美国食品药品监督管理局（FDA）授予EpicentRx公司研发的药物RRx-001快速通道资格，该药物是一种直接NLRP3抑制剂和Nrf2上调剂，具有抗炎和抗氧化特性，用于预防或减轻化疗和放疗治疗头颈癌患者的严重口腔黏膜炎。FDA还批准了该公司关于进行后续2b期临床试验的IND申请，该试验名为KEVLARx，针对同一头颈癌患者群体。快速通道资格旨在加速治疗严重或危及生命条件的药物候选人的开发和审查，以满足未满足的医疗需求，以便它们更快地获得批准。RRx-001目前正在进行小细胞肺癌的3期临床试验，并计划进行头颈癌一线治疗的2b期临床试验，同时还在开发中作为核和辐射紧急情况的治疗药物以及治疗帕金森病和ALS/MND等神经退行性疾病。EpicentRx是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对具有重大未满足医疗需求的炎症性疾病的小分子、新型药物递送装置和癌症选择性病毒平台。

开拓药业宣布其自主研发的福瑞他恩治疗男性雄激素性脱发（AGA）的中国注册性III期临床试验已完成全部740名受试者入组，该试验由北京大学人民医院和复旦大学附属华山医院教授担任主要研究者，旨在评估福瑞他恩治疗AGA的有效性和安全性。此前，福瑞他恩在治疗男性及女性AGA的中国II期临床试验中均达到主要临床终点，显示出良好的有效性和安全性。同时，福瑞他恩治疗AGA的美国II期临床试验已完成受试者入组，预计2023第二季度公布数据。开拓药业将继续推进福瑞他恩的临床试验，并积极推动在中国的上市申请，同时布局国际临床试验和商业化合作。福瑞他恩是一款雄激素受体拮抗剂，用于治疗AGA和痤疮，开拓药业致力于成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。

Kintor Pharmaceutical Limited宣布已完成其自主研发的创新小分子药物KX-826（吡卢他米）在中国进行的针对男性雄激素性脱发（AGA）成年人的III期临床试验的740名受试者招募。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多区域研究，旨在评估5mg（0.5%浓度）每日两次（BID）KX-826治疗中国男性AGA成年人的有效性和安全性。试验的主要终点是治疗后24周与基线相比非绒毛目标区域头发计数（TAHC）的变化。KX-826在先前的II期临床试验中已显示出良好的疗效和安全性，公司预计将在2023年第二季度发布顶线数据。Kintor Pharma正在积极推动KX-826的全球市场拓展，包括在中国提交新药申请（NDA）以及进行多中心临床试验。

ARS Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）计划于2023年5月11日召开肺科、过敏和重症监护顾问委员会会议，审查其新药申请（NDA）中关于neffy®（一种非注射型肾上腺素鼻喷剂）的内容。该药物有望成为首个治疗包括过敏性休克在内的I型过敏反应患者的非注射型肾上腺素鼻喷剂。FDA表示，鉴于该紧急使用产品的临床疗效试验可行性问题，将邀请更多专家参与顾问委员会。ARS制药公司总裁兼首席执行官理查德·洛温塔尔表示，大多数患有I型过敏反应（包括过敏性休克）的患者在现实世界的社区环境中治疗选择有限或令人不满意，因为患者和护理者不愿意使用或携带注射型肾上腺素设备。ARS制药公司提交的neffy® NDA已获得FDA审查，预计PDUFA目标行动日期在2023年中。

Bryn Pharma公司在ASCPT年会上展示了其13.2mg鼻用肾上腺素喷雾UTULY的研究结果，表明鼻塞可增强UTULY给药后的肾上腺素峰值水平。研究显示，UTULY吸收速度与自动注射器相当，但提供更高和更持久的肾上腺素暴露，可能无需第二次给药，为患者争取更多寻求紧急医疗的时间。该研究在26名患有季节性过敏的健康成年人中进行，评估了安全性、药代动力学、血压和心率。研究结果表明，所有治疗均被良好耐受。Bryn Pharma成立于2017年，是一家专注于为患者提供更易用、更符合患者需求的肾上腺素自动注射器替代品的私营制药公司。

Perrigo公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将非处方药咨询委员会（NDAC）和妇产科、生殖和泌尿科药物咨询委员会（ORUDAC）的联合会议时间定于2023年5月9日至10日，以审查公司关于Opill®每日口服避孕药的OTC使用申请。Opill®是一种仅含孕激素的每日口服避孕药，如果获得批准，将成为美国首个OTC每日口服避孕药。Perrigo公司强调，女性健康是其战略增长支柱之一，并已成立专门的全球女性健康战略组织，专注于满足女性的性健康需求。公司致力于提供支持和服务，帮助女性在生育管理、更年期调整等方面获得解决方案。

TrueBinding公司宣布其TB006药物在治疗阿尔茨海默病方面的开放标签扩展研究（OLE）的初步结果，显示出疾病进展逆转和持续的疗效。该研究包括79名完成三个月治疗的参与者，其中47%显示出疾病逆转或认知改善，28%显示出疾病稳定。这与目前市场上其他阿尔茨海默病治疗药物的结果相比有显著改善。TrueBinding公司计划与FDA进行会议，讨论TB006的临床试验结果，并探讨其快速开发途径。TB006是一种人源化单克隆抗体，通过阻断Galectin-3，减少神经炎症和Aβ/pTau蛋白的聚集，有望改善阿尔茨海默病患者的认知和功能。

Acumen Pharmaceuticals公司利用诱导多能干细胞（iPSC）衍生的兴奋性神经元构建的人体外模型，研究了不同形式的β-淀粉样蛋白寡聚体（AβOs）对阿尔茨海默病（AD）发病机制的影响。研究发现，寡聚体的大小可能影响神经元结合和检测，并证实了寡聚体制备和抗体选择在实验结果中的重要性。该研究有助于理解哪些AβOs形式与AD的发病机制相关，并支持了Acumen公司正在开发的ACU193抗体候选药物，该药物专门针对有毒的球形可溶性AβOs。此外，该研究有助于加速临床药物开发的靶点识别，并与Acumen公司正在进行的ACU193 Phase 1临床试验相结合，旨在阐明有毒寡聚体在阿尔茨海默病中的作用。

Prilenia Therapeutics B.V.宣布，其全球性3期研究PROOF-HD已圆满完成，该研究旨在评估pridopidine（一种口服的sigma-1受体激动剂）在亨廷顿病（HD）患者中的安全性和有效性。98%的合格患者选择继续参与开放标签的PROOF-HD扩展研究。预计将在2023年第二季度初公布PROOF-HD研究的初步结果。该研究由亨廷顿研究组（HSG）进行，HSG是全球HD临床研究的领导者，也是Prilenia的合作伙伴。Prilenia致力于开发治疗神经退行性疾病和神经发育障碍的新疗法。

Lantern Pharma Inc.宣布在Phase 2 Harmonic™临床试验中为首位患者进行了LP-300新药与化疗联合治疗非吸烟晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的剂量。该试验旨在评估LP-300与标准化疗药物pemetrexed和carboplatin联合使用对非吸烟晚期NSCLC患者的总生存期和无进展生存期的影响。Lantern Pharma利用其专有的RADR®人工智能和机器学习平台，旨在改变肿瘤学药物发现和开发的成本、速度和时间表。该试验预计招募90名患者，其中约三分之二的患者将接受LP-300与化疗联合治疗，其余三分之一的患者将单独接受化疗。Lantern Pharma已激活5个临床试验点，分布在12个美国地点，包括Gabrail癌症中心、Northwest癌症中心、纽约癌症和血液专家、Texas癌症中心和癌症和血液专科诊所。此外，预计2023年上半年度还将激活多个额外的试验点，以加强患者招募和入组。

Direct Biologics公司宣布，其研发的ExoFlo™疗法在治疗难治性溃疡性结肠炎（UC）的1期临床试验中，首位患者已完成给药。该疗法利用骨髓间充质干细胞（MSCs）衍生的细胞外囊泡（EVs）进行再生医学，旨在解决多种疾病。该临床试验旨在评估ExoFlo™治疗难治性UC患者的安全性和有效性，预计将招募10名18至75岁的患者。Direct Biologics首席医疗官Amy Lightner表示，ExoFlo™具有抗炎、免疫调节和再生特性，有望满足UC患者未满足的医疗需求。此外，Direct Biologics正在全球范围内开展ExoFlo™治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的3期临床试验，并已启动UC和克罗恩病的1期临床试验，以及固体腹部器官移植和严重COVID-19 ARDS患者的开放性试验。

Vaccitech公司宣布，其VTP-300疫苗在治疗慢性乙型肝炎（HBV）的1b/2a临床试验中取得了积极结果，该疫苗能够显著降低乙型肝炎表面抗原（HBsAg）水平。该试验结果显示VTP-300具有良好的耐受性，未出现与VTP-300相关的3级不良事件或严重不良事件。VTP-300有望成为慢性HBV治疗的关键组成部分，可能消除长期治疗的需要。Vaccitech计划在即将于6月举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上公布详细数据。同时，Vaccitech正在进行多项临床试验，以进一步评估VTP-300的疗效和安全性。

Anebulo Pharmaceuticals宣布其针对急性大麻素中毒（ACI）的候选药物ANEB-001在已完成的双盲、安慰剂对照的2期临床试验中取得积极结果。该研究包括两个部分，其中B部分采用适应性设计，考察了不同剂量的THC和ANEB-001，以及ANEB-001或安慰剂的延迟给药。结果显示，单次低剂量ANEB-001（10毫克）在THC挑战后1小时给药，可以迅速且显著地逆转高达30毫克THC剂量的关键精神活性作用，包括降低感觉兴奋的视觉模拟评分（VAS）和改善警觉性的VAS评分，以及减少身体摇摆。这些数据支持ANEB-001作为治疗ACI的潜在疗法的临床意义。

Viking Therapeutics公司宣布启动一项针对其新型口服GLP-1和GIP受体激动剂VK2735的1期临床试验，以评估其安全性、耐受性和药代动力学。该研究是对公司已完成皮下注射VK2735的1期评估的扩展，旨在评估28天的每日口服剂量。公司预计该研究结果将在2023年下半年公布。此外，公司还报告了VK2735皮下注射的28天多次递增剂量1期研究结果，显示出良好的耐受性和临床活动迹象。公司计划在2023年中旬开始针对肥胖患者的VK2735皮下制剂的2期研究。

药明生物祝贺其合作伙伴Amicus Therapeutics的创新疗法Pombiliti™获得欧盟委员会批准上市，用于治疗晚发型庞贝病成人患者。Pombiliti™是一款与miglustat联用的长效酶替代疗法，自2012年起在药明生物平台上研发并成功商业化。药明生物作为Amicus公司的独家原液生产合作伙伴和主要制剂供应合作伙伴，为该产品提供商业化生产服务。此次欧盟委员会的批准基于关键性III期临床试验PROPEL的临床数据，这是目前唯一一项在已经过ERT治疗但治疗需求尚未得到满足的晚发型庞贝病成人患者中开展的随机、对照临床试验。药明生物CEO陈智胜博士表示，此次获批是药明生物“跟随和赢得分子”战略的又一力证，将继续加速和变革全球生物药的发现、开发和生产历程。

Oncolytics Biotech公司宣布，公司总裁兼首席执行官Dr. Matt Coffey将于2023年4月3日参加Cantor Fitzgerald举办的“未来肿瘤学虚拟研讨会”中的“新型机制与重要读数”讨论小组。该研讨会将于4月3日至5日以虚拟形式举行。Coffey将在4月3日上午11点ET进行小组讨论，讨论内容将在研讨会网站上提供直播和回放。此外，公司管理层还将参加研讨会中的虚拟一对一投资者会议。Oncolytics是一家专注于开发免疫治疗药物pelareorep的生物技术公司，该药物能够通过诱导抗肿瘤免疫反应和促进肿瘤炎症表型来治疗多种癌症。目前，Oncolytics正在进行和计划进行临床试验，评估pelareorep与免疫检查点抑制剂和靶向疗法的联合使用，以推进其在转移性乳腺癌和胰腺癌的注册研究。

Tiziana Life Sciences Ltd.宣布，其开发的创新免疫调节疗法通过新型药物递送途径，已收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于非活动性SPMS患者鼻腔内foralumab Phase 2临床试验的C型会议纪要。公司计划接受FDA的建议，并计划在2023年第三季度开始Phase 2研究。Foralumab是一种完全人源化的抗CD3单克隆抗体（mAb），在治疗COVID、多发性硬化症以及健康正常受试者中显示出良好的安全性和临床反应。Tiziana Life Sciences Ltd.的鼻腔给药技术有望在疗效、安全性和耐受性方面优于静脉给药。