Panavance Therapeutics Inc.宣布，其肿瘤细胞选择性小分子药物GP-2250（misetionamide）的摘要被选为在2023年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上的海报展示。该会议将于4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多的橙县会议中心举行。GP-2250是一种独特的氧化噻唑衍生物，具有独特的双重作用机制，能够选择性破坏癌细胞的能量代谢并影响核因子-κB（NFκB），从而抑制癌细胞的生长和增殖。Panavance正在推进GP-2250的注册临床试验，预计2024年早期开始，包括针对卵巢癌和胰腺癌的试验。该公司的目标是改善癌症患者的治疗效果和生活质量。

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.（MTPA）在2023年3月20日宣布，将在美国德克萨斯州圣安东尼奥举行的美国管理护理药师学会（AMCP）年会上展示一项关于RADICAVA（edaravone）在肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗中真实世界数据的海报。该研究是一项回顾性观察性研究，评估了在美国真实世界环境中接受RADICAVA治疗的ALS患者的基线人口统计学和临床特征。RADICAVA于2017年5月5日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗ALS，口服制剂RADICAVA ORS于2022年5月12日获得批准。MTPA表示，他们希望这些数据能加深对RADICAVA在ALS治疗中作用的了解，并为正在使用或考虑使用该药物治疗的医生提供有价值的见解。

Aviceda Therapeutics，一家专注于利用糖生物学调节先天免疫系统和缓解慢性非消退性炎症的私营生物技术公司，宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药研究申请（IND）。该申请支持其领先的眼内注射资产AVD-104（一种新型糖基化纳米颗粒）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的黄斑变性，这是65岁以上人群中最常见的致盲眼病。Aviceda此前宣布，其IND启动的GLP毒性研究成功完成，多项研究显示AVD-104多个剂量均具有良好的耐受性。这包括在非人灵长类动物和兔子（共80只动物）中进行的剂量范围研究，以支持持续开发和启动人体临床试验。AMD是一种导致60岁以上成年人中度至重度视力丧失的主要原因，目前在美国约有1100万人受到影响。Aviceda Therapeutics拥有一个专有的HALOS™纳米技术平台和一个用于治疗AMD继发的黄斑变性的IND准备好的眼科领先产品。AVD-104是一种眼内纳米颗粒分子，具有独特的双重作用机制，通过调节关键炎症途径来治疗黄斑变性。AVD-104已显示出在体外/体内抑制炎症和补体途径的强大疗效，并有可能每4-6个月给药一次。在多种动物模型中，包括非

RayzeBio公司宣布完成针对SSTR+胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者的RYZ101 Phase 1b临床试验的入组工作。该试验旨在评估RYZ101的安全性、耐受性和药代动力学。RYZ101是一种针对SSTR2表达的肿瘤的靶向放射性药物，旨在为患者提供新的治疗选择。试验中，所有17名患者均接受了最高推荐剂量。公司首席医疗官Susan Moran表示，期待在年底前报告试验的安全性和初步疗效结果，并进入III期注册研究。GEP-NETs是一种罕见肿瘤，每年美国约有1.8万名患者。大多数GEP-NETs表达SSTR2，而Lutathera是一种针对SSTR+ GEP-NETs的靶向放射性药物，但大多数接受Lu177治疗的病人最终会经历肿瘤进展。

AC Immune公司在AD/PD™ 2023国际阿尔茨海默病与帕金森病会议上将展示其精准医疗药物管线的新临床和临床前数据，共十项展示。公司首席医疗官Johannes Streffer将参加关于阿尔茨海默病免疫疗法的专家论坛。AC Immune的CEO Andrea Pfeifer表示，这些展示展示了公司向精准医疗和疾病预防转变治疗模式的进展。AC Immune在阿尔茨海默病和帕金森病的研究项目正在推进，巩固了其在神经退行性疾病疫苗开发领域的领先地位。会议中，AC Immune将展示包括新型疫苗ACI-24、ACI-7104以及抗体治疗和诊断方法等在内的研究成果。

Esperion公司宣布完成其注册直接发行，共发行33,170,747股普通股及其等值证券和购买同等数量普通股的短期认股权证，每股股票（或等值证券）及认股权证组合购买价格为1.675美元。短期认股权证立即可执行，有效期为三年半，行权价格为每股1.55美元。此次发行的总毛收入约为56.7百万美元，公司将用于一般企业用途。此外，公司还修改了2021年12月发行的9,024,212股普通股购买认股权证，行权价格降至每股1.55美元，并延长至发行关闭后三年半到期。

OrsoBio公司宣布，其研发的针对严重代谢紊乱的治疗药物TLC-3595在2a期临床试验中已对首位患者进行给药。该试验旨在评估TLC-3595在胰岛素抵抗患者中的安全性和胰岛素敏感性增强效果，包括使用批准的降糖疗法治疗的2型糖尿病患者。预计到2023年底将公布支持TLC-3595安全性和有效性的概念验证数据。全球有5.37亿成年人患有糖尿病，预计到2030年将增长至6.4亿，到2045年将增至7.8亿。胰岛素抵抗是糖尿病发生发展的关键因素，可导致心血管疾病、肾脏疾病和癌症等多种并发症。OrsoBio公司首席医疗官Rob Myers表示，随着全球2型糖尿病负担的日益加重，开发新型、耐受性好的增强胰岛素敏感性的疗法的需求从未如此迫切。TLC-3595是一种新型和选择性的ACC2抑制剂，旨在通过增加脂肪酸氧化、减少异位脂质积累和改善骨骼肌和肝脏的胰岛素敏感性来治疗2型糖尿病。该化合物可能还具有治疗其他以脂肪酸氧化受损为特征的疾病（如肝硬化伴肌少症和NASH）的潜力。

Athenex公司2022年第四季度和全年业绩更新显示，产品销售收入同比增长27%和33%，但净亏损为3420万美元，每股亏损4.28美元。公司专注于推进其NKT细胞疗法平台，并报告了两个主要CAR-NKT细胞疗法产品的积极临床数据。KUR-501和KUR-502的临床试验正在进行中，而KUR-503的IND申请计划于2024年提交。此外，公司结束了503B无菌复合产品的生产和市场退出，并进行了20:1的股票分割。财务方面，研发费用同比下降33%，销售和营销费用同比下降30%。公司现金流紧张，正在实施成本节约计划并计划变现资产以延长现金流。

Vaccitech公司宣布了VTP-200疫苗在HPV001临床试验中的中期数据，该疫苗用于治疗低级别宫颈HPV病变的女性。数据显示，VTP-200耐受性良好，未出现产品相关的严重不良事件，初步免疫原性结果令人鼓舞，特别是对E1、E2和E6抗原的反应。临床试验将继续按计划进行至12个月的主要终点。VTP-200旨在治疗HPV感染，可能是在病毒引起高级别病变之前。中期数据将在2023年4月17日至21日在华盛顿举行的国际人乳头瘤病毒会议上口头报告。

Enlivex Therapeutics宣布，其正在进行的一项关于Allocetra™的Phase I/II临床试验的初步数据审查已完成，该试验旨在评估Allocetra™作为标准化疗的辅助治疗，用于治疗晚期腹膜转移患者。以色列卫生部和独立数据安全监测委员会（DSMB）均批准了继续进行该研究并开放下一队列。初步数据显示，Allocetra™在腹膜腔内注射的安全性良好，DSMB建议增加下一队列的起始剂量。该试验旨在评估Allocetra™与标准化疗联合使用的安全性和初步疗效，预计将招募约12名患者。Allocetra™是一种旨在重编程巨噬细胞的通用细胞疗法，有望为多种临床疾病提供新的免疫治疗机制。

康维吉特疗法公司宣布，其主导资产CONV01-α（225Ac-J591），一种针对前列腺特异性膜抗原（PSMA）的单克隆抗体，与放射性元素钍-225（225Ac）连接，将在美国癌症研究协会（AACR）2023年年会上进行临床试验口头报告。该报告由威尔斯柯林医学院血液病学与医学肿瘤学助理教授琼斯·T·纳西夫博士呈现，标题为“分剂量225Ac-J591的I期剂量递增研究：去势抵抗性前列腺癌的转移性”。该研究旨在评估CONV01-α在治疗去势抵抗性前列腺癌中的安全性和有效性。康维吉特疗法公司专注于开发新一代放射性药物疗法，其技术由威尔斯柯林医学院泌尿肿瘤学教授尼尔·班德尔博士开发，并由康奈尔大学授权。CONV01-α是一种单克隆抗体，与放射性α粒子发射体钍-225结合，旨在特异性地结合PSMA，将放射性载荷直接递送至前列腺癌细胞，最小化对周围健康组织的损伤。

美国Vaxxinity公司宣布，其研发的新一代免疫治疗疫苗VXX-401的随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验已开始，该疫苗旨在通过针对PCSK9来降低低密度脂蛋白（LDL）胆固醇，以降低心脏病风险。这项临床试验旨在评估VXX-401的安全性、耐受性和免疫原性，并观察其对胆固醇水平的影响。VXX-401的初步临床试验数据表明，该疫苗在降低LDL胆固醇的同时，不会影响高密度脂蛋白（HDL）胆固醇水平，显示出其安全性和有效性。Vaxxinity公司致力于通过其创新的疫苗技术平台，为全球慢性疾病治疗提供高效、经济的解决方案。

Rubedo Life Sciences在2023年美国皮肤病学年会期间向关键意见领袖展示了其小分子疗法针对衰老细胞治疗皮肤病的体内疗效数据。该数据表明，Rubedo的领先化合物显著降低了与皮肤衰老细胞相关的衰老标志物，并显著改善了皮肤病理生理表现，如化疗诱导的皮肤纤维化和皮炎中的慢性脱屑。Rubedo Life Sciences计划进行首次人体研究，针对由慢性炎症和退行性纤维化引起的多种皮肤症状。该公司利用其专有的单细胞多组学平台ALEMBIC™，通过其选择性细胞衰老平台SenTech™，识别具有衰老特征的病理细胞，并开发针对这些细胞的强力且选择性的化合物。

NurExone Biologic Inc.公布其实验性药物ExoPTEN在治疗脊髓损伤方面的积极成果，该药物在以色列的实验室进行的一项内部临床前研究中，使75%的瘫痪大鼠恢复了后肢反射、部分运动功能和感觉控制。ExoPTEN是一种基于ExoTherapy平台的药物，旨在通过鼻腔给药，以最小侵入性方式治疗脊髓损伤，促进神经元再生和重新连接。该研究显示，接受ExoPTEN治疗的四只大鼠中有75%对治疗有反应，恢复了后肢反射、部分运动功能，且没有表现出自我伤害行为，表明没有压力。此外，ExoTherapy平台有望改变脊髓损伤的治疗方式，并显著提高患者预后。全球脊髓损伤治疗市场预计到2027年将达到52亿美元，其中急性脊髓损伤市场为29亿美元，基于外泌体的技术（诊断和治疗）市场为23亿美元。NurExone Biologic Inc.致力于为脊髓损伤社区提供这种创新技术。

MoonLake Immunotherapeutics发布2022年第四季度及全年财务报告，并更新业务进展。公司财务状况稳健，截至2022年12月31日，持有现金、现金等价物和短期可交易债务证券共计7210万美元，预计将支持公司到2024年下半年及至少12个月以上的关键数据公布。公司新型IL-17A和IL-17F抑制剂sonelokimab在HS领域的竞争优势得到进一步巩固。全球Phase 2试验中，sonelokimab在HS患者中的入组和随机分组提前完成，预计2023年6月底前公布主要结果，并在第四季度完成最终报告。在PsA的全球Phase 2试验中，患者入组按计划进行，预计2023年底公布主要结果。MoonLake计划于2023年4月19日举办资本市场日，讨论近期进展和未来催化剂。

Dyne Therapeutics宣布，其针对Duchenne肌营养不良症（DMD）的实验性疗法DYNE-251获得美国FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定，该疗法旨在治疗对exon 51跳跃疗法有适应症的DMD突变。DYNE-251正在全球1/2期DELIVER临床试验中进行评估，该试验预计将在2023年下半年报告初步数据。Dyne Therapeutics专注于开发针对遗传性疾病的创新疗法，其FORCE™平台旨在克服肌肉组织递送的限制。DYNE-251是一种磷酰二胺甲酰基吗啉寡核苷酸（PMO）与结合转铁蛋白受体1（TfR1）的片段抗体（Fab）结合的药物，旨在实现靶向肌肉组织递送并促进核中的exon跳跃，以使肌肉细胞产生截短的功能性肌营养不良蛋白，从而停止或逆转疾病进展。Dyne Therapeutics还正在开发针对其他exon跳跃适应症的DMD患者的临床前项目。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其ARO-APOC3快速通道资格，用于降低患有家族性胆固醇酯血症（FCS）的成年患者的甘油三酯水平。ARO-APOC3此前已获得FDA和欧盟的孤儿药资格。ARO-APOC3是Arrowhead公司针对载脂蛋白C-III（APOC3）的RNA干扰疗法，旨在治疗严重高甘油三酯血症（SHTG）、混合性血脂异常（MD）和FCS患者。FCS是一种罕见的遗传性疾病，会导致甘油三酯水平严重升高，可能引发急性且可能致命的胰腺炎。目前尚无FDA批准的FCS治疗方法。快速通道程序旨在促进严重疾病药物的开发和审查，以满足未满足的医疗需求。这一资格使Arrowhead有资格获得多项潜在好处，包括与FDA更频繁的互动、加速批准和优先审查资格，以及滚动审查新药申请（NDA）。ARO-APOC3正在FCS患者的3期PALISADE临床试验、SHTG患者的2期SHASTA-2临床试验以及MD患者的2期MUIR临床试验中进行研究。Arrowhead Pharmaceuticals致力于通过沉默导致疾病的基因来治疗难治性疾病。其疗法利用RNA干扰机制，