Alnylam Pharmaceuticals公布了APOLLO-B Phase 3研究开放标签扩展期（OLE）的初步分析结果，该研究评估了patisiran在治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病中的作用。结果显示，patisiran在18个月的治疗期间持续改善了患者的功能能力和健康状况，包括6分钟步行测试和堪萨斯城心肌病问卷总体总结。此外，患者NT-proBNP和肌钙蛋白I水平保持相对稳定，显示出疾病进展的减缓或相对稳定。这些数据支持了patisiran作为ATTR淀粉样变性伴心肌病重要治疗选择的潜力。

Cytokinetics公司宣布，其研发的aficamten药物在非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者中表现出良好的耐受性和显著的疗效。在REDWOOD-HCM 4期临床试验中，aficamten治疗的患者在KCCQ、心绞痛频率、NYHA分级、NT-pro-BNP和高敏肌钙蛋白I等方面均显示出统计学上显著的改善。aficamten有望在2023年下半年进入nHCM患者的3期临床试验。

在2023年5月19日，Intercept Pharmaceuticals公司宣布了美国食品药品监督管理局（FDA）胃肠药物咨询委员会（GIDAC）会议的结果。会议审查了该公司针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的早期肝硬化纤维化的新药申请（NDA）中奥贝胆酸（OCA）的疗效和安全性。12位16位有投票资格的委员对“考虑到现有疗效和安全性数据，OCA 25mg在NASH患者中2或3期纤维化时的益处是否超过风险？”投了“否”票（两人弃权）。15位有投票资格的委员（无弃权）投票决定“推迟批准，直到提交并审查试验747-303的临床结果数据，届时可以考虑传统的批准途径。”Intercept公司表示对会议结果感到失望，并继续与FDA在OCA的疗效和安全性以及非侵入性测试（NITs）的角色上存在分歧。会议结果虽然对FDA的决策没有约束力，但FDA在决定是否批准新药申请时会考虑这些意见。FDA已将处方药用户费法案（PDUFA）的目标行动日期定为2023年6月22日。

Daxor公司宣布完成此前宣布的股票公开发行，共发行410,260股普通股，每股发行价为9.75美元，募集资金约400万美元。Maxim Group LLC担任此次发行的唯一簿记经理，Joseph Gunnar & Co. LLC担任联合经理。Daxor计划将所得净收益用于营运资金和其他一般企业用途，包括产品开发、资本支出、投资或收购其他业务、解决方案或技术，或偿还部分未偿还借款。Daxor已授予承销商45天内购买最多61,539股普通股的期权。Daxor的BVA-100®（血液体积分析仪）是首个获得FDA批准的用于提供安全、准确、客观量化血液体积状态和组成的诊断血液测试。Daxor正在多个领域进行临床试验，包括COVID-19和心力衰竭治疗，并与美国国防部合作开发分析仪以改善战场伤员护理。

Alpine Immune Sciences宣布将在多个即将到来的科学会议上展示关于povetacicept（ALPN-303）的数据，这是一种针对自身免疫和炎症性疾病开发的创新治疗药物。povetacicept是一种强效的BAFF/APRIL双抗，能够抑制B细胞的活化和存活。RUBY-1是一项针对健康成年志愿者的1期研究，旨在评估povetacicept的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。研究结果显示，povetacicept在高达960毫克的剂量下具有良好的耐受性，并显示出剂量依赖性的药代动力学和循环免疫球蛋白及抗体分泌细胞的减少。Alpine Immune Sciences致力于通过独特的蛋白质工程技术开发多功能免疫疗法，改善患者的生活质量。

Celularity公司在第26届美国基因与细胞治疗学会年会上公布了其新型胎盘来源间充质样粘附干细胞（MLASCs）疗法在克罗恩病患者中改善炎症和瘘管形成的初步数据。研究显示，MLASCs治疗导致与炎症和瘘管形成相关的基因和蛋白质标志物发生改变，提示MLASCs可能成为治疗克罗恩病并限制瘘管形成的潜在疗法。Celularity公司将继续推进其新型基因改造的异体胎盘来源MLASCs候选药物APPL-01在克罗恩病治疗中的应用。

Hepion Pharmaceuticals宣布将在2023年5月22日市场开盘前发布ALTITUDE-NASH临床试验的顶线结果。该公司将邀请所有感兴趣方参加5月22日上午8:30 ET的会议，讨论ALTITUDE-NASH的顶线结果。该研究是一项针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Phase 2临床试验，旨在评估rencofilstat在改善肝功能和NASH生物标志物方面的安全性和有效性。rencofilstat是一种强效的环状肽酶抑制剂，已被证明在实验疾病模型中可以减少肝脏纤维化和肝细胞癌肿瘤负荷。Hepion还拥有一个名为AI-POWR™的专有AI平台，旨在通过AI技术识别哪些NASH患者将最好地响应rencofilstat，以缩短开发时间表并增加安慰剂组和治疗组之间的差异。

美国食品药品监督管理局批准了Vyjuvek，这是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的基因疗法，用于治疗6个月及以上年龄、具有COL7A1基因突变（s）的萎缩性表皮松解症（DEB）患者的伤口。Vyjuvek是首个获FDA批准的DEB基因疗法，DEB是一种罕见且严重的遗传性皮肤疾病。该疗法通过基因工程改造的HSV-1病毒将正常的COL7A1基因输送到伤口，有助于皮肤层愈合。在临床试验中，接受Vyjuvek治疗的患者伤口愈合效果显著，65%的伤口完全闭合，而接受安慰剂治疗的患者中只有26%的伤口完全闭合。Vyjuvek的安全性和有效性在随机、双盲、安慰剂对照研究中得到证实，其中31名DEB患者（包括30名RDEB患者和1名DDEB患者）参与了研究。

AbbVie公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EPKINLY（epcoritamab-bysp）作为首个且唯一一种针对复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的T细胞结合双特异性抗体，适用于经过至少两线系统性治疗后仍复发的成人患者。EPKINLY的批准基于响应率和响应的持久性，并可能依赖于验证性试验中临床益处的确认。EPKINLY由AbbVie和Genmab共同开发，旨在为B细胞恶性肿瘤患者提供核心治疗方案。DLBCL是一种侵袭性、快速生长的非霍奇金淋巴瘤，是全球范围内最常见的淋巴瘤类型。EPKINLY作为一种非化疗的单剂治疗，有望有效治疗这种侵袭性癌症，并迅速用于患者护理。AbbVie致力于在血液癌症领域改变护理标准，并推进动态的癌症研究和治疗管线。

Salubris Biotherapeutics在2023年欧洲心脏病学会心力衰竭大会上公布了JK07 Phase 1b临床试验的积极更新结果。JK07是一种新型抗体融合蛋白和选择性ErbB4激动剂，用于治疗心力衰竭。试验中，所有剂量组的患者在单次给药后90天内射血分数（EF）均有所改善，JK07总体上安全且耐受性良好。公司计划在2023年下半年启动Phase 2心力衰竭研究。研究结果显示，JK07在所有剂量水平上均表现出稳健的剂量依赖性生物标志物变化，与安慰剂相比，所有剂量组的左心室射血分数（LVEF）均有所改善。JK07具有良好的安全性，大多数不良事件为轻度至中度，仅在高剂量水平发生了一例严重不良事件。这些结果支持了JK07进一步研究的必要性，并期待今年晚些时候启动的Phase 2试验。

MORRISTOWN, N.J., May 19, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intercept Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ICPT), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapeutics to treat progressive non-viral liver diseases, today announced the outcome of the U.S. Food and Drug A

Candel Therapeutics公司宣布，其HSV-1病毒免疫疗法候选药物CAN-3110在一项针对复发高级别胶质瘤患者的临床试验中显示出令人鼓舞的疗效。该试验显示，接受单次注射CAN-3110的患者中位总生存率达到了11.8个月，这一结果得到了独立队列（臂B）的支持，其中位总生存率为12.0个月。CAN-3110显示出良好的耐受性，没有观察到剂量限制性毒性。目前，公司正在招募臂C，该臂将评估CAN-3110重复给药方案（最多6次注射，持续4个月）在复发高级别胶质瘤患者中的疗效。

Orchard Therapeutics公布了其HSC基因疗法在神经代谢和神经退行性疾病中的多项临床和临床前研究更新。OTL-203针对MPS-IH疾病，数据显示患者骨骼系统代谢得到显著改善，包括正常生长速度、关节功能改善和运动技能的逐步获得。OTL-201针对MPS-IIIA疾病，数据显示与疾病自然病史相比，患者神经认知结果更佳。OTL-204针对GRN-FTD疾病，临床前数据显示HSC基因疗法能够恢复小胶质细胞功能、调节神经炎症并使预测生物标志物正常化。公司将于5月23日举办电话会议和网络直播，讨论这些研究成果。

Neurocrine Biosciences宣布，其针对亨廷顿病相关舞蹈病的治疗药物valbenazine的3期临床试验KINECT-HD研究结果显示，valbenazine在治疗亨廷顿病相关舞蹈病方面具有显著疗效，患者症状在两周内开始改善，且12周时改善效果明显。该研究采用随机双盲、安慰剂对照的设计，结果显示valbenazine组患者的舞蹈病严重程度评分显著低于安慰剂组。此外，该研究还首次实施了亨廷顿病健康指数（HD-HI），评估了valbenazine对患者生活质量的影响。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受valbenazine的新药补充申请，并设定了2023年8月20日的审批目标日期。

Taysha Gene Therapies在ASGCT年会上展示了TSHA-102在新生儿小鼠模型中的新临床前数据，该药物利用miRARE技术调节细胞中MECP2的表达。研究显示，TSHA-102在野生型小鼠中未发现对生存、神经行为功能和整体健康的影响，表明其避免了在已表达MeCP2的细胞中发生毒性过表达。此外，TSHA-102在Mecp2 –/Y敲除小鼠中显示出调节细胞MeCP2水平并显著提高生存率、整体神经行为功能和生长的潜力。TSHA-102预计将在2023年第二季度开始用于Rett综合症成年患者的Phase 1/2 REVEAL临床试验。

Aclarion公司完成了一笔最高达200万美元的无担保、不可转换的债务融资，支持公司执行2023年计划并实现关键里程碑，以支持最终增长资本的获得。公司CEO Brent Ness表示，公司正在多个方面取得成功，包括建立强大的专家团队、发布支持背部疼痛更好手术结果的技术价值数据，以及量化相关经济节约。公司即将完成三个关键里程碑：完成10位顶尖脊柱外科医生的初始专家小组注册、Q3季度启动首个与专家合作的MRI中心，以及Q3季度向商业支付者发送第一类III级CPT代码。这些进展将有助于推动公司的增长。Aclarion的Nociscan解决方案是首个非侵入性帮助医生区分腰背部疼痛和无痛椎间盘的SaaS平台，能够提供关键洞察，帮助医生优化治疗方案。CFO John Lorbiecki表示，这笔融资为执行2023年增长计划提供了额外的空间，并提供了股东友好的替代方案。

Kymera Therapeutics公司正在进行一项针对新型小分子蛋白降解药物KT-253的1期临床试验，该药物是一种针对MDM2癌蛋白的异双功能降解剂，具有与现有小分子抑制剂不同的特性。该试验旨在评估KT-253在复发或难治性高级别髓系恶性肿瘤、急性淋巴细胞白血病（ALL）、淋巴瘤和实体瘤成年患者中的安全性、耐受性、药代动力学/药效学以及临床活性。KT-253能够克服MDM2反馈循环，快速诱导癌细胞死亡，并可能提高其治疗指数，提供更有效的疗效和安全性。该公司计划在2023年下半年分享初步的安全性和机制证明临床数据。