Mirati Therapeutics公司宣布，其研发的KRAS G12C抑制剂adagrasib在治疗胰腺导管腺癌、胆管癌和其他携带KRAS G12C突变的实体瘤中表现出良好的耐受性和临床活性。这一发现基于一项名为KRYSTAL-1的2期临床试验的数据，该数据已在《临床肿瘤学杂志》发表，并在美国临床肿瘤学会（ASCO）的全体会议系列中展示。adagrasib被纳入NCCN中枢神经系统癌症指南，用于治疗既往接受治疗的KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。试验结果显示，adagrasib在多种实体瘤患者中显示出35%的客观缓解率（ORR），其中胰腺导管腺癌患者的ORR为33%，胆管癌患者的ORR为42%。这些结果优于PDAC和BTC的传统治疗方案，为携带KRAS G12C突变的实体瘤患者提供了新的治疗选择。

RAPT Therapeutics公司宣布将在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其领先抗癌药物候选FLX475的临床和生物活性。该会议将于6月2日至6日在芝加哥麦科密克广场会议中心举行。FLX475是一种口服CCR4拮抗剂，旨在治疗晚期癌症。RAPT Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化针对炎症疾病和肿瘤患者未满足需求的口服小分子疗法的临床阶段免疫疗法公司。该公司利用其专有的发现和开发引擎，正在开发高度选择性的小分子，旨在调节这些疾病背后的关键免疫驱动因素。RAPT已发现并推进了两种独特的药物候选，RPT193和FLX475，分别针对CCR4治疗炎症和癌症。公司还在追求一系列处于发现阶段开发的目标。

Elevation Oncology公司宣布，其抗癌药物SYSA1801（EO-3021）的1期临床试验数据摘要被选为美国临床肿瘤学会（ASCO）2023年会议的壁报展示和讨论。该研究评估SYSA1801在Claudin 18.2阳性的晚期实体瘤患者中的疗效，由合作伙伴CSPC Pharmaceutical Group Limited在中国进行。Elevation Oncology计划在2023年下半年在美国启动EO-3021的1期临床试验。SYSA1801是一种针对Claudin 18.2的抗体药物偶联物（ADC），旨在治疗多种高未满足医疗需求的癌症。

Precigen公司宣布，将在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其两款创新疗法PRGN-3005 UltraCAR-T和PRGN-2009 AdenoVerse的临床数据。PRGN-3005 UltraCAR-T用于治疗铂耐药卵巢癌，而PRGN-2009 AdenoVerse则用于治疗HPV相关癌症。这些研究旨在评估这些疗法在患者中的安全性和有效性。Precigen专注于开发基因和细胞疗法，旨在改善患者的生活质量。其UltraCAR-T平台利用非病毒技术进行基因传递，而AdenoVerse平台则利用腺病毒载体进行免疫治疗。这两项研究的结果将在ASCO年会上公布，并可在Precigen的投资者网站上查看详细信息。

Mersana Therapeutics宣布，其多个关于抗体药物偶联物（ADCs）的研究摘要被2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会接受，将在芝加哥举行。这些研究涉及XMT-1660（B7-H4靶向ADC）的1b期临床试验，以及upifitamab rilsodotin（UpRi）在铂敏感复发卵巢癌中的研究。Mersana Therapeutics是一家专注于开发针对癌症的ADCs的生物制药公司，其领先产品UpRi正在多个临床试验中进行评估，包括UPGRADE-A和UP-NEXT。此外，Mersana的ADC平台也被合作伙伴用于推进他们的ADC管线。

Alnylam Pharmaceuticals和Regeneron Pharmaceuticals宣布了ALN-APP的1期临床试验中期积极结果，ALN-APP是一种针对阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病（CAA）的RNA干扰疗法。在早期阿尔茨海默病患者中进行的单剂量研究中，20名患者已参与三个单剂量队列。ALN-APP通过鞘内注射给药，显示出良好的耐受性，所有不良事件均为轻微或中度。早期数据表明，ALN-APP治疗的患者脑脊液中可溶性APPα（sAPPα）和APPβ（sAPPβ）的水平与安慰剂相似。ALN-APP治疗的患者在最高剂量下，sAPPα和sAPPβ的最大减少分别为84%和90%，且这些生物标志物的中位下降超过70%的减少持续至少三个月。这些结果为Alnylam的C16-siRNA共轭平台在神经系统中的首次人体翻译奠定了基础，并首次在人类大脑中使用RNA干扰疗法展示了基因沉默。Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet表示，这些中期数据进一步证实了RNA干扰疗法有潜力成为治疗中枢神经系统疾病的新一类药物。Regeneron总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos表示，这

Aadi Bioscience公司宣布，其提交的关于Precision 1 Phase 2研究和nab-sirolimus与pazopanib组合治疗数据的摘要已被2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会接受，将于6月2日至6日在芝加哥举行。会议将展示关于nab-sirolimus治疗携带TSC1或TSC2基因突变患者的多中心、开放标签篮式试验，以及纳米白蛋白结合西罗莫司（NAB-S）与pazopanib（PAZO）联合治疗晚期软组织肉瘤的I期研究。Aadi Bioscience是一家专注于开发针对mTOR通路基因突变的精准疗法的生物制药公司，已获得FDA批准并商业化FYARRO用于治疗恶性血管外皮细胞瘤（PEComa）患者。

Atreca公司宣布，将在2023年6月2日至6日在伊利诺伊州芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，口头报告ATRC-101 Phase 1b临床试验的数据。该试验旨在评估ATRC-101在多种晚期实体瘤中的疗效。报告将于6月4日上午9:45至中午12:45（中部夏令时）在“发展性治疗-免疫疗法”环节进行，由加州大学洛杉矶分校的医学教授Bartosz Chmielowski主讲。Atreca公司专注于开发基于人类免疫反应的新型癌症治疗药物，其发现平台能够识别出人类免疫系统在对抗肿瘤时产生的独特抗体-靶标对，为创新药物研发提供基础。目前，ATRC-101的临床试验正在进行中，更多详情可访问Atreca公司官网。

Verastem Oncology公司宣布，其针对低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的药物avutometinib（VS-6766）与defactinib的联合治疗方案在RAMP 201临床试验中取得积极进展，相关结果将在2023年6月2日至6日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行展示。该研究旨在评估avutometinib单药治疗或与defactinib联合治疗在KRAS突变型和野生型复发性LGSOC患者中的疗效和安全性。公司正在与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论确认性研究计划，并计划在达成一致后提供更新。此外，公司还与Amgen和Mirati合作，评估avutometinib与其他药物联合治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌的效果。

NexImmune公司宣布，其NEXI-001药物的Phase 1/2剂量递增研究数据将在美国临床肿瘤学会（ASCO）2023年年度会议上进行展示。该研究针对复发急性髓系白血病（AML）患者，使用NEXI-001进行抗原特异性CD8+ T细胞治疗。NEXI-001是一种基于公司 proprietary AIM™纳米粒子技术的免疫疗法，旨在通过调节抗原特异性T细胞的功能来引发针对液体和实体恶性肿瘤的针对性免疫反应。研究将在6月2日至6月6日在芝加哥举行的ASCO年会上进行海报展示。

SELLAS Life Sciences Group, Inc.宣布，其关于新型癌症治疗疗法的研发项目进展顺利。公司将在2023年6月2日至6日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示一项关于Galinpepimut-S（GPS）治疗急性髓系白血病（AML）患者的临床试验摘要。该研究是一项随机、开放标签的试验，比较GPS维持单药治疗与最佳可用疗法（BAT）在经过二线挽救治疗后达到完全缓解（CR）的AML患者中的疗效和安全性。试验由阿拉巴马大学伯明翰分校的Omer Jamy博士主持，将于6月5日在芝加哥会议中心Hall A进行海报展示。该摘要将于5月25日由ASCO发布。SELLAS是一家专注于多种癌症治疗疗法的研发的后期临床试验生物制药公司，其领先产品GPS已从纪念斯隆凯特琳癌症中心获得许可，并针对多种肿瘤类型的WT1蛋白。此外，公司还在开发GFH009，一种小分子、高度选择性的CDK9抑制剂，用于全球除大中华区以外的所有治疗和诊断用途。

eFFECTOR Therapeutics宣布，其针对ER+转移性乳腺癌患者进行的zotatifin Phase 1/2剂量递增和扩展试验的扩展队列结果将在ASCO 2023年会上进行展示。公司计划在5月25日发布摘要，并在6月4日的会议中由Dr. Ezra Rosen进行报告。eFFECTOR还将举办网络投资者会议，讨论临床试验结果和zotatifin的进一步开发。eFFECTOR是一家专注于开发选择性翻译调节抑制剂（STRIs）的肿瘤治疗领域的生物制药公司，其产品旨在针对癌症中常见的突变信号通路，如PI3K-AKT和RAS-MEK通路，以控制肿瘤生长、存活和免疫逃逸。

欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）建议批准Bristol Myers Squibb公司（BMY）的CAMZYOS®（mavacamten）用于治疗成人症状性（纽约心脏协会，NYHA，II-III级）梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。该药物基于两项III期临床试验EXPLORER-HCM和VALOR-HCM的疗效和安全性结果，这些试验评估了CAMZYOS在患有症状性梗阻性HCM的患者中与安慰剂相比的效果。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2022年4月28日批准CAMZYOS用于治疗患有症状性NYHA II-III级梗阻性HCM的成人，以改善功能能力和症状。Bristol Myers Squibb对参与临床试验的患者和研究人员表示感谢。

Vertex制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大TRIKAFTA®的使用范围，包括2至5岁的囊性纤维化（CF）儿童，这些儿童至少有一个F508del突变或对TRIKAFTA®有反应的CFTR基因突变。该批准基于一项24周的3期开放标签研究，该研究纳入了75名2至5岁的CF儿童，以评估TRIKAFTA®的安全性、药代动力学和疗效。该方案总体上被良好耐受，安全性特征与较老年龄组一致，并导致汗液氯浓度（CFTR功能的指标）和肺功能改善。这一批准使得TRIKAFTA®可以治疗年轻儿童，并积极应对疾病的根本原因。

在2023年4月23日至27日举行的美国眼科学会（ARVO）年会上，Ashvattha Therapeutics公司宣布了其新型抗血管生成纳米药物D-4517.2的两项临床前研究结果。研究显示，D-4517.2口服或皮下给药均能有效减少脉络膜新生血管（CNV）病变，其效果与皮下注射D-4517.2和玻璃体内注射Aflibercept相当。此外，在VLDLR-/-小鼠模型中，D-4517.2通过靶向脉络膜和视网膜中的活化小胶质细胞和巨噬细胞，显著降低了CNV病变。这些数据支持了D-4517.2作为口服治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）的潜力，有望为患者消除繁琐的玻璃体内注射。

Amicus Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）已采纳对米格鲁斯塔特（AT-GAA的酶稳定剂成分）的积极意见，推荐其获得市场授权。预计欧洲委员会（EC）将在2023年第三季度对米格鲁斯塔特做出决定，随后Pombiliti + Opfolda将获得全面批准，公司开始按国家进行报销和上市流程。Pombiliti（西帕葡萄糖醛酸酶）的生物制剂成分已于2023年3月获得欧洲委员会批准。一旦获得批准，Pombiliti + Opfolda将成为欧盟首个针对晚发型庞贝病成年患者的两种成分治疗方案。Opfolda的适应症是作为西帕葡萄糖醛酸酶长期酶替代疗法中的酶稳定剂。Amicus Therapeutics总裁兼首席执行官布拉德利·坎贝尔表示，公司对将这一创新疗法带给欧洲晚发型庞贝病患者感到自豪，并感谢庞贝病社区的承诺和支持。

罗氏公司宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准Columvi（glofitamab）用于治疗经过二线或以上系统性治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者。Columvi是一种CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体，其疗效基于NP30179研究的积极结果，该研究显示Columvi在经过大量治疗或难治性DLBCL患者中可诱导早期和持久的完全反应。Columvi的设计旨在提供固定治疗期，让患者知道何时结束治疗，并且作为现成药物，患者无需等待细胞采集和基因工程即可开始治疗。该药物有望改变DLBCL的治疗标准。