云顶新耀宣布其创新药依嘉在中国获得新药上市许可，用于治疗成人复杂性腹腔内感染，并计划今年三季度在中国启动商业化。这标志着云顶新耀从临床阶段向综合性生物制药公司转型的重要一步。依嘉已在新加坡、中国香港等地获批上市，并得到多个国际指南推荐。此外，云顶新耀还布局了其他同类领先产品，包括头孢吡肟/他尼硼巴坦和Ever206，旨在解决临床耐药菌困境。

IN8bio公司宣布，其基于gamma-delta T细胞的CAR-T技术INB-300在AACR年度会议上展示的预临床数据表明，该技术能够针对恶性细胞同时保护健康组织。IN8bio的非信号CAR（nsCAR）平台基于gamma-delta T细胞的天然先天免疫识别，通过使用缺乏CD3z信号域的CAR，该公司相信已创建了一种能够区分肿瘤和健康组织的科技。INB-300，一种针对CD19的nsCAR构建（ns19CAR），在证明概念研究中显示出区分白血病和健康细胞的能力，杀死80%的白血病细胞，仅杀死5%的健康B细胞。IN8bio计划在AACR年度会议上展示关于nsCAR平台更新的数据和计划下一步行动。

Jnana Therapeutics将在2023年遗传代谢疾病学会（SIMD）年会上展示其领先项目——治疗苯丙酮尿症（PKU）的潜在首创口服小分子疗法的前期临床数据。该数据表明，通过抑制中性氨基酸转运蛋白SLC6A19，可以增加尿液中氨基酸（包括苯丙氨酸）的排泄，并降低PKU小鼠模型中的血浆苯丙氨酸水平。Jnana Therapeutics正在完成JNT-517的1a期研究，这是一种使用其专有的RAPID化学蛋白质组学平台发现的潜在疗法，该平台能够揭示难以治疗的疾病靶点的独特结合位点，并识别出调节这些位点的创新小分子。JNT-517是一种针对苯丙氨酸转运蛋白SLC6A19的选择性小分子抑制剂，有望成为治疗PKU的首创口服疗法。

Aprea Therapeutics公司宣布，其针对DNA损伤反应途径的合成致死性癌症疗法项目ATRN-119和ATRN-W1051的摘要被选为在美国癌症研究协会（AACR）2023年年度会议上进行展示的论文。该会议将于2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多举行。论文标题为“ATRN-119和ATRN-W1051：新型且可能耐受性良好的ATR和WEE1抑制剂，用于靶向癌症治疗”，展示日期和时间定于4月19日早上9点（东部时间）。Aprea Therapeutics是一家总部位于宾夕法尼亚州道伊尔斯特恩的生物制药公司，专注于开发和商业化基于合成致死性的癌症疗法，其领先项目ATRN-119是一款处于临床阶段的ATR抑制剂，用于治疗实体瘤。

Surface Oncology公司在2023年3月16日宣布，将在美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示其新型免疫疗法SRF114的临床前数据。SRF114是一种针对肿瘤微环境的全人源、去糖基化抗CCR8抗体，旨在选择性清除肿瘤微环境中的CCR8+调节性T细胞。公司在预临床研究中发现，SRF114可通过抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和/或抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）途径清除肿瘤内的调节性T细胞，并降低了小鼠模型中的肿瘤生长。这些发现支持将SRF114作为具有推动患者抗肿瘤免疫潜力的治疗候选药物推进。Surface Oncology是一家专注于肿瘤微环境的下一代抗体疗法免疫肿瘤学公司，其产品线包括SRF388和SRF114两个完全拥有的项目，以及与诺华和葛兰素史克合作的两个项目。

Elevar Therapeutics公司宣布，其研发的口服酪氨酸激酶抑制剂rivoceranib在多种癌症治疗中显示出临床效果，包括肝癌、腺样囊性癌等。该药与camrelizumab联合治疗肝癌在2022年ESMO大会上显示出延长生存期和缓解期，计划于2023年上半年向美国FDA提交新药申请。此外，rivoceranib作为单药治疗腺样囊性癌在2022年ASCO年会上显示出显著疗效。Elevar Therapeutics公司将在2023年AACR年会上展示rivoceranib的研究成果，该药已在中国获批用于胃癌和晚期肝癌治疗。

Shoreline Biosciences公司在2023年3月16日宣布，将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其基于诱导多能干细胞（iPSCs）的下一代细胞免疫疗法的前期临床数据。该公司利用其专有的iPSC衍生的自然杀伤（iNK）细胞和巨噬细胞（iMACs）平台，开发出一种新型方法，用于从克隆性主iPSCs中大规模生产自然杀伤细胞，并通过CISH敲除技术，为下一代现成癌症免疫疗法提供支持。该研究将在2023年4月17日于奥兰多举行的AACR年会上进行展示，摘要编号为2919。Shoreline Biosciences致力于开发基于iPSCs的细胞免疫疗法，其设计技术基于对iPSC分化、免疫细胞生物学和基因工程的深入理解，旨在开发特定效应细胞类型，包括iNK细胞和iMACs，作为同种异体“现成”的细胞免疫疗法，旨在提供持久性、可扩展性、安全性和有效性。公司正在与Kite（一家Gilead公司）和贝达药业等战略合作伙伴共同推进其产品管线，并已进入临床试验阶段。

Vertex制药公司宣布，其研发的APOL1抑制剂inaxaplin（VX-147）在治疗APOL1介导的肾病（AMKD）方面取得显著进展。该研究发表在《新英格兰医学杂志》上，结果显示inaxaplin能够显著降低患者蛋白尿，且耐受性良好。Vertex计划在正在进行中的2/3期关键性试验中进一步探索inaxaplin的潜力，并希望将这一潜在疗法带给等待的患者。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予inaxaplin突破性疗法认定，欧洲药品管理局（EMA）也授予其优先药品和孤儿药认定。

Sapience Therapeutics公司将在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示两项突破性研究成果，涉及新型肽疗法ST101和ST316。ST101是一款针对C/EBPβ的新型肽拮抗剂，正在进行针对晚期肿瘤患者的II期临床试验，已取得初步疗效。ST316是一款针对β-catenin的肽拮抗剂，已完成IND申请并进入I期临床试验。Sapience Therapeutics致力于开发针对癌症的肽疗法，其产品管线中的SPEARs™技术能够针对传统上难以药物治疗的转录因子。

Arbutus Biopharma宣布其口服RNA降解剂AB-161进入1期临床试验，旨在评估其在治疗乙型肝炎病毒（HBV）患者中的安全性和耐受性。AB-161旨在通过选择性抑制宿主蛋白来降低HBsAg水平和抑制病毒复制，有望为HBV患者提供功能性治愈。该1期临床试验为双盲、随机、安慰剂对照试验，预计将在2023年下半年公布初步数据。Arbutus专注于开发针对特定病毒疾病的创新疗法，目前的研究领域包括HBV、SARS-CoV-2和其他冠状病毒。

Abeona Therapeutics Inc.宣布，其针对RDEB（隐性营养不良性大疱性表皮松解症）的EB-101治疗药物的III期临床试验数据将在东京举行的ISID会议上进行口头报告。该研究显示EB-101在治疗RDEB方面具有积极的安全性和有效性数据。EB-101是一种自体工程细胞疗法，旨在治疗RDEB，一种罕见且目前无有效治疗方法的疾病。该疗法通过基因转移技术将功能性的COL7A1基因导入患者自身的皮肤细胞中，并移植回患者体内，以促进伤口愈合。Abeona Therapeutics正在开发针对严重疾病的细胞和基因疗法，其产品线包括针对眼科疾病的AAV基因疗法。

Pyxis Oncology公司宣布，其新型抗体药物偶联物（ADC）PYX-201的首个临床试验已开始进行，该药物针对纤维连接蛋白的EDB区域，有望治疗多种难以治疗的癌症。预计2024年初将公布初步数据。PYX-201通过三种不同的机制全面靶向肿瘤，包括通过旁路效应杀死邻近肿瘤细胞，并刺激抗肿瘤免疫活性。该 Phase 1试验名为PYX-201-101，旨在评估PYX-201的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步疗效。Pyxis Oncology致力于开发下一代抗癌疗法，并已启动其首个临床试验，标志着公司向临床阶段公司的转变。

Werewolf Therapeutics公司宣布将在美国癌症研究协会（AACR）2023年年度会议上展示其研发的癌症治疗新药。该公司利用其PREDATOR™平台开发了一种名为INDUKINE™的条件激活分子，旨在刺激人体免疫系统。其最先进的临床阶段产品WTX-124和WTX-330是系统递送的条件激活IL-2和IL-12分子，用于治疗实体瘤。公司将在会议期间展示两个临床试验的进展，包括WTX-124和WTX-330在多种肿瘤类型中的应用情况。

Alterity Therapeutics宣布在美国开始进行其Phase 2临床试验，该试验针对多系统萎缩（MSA）疾病，一种罕见的、高度致残的帕金森病相关疾病。试验的首位受试者已在范德堡大学医学中心接受给药。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估ATH434治疗对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响，以证明药物作用，并评估安全性和药代动力学。ATH434是一种口服剂，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白的聚集。该药物在临床前研究中显示出减少α-突触核蛋白病理和通过恢复大脑中正常的铁平衡来保护神经细胞的作用。MSA是一种罕见的神经退行性疾病，其症状反映了大脑和脊髓中不同类型神经细胞的逐渐功能丧失和死亡。目前，尚无药物能够减缓疾病进展，也没有治愈方法。

Aldeyra Therapeutics完成了一项针对视网膜色素变性（一种罕见遗传性眼病）的ADX-2191（甲氨蝶呤注射剂）的二期临床试验的招募。该试验针对携带P23H基因突变的八名患者，患者接受每月或每两周一次的ADX-2191玻璃体注射，为期三个月。试验的主要终点是安全性，次要终点包括视力、视网膜功能和形态的变化。Aldeyra公司致力于开发治疗视网膜色素变性的新疗法，期待今年上半年公布试验结果。ADX-2191是一种新型玻璃体注射剂，旨在清除变性的视杆蛋白，该蛋白是易受遗传突变影响的视觉周期蛋白。

Tonix制药公司宣布，其新型抗抑郁药物TNX-601 ER（替奈普汀缓释片）的Phase 2临床试验“UPLIFT”已开始招募患者。该药物是一种每日一次的替奈普汀缓释片，与欧洲、亚洲和拉丁美洲已使用三十多年的替奈普汀钠即释片生物等效。TNX-601 ER旨在通过恢复神经可塑性和神经发生来治疗重度抑郁症（MDD），而非传统抗抑郁药通过调节神经递质水平和活动。预计2023年第四季度将公布中期分析结果。美国每年约有2100万成年人患有重度抑郁症，TNX-601 ER有望为这一患者群体提供新的治疗选择。

NeuroSense Therapeutics Ltd.宣布，其首席医疗官Dr. Ferenc Tracik和商业发展副总裁Nedira Salzman-Frenkel将参加2023年3月20日至22日在瑞士巴塞尔举行的第17届BIO-Europe Spring合作会议。他们将与潜在的战略合作伙伴和合作者会面，讨论NeuroSense正在推进的研发管线。NeuroSense的领先组合药物PrimeC正在进行全球2b期临床试验，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），预计2023年下半年公布主要结果。其他项目包括阿尔茨海默病的治疗，预计2023年上半年进入2期临床试验，以及帕金森病的治疗，目前处于临床前阶段，预计2023年上半年公布生物标志物数据。感兴趣与NeuroSense会面的BIO-Europe参与者可以通过合作系统或直接联系NeuroSense。NeuroSense是一家专注于发现和开发治疗神经退行性疾病（如肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病和帕金森病）的生物技术公司，认为这些疾病是目前最大的未满足医疗需求之一，目前针对患者的有效治疗选择有限。