Novartis公布了III期APPOINT-PNH试验的详细结果，该试验评估了实验性口服单药iptacopan在补体抑制剂初治（包括抗C5疗法）的成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的疗效和安全性。试验达到了主要终点，并在次要终点方面显示出临床意义的好处。数据显示，iptacopan治疗使92.2%的患者血红蛋白水平从基线增加2g/dL或更多，无需输血。此外，APPLY-PNH数据也显示出iptacopan在治疗先前接受抗C5治疗的PNH患者中的优越性，安全性和疗效与APPOINT-PNH一致。这些数据预计将在2023年H1纳入全球监管提交。

美敦力宣布启动聚焦中国市场的全新风险投资基金——美敦力中国II期基金，旨在推动本土医疗科技初创企业创新产品进入临床，助力美敦力融入中国医疗创新生态圈。这是继2016年首期基金后，美敦力在中国成立的第二支风险投资基金，也是全球唯一专门设立区域性风险投资基金的市场。启动仪式上，美敦力高层表示，将通过该基金支持早、中期发展阶段的本土医疗科技创新企业，探索数字化、人工智能等前沿医疗科技，投资心血管、神经、肿瘤等多种重大疾病相关的诊断和治疗产品，共同服务全球患者。

香港维健医药集团与意大利赞邦制药集团宣布就美乐力®达成战略合作，用于治疗单纯性下尿路感染。此次合作标志着双方在医药领域的首次携手，双方对合作前景充满期待。美乐力®作为赞邦集团全球重要产品之一，具有优质且值得信赖的特点。维健医药创始人王威先生表示，赞邦制药实力强劲，是维健医药的合作伙伴。美乐力®的加入将补强维健医药现有管线产品。尿路感染是常见疾病，全球每年有1.5亿患者，其中60%-80%为单纯性尿路感染。美乐力®主要针对下尿路常见致病菌感染，自上市以来使用超过30年，耐药率低。赞邦集团成立于1906年，在全球87个国家设有分支机构。维健医药成立于2006年，致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法。

礼新医药与LegoChem Biosciences宣布开展研究合作，双方将利用礼新医药的独家抗体发现平台和LCB的ADC技术平台共同研发新型抗体偶联药物，针对未公开的实体瘤靶点，有望成为同类首创的ADC。礼新医药致力于肿瘤免疫及肿瘤微环境领域的创新药研发，已建立多个临床及临床前创新药管线，其中LM-302、LM-108和LM-305项目分别获得孤儿药资格认证、新药临床试验许可。LCB专注于ADC、抗生素、抗凝血剂和抗癌疗法研发，拥有专有的药物发现技术和ADC平台技术。

Mendus AB公司将在2023年5月3日至5日在德国美因茨举行的癌症免疫治疗（CIMT）年会上展示其针对急性髓系白血病（AML）的Phase 2 ADVANCE II临床试验的新临床数据。这些数据包括vididencel（DCP-001）作为AML新型维持治疗模式的免疫治疗作用，以及基于DCOne细胞系的下一代免疫原的发现。CEO Erik Manting博士表示，这些结果展示了Mendus在树突状细胞生物学和癌症免疫治疗方面的研究实力。其中，摘要#58将在口头报告中展示，摘要#164将在海报展示中展示，两份摘要均可在CIMT 2023会议网站上找到。Mendus致力于通过解决肿瘤复发和改善癌症患者生存率来改变癌症治疗进程，其产品线结合了临床疗效和良好的安全性。

Nicox公司宣布，在ARVO 2023年会上展示了其两种眼科药物NCX 470和NCX 1728的非临床数据。NCX 470是一种新型硝酸甘油捐赠型比马前列素眼药水，目前处于3期临床试验阶段，用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者的眼压。NCX 1728是一种新型硝酸甘油捐赠型磷酸二酯酶5抑制剂，目前处于临床前研究阶段，用于治疗视网膜疾病。两项3期临床试验Mont Blanc和Denali正在进行中，预计2025年公布结果。Nicox公司还计划在2023年上半年启动两项3期b临床试验，以评估NCX 470的双重作用机制（NO和前列腺素类似物）在降低眼压和潜在视网膜益处。

Alentis Therapeutics宣布了其针对Claudin-1（CLDN1）的AEL.F02药物在人类中的首次临床试验的多剂量递增（MAD）部分结果。该试验纳入了24名受试者，其中18名接受活性药物，6名接受安慰剂，分为三个剂量水平。参与者每两周给药一次。首席医疗官Luigi Manenti表示，这是首个针对CLDN1的人类临床试验，ALE.F02在多个剂量水平上表现出良好的安全性和耐受性，没有严重事件，也没有剂量延迟或减少。药代动力学数据证实了所需的暴露水平，特别是达到了细胞外重塑所需的浓度。Manenti还提到，在MAD试验部分中，不仅证实了我们在去年6月的单剂量递增（SAD）研究中观察到的靶向生物活性的证据，而且这种活性在MAD试验部分中得到了增强。Alentis Therapeutics首席执行官Roberto Iacone表示，SAD和MAD研究的成功完成验证了Claudin-1是一个安全的靶点，ALE.F02的安全性和良好的耐受性使Alentis能够推进平台和适应症的扩展。这使公司在今年开始下一阶段开发，包括首次在患者中进行肝脏和肾脏研究时处于有利地位。Alentis Therapeuti

J INTS BIO在2023年美国癌症研究协会年会上展示了其新型口服靶向药物JIN-A04，该药物针对非小细胞肺癌（NSCLC）中的HER2外显子20插入突变。数据显示，JIN-A04在体外实验中对HER2 Exon20插入突变型NSCLC细胞系表现出强大的疗效，而在正常细胞系中则无活性。在体内小鼠模型中，使用HER2 Exon20插入突变细胞系也显示出显著的肿瘤消退效果。J INTS BIO表示，JIN-A04有望为携带HER2外显子20插入突变的NSCLC患者提供一种强大的治疗选择，并期待它成为治疗NSCLC的最有潜力的同类最佳药物。J INTS BIO是一家专注于开发创新抗癌和罕见病药物的生物公司，拥有多年的跨国制药公司和CRO团队经验，在医学、监管事务、药物发现和开发方面有丰富记录。

深圳市梅丽纳米孔科技有限公司完成数千万元A+轮融资，由安图生物独家战略投资，资金将用于纳米孔基因测序技术研发和产品迭代。梅丽科技成立于2017年，致力于开发超长读长、低成本商用基因测序仪器及配套试剂，旨在提供精准可靠的诊断信息。公司研发团队由国内外知名高校博士组成，具备丰富经验。梅丽科技已开发出测序仪样机，准确率达99.999%，并自建病原比对数据库。安图生物表示认可梅丽科技在纳米孔测序领域的努力，希望其产品在临床上得到广泛应用，助力我国生物医药产业的高质量发展。

Ionis Pharmaceuticals宣布，其合作伙伴Biogen获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将QALSODY™（托弗森）100 mg/15mL注射剂用于治疗成人SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该批准基于治疗QALSODY后血浆神经丝轻链（NfL）的降低。QALSODY是首个也是唯一获得批准针对ALS遗传原因的治疗药物，也是Ionis发现并获得市场批准的最新药物。该药物通过减少SOD1蛋白的产生来治疗与SOD1基因突变相关的ALS。在28周的双盲、随机、安慰剂对照临床试验中，接受QALSODY治疗的患者的血浆NfL水平较安慰剂组降低了55%。QALSODY的批准得到了VALOR和其开放标签扩展（OLE）研究12个月整合结果的支撑，这些结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

ProMIS Neurosciences公司宣布，其在阿尔茨海默病（AD）预防方面的研究取得进展，通过计算模型发现了一种针对Aβ寡聚体（AβO）的疫苗候选药物，该疫苗由AβO的构象B细胞表位与载体蛋白结合而成。在动物实验中，该疫苗诱导了强烈的、持续的抗体反应，并具有所需的寡聚体选择性。这一发现支持了该公司开发一种安全有效的AD疫苗的目标，该疫苗能够诱导针对有毒Aβ寡聚体的特定免疫反应。

Clene公司及其全资子公司Clene Nanomedicine在2023年美国神经学年会（AAN）上展示了CNM-Au8在多发性硬化症（MS）和肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗中的临床研究结果。研究显示，CNM-Au8在改善神经功能、增强轴突完整性方面具有显著效果，且安全性良好。Clene公司表示，这些数据支持CNM-Au8在神经退行性疾病治疗中的进一步临床开发，并计划与FDA讨论CNM-Au8在ALS治疗中的监管路径。

Athira Pharma在2023年美国神经病学年会（AAN）上展示了其小分子药物 fosgonimeton 和 ATH-1105 的最新研究数据。fosgonimeton在为期六个月的ACT-AD II期临床试验中，对轻度至中度阿尔茨海默病患者进行后分析，发现其能够显著提高MMSE评分，降低血浆NfL水平，并改善神经炎症和阿尔茨海默病特异性蛋白病理。此外，fosgonimeton与乙酰胆碱酯酶抑制剂（AChEIs）的相互作用也得到了进一步阐明。而ATH-1105在ALS小鼠模型中表现出延长生存期和改善运动功能的效果，为ALS的治疗提供了新的希望。这些数据进一步支持了增强HGF/MET神经营养系统的治疗潜力。

欧洲委员会批准了Akebia Therapeutics公司研发的口服药物Vafseo（vadadustat），用于治疗慢性肾脏病（CKD）伴发的贫血症状，该药物适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。Vafseo是HIF-PH抑制剂，可每日一次口服，为透析依赖的CKD贫血患者提供新的治疗选择。这一批准基于包括全球3期临床试验在内的全面开发项目，该研究涉及7500多名患者。Vafseo在治疗CKD贫血方面显示出与Darbepoetin alfa非劣效性，并达到了主要安全终点。Akebia Therapeutics首席执行官John P. Butler表示，他们期待选择一个欧洲合作伙伴，迅速将Vafseo带给患者。

Galapagos公司启动了filgotinib在活跃的轴向强直性脊柱炎（AxSpA）患者中的3期临床试验，名为OLINGUITO。该试验包括两个平行研究，旨在评估filgotinib在活跃的放射学AxSpA（r-AxSpA）和非放射学AxSpA（nr-AxSpA）患者中的疗效和安全性。2期TORTUGA研究结果显示，filgotinib 200mg在r-AxSpA患者中表现出显著的疗效和良好的耐受性。filgotinib是一种口服、每日一次的JAK1选择性抑制剂，目前已在欧洲和日本获得批准用于治疗类风湿性关节炎（RA）和溃疡性结肠炎（UC）。AxSpA是一种慢性、疼痛、高度致残的炎症性疾病，严重影响了患者的生活质量。此次临床试验旨在满足这一疾病的高未满足医疗需求。

MATCH研究结果显示，Noah Medical的Galaxy系统和其TiLT+技术实现了95%的工具在病变部位的准确性，以及100%的病变诊断率。该系统由医生与医疗专家共同设计，旨在解决目前机器人平台在CT到身体偏差问题，通过其集成的断层扫描技术，有望显著提高确诊率。Galaxy系统是首个完全集成的影像和机器人支气管镜解决方案，无需额外昂贵的成像技术。Noah Medical最近获得FDA批准在美国商业使用，并在澳大利亚开始进行人体试验。

Zai Lab Limited宣布，其合作伙伴NovoCure Limited正在进行的一项名为LUNAR的3期临床试验结果将在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上首次公布。该试验评估了肿瘤治疗场（TTFields）疗法与标准疗法（包括免疫疗法）结合用于治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的安全性和有效性。Zai Lab参与了这项研究的中国部分。LUNAR试验的主要终点已达成，显示与单独使用标准药物治疗相比，在标准药物治疗中加入TTFields疗法可显著改善总生存期。该研究结果将于6月6日在ASCO的转移性非小细胞肺癌会议上作为突破性摘要进行展示。