SCYNEXIS公司宣布与GSK签订独家协议，共同商业化和发展BREXAFEMME（ibrexafungerp）用于所有适应症。GSK将向SCYNEXIS支付9000万美元的预付款，以及可能的未来里程碑和分层版税。SCYNEXIS保留了对新型抗真菌类别的所有其他资产的权利，包括目前处于临床前研究的SCY-247，GSK对这些临床前和发现阶段的化合物拥有优先谈判权。ibrexafungerp的FURI和CARES Phase 3试验已完成入组，用于治疗严重的耐药性侵袭性真菌感染，SCYNERGIA Phase 2试验也已完成入组，用于治疗侵袭性曲霉病。SCYNEXIS在2022年第四季度结束时拥有现金、现金等价物和短期投资7350万美元，在完成与GSK的交易并收到9000万美元的预付款后，预计将有超过两年的现金储备。SCYNEXIS还报告了2022年第四季度和全年的财务结果，并宣布了公司的一些重大发展，包括与GSK的合作、临床试验的进展以及公司领导层的变动。

加拿大温哥华一家制药公司开始进行其二期临床试验，针对新型长效非阿片类止痛药ST-01，专注于治疗慢性睾丸疼痛（CSP），该疾病估计影响1%的男性人口。该药物通过单次注射缓慢释放，为期约28天。初步一期临床试验显示治疗可行且具有积极信号。二期试验将探索重复治疗的可能性，并将疼痛减轻与该病症的标准治疗方案进行比较。该试验已获得加拿大卫生部的批准，目前已在加拿大四个地点开始招募患者。公司还加强了领导团队，并计划利用其平台开发针对癌症和炎症性疾病的治疗。

Renovion公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ARINA-1快速通道认定，用于预防接受双侧肺移植的成年人支气管闭塞性综合征（BOS）的进展。BOS是导致肺移植患者5年生存率低至45%的主要因素，目前尚无FDA批准的治疗方案。Renovion计划利用快速通道认定的滚动提交，加速基于ALOFT研究结果的NDA提交，以帮助早期BOS患者获得安全有效的治疗。Renovion是一家专注于开发ARINA-1的新药公司，ARINA-1是一种新型气雾疗法，用于治疗肺部疾病，清除痰液并减少气道中的炎症，以恢复肺健康。

CuraSen Therapeutics在瑞典哥德堡举办的国际阿尔茨海默病和帕金森病（AD/PD’23）会议上，将展示其针对神经退行性疾病的小分子药物CST-103/CST-107的临床2期数据，该药物组合疗法能够改善帕金森病患者的认知和情绪。同时，公司还将展示第二个项目CST-2032/CST-107在健康参与者和轻度认知障碍（MCI）患者中的1期积极数据。CST-103（克伦特罗）和CST-2032是口服、脑渗透性β2-肾上腺素受体（β2-AR）激动剂，而CST-107（纳多洛尔）是一种脑保护性β-AR阻滞剂。CuraSen Therapeutics首席执行官Anthony Ford表示，这些数据以及第二个项目的1期积极结果验证了公司为神经退行性疾病患者提供有意义治疗选择的新方法。

Actinogen Medical公司首席医疗官Dana Hilt将在瑞典哥德堡举行的国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经疾病大会上进行口头报告，介绍公司新型小分子药物Xanamem在治疗轻度阿尔茨海默病（AD）患者中的疗效。报告详细介绍了使用血浆生物标志物pTau181筛选进展性轻度AD患者的临床研究数据，以及Xanamem在改善患者认知功能和功能状态方面的积极效果。此外，报告还分析了四项研究，这些研究为即将开始的330人参与的XanaMIA Phase 2b AD试验提供了依据。该试验将研究330名早期阶段、进展性AD患者，使用5mg、10mg或安慰剂治疗24周，主要终点为基于NTB的认知综合评分和CDR-SB评分。

ReAlta Life Sciences公司将在2023年5月19日至24日在华盛顿特区举行的美国胸科学会年会上展示其Phase 1b临床试验数据，该试验针对健康志愿者进行的RLS-0071，这是一种针对缺氧缺血性脑病和其他罕见疾病的补体抑制剂和先天抗炎产品候选药物。该研究旨在通过抑制中性粒细胞介导的炎症来证明RLS-0071从动物急性肺损伤和其他急性肺加重模型到人类的可转化性。数据将由德国弗劳恩霍夫研究所呼吸道研究部负责人、Phase 1b试验的首席研究员Jens M. Hohlfeld教授展示。ReAlta Life Sciences是一家致力于利用免疫系统治疗危及生命的罕见疾病的临床阶段生物技术公司，其研发管线以获得IND批准和孤儿药指定的RLS-0071为主导，用于治疗新生儿缺氧缺血性脑病。

Vistagen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其使用利博维茨社交焦虑量表（LSAS）作为未来临床研究主要终点的认可，这将有助于评估社交焦虑症（SAD）治疗药物fasedienol的疗效。该量表由哥伦比亚大学精神病学专家、纽约州精神卫生研究所焦虑障碍诊所前主任和创始人迈克尔·R·利博维茨博士发明。Vistagen计划利用LSAS作为主要终点，推进fasedienol的III期临床试验。同时，Vistagen还计划进行一项开放标签长期安全性研究，并就fasedienol的剂量策略与FDA进行进一步讨论。此外，Vistagen还开展了一项针对调整障碍伴焦虑（AjDA）的IIa期探索性研究，以评估fasedienol在治疗该疾病中的潜力。

Akebia Therapeutics与FDA OND就vadadustat新药申请的完全回复信进行正式争议解决讨论，FDA OND负责人Peter Stein将继续内部咨询专家完成审查并作出决定，Akebia预计将在30天内收到回复，可能在今年第二季度。Akebia致力于改善受肾病影响的人的生活，vadadustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，旨在模拟高海拔对氧气可用性的生理效应，目前正由EMA和日本、韩国监管机构审查批准。

Neuvivo公司发布了一篇题为“调节先天免疫系统以支持ALS呼吸功能的治疗方法”的同行评审论文，该研究通过使用肺活量（VC）这一呼吸功能定量测试，揭示了受损的先天免疫系统与ALS疾病活动之间的关系。研究显示，NP001治疗能够通过增强先天免疫系统的自然功能，对呼吸活动产生显著积极影响。研究分析了来自美国17个地点的NP001 Phase 2安慰剂对照6个月临床试验（2011年1月至2012年11月）的患者数据，并发现接受NP001治疗且CRP水平较高的患者能够更好地维持肺功能。研究结果表明，高CRP值可能是免疫系统受损的生物标志物，而NP001治疗可能有助于重置先天免疫系统，减缓呼吸功能的丧失。

Vaxcyte公司宣布，其主导的广谱24价肺炎球菌结合疫苗（PCV）候选产品VAX-24的Phase 2婴儿研究已开始进行，旨在评估其安全性、耐受性和免疫原性。VAX-24包含九种增量血清型，覆盖比当前标准护理PCV（PCV15）多20-25%的导致侵袭性肺炎球菌疾病的菌株。公司预计将在2025年分享该研究的初步数据。VAX-24旨在为婴儿提供更广泛的保护，减少侵袭性肺炎球菌疾病的发生。

Predictive Oncology与Integra Therapeutics合作，旨在通过基因编辑技术提升未来癌症治疗的效果。Predictive Oncology凭借其独特的自动化技术HSC™和丰富的蛋白质表达经验，助力Integra Therapeutics优化基因编辑工具。此外，Predictive Oncology推出新型产品EndoBind-R II，用于去除内毒素，展现其卓越性能。此次合作有望推动细胞疗法的新发现，为先进治疗领域带来新的突破。

Psilera公司宣布其首个药物候选人在临床试验中取得100%的成功，这些药物候选物均未在动物实验中产生幻觉。这批药物候选物包括六个专利申请中的化合物，具有新颖的结构特征，涵盖了四个化合物家族。这些候选药物不仅非致幻，而且在缓解情绪障碍、改善学习和记忆以及控制酒精依赖等方面显示出潜力。这表明治疗作用并非仅与幻觉相关。基于动物实验数据，Psilera计划在2024年进行首次人体试验。选择非致幻药物比第一代致幻药物具有更多优势，如专利性、居家剂量、支付者覆盖范围和患者可及性。Psilera的第三只眼平台预测这些化合物具有治疗作用且无幻觉。该平台利用机器学习技术，在保持治疗效果的同时识别非致幻的药物候选物。Psilera的创始人兼首席执行官Chris Witowski表示，他们通过构建一个广泛的化合物库，成功去除了幻觉作为副作用，同时保留了期望的治疗效果。Psilera致力于通过提供新的治疗选择，以更少的副作用改善心理健康和神经退行性疾病患者的生命质量。

ImmunoPrecise Antibodies Ltd.与Astellas Pharma Inc.的子公司Xyphos Biosciences达成合作协议，共同开展针对肿瘤微环境（TME）中未知靶点的抗体研究。双方将利用ImmunoPrecise的LENSai软件和HYFT指数进行抗体设计，旨在开发新型抗癌疗法。Astellas将拥有独家选择权，许可合作产生的任何开发候选药物。此次合作有望通过优化候选药物和利用Astellas的灵活可转换CAR™细胞疗法技术，实现对肿瘤细胞的高度特异性攻击。

Immutep公司宣布扩大其INSIGHT-003临床试验，该试验评估eftilagimod alpha（efti）与标准护理的PD-1疗法和化疗结合治疗1期非小细胞肺癌（1L NSCLC）。试验基于初步的安全性和疗效结果，计划将患者人数从20人增加到50人。efti是一种可溶性LAG-3蛋白和第一类MHC II激动剂，能够刺激免疫系统。初步结果显示，该疗法耐受性良好，显示出有希望的疗效信号，总缓解率（ORR）为72.7%，疾病控制率（DCR）为90.9%。此外，82%的11名可评估患者PD-L1肿瘤比例评分（TPS）小于50%，该组患者的ORR为66.7%，DCR为88.9%。这一发现表明，efti可能独特地定位，无论PD-L1表达如何，都能通过无化疗的IO-IO组合或IO-IO-化疗三重组合来应对整个NSCLC患者群体。

PDS Biotechnology Corporation宣布已完成关键技术转让、扩大规模和制造活动，以在2023年第四季度启动一项全球多中心三期临床试验，该试验将研究PDS0101与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合使用的效果。这项名为VERSATILE-003的三期临床试验将比较PDS0101与KEYTRUDA单药治疗在治疗不可切除的、复发的/转移性HPV16阳性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）方面的疗效。PDS Biotech计划在2023年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交修订后的新药研究申请。该试验预计将涉及全球约90-100个临床中心。该试验的成功启动是在PDS Biotech去年第三季度与FDA举行结束二期会议后，FDA提供了关于三期项目关键要素的指导，以支持生物制品许可申请（BLA）的提交。在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报告的数据显示，PDS0101与KEYTRUDA的联合使用在17名可评估的HPV16和PD-L1阳性的复发或转移性HNSCC患者中实现了41%的客观缓解率和9个月时的87%的总生存率。在试验中首先入组的43名患者中报告的安全性数据显示，该

Turn Biotechnologies，一家专注于细胞再生的生物技术公司，宣布将首次在国际再生美学会议上分享其革命性皮肤学平台的新数据。这些数据展示了该公司Epigenetic Reprogramming of Aging（ERA™）技术在人类皮肤细胞中的全球再生效果。会议将聚焦于美学再生和抗衰老医学，由Turn Bio的联合创始人兼研究负责人Vittorio Sebastiano博士提供关于干细胞耗竭的见解，并讨论ERA™技术如何使细胞恢复活力并恢复皮肤细胞功能。研讨会将于3月31日在摩纳哥格里马尔迪论坛的Camille Blanc会议厅举行。Turn Bio的最新皮肤学数据还将由几位皮肤科关键意见领袖在国际知名专家主持的科学会议上进行讨论。Turn Bio是一家处于临床前阶段的生物技术公司，专注于在细胞层面修复组织并开发变革性的药物递送系统。其专有的mRNA平台技术ERA™通过对抗表观遗传组中衰老的影响来恢复最佳基因表达，恢复细胞预防或治疗疾病以及修复或再生组织的能力。该公司正在完成针对皮肤学和免疫学适应症的定制疗法的临床前研究，并开发眼科、骨关节炎和肌肉系统的疗法。

Avalyn Pharma Inc.近日公布了其针对肺纤维化药物AP02（吸入式尼达尼布）的1期临床试验的初步结果。该试验中，AP02总体耐受性良好，未报告严重不良事件。特别值得注意的是，在患有特发性肺纤维化（IPF）的参与者中，AP02的耐受性结果令人鼓舞。该药物采用气雾剂型，旨在提高患者对治疗的耐受性，从而可能延长治疗时间并改善预后。试验共招募了38名参与者，其中32名是健康志愿者，6名患有IPF。Avalyn计划在今年晚些时候的医学会议上公布更详细的研究结果。AP02是Avalyn的第二项通过1期临床试验的候选药物，旨在通过吸入方式将尼达尼布直接递送到肺部，以降低口服形式的剂量。这种新型配方可能减少纤维化，同时避免系统递送带来的不良反应。Avalyn是一家专注于开发罕见呼吸系统疾病治疗药物的公司，其产品线包括针对IPF和其他间质性肺疾病（ILD）的吸入式治疗药物。