Anaveon公司宣布在OMNIA-2（ANV419-102）研究中首次对患者进行ANV419药物给药，该研究是一项评估ANV419在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤中的安全性、耐受性和初步疗效的I/II期临床试验。ANV419是一种强效的IL-2Rb选择性IL-2激动剂，旨在实现高剂量IL-2的递送。研究数据显示，ANV419能够以可耐受且方便的方式递送高摩尔当量的IL-2，并优先刺激和扩张自然杀伤（NK）细胞和细胞毒性CD8+ T细胞。OMNIA-2研究是一项开放标签、I/II期适应性设计研究，将在欧洲多个地点进行，预计将招募最多52名复发/难治性多发性骨髓瘤患者。Anaveon预计将在2024年初报告OMNIA-2研究的初步数据。Anaveon正在进行多项临床试验，以确定ANV419在肿瘤学中的临床益处，并继续开发后续化合物，以利用ANV419的成功，将IL-2激动剂递送到抗癌细胞，并提高对低免疫原性肿瘤的疗效。

胡志明市初创公司Medigo获得200万美元融资，旨在构建越南远程医疗生态系统，提供全天候药品配送服务。平台已吸引50万活跃用户，与1000家药店合作，计划扩展至二线城市。创始人Ha Le因个人经历萌生创业想法，强调Medigo与24小时药店合作实现全天候服务。公司计划利用新资金扩大远程问诊、药品配送和家庭测试服务规模，竞争对手包括Doctor Anywhere等。East Ventures等投资者看好Medigo，认为其将推动医疗服务普及。中国医药电商市场持续增长，2018年销售规模达859亿元。

BioSenic, une société spécialisée dans les maladies auto-immunes/inflammatoires sévères et la réparation cellulaire, a réévalué les résultats de son essai de Phase III sur le viscosupplément JTA-004 pour l'arthrose du genou. Bien que l'étude n'ait pas atteint son critère principal, une analyse post-hoc a révélé que JTA-004 soulage la douleur chez un sous-groupe de patients atteints d'arthrose sévère, présentant des symptômes et une inflammation plus graves. Cette découverte modifie le profil thérapeutique d

和誉医药自主研发的CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）获得中美两国药品监管机构批准，进入针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的全球III期临床试验，成为首个由中国公司独立研发并推进临床的高选择性CSF-1R抑制剂。该试验在美国食品药品监督管理局（FDA）和中国药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准下同步启动，标志着Pimicotinib在临床开发上的重要里程碑。Pimicotinib在初步研究中表现出68%的客观缓解率，优于同类竞品，并显示出良好的安全性和药代动力学/药效学特征，被视为潜在的最佳药物。

康宁杰瑞生物制药宣布其自主研发的HER2双抗ADC JSKN003在中国完成首例患者给药，该药物在肿瘤治疗领域具有高靶向性和高活性。JSKN003利用糖基结构形成稳定的ADC药物，具有靶向HER2的优势，在多种肿瘤模型中表现出良好的安全性特征和疗效。此前，JSKN003已在澳大利亚开展临床研究，并在中国获得Ⅰ期临床试验批件。康宁杰瑞专注于创新肿瘤大分子药物的研发，拥有完整的产业链和多项专利，产品管线包括多个抗肿瘤新药，其中部分品种已获得孤儿药资格。

苏州集视医疗科技有限公司宣布完成天使轮融资，由远毅资本独家投资，资金将用于基于混合现实XR技术的视觉训练方法研发。集视医疗致力于常见眼病治疗与防控，产品覆盖弱视、干眼等，拥有自主知识产权。弱视是儿童常见眼病，传统遮盖疗法疗效有限。集视医疗与中科院合作，利用磁共振技术揭示弱视患者神经环路损害，研发视觉训练方法，通过特定图像刺激算法修复细胞层，实现视力恢复。集视医疗将引入高分辨率功能磁共振技术，研发应用于眼病诊疗的新范式，并布局更多眼科赛道。远毅资本表示，集视医疗结合脑科学、眼科临床、可穿戴技术，致力于提升眼科治疗水平，改善患者生活质量。

Tempest Therapeutics公司宣布，其执行科学总监Nathan Standifer将在SITC 2023春季科学会议上展示关于TPST-1120（一种口服选择性PPARα拮抗剂）的Phase 1临床试验的生物标志物数据。该数据表明，临床受益与脂肪酸氧化异常和基因表达之间存在关联。Standifer将在3月16日晚上6点至7点30分（美国山地时间）进行海报展示，海报标题为“TPST-1120，一种首创的人体PPAR-α拮抗剂：科学依据、临床活性和生物标志物评估”。Tempest Therapeutics是一家临床阶段的肿瘤学公司，致力于开发结合靶向和免疫介导机制的1类新药，以治疗多种肿瘤。公司正在推进多种小分子药物的研发，包括TPST-1120和TPST-1495，分别针对PPARα和EP2/EP4。此外，公司还在开发一种口服TREX1抑制剂，该抑制剂可控制cGAS/STING通路的激活。

Syndax Pharmaceuticals宣布，其研发的口服menin抑制剂revumenib在治疗核磷蛋白突变（mNPM1）和KMT2A重排（KMT2Ar）复发性/难治性急性白血病患者中取得了积极进展。该研究数据已发表在《自然》杂志上。Phase 1临床试验显示，在68名可评估安全性的复发性/难治性急性白血病患者中，60名患者可评估疗效，其中30%（18/60）的患者达到完全缓解/完全缓解后缓解，中位缓解时间为9.1个月。Revumenib具有良好的耐受性，没有因治疗相关不良事件而停药。此外，一项分析MEN1突变的研究也发表在《自然》杂志上，进一步证实了mNPM1和KMT2Ar急性白血病对menin-KMT2A相互作用的依赖性。Syndax首席执行官Michael A. Metzger表示，期待第三季度开始公布关键性AUGMENT-101试验的顶线数据，并可能在2023年底提交新药申请，revumenib有望成为首个获批准的menin抑制剂。

Capricor Therapeutics宣布，其针对杜氏肌肉萎缩症（DMD）的CAP-1002疗法正在进行HOPE-3 Phase 3临床试验，并计划在2023年第四季度报告中期分析结果。公司还与美国食品药品监督管理局（FDA）召开了B型CMC会议，讨论CAP-1002的生物制品许可申请（BLA）路径。此外，Capricor与Nippon Shinyaku扩大了合作，在日本利用DMD商业特许权，并获得了1200万美元的预付款和最高8900万美元的潜在里程碑付款。公司还计划发布关于其第四季度和全年的财务结果，并预计其现有现金、现金等价物和有价证券将足以覆盖到2024年第四季度的预期支出和资本需求。

MacroGenics公司近日宣布，通过过去八个月获得的2.5亿美元非稀释性资金，将现金储备延长至2025年。公司对TAMARACK研究设计进行了修改，旨在加速数据解读。在ASCO-GU会议上，公司展示了lorigerlimab（PD-1 × CTLA-4双特异性DART分子）单药疗法的初步临床数据。此外，公司还计划在2023年下半年提交针对新型抗体药物偶联物（ADC）的IND申请。在研发方面，公司正在推进多个临床前分子，并计划与Gilead Sciences合作开发下一代CD123 × CD3 DART分子MGD024。财务方面，公司2022年总收入为1.52亿美元，研发支出为2.07亿美元，净亏损为1.20亿美元。

Homology Medicines公司在ACMG年度临床遗传学会议上宣布了两项研究进展，包括针对苯丙酮尿症（PKU）的pheEDIT基因编辑试验和针对亨特综合征（MPS II）的juMPStart基因治疗试验。公司展示了支持这些试验启动的预临床数据，包括试验设计、免疫抑制方案以及HMI-103等候选药物的效力数据。公司总裁兼首席执行官Albert Seymour博士表示，这些临床试验基于强大的预临床数据，并期待在2023年中分享pheEDIT的初步临床数据，以及第二季度末分享juMPStart的初步临床数据。

I MUNON公司宣布，其基于DNA的免疫疗法IMNN-001（原名GEN-1）的摘要已被美国癌症研究协会（AACR）年度会议接受，将于2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多的橙县会议中心及虚拟形式上展示。该疗法目前处于二期临床试验阶段，用于治疗晚期卵巢癌。摘要标题为“不同剂量频率下GEN-1（一种白细胞介素-12免疫基因疗法）的疗效”。展示将于4月18日（9:00 AM - 12:30 PM）在海报区40号展板进行，由IMUNON公司临床前研究副总裁Jean Boyer博士进行展示。IMUNON是一家专注于利用人体自然机制开发创新治疗方法的生物技术公司，其平台技术包括TheraPlas和PLACCINE，分别用于免疫疗法和其他抗肿瘤核酸疗法，以及核酸疫苗的开发。IMUNON正在推进其主导的临床项目IMNN-001，并开展针对SARS-CoV-2病毒的核酸疫苗候选物的临床前研究。

全球生物制药公司UCB与Causal AI和“数字孪生”应用领导者Aitia宣布了一项早期药物发现合作，旨在发现和验证亨廷顿病的新型药物靶点和候选药物。亨廷顿病是一种影响大脑的遗传性疾病，会导致特定脑区神经细胞逐渐退化，引发运动、行为和认知能力问题。全球约有1万人中就有1人患有此病，目前尚无治愈方法，治疗选择有限。Aitia首席执行官兼联合创始人Colin Hill表示，他们希望通过Gemini数字孪生技术，利用大量多组学患者数据和因果AI，推动亨廷顿病药物发现和开发的重大突破。UCB执行副总裁兼首席科学官Dhaval Patel表示，他们很高兴与Aitia合作，以解开这种疾病的复杂性，并希望通过下一代科学和技术加速对人类病理生物学的研究，探索通过AI开发新型药物的可能性。

Comera Life Sciences于2023年3月16日发布了2022年第四季度和全年的财务报告，并更新了近期业务亮点。公司2022年业绩显著，与Regeneron扩大了研究合作，推出CLS-001皮下注射型vedolizumab，并加入SC Consortium推进皮下药物开发。第四季度营收156,000美元，同比增长，研发费用489,000美元，行政费用2,700,000美元，净亏损3,100,000美元。全年营收633,000美元，同比增长，研发费用1,700,000美元，行政费用10,700,000美元，净亏损18,400,000美元。

Pharmanovia获得Aeterna Zentaris旗下GHRYVELIN（Macimorelin）在欧洲经济区和英国的独家商业推广权，用于诊断成年生长激素缺乏症（AGHD）。Pharmanovia将从Aeterna Zentaris的现有合作伙伴Consilient Health处立即获得该许可。GHRYVELIN是一种ghrelin激动剂，用于诊断AGHD，并正在进行儿童发病生长激素缺乏症（CGHD）的诊断研究。Aeterna Zentaris正在寻求在美国、加拿大和其他未合作地区为Macrilen寻找新的合作伙伴。Pharmanovia计划利用其在欧洲内分泌学领域的专业知识，确保更多患者得到正确的诊断。

Pharmanovia与Aeterna Zentaris签订独家许可协议，获得成人生长激素缺乏症诊断药物GHRYVELIN（macimorelin）在欧洲经济区和英国的独家商业权利。该协议覆盖了从Consilient Health转交的权利以及未来针对儿童适应症的商业权利。Pharmanovia将继续拓展其内分泌学产品组合，该药物用于诊断成人生长激素缺乏症（AGHD），一种罕见且严重的疾病，影响每10000人中2至3人，具有显著的风险和降低生活质量。Pharmanovia CEO Dr James Burt表示，此次合作体现了公司引进新型、互补产品的能力，并强调将利用现有内分泌学工作的知识和平台，确保更多患者获得所需诊断。Aeterna Zentaris CEO Dr Klaus Paulini表示，Pharmanovia在营销诊断测试解决方案方面具有专业知识，并在欧洲内分泌学领域拥有稳固的足迹，因此此次合作是自然而然的选择。

Leucid Bio与伦敦的Great Ormond Street Hospital达成了一项开创性的商业合作协议，将在Zayed儿童罕见病研究中心的先进设施中制造其领先资产LEU011，用于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤。LEU011是一种新型横向CAR-T疗法，旨在提高治疗效率和拯救难治性癌症患者的生命。Leucid Bio计划在2023年上半年提交临床试验申请，并在获得监管批准后，在2023年下半年开始对患者进行治疗。Great Ormond Street Hospital拥有专业的细胞和基因疗法研发设施，包括无菌实验室、储存和专门培训设施。根据协议，GOSH将在Zayed中心的先进无菌实验室中与Leucid合作，并提供制造临床产品所需的质量保证服务。Leucid Bio将保留由此合作产生的知识产权。