ILiAD Biotechnologies公司宣布，其首席医疗官Stephanie Noviello将在华盛顿特区举办的全球疫苗大会上介绍其新型百日咳疫苗BPZE1的研究进展。BPZE1是一种先进的下一代百日咳疫苗，旨在克服现有疫苗的不足，如疫苗效力有限和无法预防鼻咽部感染等问题。该疫苗已完成四项临床试验，并获得FDA的快速通道资格。Noviello博士将在会议上概述BPZE1 Phase 2b临床试验结果，并强调正在进行中的Phase 2b人体挑战试验和学校年龄组试验的设计。BPZE1是一种活疫苗，旨在通过诱导广泛的粘膜和系统性免疫来预防百日咳（俗称“百日咳”）的鼻咽部感染和疾病。ILiAD利用其B-Tech™技术致力于开发新一代疫苗，以预防传染病并改善人们的生活。

Beckley Psytech Ltd宣布启动一项针对酒精使用障碍（AUD）的IIa期临床试验，研究其领先候选药物BPL-003的疗效。BPL-003是一种新型的合成化合物5-MeO-DMT（也称为Mebufotenin），通过FDA批准的给药装置鼻内给药。初步I期数据显示BPL-003具有良好的耐受性、一致的剂量递送、可重复的剂量线性药代动力学特征和可靠的深刻迷幻体验诱导。这项在伦敦King's College Hospital进行的IIa期研究将探讨BPL-003在酒精使用障碍患者中的安全性、有效性和药代动力学。该研究预计将在2023年4月开始招募患者，并计划在2023年底公布初步结果。Beckley Psytech致力于将迷幻药物转化为有效的许可药物，以改善神经精神性疾病患者的生命质量。

Simcha Therapeutics与Merck宣布开展临床试验合作，评估Simcha的IL-18拮抗剂ST-067与Merck的PD-1抑制剂KEYTRUDA联合使用在实体瘤患者中的临床安全性和益处。Simcha CEO Sanuj Ravindran表示，ST-067具有刺激适应性免疫和先天免疫的能力，在多种肿瘤类型中具有潜力，与KEYTRUDA等免疫治疗药物的联合应用预实验结果令人鼓舞。Merck早期肿瘤开发副总裁Dr. Emmett Schmidt将加入Simcha的科学顾问委员会，共同推动ST-067与KEYTRUDA的联合应用研究。ST-067是IL-18的第一个“ decoy-resistant”变体，旨在克服IL-18BP受体对IL-18的阻断作用，从而维持肿瘤微环境中的强免疫刺激。Simcha Therapeutics致力于开发具有变革性潜力的免疫生物治疗药物，ST-067目前正在进行1a/2期临床试验。

MAPS Public Benefit Corporation宣布了一项关于MDMA辅助治疗创伤后应激障碍（PTSD）的长期安全性和有效性的观察性研究初步结果。研究显示，参与者在接受MDMA辅助治疗的六个月后，甚至一年或更长时间内，都表现出持久的疗效。这些结果与之前发布的2期数据一致，表明MDMA辅助治疗在治疗PTSD方面具有持续的疗效。MAPS PBC计划在2023年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请，包括2期3期研究的临床显著改善PTSD症状的数据。如果获得批准，MDMA将被重新分类，可用于处方医疗用途。

Exegenesis Bio在2023年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示五篇海报，包括其新型肌肉靶向衣壳开发项目的非人灵长类动物数据，以及其湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）基因治疗项目EXG102-031的安全性和有效性数据。公司CEO Zhenhua Wu表示，这些成果验证了公司世界级的衣壳发现平台和新型基因治疗结构。Exegenesis Bio的AI辅助AAV衣壳进化发现技术平台（AAVarta）利用先进AI技术设计新型AAV衣壳，提高了肌肉细胞转导效率。EXG102-031是一种针对wAMD的rAAV基因治疗，旨在抑制VEGF和ANG2，减少视网膜异常血管形成和血管渗漏。Exegenesis Bio拥有先进的cGMP制造设施，并已筹集超过1.5亿美元资金，拥有200多名员工。公司寻求合作和许可机会，包括肌肉和CNS靶向衣壳以及wAMD、法布里病和SMA基因治疗项目的共同开发。

Zynerba Pharmaceuticals在55届Gatlinburg会议上展示了Zygel在治疗脆性X综合症（FXS）儿童和青少年中的长期安全性和有效性数据。Zygel在38周的治疗中表现出显著的疗效，且耐受性良好。此外，Zygel在22q11.2缺失综合征（22q）儿童和青少年焦虑症治疗中也显示出积极效果。Zynerba正在开发Zygel作为FXS和22q的潜在治疗药物，并已获得孤儿药资格和快速通道开发项目。

Endogena Therapeutics公司宣布，其针对视网膜色素变性（RP）的EA-2353药物在1/2a期临床试验的剂量递增阶段已成功完成，未发现任何临床相关或剂量限制性不良事件。研究将进入扩大队列，使用最高剂量评估EA-2353的潜在疗效。该研究由Endogena首席研究员Mark Pennesi博士领导，旨在评估EA-2353在RP患者中的安全性、耐受性和初步疗效。EA-2353是一种新型小分子药物，可选择性激活内源性视网膜干细胞和祖细胞，分化为光感受器，可能有助于保护和恢复视力。该药物已获得美国FDA的孤儿药指定和快速通道指定。RP是一种严重的致盲疾病，目前尚无有效治疗方法。Endogena的CEO Matthias Steger表示，他们正逐步接近治疗这种毁灭性疾病的方法，并对剂量递增阶段的良好安全性和耐受性表示鼓舞。Endogena还拥有人工智能驱动的药物发现平台，结合对调节视网膜干细胞和视网膜色素上皮细胞的分子途径的尖端知识，为治疗与衰老和遗传疾病相关的退行性疾病提供了一种潜在的新治疗模式。

Enanta Pharmaceuticals在33届欧洲临床微生物学和感染病大会上展示了其两种抗病毒药物EDP-235和EDP-323的临床前数据。EDP-235是一种针对SARS-CoV-2的3CL蛋白酶抑制剂，具有每日一次口服的潜力，其数据表明在治疗和预防长期COVID-19方面具有潜在价值。EDP-323是一种针对呼吸道合胞病毒（RSV）的L蛋白抑制剂，同样具有每日一次口服的潜力，其数据支持其在RSV治疗中的便利性和有效性。Enanta预计将在2023年5月从其针对COVID-19的SPRINT 2期研究中获得顶线数据，并在第二季度获得针对RSV的1期研究的顶线数据。

BELLUS Health公司宣布其研发的针对难治性慢性咳嗽（RCC）的药物camlipixant（BLU-5937）的每日一次缓释（ER）剂型在Phase 1生物等效性研究中表现出与每日两次的即释（IR）剂型等效的生物利用度，且耐受性良好，安全性与之前试验一致。公司计划继续开发每日一次的ER剂型，并已提交相关专利申请。这些结果为camlipixant每日一次剂型的开发提供了概念验证，公司期待在即将到来的医学会议上提供更多研究数据。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.宣布，将在2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示关于TNX-1700（重组TFF2-白蛋白融合肽）的研究成果。这些数据表明，使用mTNX-1700（小鼠TFF2-小鼠血清白蛋白融合肽）靶向髓源性抑制细胞（MDSCs）可增强PD-1阻断疗法在结肠癌和胃癌小鼠模型中的疗效。公司将在其网站上提供海报副本，并详细介绍了两个海报的标题、作者、地点、日期和时间。此外，Tonix还介绍了其产品组合，包括针对中枢神经系统、罕见病、免疫学和传染病的产品候选药物，并讨论了其研发进展和未来计划。

Immunic公司公布了其研发的Vidofludimus Calcium（IMU-838）在治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）的2b期CALDOSE-1试验的维持阶段积极数据。数据显示，与安慰剂相比，Vidofludimus Calcium在50周时显示出临床缓解的剂量线性增加，30mg每日一次剂量在临床缓解（p=0.0358）和内镜下愈合（p=0.0259）方面表现出统计学上的显著效果。此外，公司决定将资源集中于表现良好的Vidofludimus Calcium和IMU-856项目，并降低Izumerogant（IMU-935）项目的优先级。Immunic计划探索多种选项以推进UC项目及其他炎症性肠病（IBD）适应症。

Aurinia Pharmaceuticals宣布了AURORA肾活检亚研究的积极结果，LUPKYNIS作为一种新型药物，已获批准用于治疗活动性狼疮性肾炎（LN）的成人患者。在Aurinia的3期AURORA 1和AURORA 2研究中，在标准治疗MMF和低剂量类固醇的基础上添加LUPKYNIS，显著提前并更大程度地降低了蛋白尿，同时保持稳定的肾功能。通过重复活检进一步分析了LUPKYNIS对肾脏的长期影响，结果显示接受voclosporin治疗的患者在18个月的平均治疗期间，其组织学活动改善，慢性评分稳定，与仅接受MMF和低剂量类固醇的活性对照组相似。这些结果增强了LUPKYNIS长期疗效和安全的证据，并进一步区分了第二代治疗的安全性。此外，将在即将到来的临床风湿病学会议上展示更多数据，并举行电话会议/网络直播回顾这些结果。

Avacta Group plc宣布，在创新靶向肿瘤药物和强大诊断工具的开发中，其AVA6000药物的第一期人体临床试验第五阶段已开始给药，此阶段给药剂量提升至250mg/m2，超出原临床试验方案。这是在医疗保健产品监管局（MHRA）批准修改后的临床试验方案后进行的。Avacta的安全数据监测委员会（SDMC）建议继续进行剂量递增，以确定最大耐受剂量（MTD），为后续临床试验提供依据。首席执行官Alastair Smith表示，对AVA6000剂量递增阶段1a研究的积极安全性和耐受性数据感到鼓舞，并期待继续推进试验。

BenevolentAI公司公布了其Phase IIa临床试验的初步结果，该试验评估了BEN-2293，一种针对轻度至中度特应性皮炎（AD）患者的局部泛Trk抑制剂。研究主要关注安全性及耐受性，次要终点包括EASI和NRS评分的改善比例。结果显示，BEN-2293安全且耐受性良好，但在整体人群中未显示出对NRS或EASI的显著影响。然而，初步分析显示，对于基线时疾病程度较重的患者，BEN-2293在EASI上显示出治疗效应，且随时间推移治疗效应增强。这一结果在28天数据中也得到证实，表明对于BSA受影响20%或以上的患者，BEN-2293相对于安慰剂具有显著的治疗效果。这一初步分析为未来的临床研究开辟了新的方向。BenevolentAI首席科学官Anne Phelan表示，尽管疗效结果尚不明确，但EASI疗效与受影响BSA之间的显著关系需要进一步研究，并支持了在AD中使用泛Trk抑制剂的假设。BenevolentAI将继续审查和分析完整数据集，以全面了解结果和下一步行动。BenevolentAI是一家在阿姆斯特丹欧洲交易所上市的领先临床阶段AI赋能药物发现和开发公司，拥有AI平台、科学专长和湿实验室设施，致力

驯鹿生物合作伙伴细胞治疗公司Cabaletta Bio宣布其CABA-201 IND获得美国FDA批准，将启动针对活动性狼疮肾炎或系统性红斑狼疮的1/2期临床试验。CABA-201是一种含4-1BB的全人源CD19-CAR T细胞研究性疗法，驯鹿生物拥有其CD19序列的独家授权。系统性红斑狼疮是一种慢性自身免疫性疾病，美国约有16-32万患者，我国患病人数高达100万人。驯鹿生物与Cabaletta Bio的合作将使驯鹿生物获得最多两款产品的开发、生产和商业化权利，以及累计约1.62亿美元的首付款和潜在里程碑付款。驯鹿生物还拥有在大中华区使用该许可序列开发Cabaletta产品的优先权。Cabaletta Bio致力于开发工程化T细胞疗法，驯鹿生物则是一家致力于细胞创新药物开发的生物制药公司，拥有多个技术平台和10个在研品种。

Gritstone bio公司宣布将在2023年4月15日至18日在丹麦哥本哈根举行的第33届欧洲临床微生物学和感染病大会（ECCMID 2023）上展示其CORAL项目的研究成果。该项目评估了针对SARS-CoV-2的S蛋白和其他病毒基因的自扩增mRNA（samRNA）疫苗候选者。公司将在会上展示两项研究，一项是关于samRNA疫苗候选者在南非健康成人和HIV感染者中的研究，另一项是关于GRT-R910疫苗作为60岁以上健康志愿者COVID-19加强针的研究。这些研究旨在证明Gritstone在传染病疫苗领域的疫苗开发方法和samRNA在对抗传染病中的潜在应用。

AB Science宣布已提交对EMA关于MASITINIB治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的监管审查中第120天问题的回应，并明确了回应加拿大卫生部的新的时间表。由于EMA和加拿大卫生部的监管程序同时进行，为了确保两个程序中响应的质量，AB Science与加拿大卫生部协商一致，将响应期延长了30天，新的截止日期为2023年4月12日。AB Science得到了加拿大和欧洲多个ALS患者团体的支持，以加速MASITINIB在ALS中的条件注册。公司专注于开发针对高未满足医疗需求的疾病的治疗方法，其领先化合物MASITINIB已在兽医医学中注册，并在人类医学中开发用于肿瘤、神经疾病、炎症疾病和病毒疾病。