申请。RZ-001是首个在美国FDA批准的基于核糖酶的RNA重编程方法，利用公司专有的转剪接核糖酶RNA重编程和编辑技术，是一种复制缺陷型腺病毒载体，表达靶向hTERT的核糖酶，具有多种额外的作用机制来治疗GBM患者。Rznomics开发的基于核糖酶的RNA编辑技术具有独特特点，如单RNA分子催化抑制目标RNA表达并同时表达治疗RNA，选择性诱导治疗RNA表达以提高安全性，以及编辑发生在RNA水平而非基因组水平，消除基因组毒性和永久性基因组变化的担忧。RZ-001通过选择性抑制过表达hTERT的癌细胞中的hTERT表达，并转染HSVtk编码序列到重编程的hTERT mRNA中，同时诱导细胞毒性作用，有效产生抗GBM活性。此外，这种编辑在预临床动物模型中有效地诱导免疫细胞浸润到GBM肿瘤中
    PRNewswire
    2023-05-19
  • 海外new things |「Cadence Neuroscience」获2600万美元B轮融资，研发癫痫神经调节疗法
    医药投融资
    海外new things |「Cadence Neuroscience」获2600万美元B轮融资，研发癫痫神经调节疗法
    神经调节技术开发商Cadence Neuroscience在B轮融资中成功获得2600万美元，资金将用于支持其癫痫神经调节疗法的临床研究。本轮融资由Angelini Lumira生物科学基金领投，F-Prime Capital、LivaNova USA、Angelini Ventures、Spectrum Financial Services以及Mayo Clinic等新投资者参与，首轮投资的主要投资人Jazz Venture Partners继续支持。Cadence开发的疗法采用慢性阈下皮质刺激，旨在调节与癫痫相关的脑电图生物标志物，减少或消除癫痫发作。公司计划利用所筹资金完成关键临床研究，并寻求美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。Cadence团队在神经植入物开发及人体临床研究方面具有丰富经验，并与Mayo诊所紧密合作，目前治疗系统设计、制造和工程测试接近完成，将为临床试验奠定基础。
    36氪
    2023-05-19
    Angelini Ventures F-Prime Capital Jazz Venture LivaNova USA Mayo Clinic Spectrum Financial S Cadence Neuroscience
  • 海外new things |「Moon Surgical」获5540万美元融资，建设外科手术机器人平台
    医药投融资
    海外new things |「Moon Surgical」获5540万美元融资，建设外科手术机器人平台
    Moon Surgical公司成功筹集5540万美元，任命经验丰富的Fred Moll为董事会主席，并计划将资金用于Maestro系统的商业化。Moon Surgical前身为MastOR，专注于软组织外科手术机器人系统研发，其产品Maestro系统提高了腹腔镜手术的精确性和可控制性。公司已获得FDA和CE认证，并完成3130万美元A轮融资。本轮融资由Sofinnova Partners和Nvidia的风险投资部门NVentures共同领投，现有投资者和多位行业专家参与投资。Moon Surgical首席执行官Anne Osdoit表示，本轮融资将助力Maestro系统的商业化。
    36氪
    2023-05-19
    NVIDIA
  • 创新"中国方案"赛益宁(R)在华上市 助力糖尿病患者"优质达标"
    研发注册政策
    创新"中国方案"赛益宁(R)在华上市 助力糖尿病患者"优质达标"
    赛诺菲宣布旗下创新降糖药物赛益宁在中国正式上市，适用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者。该药物能兼顾降糖疗效、低血糖风险和体重获益，有助于推动我国糖尿病治疗进入“优质达标”时代。赛诺菲大中华区总裁施旺表示，赛诺菲始终把患者的需求放在首位，致力于追寻和探索适合中国患者的治疗方案。目前，该产品首批已实现本地分包，未来有望实现“本土化生产”。同时，赛诺菲与中国医药卫生事业发展基金会共同开展的患者支持项目“宁聚新生”也同步启动，以助力患者良好的起始治疗体验。
    美通社
    2023-05-19
  • FDA 咨询委员会投票支持批准辉瑞的候选疫苗，以帮助通过母体免疫预防婴儿 RSV
    研发注册政策
    FDA 咨询委员会投票支持批准辉瑞的候选疫苗，以帮助通过母体免疫预防婴儿 RSV
    辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）疫苗和相关生物制品咨询委员会（VRBPAC）投票支持其无佐剂的双价呼吸道合胞病毒（RSV）前融合F疫苗候选产品RSVpreF或PF-06928316的有效性和安全性。该疫苗候选产品目前正接受FDA审查，用于预防出生至六个月大婴儿由RSV引起的医疗就诊下呼吸道疾病（MA-LRTD）和严重MA-LRTD。辉瑞公司表示，如果获得批准，该疫苗候选产品有望成为首个通过孕妇免疫来保护婴儿在出生后前六个月免受这种可能严重的感染。VRBPAC的推荐基于辉瑞公司提供的科学证据，包括2022年11月宣布的关键性3期临床试验MATISSE的主要分析结果。FDA对RSVpreF的潜在批准决定预计将在2023年8月的PDUFA目标日期。
    Businesswire
    2023-05-19
    Pfizer Inc
  • 硕迪生物宣布在美国胸科学会国际会议上进行壁报展示
    研发注册政策
    硕迪生物宣布在美国胸科学会国际会议上进行壁报展示
    Structure Therapeutics Inc.宣布将在2023年美国胸科学会国际会议上展示三篇科学海报，展示其基于GPCR结构药物发现技术的临床前和临床研究进展。公司将与Schrödinger合作，展示针对LPAR1和APJR受体的新型口服小分子药物的研究成果，并计划进一步推进这些药物的开发。海报内容包括新型抗LPAR1拮抗剂的结构发现和抗纤维化活性、ANPA-0073这一新型小分子G蛋白偏向性阿佩林受体激动剂在健康志愿者中的首次人体单/多次剂量研究，以及针对肺病的G蛋白偏向性APJ激动剂小分子药物的发现。这些研究旨在推动公司在代谢和肺疾病领域的创新口服治疗药物的开发。
    GlobeNewswire
    2023-05-19
  • Fulgent 宣布即将在 ASCO 2023 年年会上公布其主要治疗性肿瘤候选药物 FID-007 的临床数据
    研发注册政策
    Fulgent 宣布即将在 ASCO 2023 年年会上公布其主要治疗性肿瘤候选药物 FID-007 的临床数据
    Fulgent Genetics公司宣布，其治疗多种实体瘤的领先药物FID-007的1/1b期临床试验数据将在2023年6月3日美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。FID-007是一种新型的纳米粒状紫杉醇制剂，由聚乙氧基氧化锆（PEOX）聚合物载体构成，旨在提高药物的药代动力学、生物分布和耐受性。Fulgent Pharma公司拥有超过40项专利的纳米封装技术和靶向治疗平台，旨在改善新药和现有抗癌药物的疗效窗口和药代动力学特征。Fulgent公司旨在从基因组诊断业务转型为全面整合的精准医疗公司。
    Businesswire
    2023-05-19
    Fulgent Genetics Inc
  • Bausch + Lomb 和 Novaliq 宣布 FDA 批准 MIEBO™（全氟己基辛烷滴眼液）用于治疗干眼症的体征和症状
    研发注册政策
    Bausch + Lomb 和 Novaliq 宣布 FDA 批准 MIEBO™（全氟己基辛烷滴眼液）用于治疗干眼症的体征和症状
    Bausch + Lomb公司与Novaliq公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准MIEBO™（全氟己基辛烷眼药水；原名NOV03）用于治疗干眼症的迹象和症状。MIEBO是首个也是唯一获得FDA批准的针对干眼症泪液蒸发的治疗药物。MIEBO在GOBI和MOJAVE两项3期关键临床试验中表现出色，这些试验招募了超过1200名有干眼症病史和角结膜干燥症状的患者。MIEBO旨在减少眼表泪液蒸发，并在治疗干眼症方面显示出持久改善。Bausch + Lomb计划在今年的下半年将MIEBO推向市场。
    Businesswire
    2023-05-19
    Bausch & Lomb Inc Novaliq GmbH
  • Journal of Clinical Immunology 发表 Octapharma USA 关于 cutaquig® 评估 PI 治疗方案的研究
    研发注册政策
    Journal of Clinical Immunology 发表 Octapharma USA 关于 cutaquig® 评估 PI 治疗方案的研究
    一项由Octapharma赞助的研究发表在《临床免疫学杂志》上，结果显示，Cutaquig®（免疫球蛋白皮下注射[人]-马，16.5%溶液）在高输注速率、体积和治疗间隔下，在疗效和安全性方面达到了研究终点，并且总体上耐受性良好，输注时间缩短，输注部位减少，频率降低。大多数患者认为新的研究性输注方案比他们之前的方案更好或略好。研究指出，Cutaquig®在高输注参数下可能为患者提供更大的剂量灵活性。Octapharma USA总裁Flemming Nielsen表示，希望更高的输注速率能为患者提供更多灵活性，让他们有更多时间关注生活。Octapharma赞助了这项3期研究，以进一步探索剂量灵活性，并可能减少输注时间、部位和/或频率。研究结果表明，增加输注体积可减少注射部位，而增加输注速率则可缩短输注持续时间。每两周一次的剂量与每周一次的剂量在谷浓度水平上等效。所有方案均耐受良好，没有发生严重细菌感染。大多数患者认为新的输注方案比他们之前的方案更好，并报告称转换为Cutaquig®很容易。Cutaquig®用于治疗2岁及以上成人和儿童的原发性体液免疫缺陷。
    PRNewswire
    2023-05-19
    Octapharma AG
  • 美国 FDA 批准 RINVOQ® （upadacitinib） 作为每日一次的药丸，用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病
    研发注册政策
    美国 FDA 批准 RINVOQ® （upadacitinib） 作为每日一次的药丸，用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病
    美国食品和药物管理局（FDA）批准了AbbVie公司研发的RINVOQ（upadacitinib）用于治疗对一种或多种TNF阻断剂反应不足或不耐受的成人中度至重度活动性克罗恩病患者。这是RINVOQ在美国获得的第七个FDA批准，涵盖了风湿病学、皮肤病学和胃肠病学领域，包括溃疡性结肠炎和克罗恩病。RINVOQ在临床试验中显示出显著的疗效，包括在诱导研究中，与安慰剂相比，接受RINVOQ治疗的患者在2周内就实现了临床反应，在12周和52周时，接受RINVOQ治疗的患者在肠壁损伤的可见减少和临床缓解方面显著多于安慰剂组。AbbVie公司致力于帮助患者获得RINVOQ和其他药物，包括提供患者支持计划和共付卡，以降低符合条件的商业保险患者的自付费用。
    PRNewswire
    2023-05-19
    AbbVie Inc
  • CorFlow 宣布在 EuroPCR 2023 上首次展示 MOCA I 首次人体研究的积极数据
    研发注册政策
    CorFlow 宣布在 EuroPCR 2023 上首次展示 MOCA I 首次人体研究的积极数据
    CorFlow Therapeutics AG在巴黎EuroPCR 2023会议上宣布了其MOCA I研究的一期积极结果，该研究旨在评估一种新型实时导管系统在主要经皮冠状动脉介入治疗（PPCI）后立即检测冠状动脉微血管阻塞（MVO）的安全性和可行性。该系统通过输出一种新型压力参数（PCoFI）来检测MVO，并在30天内没有与设备相关的死亡、血流限制性撕裂或血栓事件。研究显示，该系统能够以95%的敏感性、91%的特异性和0.94的AUC检测出MVO，为高风险患者提供了准确的早期检测，有望改善治疗结果。
    Businesswire
    2023-05-19
    Corflow Therapeutics Montefiore Medical C
  • Phio Pharmaceuticals 发表临床前研究，显示 INTASYL™ 治疗 NK 细胞的杀伤肿瘤细胞能力增加一倍以上
    研发注册政策
    Phio Pharmaceuticals 发表临床前研究，显示 INTASYL™ 治疗 NK 细胞的杀伤肿瘤细胞能力增加一倍以上
    Phio Pharmaceuticals Corp.在2023年美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示其INTASYL™ RNAi平台技术的临床前数据，该技术旨在增强免疫细胞对肿瘤细胞的杀伤力。研究表明，通过使用INTASYL沉默TIGIT和CBL-B蛋白，可以提升自然杀伤（NK）细胞的抗肿瘤反应，从而开发出更有效的细胞疗法治疗癌症。Phio Pharmaceuticals Corp.是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于利用其专利的INTASYL™ RNAi技术，通过精准靶向特定蛋白来增强免疫细胞对抗肿瘤的能力。
    PRNewswire
    2023-05-19
    Phio Pharmaceuticals
  • EMA 验证 efanesoctocog alfa 用于治疗血友病 A 的上市许可申请
    研发注册政策
    EMA 验证 efanesoctocog alfa 用于治疗血友病 A 的上市许可申请
    Sobi公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受并验证了efanesoctocog alfa的上市许可申请，这是一种针对所有年龄段血友病A患者的全新高持续FVIII类治疗药物。该申请基于XTEND-1和XTEND-Kids两项研究的临床数据，XTEND-1研究评估了成人及青少年患者的疗效、安全性和药代动力学，XTEND-Kids研究评估了12岁及以下患者的疗效、安全性和药代动力学。Efanesoctocog alfa今年早些时候已在美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，名为ALTUVIIIO。Sobi公司旨在提高全球罕见病患者的护理标准，期待与EMA紧密合作，以便在欧洲为血友病患者提供及时的治疗选择。血友病A是一种罕见的遗传性疾病，患者血液凝固能力受损，每年大约有1/5000的男性新生儿受到影响，女性较为罕见。尽管近年来治疗取得了进展，但仍存在大量未满足的医疗需求。
    美通社
    2023-05-19
    Swedish Orphan Biovi Sanofi SA
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