Medivir公司宣布，其领先项目 fostroxacitabine bralpamide（fostrox）在肝癌（HCC）治疗中的潜在效果将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示。该研究由Medivir首席科学官Fredrik Öberg在会上进行，研究结果表明，fostrox与抗PD-1抗体和激酶抑制剂联合使用可增强抗肿瘤效果。Fostrox是一种针对肝脏癌症的药物，旨在减少副作用，目前正在进行HCC的联合研究。肝癌是全球癌症相关死亡原因的第三大杀手，目前的治疗效果有限，死亡率高。Medivir致力于开发针对癌症的创新药物，以解决高未满足的医疗需求。

北海康成制药有限公司宣布，其药物CAN008（asunercept）与替莫唑胺/放疗联合治疗新诊断胶质母细胞瘤（GBM）的I/II期研究长期随访数据显示，试验结束三年后，五年总体生存率达67%。该研究在台湾桃园长庚纪念医院进行，主要研究者为魏国珍教授。高剂量CAN008队列两年总生存率为83%，三年、四年、五年总生存率为67%，中位无进展生存期为17.95个月。与既往研究相比，这一结果显著提高。CAN008目前正在中国进行GBM的一线用药的关键性II期临床试验，预计2023年中可获得中期数据分析。

南京三迭纪医药科技有限公司与勃林格殷格翰中国签署合作协议，旨在探索3D打印技术在加速新化学分子药物剂型开发中的应用。双方将围绕新药物分子进行快速制剂研发，三迭纪利用MED® 3D打印技术进行药物制剂结构设计，开发多种原型制剂，提升新药研发速率与成功率。此次合作是继2021年三迭纪入选勃林格殷格翰全球opnMe项目后的正式合作，三迭纪作为3D打印药物技术平台型公司，其首创的MED® 3D打印技术具有普适性，可用于小分子和大分子药物的开发。勃林格殷格翰中国药物开发部负责人卢君博士和三迭纪创始人成森平博士均表示，期待此次合作能够展现3D打印技术在新药研发中的价值，深化合作以赋能全球药物开发。三迭纪成立于2015年，致力于建设3D打印药物技术平台，拥有丰富的3D打印产品管线，已完成6轮融资。勃林格殷格翰中国是全球领先的生物制药公司之一，致力于将更多创新产品带给中国患者。

生物医药高科技公司诺诚健华将在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布旗下多项肿瘤管线最新临床前数据。其中，ICP-490是一款高效选择性IKZF1/3降解剂，对多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤具有强大的抗肿瘤活性。此外，公司还将展示BTK抑制剂奥布替尼、抗CD19抗体tafasitamab和免疫调节剂IMiD来那度胺联合治疗B细胞恶性肿瘤的研究，以及SHP2变构抑制剂ICP-189的临床前开发。AACR年会于2023年4月14日至19日在美国新奥尔良举行，是全球规模最大的癌症研究会议之一。诺诚健华是一家专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病领域新药研制的商业化阶段公司，在北京、南京、上海、广州、香港以及美国设有分支机构。

江苏博创生物科技有限公司近日完成天使轮融资，由道彤投资天使基金独家投资，资金将用于高纯度活性胶原提取、口腔骨组织引导膜胶和人工角膜开发等。博创生物成立于2022年6月，与华东理工大学等高校合作，核心技术源自刘昌胜院士团队。公司利用“生物大分子电化学沉积”技术平台，开发高端人工角膜、骨膜等创新产品，致力于胶原修复产品更新换代。产品在精细结构控制、生物活性及成本方面具有优势，首期开发不对称结构口腔骨组织引导再生膜及高透光人工角膜。道彤投资看好生物材料行业发展潜力，博创生物基于刘昌胜院士团队的专业积累进行产品化、商业化，推动膜类生物材料行业发展。

辉瑞公司和阿斯利康公司宣布，他们在3期EMBARK试验中评估XTANDI（恩杂鲁胺）治疗非转移性激素敏感性前列腺癌（nmHSPC）患者的积极结果。该试验招募了高风险生化复发的nmHSPC患者，随机分配到三个研究组：XTANDI加亮丙瑞林、安慰剂加亮丙瑞林或XTANDI单药治疗。结果显示，与安慰剂加亮丙瑞林组相比，XTANDI加亮丙瑞林组在无转移生存期（MFS）方面具有统计学上显著和临床意义上的改善。此外，XTANDI单药治疗组与安慰剂加亮丙瑞林组相比，MFS也显著改善。研究还达到了其他关键次要终点，包括前列腺特异性抗原（PSA）进展时间和首次使用新抗癌疗法的时间。XTANDI作为美国批准用于前列腺癌三种疾病状态的唯一新型激素疗法，已经在全球范围内治疗了超过72万名患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司（Novartis）的Tafinlar（dabrafenib）+ Mekinist（trametinib）组合疗法，用于治疗1岁及以上患有低级别胶质瘤（LGG）且BRAF V600E突变的儿童患者。这一批准基于TADPOLE临床试验的结果，显示与标准治疗相比，Tafinlar + Mekinist在总缓解率（ORR）和无进展生存期（mPFS）方面均有显著改善。此外，Tafinlar和Mekinist的液体配方也已获得批准，便于在不同批准的适应症中给药。Tafinlar + Mekinist现在已在六个适应症中获得批准，用于治疗多种BRAF V600E实体瘤，包括黑色素瘤、甲状腺癌和肺癌。这一批准标志着Tafinlar + Mekinist成为首个也是唯一获得批准的治疗BRAF V600E LGG儿童患者的靶向治疗组合疗法。

Alpine Immune Sciences将在ASCPT年度会议和ISN世界肾脏病大会上展示关于Povetacicept（ALPN-303）的研究成果。Povetacicept是一种针对BAFF和APRIL的双重拮抗剂，用于治疗多种B细胞和/或自身抗体相关疾病。公司在ASCPT会议上将展示Povetacicept的早期临床PK/PD建模和模拟，以及在ISN世界肾脏病大会上将展示其在健康成人中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的研究结果。Povetacicept在RUBY-1一期临床试验中表现出良好的耐受性，并支持每四周一次的剂量方案。Alpine Immune Sciences致力于开发创新免疫疗法，与全球领先的生物制药公司合作，拥有多样化的临床和临床前候选药物。

Jounce Therapeutics宣布，在INNATE Phase 2临床试验中，卵巢癌组合队列中的铂耐药卵巢癌患者对JTX-8064单药治疗及与PD-1抑制剂pimivalimab联合治疗产生了深层次且持久的反应。JTX-8064是一种针对巨噬细胞受体LILRB2/ILT4的人源化IgG4单克隆抗体，旨在抑制LILRB2与其配体的结合，从而将免疫抑制性巨噬细胞重编程为抗肿瘤状态。在卵巢癌组合队列中，35名患者接受了JTX-8064和pimivalimab治疗，其中5名患者达到RECIST 1.1标准，4名确认，且所有5名患者均持续研究超过六个月，肿瘤持续缩小。此外，Jounce正在寻求合作伙伴以推进JTX-8064项目。

Escient Pharmaceuticals在2023年3月17日至21日举行的美国皮肤病学会年会上，展示了其EP262研发项目的临床前数据。EP262是一种针对MRGPRX2受体的强效、高度选择性拮抗剂，可抑制肥大细胞脱颗粒和下游炎症级联反应，为多种肥大细胞介导的疾病提供新的治疗方法。研究显示，使用EP262治疗4周能有效减轻家尘螨/金黄色葡萄球菌肠毒素B（HDM/SEB）模型中特应性皮炎的疾病表型和Th2型炎症。该研究由Escient Pharmaceuticals的Joshua Wollam博士在会议上进行展示，详细内容可在Escient的官方网站上查看。EP262是一种每日一次的小分子拮抗剂，可阻断MRGPRX2的激活，从而治疗多种肥大细胞介导的疾病，包括慢性荨麻疹和特应性皮炎。Escient Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗神经感觉炎症性疾病的创新疗法的临床阶段公司，其产品管线包括针对MRGPRX2和MRGPRX4的小分子拮抗剂。

Merck公司更新了非注册性2期KeyVibe-002临床试验开放标签部分的进展。该试验评估了MK-7684A，这是一种vibostolimab（一种抗TIGIT疗法）和pembrolizumab（KEYTRUDA）的联合配方，用于治疗经过免疫疗法和铂类双药化疗后疾病进展的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。试验结果显示，MK-7684A单独使用并未达到进展无进展生存期（PFS）的主要终点，且与docetaxel（标准治疗方案）相比，疗效数值上较低。Merck通知研究调查员，除非医生认为患者单独使用MK-7684A有益，否则该研究臂的患者应切换至标准治疗方案。试验的盲法部分将继续评估MK-7684A与docetaxel联合使用与单独使用docetaxel的疗效。MK-7684A的安全性特征与先前报道的研究中观察到的vibostolimab和pembrolizumab的安全性特征一致，未观察到新的安全信号。结果将在有更多盲法研究臂数据可用时在即将举行的医学会议上公布。Merck正在进行一项广泛的临床试验，以评估MK-7684A单独使用以及与其他药物联合使用的安全性和疗效，涉及超过4000名患者。

Sarepta Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）决定在2023年5月29日监管行动日期之前，就SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）生物制品许可申请（BLA）举行公开咨询委员会会议。SRP-9001是Sarepta公司针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的研究性基因疗法。FDA领导层表示，对细胞和基因疗法的加速审批感兴趣，特别是针对罕见、致命的退行性疾病。Sarepta公司表示，虽然对决定变更感到失望，但他们对举行咨询委员会会议的决定表示满意，并已为会议做好准备。此外，Sarepta公司将举办电话会议和网络直播，讨论这一更新。

Pfizer公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）抗菌药物咨询委员会（AMDAC）以16票赞成1票反对的结果，支持PAXLOVID（尼玛特韦片/利托那韦片）在治疗轻至中度COVID-19成人患者中的安全性和有效性，这些患者有高风险发展为重症。AMDAC的投票结果将作为FDA决定是否批准PAXLOVID的参考。PAXLOVID是基于EPIC临床试验项目中的安全性和有效性数据，包括EPIC-HR研究的结果，该研究纳入了未接种疫苗、非住院的18岁及以上成年人，他们确诊患有COVID-19且存在发展为重症的风险。数据显示，在症状出现后5天内接受PAXLOVID治疗的患者，与安慰剂组相比，28天内COVID-19相关住院或死亡风险降低了86%。此外，PAXLOVID在真实世界中的临床特征与EPIC临床试验项目中的安全性和有效性结论一致，包括在Omicron变种及其谱系成为主要流行株时的观察结果。如果获得FDA批准，PAXLOVID将成为美国首个FDA批准的口服COVID-19治疗药物。

Ipsen公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于实验性药物palovarotène的新PDUFA日期，即2023年8月16日，用于治疗纤维性骨化性进展症（FOP）患者。这一日期是在Ipsen提交了包含额外临床试验数据的补充新申请后确定的，这些数据是在2022年12月FDA回复中要求的。如果获得批准，palovarotène将成为美国约400名FOP患者的首个治疗药物，FOP是一种罕见的骨骼疾病，会限制患者的寿命。Ipsen还请求欧洲药品管理局（EMA）的CHMP重新审视其对palovarotène的看法。此外，palovarotène已在加拿大获得批准，并在阿联酋获得有条件批准。

iOnctura公司宣布，其研发的口服新药roginolisib在治疗实体瘤和血液瘤方面的非临床研究已发表在《癌症研究通讯》期刊上。roginolisib是一种首创的非ATP竞争性PI3Kδ变构调节剂，能抑制肿瘤增殖并打破免疫耐受。该药在抑制实体瘤中PI3Kδ时表现出良好的安全性，毒性较低，且无需剂量调整。研究显示，roginolisib能抑制调节性T细胞增殖，同时不影响常规CD4+ T细胞和CD8+ T细胞，从而揭示肿瘤并保持正常免疫功能。此外，roginolisib还能增强CD8+ T细胞的记忆样细胞分化，提高抗肿瘤能力。在CT26结直肠癌和LLC肺癌模型中，roginolisib能增强对PD-1治疗的敏感性，重塑肿瘤浸润细胞平衡，增加CD8+和NK细胞浸润，减少抑制性免疫细胞。roginolisib在动物研究和I期临床试验中均未出现安全性问题，目前正在进行实体瘤和血液瘤的Ib/II期临床试验。

2023年3月17日，生物技术公司FibroBiologics在StartEngine上通过Reg CF证券发行迅速筹集了500万美元。这是公司在证券豁免下可募集的最高金额。此次发行已上线约四周了，所以很快就获得了全额认购。根据发行页面显示，FibroBiologics得到了713位投资者的支持，购买了B轮优先股。该公司估值高达2.5257亿美元。所筹资金一半将用于研究开发，另一半用于行政管理。

加州大学洛杉矶分校（UCLA）的研究团队，包括史蒂文·约纳斯博士、克里斯托弗·西特博士、萨蒂罗·德奥利维拉博士和克里斯托弗·邓尼博士，正在利用尖端生物工程和分子技术，开发一种突破性的通用癌症疫苗（UCV），该疫苗将利用人体免疫系统来检测、标记和杀死癌细胞。CancerVAX公司已与UCLA达成协议，获得该研究项目产生的所有知识产权和技术的独家许可权。CancerVAX公司致力于开发一种能够精确识别并摧毁癌细胞的新型疫苗，类似于COVID-19疫苗，该疫苗将利用人体自身的免疫系统来对抗癌症。同时，CancerVAX公司还与UCLA合作开发针对尤因肉瘤的单病种癌症治疗方法，尤因肉瘤是一种罕见但致命的骨和软组织癌症，主要影响儿童和年轻人。