Anixa Biosciences公司宣布，将于2023年4月17日在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其针对高风险可手术三阴性乳腺癌的α-乳清蛋白疫苗的1a期临床试验结果。该年会将于4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多举行，是癌症研究领域的盛会。Anixa的乳腺癌疫苗利用体内产生的蛋白质，这些蛋白质在生命中的某些时期具有功能，但在之后会“退休”并从体内消失。该疫苗包含一种名为α-乳清蛋白的“退休”蛋白质，这种蛋白质在正常、衰老的组织中在哺乳后不再存在，但在大多数三阴性乳腺癌中存在。激活免疫系统对抗这种“退休”蛋白质可能提供对表达α-乳清蛋白的潜在乳腺癌的预防性免疫保护。该疫苗还包含一种佐剂，可激活先天免疫反应，这可能使免疫系统对新兴肿瘤产生反应，防止其生长。Anixa是一家专注于癌症治疗和预防的临床阶段生物技术公司，其治疗组合包括与莫菲特癌症中心合作开发的卵巢癌免疫疗法项目，以及与克利夫兰诊所合作开发的预防乳腺癌（特别是三阴性乳腺癌）和预防卵巢癌的疫苗。

Ambrx公司将在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示三篇关于其抗癌药物ARX517和ARX305的预临床数据海报。ARX517是一种针对PSMA的抗体偶联药物（ADC），ARX305则是一种针对CD70的ADC。此外，还将展示一项正在进行中的ARX517临床试验APEX-01的数据，该试验针对接受过至少两种FDA批准治疗的晚期前列腺癌患者。Ambrx利用其扩展遗传密码技术平台开发下一代ADC和其他工程化疗法，旨在优化多种癌症治疗的疗效和安全性。

Delcath Systems公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对HEPZATO™ Kit（盐酸美法仑注射/肝内给药系统）的新药申请重新提交，该申请旨在治疗无法手术切除的肝性主导转移性眼黑色素瘤（mOM）患者。FDA认为该提交为完整的2类响应，并设定了PDUFA日期为2023年8月14日。HEPZATO Kit是一种药物-设备组合产品，包括药物（美法仑）和设备（HDS）两部分。美法仑是一种广泛有效的抗癌化疗药物，属于烷化类药物，是组合产品的主要作用机制。通过手术隔离和肝静脉血液在药物灌注和冲洗过程中的同时过滤，即经皮肝动脉灌注（PHP），可以实现相对高剂量的美法仑局部区域给药，可能引起临床上有意义的肿瘤反应，同时降低肝毒性并减少与静脉注射（IV）剂量相比的系统暴露。在美国，HEPZATO Kit的疗效和安全性尚未在任何指示下得到证实，目前尚未获得FDA的批准。Delcath Systems公司是一家专注于治疗原发性肝细胞癌和肝转移癌的介入性肿瘤学公司。

Pliant Therapeutics将在2023年美国胸科学会（ATS）国际会议上展示三项科学海报，内容包括bexotegrast（PLN-74809）在治疗间质性肺病（IPF）的临床研究数据。bexotegrast是一种双重选择性αvβ6/αvβ1整合素抑制剂，具有协同减少纤维化基因表达的效果。该公司还将在ATS 2023迷你研讨会中作口头报告，讨论bexotegrast的安全性、耐受性和抗纤维化活性。此外，Pliant Therapeutics还致力于开发其他针对纤维化疾病的治疗药物，包括PLN-1474和PLN-101095。

Vertex Pharmaceuticals与CRISPR Therapeutics签署了一项非独家许可协议，旨在利用CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑技术加速Vertex针对1型糖尿病（T1D）的亚免疫细胞疗法的开发。Vertex计划利用这一技术进一步加速其生成完全分化的、能产生胰岛素的亚免疫胰岛细胞的研发目标。Vertex将支付CRISPR Therapeutics 1亿美元的前期费用，并有权开发针对T1D的亚免疫基因编辑细胞疗法。此外，CRISPR Therapeutics将获得高达2.3亿美元的研发里程碑付款和未来产品的版税。同时，Vertex与CRISPR Therapeutics的子公司ViaCyte将继续合作开发针对糖尿病的基因编辑同种异体干细胞疗法。

Baudax Bio公司宣布其BX1000药物在第二项预计划中期分析中表现出色，该药物用于神经肌肉阻滞（NMB）以帮助进行选择性手术。在80名接受全身麻醉的成人患者中进行的随机、双盲、活性对照临床试验中，BX1000的三种不同剂量与0.6mg/kg的罗库隆标准剂量进行了比较。主要疗效终点是使用标准化量表衡量达到良好或优秀插管条件的患者比例。中期分析评估了41名患者的插管条件，结果显示所有患者均在60秒内满足良好或优秀插管条件。研究治疗总体上被良好耐受，没有发生严重或严重不良事件，一名患者出现可能与研究治疗相关的治疗相关性不良事件。Baudax Bio总裁兼首席执行官Gerri Henwood表示，这些数据使公司有信心BX1000与BX3000结合使用可能为手术患者提供更精确的神经肌肉麻痹控制，并有可能比现有药物改善总的阻滞和逆转时间。预计将在4月底或5月初宣布主要结果。

Revolo Biotherapeutics公司宣布，其免疫重置药物‘1104的十二周Phase 2a临床试验已顺利完成，最后一位患者完成了治疗。该试验旨在评估‘1104在过敏性疾病中的安全性和有效性。公司预计将在2023年第二季度公布试验的初步数据。‘1104是一种新型肽，来源于天然免疫调节蛋白mTB Chaperonin 60.1，具有长期和广谱的抗炎作用。Revolo Biotherapeutics正在开发针对自身免疫和过敏性疾病的重置免疫系统的疗法，其药物候选‘1805和‘1104分别通过蛋白质和肽的形式重置免疫系统，预防慢性促炎免疫反应。

OncoNano Medicine公司在SSO 2023国际癌症护理大会上展示了pegsitacianine纳米探针在腹膜癌手术中的应用数据。该研究显示，在50%的接受腹膜癌手术的患者中，pegsitacianine成功检测到未在标准手术中切除的额外疾病。该纳米探针在手术前三天内安全使用，对手术计划无影响。此外，pegsitacianine获得美国FDA突破性疗法指定，用于辅助腹膜腔转移性疾病可视化。OncoNano Medicine致力于开发利用pH作为生物标志物诊断和治疗癌症的新产品，其领先候选产品pegsitacianine正在多个癌症手术中作为实时成像剂进行临床试验。

On Target Laboratories公司宣布，其研发的CYTALUX注射剂在ELUCIDATE III期临床试验中，用于肺癌的术中分子成像（IMI）取得了显著成果。该研究发表在《胸心和心血管外科学杂志》上。CYTALUX在2021年获得卵巢癌适应症批准后，2022年12月FDA进一步扩大其适应症，使其成为首个且唯一一种术中实时照亮肺癌和卵巢癌的靶向分子成像剂。ELUCIDATE试验中，接受CYTALUX治疗的肺癌患者中，有53%发生了临床显著事件，包括定位到常规技术无法发现的肿瘤、发现未知的新肿瘤以及识别到接近切除边缘的肿瘤。研究人员表示，CYTALUX有助于外科医生在手术过程中更容易地识别肿瘤并检测到额外的癌症。On Target Laboratories总裁兼首席执行官Chris Barys表示，CYTALUX作为首个同类产品，有助于胸外科医生在手术中可视化通常无法检测到的肺癌肿瘤，有望提高手术效果。

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其研发的setmelanotide药物在治疗Bardet-Biedl综合征（BBS）患者的过度饮食和肥胖方面取得了显著成效。一项基于访谈的研究发表在《Advances in Therapy》期刊上，显示setmelanotide治疗显著改善了患者的过度饮食症状，减轻了体重，并减少了患者对食物的强迫性关注。此外，公司还发布了一项关于健康状态效用与过度饮食影响的研究，旨在评估严重过度饮食对生活质量的影响。setmelanotide作为一种MC4R激动剂，已在美国和欧盟获得批准用于治疗BBS和与MC4R通路相关的罕见疾病。

Kala Pharmaceuticals宣布，其CHASE Phase 2b临床试验中，针对KPI-012（人源间充质干细胞分泌物）治疗持久性角膜上皮缺陷（PCED）的首次队列安全性数据积极。该试验中，两名患者接受了高剂量KPI-012（3 U/mL）每日四次的眼部给药，均未出现安全问题。试验将进入第二队列，评估两种剂量（3 U/mL和1 U/mL）的KPI-012眼药水与安慰剂在约90名患者中的安全性和耐受性。若结果积极，该试验可能成为支持向美国食品药品监督管理局提交生物制品许可申请（BLA）的两个关键试验之一。KPI-012有望成为首个针对PCED所有潜在病因的治疗方法。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准在正在进行的OCU400 Phase 1/2试验中纳入患有RP（视网膜色素变性）与NR2E3和RHO突变以及LCA（黄斑变性）与CEP290基因突变的儿童患者。生物技术公司Ocugen已完成成人RP患者NR2E3和RHO突变的Phase 1/2试验的入组，并扩大了LCA患者CEP290突变的入组。Ocugen计划在2023年底启动Phase 3试验。Ocugen的基因非特异性修饰基因疗法平台，通过使用核激素受体（NHRs），有望治疗由多个基因突变引起的多种视网膜疾病，并可能解决由多个基因网络失衡引起的复杂疾病。OCU400是Ocugen基于NHR基因NR2E3的基因非特异性修饰基因疗法产品，该产品有望改善视网膜健康和功能。

Avacta Group plc将在美国癌症研究协会（AACR）2023年年度会议上展示其创新药物AVA3996，这是一种针对肿瘤微环境的肿瘤微环境激活型蛋白酶体抑制剂。AVA3996利用Avacta的pre|CISION™平台，旨在提高蛋白酶体抑制剂在具有高FAP水平的肿瘤中的治疗效果，包括实体瘤和血液瘤。该药物有望将蛋白酶体抑制剂的有效成分直接输送到肿瘤微环境，同时减少全身暴露和相关的毒性，如周围神经病变。会议期间，Avacta的高管将出席并介绍相关研究。会议详情包括时间、地点和海报展示信息，摘要和海报将在会后发布在Avacta的官方网站上。首席执行官Alastair Smith将为投资者提供视频概述。

EyePoint Pharmaceuticals成功完成DAVIO 2临床试验的招募，该试验旨在评估EYP-1901作为湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的六个月维持治疗。由于研究者和患者的高度兴趣，招募人数超过原定目标144人，共招募160名患者。所有患者均接受过标准抗VEGF疗法，并被随机分配到EYP-1901的两个剂量组之一或阿佛利伯cept对照组。EYP-1901通过单次玻璃体注射给药，与目前FDA批准的抗VEGF疗法类似。预计将在2023年第四季度公布DAVIO 2试验的顶线数据。

Cullinan Oncology宣布其融合蛋白CLN-617的IND申请获得FDA批准，该融合蛋白由IL-2和IL-12两种强力抗肿瘤细胞因子组成，并设计有胶原蛋白结合域，以在肿瘤微环境中保持活性。公司将首先在晚期实体瘤患者中进行CLN-617的1期临床试验。CLN-617旨在通过局部注射进入肿瘤，并诱导广泛的免疫反应，以清除注射的肿瘤和远处非注射的肿瘤，并产生免疫记忆以防止复发。该药物有望在1期临床试验中与pembrolizumab联合使用。Cullinan Oncology致力于开发新的癌症治疗方法，其产品管线包括多种激活免疫系统或抑制关键致癌驱动因素的资产。

Cyclerion Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予zagociguat（此前称为CY6463）孤儿药资格，用于治疗线粒体疾病。zagociguat是首个作为中枢神经系统（CNS）渗透性sGC刺激剂开发的药物，旨在治疗涉及CNS的严重疾病。在一项针对MELAS患者的29天开放标签研究中，zagociguat治疗与多个疾病相关生物标志物的改善相关，包括线粒体功能、炎症、脑血流量、功能性脑连接和视觉诱发电脑激活。这些数据与来自线粒体疾病患者细胞和斑马鱼疾病模型中的临床前研究数据相结合，支持zagociguat作为MELAS/线粒体疾病治疗药物的潜力。孤儿药资格凸显了FDA对zagociguat作为MELAS罕见遗传性线粒体疾病首个治疗的潜在承诺。Cyclerion正在迅速推进这一潜在治疗，以满足MELAS患者这一急需疗法的巨大需求。MELAS是一种影响多个器官系统，包括CNS的复杂罕见疾病，目前尚无批准的治疗方法。zagociguat作为sGC刺激剂，通过补偿NO-sGC-cGMP信号传导的不足，可能具有广泛的临床治疗潜力。Cyclerion Therapeutics是一家致力

Tonix Pharmaceuticals公司宣布，其执行副总裁兼医学总监Zeil Rosenberg博士和高级研究员Farooq Nasar博士将在2023年4月3日至6日在华盛顿举行的全球疫苗大会上发表口头报告。Rosenberg博士的报告主题为“针对猴痘和小天花的一种活疫苗”，Nasar博士的报告主题为“马痘病毒作为疫苗平台的发展：评估TNX-1800作为SARS-CoV-2疫苗”。此外，公司执行副总裁Sina Bavari博士将主持一个讨论猴痘疫苗开发挑战和机遇的专家小组讨论。Tonix是一家专注于发现、许可、收购和开发治疗人类疾病和减轻痛苦的生物制药公司，其产品组合包括中枢神经系统、罕见病、免疫学和传染病产品候选。