Mirum Pharmaceuticals将在2023年5月17日至20日在奥地利维也纳举行的第55届欧洲儿科胃肠病学、肝病学和营养学会（ESPGHAN）年会上展示其LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液在Alagille综合症和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）中的临床研究数据。会议期间，Mirum将进行口头和海报展示，内容包括maralixibat在PFIC患者中的疗效和安全性、改善FIC1儿童胆汁淤积性瘙痒和胆汁酸、改善Alagille综合症儿童黄瘤和高胆固醇血症、Alagille综合症患者使用maralixibat的真实世界安全性经验等。此外，Mirum还提交了LIVMARLI在美国和欧洲治疗PFIC患者的申请，并正在评估其在其他罕见胆汁淤积性肝病中的疗效。

Gilead Sciences和其子公司Kite将在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示30篇摘要，展示其在难治性癌症治疗方面的创新科学成果。Gilead将重点介绍Trodelvy在多种肿瘤类型中的疗效，包括转移性乳腺癌、尿路上皮癌和子宫内膜癌。Kite将展示Yescarta在治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤方面的数据，以及其在其他肿瘤类型中的研究进展。此外，Gilead还将展示其在非小细胞肺癌和其他实体瘤方面的研究进展。这些数据展示了Gilead和Kite在癌症治疗领域的创新和承诺。

NImmune Biopharma宣布其研发的针对溃疡性结肠炎（UC）的药物omilancor在Phase 2临床试验中表现出显著疗效，临床缓解率高达30.4%，达到主要终点。公司计划启动针对UC患者的全球性注册性Phase 3临床试验。omilancor是一种口服、每日一次、针对LANCL2通路的新型药物，旨在调节肠道免疫微环境，降低炎症介质的产生，并增强调节性T细胞（Treg）的抗炎功能。NImmune表示，omilancor的研发进展迅速，从项目启动到进入Phase 3仅用了四年时间，相比传统药物开发时间线节省了大量成本。此外，NImmune还计划开发针对狼疮的药物NIM-1324。

Lumen Bioscience公司宣布，其研发的口服生物制剂LMN-201获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，用于治疗和预防艰难梭菌感染（CDI）。LMN-201结合四种治疗蛋白，协同中和艰难梭菌及其毒素，直接在患者胃肠道内发挥作用。该药物口服服用，与标准抗生素兼容，由Lumen在华盛顿州西雅图按照GMP标准生产。LMN-201旨在与正常抗生素同时使用，并在之后八周内使用，以在共生细菌重新定植胃肠道的同时，提供防止再感染的保护。FDA已批准LMN-201的2/3期临床试验，预计今年晚些时候将在美国多个地点招募约375名患者。该研究的首要目标是预防复发，次要终点将评估LMN-201增强主要治疗结果的能力。LMN-201是一种口服生物制剂，由两种治疗蛋白类别组成，包括三种类似抗体的蛋白质，它们结合并中和导致CDI主要症状的细菌毒素，以及一种破坏艰难梭菌细胞壁的酶蛋白。

Oryzon Genomics公司在即将于2023年6月2日至6日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，将展示一项名为FRIDA的正在进行中的临床试验，该试验评估了iadademstat与gilteritinib联合治疗FLT3突变复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者的安全性和耐受性。该研究由麻省总医院白血病项目主任Amir Fathi博士领导，并将在ASCO会议期间进行海报展示。FRIDA试验旨在确定iadademstat与gilteritinib联合使用的推荐剂量，并评估治疗的有效性。Oryzon Genomics是一家专注于利用表观遗传学开发治疗严重未满足医疗需求的疾病的临床阶段生物制药公司，其产品线包括iadademstat和vafidemstat等。

Ultragenyx制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已审查并同意对GTX-102在儿童天使综合症患者中进行的1/2期研究的方案修订，允许公司在美剂量范围与该研究在美国以外的队列中使用的剂量范围保持一致。GTX-102是一种针对天使综合症的治疗药物，目前在美国以外的地区正在进行积极招募和给药。Ultragenyx公司计划在美国迅速启动多个研究站点，尽快开始招募。该研究旨在评估GTX-102在具有遗传性母源UBE3A基因缺失的儿童天使综合症患者中的安全性和耐受性，并观察临床反应。截至2023年5月4日，已有13名患者接受了超过12个月的GTX-102治疗，最长治疗时间超过18个月。GTX-102是一种通过鞘内给药的实验性反义寡核苷酸，旨在靶向并抑制UBE3A-AS的表达。非临床研究表明，GTX-102可以降低UBE3A-AS的水平并重新激活中枢神经系统神经元中父源UBE3A的表达。在天使综合症动物模型中，父源UBE3A表达的重新激活与某些与该疾病相关的神经症状的改善有关。GTX-102已被FDA授予孤儿药资格、罕见儿科疾病资格和快速通道资格。

Kyverna Therapeutics宣布将在2023年欧洲风湿病学大会（EULAR）上展示KYV-101的新临床前研究结果。KYV-101是一种针对B细胞的创新型抗CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR T）疗法，旨在清除包括自身反应性B细胞在内的B细胞。研究数据表明，KYV-101 CAR T细胞在体外表现出强大的CAR介导活性，这些细胞是从系统性红斑狼疮（SLE）患者中提取的。数据由德国埃朗根-纽伦堡的弗里德里希-亚历山大大学科学家生成，显示KYV-101 CAR T细胞对自体B细胞表现出强大的CAR介导和CD19依赖性活性。KYV-101将在EULAR大会的展板会议和行业赞助的研讨会上展出，并将在6月2日举行的卫星研讨会上进行深入讨论。

Ardelyx公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对XPHOZAH（tenapanor）的新药申请（NDA），用于治疗慢性肾脏病透析患者血清磷酸盐控制。该NDA被归类为2类审查，审查期为六个月。公司预计XPHOZAH将在2023年第四季度上市。XPHOZAH是一种新型磷酸盐吸收抑制剂，通过抑制NHE3减少磷酸盐吸收。该NDA基于超过1200名患者的临床试验，包括三个3期临床试验和两个4期临床试验。Ardelyx致力于开发创新药物，满足未满足的医疗需求。

TScan Therapeutics公司在ASGCT 2023年会上公布了TSC-100和TSC-101两种T细胞疗法在血液干细胞移植后治疗急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征和急性淋巴细胞白血病的初步数据。TSC-100和TSC-101分别针对MiHA HA-1和HA-2抗原，旨在消除移植后残留的恶性细胞，同时不影响供体细胞。研究显示，TSC-101治疗的患者在治疗后14至21天观察到T细胞扩张和激活、增殖的标志物，移植后21天和42天供体嵌合率达到100%，未检测到患者来源的造血细胞。TSC-100治疗的患者在移植后28天观察到T细胞扩张和激活、增殖的标志物。公司计划在2023年底报告该项目的中期临床数据。此外，公司将于5月17日举办虚拟专家讨论会，讨论会议亮点和初步数据。

FLAURA2三期临床试验结果显示，阿斯利康的TAGRISSO（奥希替尼）联合化疗在EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，与单独使用TAGRISSO相比，显著提高了无进展生存期（PFS）。安全性结果和因不良事件停药率与每种药物已建立的资料一致。全球每年约有220万人被诊断患有肺癌，其中80-85%为NSCLC，约70%的患者被诊断为晚期NSCLC。约10-15%的美国和欧洲NSCLC患者以及亚洲30-40%的患者有EGFRm NSCLC。FLAURA2试验提供有力证据，表明化疗与奥希替尼的联合使用可以提供一种新的治疗选择，进一步改善患者预后，并延迟治疗耐药和疾病进展。这些数据将提交给即将举行的医学会议，并与全球卫生机构共享。

Elevar Therapeutics公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），申请将口服TKI药物rivoceranib与PD-1抑制剂camrelizumab联合使用作为不可切除性肝细胞癌（uHCC）的一线治疗方案。该申请基于CARES 310三期临床试验的积极数据，该试验显示rivoceranib与camrelizumab联合使用在总生存期和无进展生存期方面优于标准一线治疗药物sorafenib，并提高了总缓解率。此外，该组合疗法在中国已获得批准，并正在开发rivoceranib作为其他肿瘤类型的单药和联合治疗方案。

Tonix公司宣布了TNX-601 ER（替奈普汀缓释片）的分子作用机制，该药物目前处于2期临床试验阶段，用于治疗重度抑郁症。研究发现，替奈普汀通过激活特定的PPAR亚型（PPAR-β/δ和PPAR-γ）来诱导神经可塑性，这一机制打破了传统观点，即恢复受损神经元连接的唯一方法是增加神经递质（如血清素、去甲肾上腺素和多巴胺）的突触水平或活性。替奈普汀的这一作用使其成为塑形剂，可以直接作用于调节神经元和微胶质细胞基因表达的核受体。这一发现可能导致设计新型抗抑郁药的新范式，并改变开发者对靶向突触神经递质水平和活动的相对依赖。替奈普汀避免了传统抗抑郁药的一些难以忍受的副作用，因为它在单胺转运蛋白和受体下游进行干预。此外，替奈普汀在动物模型中通过激活特定的核PPAR亚型来恢复神经可塑性和逆转压力诱导的损伤，而不调节突触单胺神经递质。

Avidity计划将接受4mg/kg AOC 1001治疗的参与者数量翻倍，并允许新参与者加入2mg/kg AOC 1001的MARINA-OLE研究。美国FDA放宽了对AOC 1001的部分临床限制，数据将在2023年底首次公布。Avidity正在推进AOC 1001的3期临床试验设计，并寻求全球监管路径。AOC 1001旨在治疗肌强直性营养不良症1型（DM1），一种罕见、进展性且常致命的神经肌肉疾病。Avidity在2022年9月因一例罕见严重不良事件暂停了新参与者招募，现在FDA允许增加参与者数量并提高剂量。

Prime Medicine公司宣布，其Prime Editing技术成功纠正了慢性肉芽肿病（CGD）的致病突变，并展示了PASSIGE™平台在生成多靶点编辑的CAR-T细胞方面的潜力。这些数据在ASGCT年会上展示，Prime Editing在体外对CD34+细胞进行编辑，且未检测到脱靶编辑。PASSIGE平台结合Prime Editing和整合酶或位点特异性重组酶，旨在将大尺寸的载体引入基因组，作为一次性治疗。Prime Medicine展示了使用PASSIGE技术生成CD19 CAR-T细胞的研究，以及Prime Editing在原代人T细胞中敲除B2M基因的研究。这些结果支持了PASSIGE和Prime Editing在创建一流、有效和靶向的异基因CAR-T细胞疗法方面的潜力。

Opthea Limited宣布将于5月18日举办一场由高级生物技术分析师Elemer Piros主持的在线研讨会，邀请公司CEO兼总经理Megan Baldwin和CFO Timothy E. Morris共同参与。研讨会旨在介绍Opthea Limited在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）等视网膜疾病方面的创新疗法。Opthea的领先产品候选物OPT-302正在进行关键的3期临床试验，旨在与抗VEGF-A单药疗法联合使用，以实现更广泛的VEGF家族抑制，提高整体疗效。研讨会注册链接为https://us06web.zoom.us/webinar/register/WN_KwBdRMO9RIunOQcQJGiyLw#/registration，研讨会记录将在Opthea网站投资者页面保存90天。Opthea提醒投资者，生物技术公司的投资存在固有风险，包括临床试验的长期性和不确定性、专利保护的不确定性、监管审批的困难以及技术进步带来的挑战。

Genentech公司宣布，其研发的口服药物fenebrutinib在治疗多发性硬化症（MS）的II期FENopta临床试验中取得积极成果。该研究达到了主要和次要终点，结果显示fenebrutinib显著降低了MS疾病活动在脑部磁共振成像（MRI）标志物，与安慰剂相比，口服fenebrutinib显著减少了脑部T1和T2脑部病变的数量。fenebrutinib是一种可逆的BTK抑制剂，能够抑制B细胞和微胶质细胞，具有减少MS疾病活动和影响疾病进展的潜力。该药物的安全性与之前和正在进行中的临床试验一致，没有发现新的安全担忧。详细结果将在即将举行的医学会议上公布。

Ipsen公司在ESPGHAN年会上展示六项关于Bylvay（奥德维巴特）的研究数据，证实其在治疗胆汁淤积性肝病方面的有效性和耐受性。研究显示，Bylvay在Alagille综合征和PFIC患者中表现出快速、持续和显著的瘙痒和睡眠改善，以及血清胆汁酸（sBAs）降低。此外，长期使用Bylvay的PFIC患者显示出更长的原生肝脏存活时间，表明该药物可能具有疾病修饰作用。研究包括ASSERT Phase III和ASSERT-EXT研究，以及PEDFIC 1和PEDFIC 2研究，证实了Bylvay在Alagille综合征和PFIC患者中的疗效和安全性。