CG Oncology宣布，其研发的cretostimogene grenadenorepvec（CG0070）与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合治疗对BCG无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的II期临床试验CORE-001的最新数据将在2023年4月28日至5月1日在芝加哥举行的美国泌尿外科协会（AUA）年会上以口头报告形式展示。这项研究由Moffitt癌症中心的泌尿科肿瘤学家Roger Li博士领衔，旨在评估CG0070与Pembrolizumab联合治疗对BCG无反应的NMIBC患者的疗效。CG Oncology还将在AUA年会上展出，并提供了更多关于该研究的详细信息。

Altamira Therapeutics发布了一项关于口服倍他司汀治疗后半规管良性阵发性位置性眩晕（BPPV）的同行评审文章，该文章发表在《医学》期刊上。文章通过九项随机对照试验的荟萃分析，发现倍他司汀与Epley操作联合使用可显著降低眩晕障碍，与单独使用Epley操作相比，DHI评分显著降低。BPPV是最常见的眩晕类型，Altamira正在开发AM-125，一种鼻腔给药的倍他司汀专利配方，用于治疗急性前庭综合征，包括BPPV。该药物通过避免口服后的快速代谢，提高了倍他司汀的生物利用度。Altamira计划在2023年5月向FDA提交AM-125的新药申请，包括其在BPPV中的2期临床试验方案。

Vertex制药公司宣布，加拿大卫生部门批准了其药物ORKAMBI（lumacaftor/ivacaftor）在1至2岁患有囊性纤维化且具有F508del突变的儿童中使用。这一批准使大约30名儿童首次有机会使用治疗疾病根本原因的药物。这项批准基于一项针对46名1至2岁儿童进行的24周开放标签、多中心3期研究的数据，结果显示ORKAMBI总体耐受性良好，安全性和药代动力学与2岁及以上患者的研究结果相似。Vertex将密切与支付方合作，尽快为这一新患者群体提供药物。

Foghorn Therapeutics将在2023年美国癌症研究协会年会上展示其两个蛋白质降解项目Selective EP300和Selective CBP的预临床数据，以及BRG1/BRM抑制剂FHD-286的预临床数据。FHD-286作为一种单药治疗和联合用药的潜力将在会上得到强调，其诱导急性髓系白血病（AML）模型中分化能力的数据也将展示。FHD-286是一种针对BAF染色质重塑复合物BRG1和BRM亚单位的强效、选择性抑制剂，在多种肿瘤类型中显示出抗肿瘤活性。此外，Foghorn Therapeutics还将概述其Selective EP300和Selective CBP降解项目，这些项目针对多种癌症类型，包括膀胱癌、NSCLC、白血病和淋巴瘤。会议期间，公司将展示相关摘要和海报，内容涉及蛋白质降解技术、FHD-286在AML模型中的疗效以及CBP和EP300降解剂的发现和表征。

Reach Neuro公司宣布其Avantis设备获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设备认定，该设备通过向脊髓输送微弱电脉冲帮助慢性中风患者恢复手臂和手部运动。这项技术旨在解决约750万美国中风后残疾患者未满足的医疗需求。Avantis系统可直接恢复患者控制运动的能力，使患者能够继续进行康复治疗并取得进一步改善。该设备在匹兹堡大学和卡内基梅隆大学的研究中显示出积极效果，包括提高握力和关节强度，使患者能够更快、更平滑地完成抓取动作，并执行功能性任务。FDA的突破性设备认定将加速Avantis系统的临床转化，有望改变数百万中风患者的命运。

Omeros Corporation获得国家药物滥用研究所（NIDA）提供的6.69百万美元资助，用于其OMS527成瘾项目，旨在推进其PDE7抑制剂OMS527用于治疗可卡因使用障碍（CUD）。该资助将支持OMS527在CUD患者中的安全性及有效性评估，包括动物实验和临床试验。Omeros的PDE7抑制剂针对大脑中的多巴胺通路，对治疗成瘾和强迫症有显著效果。此前，OMS527已完成健康受试者的I期临床试验，表现良好。Omeros期望与NIDA的合作能加速OMS527的开发，以帮助更多患有CUD及其他形式成瘾的患者。

Nuance Pharma在中国启动了针对慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的Ensifentrine Phase 3临床试验，并已对首位受试者进行了给药。该公司于2022年8月获得中国国家药品监督管理局（CDE）的IND申请批准，以在中国大陆进行Ensifentrine的Phase 1和Phase 3研究。Verona Pharma的CEO David Zaccardelli表示，这是Nuance Pharma的一个重要里程碑，基于Ensifentrine在COPD治疗中的积极Phase 3结果，公司对Ensifentrine的潜力感到兴奋。Nuance Pharma与Verona Pharma签订协议，获得在中国大陆开发和商业化Ensifentrine的独家权利，未来潜在里程碑付款高达1.79亿美元，并享有版税。

日本东京，2023年4月10日，创新药物发现公司Veneno Technologies与Astellas Pharma Inc.达成一项联合研究协议。根据协议，Veneno将利用其下一代肽发现技术PERISS方法，为Astellas针对G蛋白偶联受体（GPCRs）开发功能肽（DRPs）。该项目预计于2023年第一季度启动。GPCRs在细胞内外维持稳态中发挥重要作用，与多种疾病相关，是药物发现的重要靶点。DRPs作为一种具有优异功能的天然调节分子，因其高活性和选择性而受到关注。

Bright Minds Biosciences宣布，其科学官Alex Vasilkevich将在国际血清素研究学会第20届国际会议上发表关于BMB-101（一种选择性5-HT2C激动剂）的演讲。BMB-101正在进行首次人体I期临床试验，旨在评估其安全性、耐受性、药代动力学和食物影响。该试验在澳大利亚阿德莱德的CMAX临床研究中心进行。BMB-101在体外和体内非临床测试中表现出令人信服的活性，与Lorcaserin相比，它表现出强烈的Gq信号传导和最小的beta-arrestin募集。Bright Minds致力于推进其临床项目，希望改变精神健康疾病的治疗模式。

Treventis Partners its Preclinical Program in Alzheimer’s Disease with Takeda

Evecxia Therapeutics公司宣布，其新型药物EVX-101在健康志愿者中进行的1期临床试验结果显示，该药物在所有剂量水平下均达到了预期的5-HTP血浆暴露水平，并且药效学生物标志物数据表明，EVX-101能够提高大脑细胞外血清素水平，超出了一线抗抑郁药的效果。基于这些积极数据，公司计划开展一项针对对一线抗抑郁药反应不佳的抑郁症患者的2期临床试验。EVX-101是一种新型的5-羟色氨酸（5-HTP）和低剂量卡比多巴的胃-肠滞留、缓释片剂，旨在提高细胞外血清素水平，增强抗抑郁药疗效。1期临床试验中，EVX-101表现出良好的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特性，未观察到严重的副作用。

Sobi宣布对nirsevimab的合同经济进行简化和梳理。通过与新签订的与Sanofi的特许权使用费协议和终止与AstraZeneca的合作协议，Sobi将获得简化后的收益，仅承认收入并提高灵活性。新协议中，Sobi将获得nirsevimab在美国净销售额的季度特许权使用费，起始费率为25%，随后逐年增加至2028年的30%至35%。Sobi还将向Sanofi支付66亿美元作为nirsevimab在美国研发成本的补偿。同时，Sobi终止了与AstraZeneca的参与协议，不再享有nirsevimab在美国的利润和损失份额，并支付了1500万美元作为最终费用。这些变动旨在为Sobi带来更简洁的财务结构和更高的灵活性。

GC Genome公司宣布，其在《放疗学杂志》上发表的一项新研究证明了使用液体活检技术预测实体瘤患者对放疗反应的可行性。该研究展示了利用GC Genome开发的I-score工具监测cfDNA（游离DNA）以预测治疗反应和检测放疗后最小残留疾病的效果。这项研究由GC Genome与三星医疗中心和成均馆大学医学院合作完成，分析了来自肺癌、食管癌和头颈癌患者的23份血浆样本，并使用358份健康人的血浆样本作为阴性对照。研究发现，治疗前I-score在较大肿瘤中较高，与肿瘤总体积呈显著正相关。cfDNA比影像学检查更早地检测到放疗后的最小残留疾病。在治疗后的4个月病例中，I-score的连续监测显示，在疾病进展通过影像学检查可检测到之前，I-score发生了变化。GC Genome首席执行官Chang-Seok Ki博士表示，这些发现对肿瘤学领域，特别是对肺癌、食管癌和头颈癌患者具有重大意义。GC Genome致力于通过提供遗传诊断服务连接全球的护理与治愈，旨在为患者提供个性化治疗，以实现更长久、更健康的生活。

科技创新成为大国经济发展的关键，AI、芯片等硬科技成为资本关注焦点。36氪推出“Tech100”栏目，记录百家高潜力企业如何走向商业成功。四川迈可隆生物科技有限公司获得数千万元天使轮融资，专注于微流控智造技术，技术源于四川大学20年积累，主要应用于医美、药物递送、核医药等领域。迈可隆总经理张川博士强调团队在微流控技术体系设计能力，产品具有精准化、可控性优势。公司计划开发医美产品、药物递送长效可控产品、核医药产品等，并已获得投资认可。

Molecular Templates公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对MT-0169的1期临床试验实施了部分临床暂停，原因是两名患者在接受50 mcg/kg剂量时出现了心脏不良事件，导致去年剂量降至5 mcg/kg。目前，5 mcg/kg剂量组未出现心脏不良事件，而10 mcg/kg剂量组也安全。在50 mcg/kg剂量组中，两名患者分别出现了无症状的心肌炎和心肌病，但均在两个月内完全恢复。Molecular Templates已向FDA提交了相关数据，并期待与FDA分享这些数据。

2023年4月8日获悉，专注于微流控智造技术的四川迈可隆生物科技有限公司已获得数千万元天使轮融资，由成都生物城股权投资基金和深圳中金共同投资。本轮融资将主要用于技术开发和推进临床。迈可隆是四川大学成果转化项目，技术源于四川大学膜科学与功能材料研究室近20年的积累，该团队曾在国际上率先研制出可控构建性能优良的多重乳液的微流控技术，还发明了微流控法制备微尺度功能材料的新方法等。

梅克公司和艾斯爱公司更新了两个III期临床试验LEAP-003和LEAP-017的结果，这两个试验正在评估梅克公司的抗PD-1疗法KEYTRUDA与艾斯爱公司发现的口服多受体酪氨酸激酶抑制剂LENVIMA的联合使用。LEAP-003试验因KEYTRUDA加LENVIMA组合未能显著提高总生存期（OS）而终止，尽管在另一个主要终点无进展生存期（PFS）方面显示出统计学上的显著改善。LEAP-017试验未能达到主要终点OS，但在关键次要终点PFS、客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）方面显示出趋势性改善。两家公司将继续评估KEYTRUDA加LENVIMA组合在不同类型的癌症中的潜力。