Direct Biologics公司利用其再生医学平台，利用骨髓间充质干细胞分泌的细胞外囊泡（EVs）来治疗多种疾病，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其关键性3期EXTINGUISH ARDS试验扩大规模，以评估ExoFlo™在治疗由任何潜在病因引起的轻至重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）中的安全性和有效性。该试验旨在评估ExoFlo治疗所有原因引起的轻至重度ARDS的安全性和有效性，预计将招募320名18至65岁的患者。ExoFlo是首个在3期临床试验中评估的用于治疗轻至重度ARDS的细胞或细胞衍生的治疗候选药物，它被设计为一种可修复肺组织、具有强大抗炎和免疫调节作用的药物。Direct Biologics正在进行的全球3期EXTINGUISH ARDS临床试验旨在评估ExoFlo治疗住院成人轻至重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的安全性和有效性。

AIM ImmunoTech Inc.宣布获得其Phase 2研究协议的中央机构审查委员会（IRB）批准，该研究旨在评估Ampligen作为治疗COVID后疲劳症状的疗法。这项名为AMP-518的临床试验是一个双臂、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，主要评估Ampligen在治疗COVID后疲劳症状的疗效和安全性。研究的主要终点是基线至第13周PROMIS疲劳评分的变化。AIM首席执行官Thomas K. Equels表示，这是Ampligen作为治疗COVID后慢性疲劳样条件潜在疗法的又一重要进展。AMP-518预计将在美国10个中心的80名18至60岁之间患者中开展，患者将被随机分配接受每周两次的Ampligen或安慰剂静脉注射，持续12周，随后进行两周的随访。公司预计将在2023年第二季度开始患者入组和给药。

Veru公司宣布，其研发的新药sabizabulin在治疗由H1N1流感引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的动物模型中显示出强大的抗炎活性，显著降低了关键的细胞因子水平。这一发现进一步支持了sabizabulin作为广谱抗病毒和抗炎剂在治疗病毒诱导的ARDS中的潜力。美国FDA已批准进行一项加速审评会议，以在患有COVID-19且高风险发生ARDS的住院患者中进行sabizabulin的III期确认研究。Veru公司计划在患有高风险ARDS的住院流感患者中进行III期临床试验。此外，sabizabulin在治疗COVID-19患者中已显示出积极的III期临床试验结果，显示出降低死亡率的潜力。Veru公司还计划将sabizabulin的研究扩展到其他可能导致ARDS和死亡的严重病毒感染中。

以色列特拉维夫 Sourasky 医疗中心批准SciSparc公司开展SCI-110治疗妥瑞综合症（TS）的IIb期临床试验。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究，旨在评估SCI-110对成年TS患者的疗效、安全性和耐受性。试验首先在以色列特拉维夫 Sourasky 医疗中心启动，由神经科运动障碍单元主任Tanya Gurevich教授领导。SciSparc还计划在美国耶鲁儿童研究中心和德国汉诺威医学院进行临床试验。CEO Oz Adler表示，这项试验是SciSparc追求更低剂量、更安全有效的THC基治疗的关键里程碑。试验目标是评估SCI-110在18至65岁成年患者中的疗效、安全性和耐受性，主要疗效指标为使用耶鲁全球抽搐严重程度量表评估抽搐严重程度的变化。

Diamyd Medical与全球领先的1型糖尿病研究和倡导组织JDRF达成四年研发合作，包括一项非稀释性500万美元的奖励，以支持其正在进行中的Diamyd®抗原特异性免疫疗法的3期临床试验。该资助将根据JDRF的产业发现与发展合作伙伴计划进行，该计划专注于治疗、治愈和预防1型糖尿病及其并发症的药物和设备的商业化。Diamyd Medical首席执行官Ulf Hannelius表示，JDRF是他们理想的合作伙伴，他们专注于将抗原特异性免疫疗法快速推向市场。JDRF首席科学官Sanjoy Dutta博士表示，JDRF致力于支持和发展疾病修饰疗法，以延缓和逆转1型糖尿病。Diamyd Medical专注于开发针对1型糖尿病的精准医疗疗法，其Diamyd®是一种用于保护内源性胰岛素生产的抗原特异性免疫疗法。DIAGNODE-3是一项正在招募患者的3期临床试验，旨在保护近期被诊断出1型糖尿病患者的胰岛素生产。Diamyd Medical还在开发基于GABA的实验性药物Remygen®，作为治疗内源性胰岛素再生和改善低血糖激素反应的疗法。

Acasti Pharma Inc.宣布，其药物GTX-104的Phase 3安全性研究已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的Type C书面会议回应和澄清反馈。FDA同意使用505(b)(2)监管途径，并认为GTX-104-002 PK研究可能符合科学桥接标准。公司计划在美国25-30个地点进行1:1随机试验，招募aSAH患者（包括所有严重程度等级），并与口服nimodipine进行对照。该研究的主要终点是安全性，将通过测量两组中与研究药物相关的低血压严重不良事件的比例来衡量。如果Phase 3研究达到主要终点，预计将根据505(b)(2)条款提交GTX-104的新药申请（NDA）。

Phathom Pharmaceuticals在近期与FDA会议后，因对erosive esophagitis新药申请（NDA）和H. pylori补充申请（PAS）的回复信（CRLs）中仅涉及硝基化合物药物杂质NVP的规格和控制问题，公司已进行了广泛的根本原因调查并采取了缓解措施，包括对片剂进行轻微的改革，以抑制NVP的生长。Phathom已向FDA分享了关于这种改革方案的稳定性数据，并收到了关于重新提交要求的反馈，包括预期的稳定性数据要求。基于这些反馈，Phathom预计将在2023年第二季度重新提交erosive esophagitis的NDA，如果获得批准，预计将在2023年第四季度联合推出vonoprazan治疗erosive esophagitis和H. pylori的适应症。Phathom还预计将在2023年第四季度提交VOQUEZNA® TRIPLE PAK®和VOQUEZNA® DUAL PAK®的PAS，FDA的行动预计在2023年第四季度。Phathom表示，对FDA会议的结果和机构就潜在监管批准获得明确反馈感到非常满意，相信数据包，包括与机构共享的稳定性数据，以及我们继续生成的数据，证

Novavax公司在2023年4月于华盛顿特区和哥本哈根举办的国际疫苗大会上，将展示其COVID-19原型疫苗及其COVID-流感组合疫苗候选数据。公司将在世界疫苗大会（WVC）上介绍其COVID-19原型疫苗作为加强剂和CIC，并参与讨论疫苗犹豫对策。此外，Novavax还入选了2023年世界疫苗大会疫苗行业卓越奖的决赛名单。在33届欧洲临床微生物学与感染病大会（ECCMID）上，Novavax将展示CIC数据及其COVID-19原型疫苗的四篇海报。Novavax致力于开发创新的疫苗，以应对全球紧迫的健康挑战，并已在novavax.com和LinkedIn上提供更多信息。

Seelos Therapeutics宣布启动针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的扩大访问计划（EAP），该计划由美国国立神经疾病与中风研究所（NINDS）资助。EAP旨在为不符合现有临床试验条件的ALS患者提供SLS-005治疗，计划招募70名患者进行为期24周的开放标签研究。此举旨在为急需治疗但无法参与现有临床试验的ALS患者提供新的治疗途径。

Lynk Pharmaceuticals公司宣布，其自主研发的创新性肠道限制性JAK抑制剂LNK01003在中国已完成健康受试者的一期临床试验。结果显示，LNK01003具有良好的安全性、耐受性和药代动力学表现。该药物是口服小分子JAK抑制剂，专为治疗溃疡性结肠炎及相关疾病而设计，通过限制药物在胃肠道中的暴露，并结合高系统性清除率，有望减少副作用。一期临床试验评估了LNK01003在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和食物影响，结果显示LNK01003在所有剂量组中均安全且耐受良好，无严重不良事件（SAEs）和导致停药或提前退出的不良事件（TEAEs）。Lynk Pharmaceuticals致力于发现和开发创新药物，以治疗癌症、免疫和炎症性疾病，并期待LNK01003在患者试验中的表现。

以色列卫生部门批准了VAZKEPA（二十碳五烯酸乙酯）用于降低患有高心血管风险、高甘油三酯和其他高风险特征的成年他汀类药物治疗患者的心血管事件风险。这一批准是基于REDUCE-IT研究的结果。在以色列，心脏病是45岁及以上男性和女性的第二大死因，约占所有男性和女性死亡原因的六分之一。Amarin公司表示，VAZKEPA的批准是其在全球范围内为具有残余心血管风险的患者提供产品的努力的一部分，并计划从2024年开始在以色列进行定价和报销准备。

Small Pharma公司宣布，其Phase IIa临床试验中，使用SPL026（DMT的合成制剂）治疗重度抑郁症患者的六个月数据积极。结果显示，在三个月内达到缓解的患者中，64%在六个月后仍保持缓解。该研究评估了21.5mg静脉注射SPL026联合支持疗法在34名重度抑郁症患者中的疗效和安全性。在六个月随访中，25名患者中有14名在研究期间最初达到缓解，其中9名（64%）在六个月后仍保持缓解。这些数据支持了SPL026作为抑郁症治疗药物的潜力。

Zevra Therapeutics公司宣布提交了针对KP1077的新药临床试验申请，寻求美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展针对嗜睡症的一期临床试验。KP1077目前正在进行治疗睡眠过度症（IH）的二阶段临床试验。公司计划在2023年第二季度开始KP1077的多项一期临床试验，以评估其在嗜睡症中的疗效。KP1077的早期研究为公司在嗜睡症领域的研究奠定了基础。Zevra致力于推进罕见病治疗，KP1077的研发是公司使命的核心部分。

Alterity Therapeutics宣布在英国开始其Phase 2临床试验，评估ATH434在多系统萎缩（MSA）患者中的效果。该试验旨在评估ATH434对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响，以证明药物活性，并评估安全性和药代动力学。ATH434是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白的聚集，已成功完成Phase 1研究，显示出良好的耐受性和与动物模型中有效的脑部水平相当的脑部水平。MSA是一种罕见的神经退行性疾病，目前尚无药物能够减缓疾病进展或治愈。

Mythic Therapeutics公司宣布，其针对多种癌症开发的下一代抗体-药物偶联物（ADC）疗法研究取得重要进展，在KisMET-01一期临床试验中，首个受试者已接受MYTX-011药物剂量。MYTX-011是一款针对cMET的ADC，用于治疗局部晚期、复发或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。该试验旨在评估MYTX-011的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。MYTX-011利用Mythic的FateControl™技术，旨在提高ADC在肿瘤细胞中的药物递送，同时减少对健康细胞的影响。临床试验将在多个中心进行，旨在评估MYTX-011在NSCLC患者中的疗效和安全性。

Kazia Therapeutics Limited在即将于美国奥兰多举行的美国癌症研究协会年度会议上，将展示其两种药物候选物paxalisib和EVT801的新数据。paxalisib在黑色素瘤和儿童脑癌方面的研究数据令人鼓舞，支持其在这些领域的进一步开发。同时，合作伙伴Evotec的科学家将介绍EVT801的phase I研究中采用的创新生物标志物策略，并预计2023年将公布EVT801的初步临床数据。Kazia的CEO James Garner表示，这些数据展示了公司在药物开发方面的广泛工作，并强调了paxalisib在黑色素瘤和儿童脑癌方面的新机会。Kazia与Evotec的合作也取得了丰硕成果，其生物标志物团队的工作为临床试验中的合理患者选择开辟了可能性。

Tiziana Life Sciences宣布，其研发的完全人源抗CD3单克隆抗体foralumab在治疗脑出血（脑溢血）的动物模型中显示出改善行为结果的效果。该研究显示，在脑出血后一个月，使用鼻内给药的foralumab能够改善运动和认知功能。这一发现进一步验证了Tiziana将foralumab作为主要资产进行临床开发的决策。foralumab通过调节T细胞功能来抑制炎症，已在COVID-19和多发性硬化症患者中显示出临床效果。Tiziana计划在2023年第三季度开始进行foralumab的II期临床试验，以治疗非活动性进展性多发性硬化症患者。