Theriva Biologics在2022年第四季度和全年报告了运营亮点和财务结果。公司完成了多项关键里程碑，包括在VIRAGE临床试验中首次给药，这是一项针对胰腺导管腺癌的系统性地给予VCN-01与化疗结合的2b期临床试验，以及在脑肿瘤患者中进行的VCN-01 1期临床试验。此外，公司还在2023年移植与细胞疗法会议上展示了SYN-004（利巴沙马酶）在异基因造血干细胞移植受者中的积极安全性和药代动力学数据。截至2022年12月31日，Theriva Biologics拥有4180万美元的现金，预计将支持公司到2024年第三季度的运营。公司还计划在2023年下半年与FDA举行IND前会议，讨论VCN-01作为化疗辅助治疗儿童晚期视网膜母细胞瘤的潜在注册途径。此外，公司还预计将在2024年第一季度完成SYN-004预防急性移植物抗宿主病（aGVHD）的1b/2a期临床试验的第二阶段。在财务方面，公司2022年的总运营成本和费用为2158.1万美元，较2021年的1427.4万美元增长了50.8%。

Confo Therapeutics与Daiichi Sankyo达成合作协议，共同开发针对中枢神经系统疾病的新型小分子激动剂。Confo将利用其独特的ConfoBody技术平台进行药物设计，Daiichi Sankyo则拥有全球独家许可权，并负责推进临床开发和商业化。Confo有望获得总计1.68亿欧元的预付款、开发里程碑和销售里程碑付款，以及基于净销售额的分级版税。此次合作旨在利用Confo Therapeutics在GPCR（G蛋白偶联受体）领域的技术优势，针对目前尚无有效治疗方法的未满足医疗需求领域，开发新型药物。

BioAdaptives Inc.宣布与LY Research Corporation签订一项非独家许可协议，以推广一种针对近视和远视的专利产品，该专利（专利号US 9,622,970 B2）是一种脂质体和缓释聚合物微球制剂，可提高叶黄素的溶解度。该专利估值高达5.7亿美元。全球近视和远视治疗市场规模在2021年达到164.7亿美元，预计到2030年将以8.5%的复合年增长率增长。全球超过21亿人患有远视，其中三分之一年龄超过50岁。据世界卫生组织统计，2020年约有8.26亿人受未治疗的远视影响。临床研究表明，叶黄素具有抗氧化和抗炎特性，对改善或预防年龄相关的黄斑变性等眼部疾病有益。BioAdaptives Inc.专注于生产天然植物和藻类产品，以提高人类和动物的健康和福祉，其产品线包括针对人类和宠物的多种健康产品。

bitBiome公司与Kaken制药公司签署了关于发现治疗高未满足医疗需求的传染病药物的联合研究协议。bitBiome利用其积累的大规模微生物单细胞基因组数据库和高通量筛选系统，结合定向进化技术，快速发现具有更强抗菌活性的新型药物候选物质。Kaken制药公司致力于在免疫学、神经学和传染病三大关键领域持续推出世界级的新药。此次合作，双方将利用bitBiome开发的微生物平台技术，共同寻找治疗高未满足医疗需求的传染病药物候选物质。bitBiome公司创建了全球最大的微生物基因组数据库bit-GEM，并开发了bit-QED酶发现与工程平台，为生物制造等多个行业做出贡献。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了Emergent BioSolutions公司生产的NARCAN® Naloxone HCl鼻喷剂4毫克作为非处方（OTC）紧急治疗药物过量，这是应对美国日益严重的阿片类药物滥用危机的重要举措。该产品自2016年上市以来已分发超过4400万剂，此次OTC批准意味着任何人无需处方即可购买。该决定由研究数据、更新后的药物事实标签、来自多个公共来源的药监数据以及七年来的市场后安全性数据支持。预计该产品将在今年晚些时候在美国家庭药柜和在线零售商处有售。

美国食品药品监督管理局批准了Narcan 4毫克纳洛酮鼻腔喷雾剂作为非处方药使用，这是首个无需处方即可使用的纳洛酮产品。纳洛酮是一种迅速逆转阿片类药物过量影响的药物，是阿片类药物过量的标准治疗方法。这一举措将使救生药物能够直接在药店、便利店、杂货店和加油站等地方以及在线销售。FDA将继续与所有利益相关者合作，帮助在将Narcan从处方药转为非处方药的过程中，确保纳洛酮鼻腔喷雾剂的持续供应。FDA表示，这一批准将有助于提高纳洛酮的可及性，增加其可用地点，并有助于减少全国范围内的阿片类药物过量死亡。

Allergan Aesthetics在摩纳哥举办的第21届抗衰老和美容医学世界大会上展示了其以客户为中心的“Discover Your 360°”美学方法，旨在支持从业者帮助患者“解锁个性”。活动包括两个Allergan医学研究所（AMI）研讨会、专家见面会和互动展览区。AMI研讨会将探讨美容个性、治疗变化的病人人口统计、美学伦理和病人咨询等关键主题。此外，还有专家见面会，全球美学医学事务研讨会，以及展示产品疗效的研究论文。

Gain Therapeutics公司宣布，其针对葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的STARs（结构靶向变构调节剂）在预防阿尔茨海默病（AD）神经退行性方面具有潜力。新数据将展示在2023年国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经疾病会议（AD/PD）上。STARs通过增强和恢复GCase功能，在细胞和动物模型中显示出神经保护作用，并在阿尔茨海默病细胞模型中表现出对Aβ-1-42和寡聚tau蛋白的毒性作用。这些数据表明，STARs是治疗阿尔茨海默病和其他tauopathies的潜在疾病修饰性新药，值得进一步研究。

强生旗下杨森制药公司宣布，在评估其产品组合并优先考虑最具变革性的资产进行投资后，决定退出其成人呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗的研究项目，并终止其第3期EVERGREEN研究。这一决定是为了战略性地选择其药物管线和研究与开发（R&D）投资，以专注于对病人最有潜在益处的药物。公司承诺继续投资于内部发现、开发和外部创新，致力于在治疗领域创造未来，通过科学对抗疾病，通过创新提高可及性，通过爱心治愈绝望。杨森制药公司将继续致力于推进其独特的管线，改善数百万患者的生命，并在医疗需求最大的领域开发新的治疗方法。

Aquestive Therapeutics宣布与Pharmanovia扩大了独家许可和供应协议，将Libervant™（地西泮）口腔薄膜的全球市场范围扩展至除美国、加拿大和中国以外的地区。原协议于2022年9月宣布，覆盖欧盟、英国、瑞典、瑞士和挪威以及中东和北非（MENA）国家。Aquestive Therapeutics将作为产品的独家制造商和供应商，而Pharmanovia将负责所有监管和商业化活动。Aquestive Therapeutics将获得一笔未公开的预付款，以及如果获得市场准入批准，还将获得里程碑付款和净销售额的两位数版税。Libervant™是一种口服薄膜制剂，用于治疗12岁及以上癫痫患者的间歇性、典型性频繁发作的癫痫发作（即癫痫发作群）。

ProMIS Neurosciences公司公布了针对阿尔茨海默病（AD）等神经退行性疾病的新型抗体疗法PMN310的临床前数据，该疗法能特异性地靶向有毒的β-淀粉样蛋白（Aβ）寡聚体，而不与无毒单体或斑块结合。这一发现有助于区分PMN310与其他Aβ靶向抗体，并支持其临床开发。公司在AD/PD会议上展示了这一研究，并计划在不久的将来提交IND申请，以推进新一代疗法的研发。

Harmony Biosciences公司宣布加速其Phase 3 INTUNE研究的完成时间表，该研究评估了pitolisant在成人特发性嗜睡症（IH）患者中的安全性和有效性。公司预计将在2023年第二季度完成入组，并在第四季度公布主要数据。该研究是一项双盲、安慰剂对照、随机撤药的三期注册试验，旨在评估pitolisant与安慰剂相比在治疗IH患者过度日间嗜睡（EDS）方面的安全性和有效性。Pitolisant在美国作为WAKIX®销售，用于治疗成人嗜睡症患者的EDS或猝倒症，但目前尚未获准用于IH。

Precigen公司宣布，其下一代UltraCAR-T疗法PRGN-3007在临床试验中首次对患者进行了给药。该疗法针对ROR1阳性的血液和实体瘤，包括慢性淋巴细胞白血病、外套细胞淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病和弥漫性大B细胞淋巴瘤等。PRGN-3007结合了PD-1检查点抑制和三种效应基因，采用Precigen的先进非病毒基因递送系统和简化制造流程。该疗法旨在通过内在的检查点阻断机制，避免使用复杂的基因编辑技术和系统性检查点抑制剂，从而降低成本和全身毒性。临床试验旨在评估PRGN-3007的安全性及疗效，并有望推动这一新型CAR-T治疗的发展。

Wugen公司宣布将在2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其领先的记忆自然杀伤（NK）细胞疗法产品WU-NK-101。WU-NK-101作为一种新型免疫疗法，利用记忆NK细胞治疗液体和实体肿瘤，具有增强的抗肿瘤活性和细胞因子诱导的记忆样（CIML）表型。Wugen公司正利用其专有的Moneta™平台推进WU-NK-101作为一款商业化的现货细胞疗法，目前该产品正用于急性髓系白血病（AML）和实体瘤的开发。会议中，WU-NK-101作为免疫检查点阻断（ICB）后的挽救疗法将进行展示，由Tom Leedom进行报告。

RAPT Therapeutics公司宣布启动全球14周随机、双盲、安慰剂对照的2a期临床试验，以评估RPT193作为口服、每日一次单药疗法在患有中重度哮喘患者中的疗效和安全性。该试验将评估RPT193在约100名中重度2型哮喘成人患者中的疗效和安全性，这些患者的疾病部分受标准药物控制。RPT193是一种小分子口服疗法，旨在治疗特应性皮炎和哮喘，通过阻断CCR4选择性抑制Th2细胞向炎症组织的迁移。试验将比较每日400毫克RPT193与安慰剂，主要终点是患者失去哮喘控制的比例。

Achieve Life Sciences宣布，其Phase 3 ORCA-3临床试验的最后一位受试者的最后随访已完成。ORCA-3试验是一项针对吸烟戒断的3期临床试验，共有792名受试者在美国20个临床地点随机分配接受3mg/天3次剂量的cytisinicline，持续6或12周，并在随机化后监测至24周。该试验旨在支持cytisinicline在美国的注册，如果获得批准，它将成为近20年来美国第一个非尼古丁戒烟处方治疗药物。公司预计将在今年第二季度公布该试验和另一项针对电子烟戒断的ORCA-V1试验的顶线数据。

ProQR Therapeutics公司宣布，其Axiomer® RNA编辑技术平台在治疗胆汁淤积性疾病和心血管疾病方面取得重要进展，针对NTCP和B4GALT1的AX-0810和AX-1412项目已进入初始管线。公司预计在2024年底至2025年初启动临床试验。Axiomer技术平台在多个预临床模型中显示出广泛的适用性，包括在鼠和非人灵长类动物中观察到高达50%的编辑效果。此外，公司还报告了2022年财务状况，现金储备预计可支持到2026年中。