欧洲药品管理局的人类用药药品委员会（CHMP）对Pedmarqsi（一种用于预防儿童癌症患者化疗引起的听力损失的药物）发出了积极意见，并建议批准其上市。Pedmarqsi在美国已作为PEDMARK®上市，于2022年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。该药物针对的是1个月至18岁之间患有局部、非转移性实体瘤的儿童，通过临床试验证明其能有效预防顺铂化疗引起的听力损失，并具有良好的风险效益比。目前，欧洲尚无批准的治疗方法来减轻顺铂化疗引起的永久性听力损失风险，该风险在约60%的接受顺铂治疗的儿童中发生，最高可达90%。

Samsung Bioepis宣布，其生物类似药EPYSQLI™（参照Soliris 1的eculizumab）获得欧洲药品管理局（EMA）的积极意见，推荐用于治疗成人及儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。这是Samsung Bioepis在血液学领域的首个生物类似药，标志着公司在欧洲市场的重要里程碑。EPYSQLI™的积极意见基于包括分析、非临床和临床数据在内的综合证据，其中一项随机、双盲、多中心、交叉的3期临床试验显示SB12与参照eculizumab具有等效的临床疗效。EMA的积极意见将提交给欧洲委员会（EC）决定是否授予营销授权。如果获得授权，EPYSQLI™将成为Samsung Bioepis的首个血液学生物类似药，进一步扩大其生物类似药产品组合。

AnHeart Therapeutics公司在欧洲肺癌大会上公布了其ROS1阳性非小细胞肺癌（ROS1+ NSCLC）新药taletrectinib（TRUST-I）临床试验的最新疗效和安全性数据。该药是一种新型、中枢神经系统（CNS）活性的ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在TRUST-I Phase 2临床试验中，taletrectinib在ROS1 TKI初治患者中的客观缓解率（ORR）为92.5%，在克唑替尼预处理患者中的ORR为52.6%。在具有ROS1 G2032R耐药突变的患者中，ORR为80.0%。此外，taletrectinib在600mg每日一次的剂量下表现出良好的耐受性，大多数治疗相关不良事件（TEAEs）为1级或2级。AnHeart Therapeutics公司正在全球范围内进行taletrectinib的关键性Phase 2临床试验（TRUST-II），并已获得美国FDA和中国NMPA的突破性疗法指定。

Insmed公司宣布，其关键性ASPEN研究已完成成年患者入组，该研究旨在评估新型治疗候选药物brensocatib在非囊性纤维化支气管扩张症成人患者中的疗效、安全性和耐受性。超过1700名成年患者被随机分配接受brensocatib 10mg、25mg或安慰剂，持续52周，随后停药4周。主要终点为52周治疗期间的肺加重发生率。Insmed预计将在2024年第二季度报告ASPEN试验成年患者的顶线数据。该研究是全球范围内进行的最大单项3期支气管扩张症研究，目前尚无针对该疾病的批准治疗。Brensocatib已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法指定和欧洲药品管理局的优先药物（PRIME）指定。

Nexcella公司宣布，其子公司Immix Biopharma的BCMA CAR-T细胞疗法NXC-201的研究成果在《Haematologica》杂志上发表。该研究显示NXC-201具有良好的安全性，疗效与已获FDA批准的BCMA CAR-T细胞疗法相似。NXC-201在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤和轻链淀粉样变性方面表现出良好的疗效，且安全性较高。目前，已有58名患者接受了NXC-201治疗，其中50名患有多发性骨髓瘤，8名患有轻链淀粉样变性。NXC-201的临床试验正在进行中，预计将成为治疗这些疾病的重要药物。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药委员会（CHMP）对恩替卡松（sacubitril/valsartan）提出积极意见，建议批准其用于治疗1至18岁患有症状性慢性心力衰竭的儿童。这一决定基于52周三期PANORAMA-HF试验的最终数据，这是迄今为止进行的最大规模的儿童心力衰竭研究，以及从三期PARADIGM-HF试验中提取的成人心力衰竭数据外推至儿童患者。恩替卡松在成人患者中已被批准用于治疗症状性慢性心力衰竭，现在这一积极意见为Novartis公司提供了将有效治疗带给欧盟患有左心室收缩功能障碍的心力衰竭儿童及其家庭的机会，以解决这一重大未满足的医疗需求。

欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药委员会（CHMP）对TG Therapeutics公司（纳斯达克：TGTX）的BRIUMVI™（ublituximab-xiiy）进行了积极评估，推荐批准该药用于治疗复发性多发性硬化症（RMS）成人患者。BRIUMVI是首个也是唯一一种在美国获得批准的针对RMS成年患者的抗CD20单克隆抗体，可在首次给药后进行一小时的输注。该药于2022年12月28日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。TG Therapeutics公司董事长兼首席执行官Michael S. Weiss表示，CHMP的积极推荐使BRIUMVI在欧洲的上市又迈出一步。Hans-Peter Hartung教授表示，这一决定对欧盟的MS患者来说是一个重要里程碑。BRIUMVI的积极CHMP意见基于ULTIMATE I & II Phase 3试验的数据，这些数据显示BRIUMVI在减少年度复发率、T1 Gd增强病变数量和新或扩大的T2病变数量方面优于teriflunomide。欧洲委员会预计将在大约两个月内做出决定。如果获得批准，BRIUMVI将在所有欧盟成员国、冰岛、挪威和列支敦士登上市。

Cytokinetics公司宣布，由于数据监测委员会（DMC）在COURAGE-ALS（一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的3期临床试验）的第二项计划中期分析中未发现reldesemtiv对主要或关键次要终点有任何效果，因此建议终止该临床试验。Cytokinetics计划在今日上午8:30东部时间举行电话会议和网络直播，讨论这一决定。COURAGE-ALS试验旨在评估reldesemtiv与安慰剂相比对疾病进展、功能结果和生存的影响。由于中期分析结果显示无效，Cytokinetics将停止所有患者的reldesemtiv治疗，包括开放标签扩展研究COURAGE-ALS OLE中的患者。Cytokinetics表示，对这一结果感到非常失望，并感谢所有参与COURAGE-ALS的人，包括ALS患者、护理者、研究人员和临床试验工作人员。公司将继续评估其神经肌肉发展计划的下一步行动。

迈威生物宣布其全资子公司泰康生物开发的地舒单抗注射液（迈利舒®）获得国家药品监督管理局上市许可批准，成为全球第二款获批上市的地舒单抗生物类似药，用于治疗绝经后妇女骨质疏松症。迈威生物通过全面筹备和营销工作，预计年内可实现医院准入超过200家，销售不低于30万支。公司致力于提升国内患者可及性，并与多个国家达成战略合作，旨在惠及全球骨质疏松症患者。迈利舒®的上市将进一步扩大迈威生物在生物制药领域的市场份额。

Cabaletta Bio公司宣布，其针对CABA-201的IND申请已获得FDA批准，CABA-201是一种含有4-1BB的完全人源CD19-CAR T细胞疗法。该申请的批准是基于CABA-201的数据包和先前自身免疫细胞疗法IND的经验，包括初步评估的剂量和患者给药间隔。公司计划开展一项针对系统性红斑狼疮（SLE）患者的Phase 1/2临床试验，包括活动性狼疮肾炎（LN）或无肾脏受累的活动性SLE患者。Cabaletta Bio首席执行官兼联合创始人Steven Nichtberger表示，这一IND申请的批准是针对自身免疫疾病患者的重要里程碑。该临床试验将开始于活动性LN或无肾脏受累的活动性SLE患者。Cabaletta Bio是一家专注于开发针对自身免疫疾病的第一个治愈性靶向细胞疗法的临床阶段生物技术公司。

Coya Therapeutics公司宣布，其在阿尔茨海默病患者中进行的COYA 301临床试验结果将在2023年5月15日至19日在加拿大不列颠哥伦比亚省惠斯勒举行的2023年Keystone神经退行性疾病会议上展示。这是首个评估低剂量IL-2免疫疗法治疗阿尔茨海默病的概念验证开放标签临床试验。患者接受COYA 301治疗四个月，评估其安全性、耐受性、Treg功能、炎症血清生物标志物以及临床功能。COYA 301旨在增强体内抗炎调节T细胞功能，并设计为皮下注射以减轻患者和护理者的治疗负担。该研究由休斯顿卫理公会研究学院（德克萨斯州休斯顿）的Stanley Appel博士和Alireza Faridar博士领导。阿尔茨海默病是一种通常在65岁以上人群中出现的进行性神经系统疾病，会导致记忆丧失和认知能力下降，是美国最常见的痴呆症类型，约占美国痴呆症病例的60-80%。Coya Therapeutics是一家位于德克萨斯州休斯顿的生物技术公司，专注于开发针对调节T细胞（Tregs）的专有治疗方法，以针对全身性炎症和神经炎症。

Tiziana Life Sciences Ltd.近日宣布，其研发的通过新型给药途径的免疫调节疗法在阿尔茨海默病（AD）动物模型中显示出积极效果。公司科学顾问委员会主席、布兰迪斯妇女医院神经疾病中心联合主任霍华德·韦纳博士将在瑞典哥德堡举行的AD/PD 2023国际会议上展示相关研究结果。研究显示，通过靶向微胶质细胞调节先天免疫，可能对现有的抗淀粉样蛋白阿尔茨海默病治疗产生协同作用。Tiziana的独家鼻腔给药方法具有不针对β-淀粉样蛋白或其他蛋白质，而是直接针对神经炎症过程的特点，这可能与现有治疗方法互补或协同。Tiziana的领先候选药物鼻腔给药foralumab，作为唯一的全人源抗CD3单克隆抗体，在迄今为止的研究中显示出良好的安全性和临床反应。

Eledon制药公司在世界肾脏病大会上报告了其正在进行的Phase 1b开放标签试验结果，评估tegoprubart在肾脏移植患者中的应用。结果显示，三名受试者在56、154和232天时均未出现急性排斥反应，且其平均eGFR值均超过70 mL/min/1.73m²。此外，16名参与Phase 2 IgAN研究的受试者数据表明，tegoprubart在治疗IgA肾病（IgAN）患者时安全且耐受性良好，未报告严重或严重不良事件。Eledon还报告了Phase 2a试验的安全数据，该试验评估tegoprubart在治疗IgAN患者中的安全性，结果显示tegoprubart在IgAN患者中安全且耐受性良好，未报告严重或严重不良事件。

神济昌华（北京）生物科技有限公司完成数千万天使轮融资，由和玉资本、上海丰仓创新基金和水木清华校友种子基金共同投资。神济昌华专注于神经系统疾病的基因治疗技术和药物研发，重点布局神经退行性疾病和脑损伤领域。公司由清华大学资深研究人员创办，拥有丰富的科研基础和理论支持，旨在为全球神经系统疾病患者带来更好的治疗效果和更长的生命期。神济昌华的联合创始人及科学顾问委员会主席贾怡昌教授表示，公司期待在神经退行性疾病领域取得临床突破，造福广大患者。

三生国健宣布其产品益赛普®预充针剂型获得国家药品监督管理局上市批准，适用于治疗类风湿关节炎、斑块状银屑病和强直性脊柱炎。该产品可直接注射使用，提高注射效率，并改进了生产工艺，降低杂质含量，提升药品有效性和安全性。益赛普®作为首个产业化的全人源抗体类药物，开启了中国风湿免疫治疗的生物制剂时代，并已被证明可长期维持患者ACR应答率。三生国健致力于提升药物可及性，减轻患者经济负担，此次预充针剂型上市将进一步帮助患者提升依从性，获得更好疗效。

和黄医药宣布已完成向美国FDA滚动提交高选择性、强效的口服VEGFR抑制剂呋喹替尼的新药上市申请，用于治疗难治性转移性结直肠癌。FRESCO-2研究显示呋喹替尼治疗可降低死亡风险达34%，与FRESCO研究观察到的结果一致。欧洲和日本的上市许可申请预计于2023年完成。呋喹替尼在中国已获批上市，并纳入国家医保药品目录。和黄医药与武田药品工业株式会社达成独家许可协议，推进呋喹替尼在全球的开发、商业化和生产。

杭州毫厘科技有限公司完成千万级天使轮融资，资金将用于高通量微流控生产系统研发和微球产品在生命科学领域的应用拓展。该公司致力于微流控生产型芯片，开发新一代高通量生产型微流控芯片，满足生物制药纯化、药物递送等需求。毫厘科技的技术可制造出粒径均一、收率高的微球，降低生产成本，提高生产效率。公司产品管线涵盖抗体、重组蛋白和核酸类药物的纯化微球，研发管线还布局了IVD和细胞筛选微球。投资方线性资本看好毫厘科技的技术和团队，认为其可解决行业痛点，有望在未来实现技术突破。