aTyr Pharma公司宣布，其研发的抗炎药物Efzofitimod在同行评审期刊《Sarcoidosis, Vasculitis and Diffuse Lung Diseases》上发表了一篇综述文章，该文章由辛辛那提大学医学中心医学教授Robert P. Baughman领导撰写。文章介绍了Efzofitimod的作用机制，以及其在治疗肉芽肿性炎症方面的潜力，尤其是针对肉芽肿性疾病的病理生理学。文章还回顾了Efzofitimod的预临床和临床数据，支持其抗炎特性，并探讨其作为新型免疫介导的纤维化肺疾病（如肺肉芽肿病）治疗方法的潜力。Efzofitimod是一种新型免疫调节剂，通过选择性调节NRP2（一种在肉芽肿中高度表达的细胞表面受体）来下调先天免疫反应。目前，Efzofitimod正在全球范围内进行肺肉芽肿病的III期EFZO-FIT™研究和针对系统性硬化症（SSc，或硬皮病）相关间质性肺病的II期研究。

VYNE Therapeutics公司宣布，其新型BET抑制剂VYN201在Phase 1a临床试验中表现出良好的药代动力学和血液学数据。结果显示，VYN201在局部应用后，血浆浓度未超过检测下限，且未观察到血小板计数降低等安全性问题。这些数据支持了VYN201作为局部给药的广谱BET抑制剂的治疗潜力，尤其是在治疗非节段型白癜风方面。目前，VYN201的Phase 1b临床试验正在进行中，预计2023年中将公布主要结果。

Avidity Biosciences在针对肌强直性营养不良1型（DM1）的AOC 1001 Phase 1/2 MARINA™临床试验中，与FDA就部分临床暂停新参与者入组进行讨论。AOC 1001总体耐受性良好，但一名参与者出现罕见的严重不良事件导致部分临床暂停。AOC 1001的安全性和功能数据将在2023年4月27日的美国神经病学年会（AAN）上展示。Avidity将于3月30日举行网络直播/电话会议，讨论临床试验进展和未来计划。AOC 1001旨在通过靶向DMPK mRNA来治疗DM1，目前正在进行临床试验，并有望为DM1患者提供新的治疗选择。

GSK与SCYNEXIS达成独家许可协议，获得Brexafemme（ibrexafungerp片剂）的商业化权利，该药是美国FDA批准的治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）的首个一类抗真菌药物，并用于减少复发性VVC（RVVC）的发病率。SCYNEXIS将获得9000万美元的预付款，以及基于未来业绩的里程碑付款和分级版税。SCYNEXIS保留来自enfumafungin的所有其他资产的权利，GSK有权首先谈判这些临床前和发现阶段的资产。Brexafemme针对VVC和RVVC，具有独特的杀真菌机制，与某些抑制真菌生长的药物不同。该协议还包括GSK对ibrexafungerp进行开发和商业化，以及SCYNEXIS继续进行IC的III期临床试验。

Trevena公司宣布了OLINVYK新药在两个相关真实世界结果研究VOLITION和ARTEMIS中的初步数据。VOLITION研究评估了OLINVYK在术后对呼吸、胃肠道和认知功能的影响，结果显示OLINVYK治疗的患者在术后恢复期间呕吐和抗恶心药物使用率显著降低，超过90%的患者感到“清醒且平静”，仅3.9%的患者出现疑似谵妄症状。ARTEMIS研究比较了OLINVYK与其他IV阿片类药物治疗的相似手术患者，结果显示OLINVYK治疗的患者平均住院时间缩短了1.6天，胃肠道完全缓解率为52.2%。OLINVYK是一种新的化学实体，于2020年8月获得FDA批准，用于成人急性疼痛管理。

Decibel Therapeutics计划在2023年上半年启动DB-OTO的1/2期临床试验，用于治疗由otoferlin基因突变引起的先天性听力损失患者。目前，针对此类听力损失尚无批准的药物治疗方案。欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药委员会（COMP）已对DB-OTO授予孤儿药资格，该药物是Decibel的领先基因治疗候选产品，旨在为患有重度、先天性听力损失的患者提供持久、高质量的生理性听力。这一决定得到了欧洲委员会（EC）的批准。Decibel首席执行官Laurence Reid表示，他们很高兴获得这一重要资格，认为创新治疗先天性听力损失的需求迫切。DB-OTO已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和罕见儿科疾病指定。Decibel Therapeutics是一家致力于发现和开发恢复和改善听力和平衡的变革性治疗方法的临床阶段生物技术公司。

Takeda公司宣布，其研发的vedolizumab药物在治疗慢性 pouchitis方面取得了积极成果，相关数据已发表在《新英格兰医学杂志》上。这项名为EARNEST的4期临床试验显示，接受vedolizumab治疗的31%的患者在14周时达到临床和内镜缓解，而接受安慰剂的患者仅为10%。此外，vedolizumab在34周时也显示出优于安慰剂的疗效。Takeda公司表示，这项研究的结果为慢性 pouchitis患者提供了新的治疗选择。

Anavex Life Sciences Corp.宣布，其研发的神经退行性疾病治疗药物ANAVEX®2-73在为期48周的开放标签扩展II期临床试验中，成功实现了所有主要和次要目标，显示出对帕金森病痴呆症状的长期积极效果。该研究评估了ANAVEX®2-73在帕金森病治疗中的安全性、耐受性和疗效，结果显示该药物在所有疗效终点上均优于安慰剂，且安全性良好。基于这些积极数据，Anavex计划推进ANAVEX®2-73的关键性III期临床试验。此外，患者对ANAVEX®2-73的同情用药请求已得到满足，目前已有患者连续使用该药物超过两年。

Medicenna Therapeutics Corp.宣布了其MDNA11免疫疗法的最新数据，该疗法在ABILITY 1/2期临床试验中表现出持久的抗癌活性。在胰腺癌和黑色素瘤患者中观察到肿瘤缩小和疾病稳定，其中一名胰腺癌患者的一个转移性病变完全消退。MDNA11通过选择性刺激抗肿瘤免疫细胞，在第五个剂量递增队列中显示出剂量依赖性效果。这些数据为即将到来的临床试验提供了积极的前景。

Xeris Biopharma Holdings与Regeneron Pharmaceuticals达成一项平台研究评估合作与选择权协议，利用Xeris的XeriJect™平台开发Regeneron的两种未公开的单克隆抗体（mAbs）的超高浓度、即用型、小体积皮下注射剂型。Xeris将获得前期付款和临床前成就的潜在里程碑付款。Regeneron有权商业许可Xeris的技术并提名更多分子进行重新配方和潜在商业化。Xeris的XeriJect™系统提供创新、即用型、粘弹性药物悬浮液，有望改善药物递送、降低治疗负担并改善患者生活。Xeris拥有三个商业上市产品，并正在开发多个管线项目。

Aldeyra Therapeutics完成了口服RASP调节剂ADX-629的二期临床试验的招募，该药物用于治疗慢性咳嗽。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的交叉试验，共招募了51名患有难治性或不明原因慢性咳嗽的患者。试验的主要终点是安全性，次要终点包括清醒时的咳嗽频率、24小时咳嗽频率、患者报告的咳嗽严重程度、生活质量以及患者和医生对变化的总体印象。预计2023年上半年将公布初步结果。ADX-629是一种新型口服RASP调节剂，用于治疗系统性免疫介导的疾病，初步研究表明RASP在慢性咳嗽患者的支气管肺泡灌洗液中升高，可能参与神经感觉功能障碍和炎症。Aldeyra Therapeutics是一家致力于发现创新疗法以治疗免疫介导性疾病的生物技术公司，其产品候选包括RASP调节剂ADX-629、ADX-246、ADX-248等。

欧洲生物技术公司AlgoTx宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对红性肢痛症的创新药物ATX01的II期临床试验申请。同时，该公司正在进行化疗诱导的周围神经病变（CIPN）的“ATX01用于化疗疼痛”研究，首批患者已随机分配。两项研究均获得FDA的快速通道认定。AlgoTx正在美国和欧盟开展CIPN的II期临床试验。此外，FDA还批准了针对红性肢痛症的II期“ATX01在红性肢痛症中的疗效研究”（EASE）试验，该试验将在美国梅奥诊所和德国埃尔兰根大学医院进行。红性肢痛症是一种罕见的神经血管疾病，症状包括脚和/或手频繁肿胀、发红和剧烈烧灼痛。AlgoTx已获得FDA和EMA的孤儿药认定，以支持ATX01在该适应症的开发。ATX01旨在通过直接靶向皮肤中的小感觉神经纤维来抑制疼痛信息传递，其局部作用可抑制电压门控钠通道Nav1.7、Nav1.8和Nav1.9的痛觉活动，特别是A∂和C型周围感觉神经纤维。

韩国首尔，2023年3月30日，DXVX公司宣布其关联公司牛津Vacmedix（OVM）已完成癌症疫苗OVM-200的1a期临床试验，并计划进行1b期临床试验。OVM-200是一种利用OVM创新的重组重叠肽（ROP）平台开发的癌症疫苗，针对癌症细胞过度表达的survivin蛋白，刺激免疫反应。这是OVM-200首次在人体中使用，也是首次在临床试验中使用基于ROP的疫苗。1a期临床试验主要关注安全性以及建立三种肿瘤类型（非小细胞肺癌、前列腺癌和卵巢癌）患者的免疫反应。试验在英国四个地点进行，首席研究员为UCLH的马丁·福斯特教授。目前，12名患者在1a期剂量递增阶段接受了治疗，1b期将治疗24名患者。公司官员表示，他们拥有一种新的先进抗原平台技术，可以应用于各种抗癌领域，为人类百岁时代提供更多治疗癌症的选项。临床试验和商业研究完成后，考虑在韩国东南部Pohang的KHUB生物医学工业综合体进行生产，KHUB由DxVx最大股东、韩美制药公司总裁林钟允设计和领导。

Comanche Biopharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对妊娠高血压疾病——子痫前期的新型siRNA疗法的临床试验申请。子痫前期是一种常见的妊娠高血压疾病，目前尚无有效的治疗方法。CBP-4888是一种皮下注射的siRNA疗法，可降低胎盘中可溶性fms样酪氨酸激酶-1（sFLT1）蛋白的产生，从而减轻子痫前期的症状，如高血压和器官损伤。Comanche Biopharma致力于降低全球妊娠和早产的风险，通过安全地维持自然妊娠来实现这一目标。

Gandeeva Therapeutics与Moderna Inc.展开合作，共同探索Gandeeva的AI辅助冷冻电子显微镜技术平台在Moderna项目中的应用。Gandeeva Therapeutics致力于利用冷冻电子显微镜和机器学习开发新型治疗药物，其技术平台包括目标预测与验证、虚拟和片段库筛选以及先导优化等。此次合作中，Gandeeva将利用其技术平台对Moderna的一个未公开目标进行研究，并从Moderna获得研究款项。Gandeeva Therapeutics总部位于加拿大温哥华地区，专注于开发针对难以治疗的癌症的新型蛋白质相互作用调节剂。

Mendus AB公司宣布，将在第8届年度固有免疫细胞峰会展示其专有的DCOne平台在体外扩增自然杀伤（NK）细胞的数据。DCOne平台通过结合癌细胞和树突状细胞生物学，为记忆NK细胞的扩增提供了一种机制，这些细胞在治疗血液癌和其他肿瘤类型中具有巨大的治疗潜力。Mendus公司CEO Erik Manting博士表示，DCOne平台能够提供高质量细胞，并已在多项临床试验中显示出良好的安全性。在峰会期间，Manting博士将进行关于开发扩增方案以富集记忆表型的演讲，并主持关于商业规模制造固有免疫细胞的讨论。

BioSenic, une société spécialisée dans les maladies auto-immunes et inflammatoires sévères, a annoncé la publication d'un article détaillant le mécanisme d'action de son ingrédient actif principal, le trioxyde d'arsenic (ATO), combiné aux sels de cuivre. Cette combinaison permet de réduire le dosage d'ATO tout en maintenant son efficacité, ce qui est crucial pour le traitement de maladies comme la sclérodermie systémique. Les données précliniques montrent que cette association diminue de moitié la dose d'AT