Octapharma USA为美国国家家庭输液协会（NHIA）年度会议提供资助，支持3月27日在华盛顿特区举行的儿童急性起病神经精神综合征（PANS）和与链球菌相关的PANDAS的教育活动。Octapharma正在招募更多患者和研究中心，进行一项比较panzyga（免疫球蛋白静脉注射，人源）10%液体制剂与安慰剂在PANS患者中有效性的3期多中心优效性研究。该教育活动由免疫球蛋白国家学会（IgNS）早餐研讨会“儿童PANS/PANDAS：争议、证据、研究及挑战性病例的治疗指南”组成，由亚利桑那大学图森分校的Michael Daines，M.D.和Sydney A. Rice，M.D.主持，他们也是Octapharma PANS/PANDAS临床试验的负责人。研讨会将讨论诊断标准、致病机制和当前治疗选择，并允许观众参与诊断和治疗这些挑战性病例。Octapharma USA总裁Flemming Nielsen表示，公司期待与NHIA参会者分享关于PANS/PANDAS的宝贵信息，并鼓励医疗提供者参加会议和早餐研讨会。Octapharma正在招募6至17岁、确诊为中度至重度PANS的患者参与这项前瞻性、随机、双盲、

Marinus Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物ganaxolone孤儿药资格，用于治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）。这是ganaxolone第七次获得孤儿药资格，表明其在罕见癫痫和癫痫病治疗方面的潜力。Marinus计划在2023年第二季度开始进行第二代ganaxolone制剂的多剂量递增研究，并在今年下半年完成LGS的临床项目设计。LGS是一种严重的儿童癫痫，Marinus认为ganaxolone有望解决LGS患者群体的未满足需求。孤儿药资格旨在支持罕见病药物的开发，为美国少于20万人的罕见病提供市场独占权、免除FDA申请费和合格临床试验的税收抵免。Marinus是一家致力于开发癫痫病创新疗法的商业阶段制药公司，其产品ZTALMY已获FDA批准用于治疗CDKL5缺乏症患者的癫痫发作。

Marengo Therapeutics公司宣布将在即将举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示一项关于其领先资产STAR0602的新数据。STAR0602是一种新型免疫疗法，旨在通过激活和扩大Vβ6 T细胞来治疗癌症和其他疾病。公司将在会议上展示其STAR（选择性T细胞激活库）平台在针对不同Vβ TCRs表达的T细胞亚群方面的广泛应用，以重塑对难治性实体瘤的适应性免疫反应。Marengo首席科学官Andrew Bayliffe博士表示，通过其专有的抗TCR抗体库探索TCR库的潜在反应性，公司正在发现具有广泛治疗应用潜力的免疫学新发现。STAR0602是一种选择性T细胞激活剂，通过其独特的机制，在体内驱动强大的抗肿瘤活性，与现有的癌症免疫疗法不同。该研究将在4月19日的免疫学3分会场进行展示。Marengo Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型TCR靶向抗体，以调节TCR库的常见和疾病特异性T细胞亚群，提供终身保护，对抗癌症和其他疾病。

AbbVie公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）针对其新药申请（NDA）的完整回复函（CRL），该申请涉及用于治疗晚期帕金森病患者运动波动症的ABBV-951（富斯卡比多巴/富左旋多巴）。FDA要求提供更多关于给药装置（泵）的信息，但未要求AbbVie进行额外的疗效和安全性试验。AbbVie计划尽快重新提交NDA。AbbVie研发部门高级副总裁兼首席科学官托马斯·哈德森表示，对于患有晚期帕金森病的患者来说，他们面临着日常管理疾病的挑战，存在未满足的医疗需求。AbbVie将继续与FDA紧密合作，尽快将这一治疗方案带给受疾病影响的患者。ABBV-951是一种用于连续皮下输注的富斯卡比多巴和富左旋多巴前药溶液，正在研究用于治疗晚期帕金森病患者的运动波动症。AbbVie在神经科学领域致力于发现和提供针对神经和精神疾病的解决方案，拥有丰富的产品组合和强大的研究投入。

Athersys公司宣布，根据与FDA的B型会议结果，对MASTERS-2临床试验方案进行修改，以评估MultiStem治疗急性缺血性中风患者的疗效。会议讨论了Athersys提出的修改，旨在确定反映MultiStem治疗潜在益处的终点。这些修改基于已完成的多项临床试验和标准治疗方法的演变。Athersys获得了RMAT、Fast Track和SPA协议，以加速MultiStem在缺血性中风治疗中的应用。MultiStem是一种创新的“现成”干细胞产品，具有多维度治疗潜力，有望为患者带来显著益处。

Vistagen公司宣布，其针对社交焦虑症（SAD）的药物fasedienol（PH94B）在为期一个月及以上的开放标签三期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。该研究评估了成人社交焦虑症患者多次按需鼻内给药fasedienol的安全性。结果显示，每天最多四次按需给药3.2微克fasedienol是安全且耐受性良好的，没有发现新的安全性问题。此外，研究还显示，fasedienol在改善社交焦虑症患者的生活质量方面具有临床意义，总LSAS评分在连续几个月中持续下降。这些结果支持了fasedienol在治疗社交焦虑症方面的潜力。

Maze Therapeutics公司宣布，其针对MZE001的新数据表明，该药物在健康志愿者中能够有效降低肌肉中糖原的合成和总量，这一发现为Pompe病的治疗提供了新的希望。MZE001是一种肌肉中糖原合成酶1的选择性抑制剂，旨在解决目前治疗Pompe病中的治疗空白。该研究通过肌肉活检评估了MZE001在健康志愿者中的效果，结果显示，MZE001能够显著降低肌肉糖原合成和总量，同时不影响血糖或胰岛素水平。这些数据进一步证实了MZE001的潜在疗效，并支持其作为Pompe病首个口服治疗的潜力。Maze Therapeutics计划在今年晚些时候开始MZE001的二期临床试验。

Acer Therapeutics Inc.在44届遗传代谢疾病学会年会上公布了关于尿素循环障碍（UCDs）治疗偏好的调查数据。结果显示，口味和气味是影响UCDs治疗药物（如苯丙氨酸丁酸钠和甘油苯丙氨酸丁酸）处方和患者依从性的最重要因素。调查还显示，大多数医疗保健提供者对当前的治疗方案表示不满。Acer Therapeutics Inc.开发的OLPRUVA™（苯丙氨酸丁酸钠）是一种创新的药物，旨在提高患者的依从性，该药物已获得FDA批准用于治疗某些UCDs。

Biosion USA，一家全球研发生物技术公司，宣布将在2023年4月14日至19日举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其肿瘤学管线中的非临床数据，包括BSI-507和BSI-508两种双特异性抗体。BSI-507是一种针对PD1和PVRIG的创新型双特异性抗体，旨在通过阻断PD-1和PVRIG通路来增强T细胞的逆转抑制；BSI-508则是一种新型双特异性融合分子，结合T细胞活化和巨噬细胞介导的吞噬作用，以实现更有效的肿瘤杀伤。Biosion致力于开发基于抗体的疗法，以改善免疫和肿瘤疾病患者的治疗效果，其领先资产BSI-045B正在用于治疗严重哮喘和特应性皮炎的II期临床试验中。

IMUNON公司首席科学官Khursheed Anwer博士在疫苗技术峰会2023上展示了PLACCINE疫苗平台的数据，该平台具有开发下一代疫苗的潜力。Anwer博士的演讲强调了PLACCINE平台的多价技术，该技术能够通过单一的DNA质粒和合成递送系统实现广泛的免疫保护，不受病毒、设备或液体纳米粒子配方的影响。数据表明，PLACCINE在SARS-CoV-2模型中表现出强大的免疫原性和保护作用，细胞或体液反应可持续超过12个月，与商业mRNA疫苗相比，在加强剂剂量比较中具有相当的保护活性，在单剂量比较中免疫质量优于mRNA疫苗。此外，PLACCINE还具有重要的商业疫苗优势，包括在4℃下储存超过九个月的保质期，以及简单、快速和可扩展的制造能力。Anwer博士表示，PLACCINE的持久和广泛免疫以及免疫质量，在可操作的、标准冷藏温度下的更长保质期和灵活的制造能力，使公司对PLACCINE作为当前方法的潜在优越替代品的前景持乐观态度。IMUNON公司致力于开发创新的疗法，利用人体自然机制在广泛的疾病中产生安全、有效和持久的反应。

iECURE公司宣布其主打产品GTP-506获得欧盟委员会孤儿药资格，用于治疗鸟氨酸氨基甲酰转移酶（OTC）缺乏症。此前，GTP-506已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和罕见儿童疾病指定。这一资格认可了iECURE在体内基因编辑领域的努力，旨在为OTC缺乏症患者提供临床益处。OTC缺乏症是一种遗传性代谢疾病，会导致血液中氨水平升高，可能引发严重后果。GTP-506通过基因编辑技术，将健康的OTC基因插入到患者的肝脏中，以纠正遗传缺陷。iECURE的基因编辑方法具有治疗多种肝脏疾病的前景，并与宾夕法尼亚大学的基因治疗项目合作开发。

NImmune Biopharma宣布完成对Landos Biopharma的收购，获得omilancor、NIM-1324和LANCL系列免疫调节治疗资产。omilancor是一款针对溃疡性结肠炎的每日一次口服药物，具有快速上市的机会，而NIM-1324是一款针对系统性红斑狼疮和类风湿性关节炎的生物标志物引导的每日一次口服药物。这些候选药物通过激活LANCL2通路来增强免疫调节过程，以保护免受自身免疫疾病的影响。NImmune的创始人兼首席执行官Dr. Josep Bassaganya-Riera表示，他期待继续在NImmune推动这些候选药物的开发。NImmune计划在2023年启动omilancor的3期临床试验，并已完成了NIM-1324的1期临床试验，现正准备在狼疮和类风湿性关节炎患者中进行进一步的临床测试。

Avenge Bio公司宣布，其研发的LOCOcyte™免疫疗法平台，用于精准递送强效免疫效应分子以治疗实体瘤，其产品AVB-001在Society of Gynecologic Oncology（SGO）2023年妇女癌症年会和American Association for Cancer Research（AACR）2023年年会上获得展示机会。AVB-001由专有的工程化同种异体人细胞组成，在局部肿瘤环境中产生高浓度的IL-2，引发强效和持久的局部及全身免疫反应，避免全身免疫疗法的毒性。Avenge Bio的AVB-001最初用于治疗卵巢癌等转移性腹膜癌，同时还有其他管线候选产品用于治疗胰腺癌、肺癌和乳腺癌等多种癌症。

Visus Therapeutics公司宣布已完成其领先资产BRIMOCHOL™ PF的关键性3期临床试验BRIO-I的患者招募和最后访问。BRIMOCHOL PF是一种无防腐剂的局部眼科溶液，用于治疗老花眼。该试验是一项双盲、随机、多中心的疗效和安全研究，旨在评估carbachol和brimonidine tartrate组合药物疗法在改善近视力方面是否优于两种单药疗法。公司预计将在2023年第二季度公布BRIO-I试验的顶线结果。Visus Therapeutics致力于开发针对眼睛前后部位的多靶点眼科治疗药物，其产品线还包括针对白内障、角膜疾病、青光眼和年龄相关性黄斑变性等导致视力丧失的主要原因的药物。

Alzamend Neuro公司完成了针对阿尔茨海默病相关痴呆的IIA期多剂量递增（MAD）研究的临床试验部分。该研究旨在评估新型锂递送系统AL001在多次给药、稳态条件下的安全性和耐受性，并确定在轻度至中度阿尔茨海默病患者和健康受试者中的最大耐受剂量。AL001是一种创新的锂-水杨酸-L-脯氨酸工程化离子共晶，作为口服治疗，用于治疗与阿尔茨海默病相关的轻度、中度和重度认知障碍。Alzamend公司首席执行官Stephan Jackman表示，AL001的专利离子共晶技术可能为临床医生提供对现有锂基治疗的重大改进，并可能成为治疗超过4000万美国阿尔茨海默病、双相情感障碍、重度抑郁症和创伤后应激障碍患者的手段。公司预计将在2023年6月报告主要数据，并进一步推进该有潜力的治疗药物的临床开发。

PepGen公司正在推进其下一代寡核苷酸疗法，用于治疗严重的神经肌肉和神经系统疾病。其临床前数据表明，PGN-EDO51在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者中显示出良好的效果，重复给药可显著提高外显子51跳过的转录本水平。公司计划在2023年上半年启动两项临床试验，评估PGN-EDO51在DMD患者中的安全性和疗效。此外，PepGen还展示了其针对肌强直性营养不良症1型（DM1）的PGN-EDODM1的预临床数据，该药物在体外实验中显示出减轻疾病症状的潜力。

勃林格殷格翰宣布其创新药物BI 1015550针对特发性肺纤维化（IPF）和其他进展性纤维化性间质性肺疾病（PF-ILD）的III期临床试验FIBRONEER™成功入组首例中国患者。该试验是全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估BI 1015550在IPF和PF-ILD患者中的有效性和安全性。中国医学科学院北京协和医院徐作军教授牵头的中国地区临床试验已开始招募患者，计划入组IPF患者135名，PF-ILD患者149名。试验主要研究终点为第52周用力肺活量（FVC）较基线的绝对值变化，次要终点包括IPF/ILD急性加重、因呼吸系统原因住院或死亡等事件的发生时间。勃林格殷格翰期望通过这项研究为肺纤维化患者提供新的治疗方案。