Onconova Therapeutics公司宣布，其两项关于抗癌药物narazaciclib的研究摘要被美国癌症研究协会（AACR）年会接受，将在会上进行海报展示。研究显示，narazaciclib在治疗MCL（外套细胞淋巴瘤）方面具有单药抗肿瘤活性，且与ibrutinib（一种BTK抑制剂）联合使用时，对BTK抑制剂敏感和耐药的MCL细胞系均表现出协同抗肿瘤活性。此外，与FDA批准的CDK 4/6抑制剂相比，narazaciclib在抑制肿瘤细胞生长方面表现出更强的效果。Onconova Therapeutics是一家专注于癌症治疗的临床阶段生物制药公司，其产品候选药物narazaciclib正在美国和中国进行临床试验。

Boundless Bio公司在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了一项研究，揭示ecDNA携带肿瘤对checkpoint kinase 1（CHK1）抑制剂的敏感性增强，为治疗ecDNA驱动的肿瘤提供了潜在策略。该研究指出，ecDNA是存在于癌细胞中的独立于染色体的环状DNA，它们编码完整的基因，包括癌基因和调控区域，在肿瘤细胞中高度转录活跃，且缺乏着丝粒。由于缺乏着丝粒，ecDNA在细胞分裂过程中可以不对称地传递给子细胞，导致肿瘤细胞中基因扩增和拷贝数异质性。Boundless Bio公司致力于开发针对ecDNA的新药，以治疗癌基因扩增癌症。

Dermavant Sciences公司宣布，其Phase 3临床试验ADORING 2取得积极结果，评估了1%的VTAMA®（tapinarof）乳膏在2岁以下儿童和成人特应性皮炎（AD）患者中的疗效和安全性。结果显示，VTAMA乳膏在8周时达到了主要终点，显著改善了患者的皮肤状况，且在瘙痒评分方面也取得了显著改善。该研究结果表明VTAMA乳膏可能成为治疗特应性皮炎的非甾体类局部治疗选择，包括适用于2岁儿童的治疗方案。Dermavant Sciences正在开发VTAMA乳膏用于治疗特应性皮炎，并期待5月份公布另一项Phase 3临床试验ADORING 1的结果。

Vivace Therapeutics公司宣布，将在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上报告其创新抗癌药物VT3989的I期临床试验结果。VT3989是一种针对Hippo通路的新型TEAD蛋白家族自棕榈酰化抑制剂。该研究旨在评估VT3989在难治性转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和生物活性，包括难治性胸膜恶性间皮瘤和神经纤维瘤病2（NF2）突变肿瘤患者。研究包括剂量递增和剂量扩展阶段。VT3989在临床试验中显示出对依赖Hippo通路功能障碍的肿瘤的单药治疗活性，以及与其他抗癌疗法联合使用的潜力。Vivace Therapeutics是一家专注于靶向Hippo通路的创新药物研发公司，已获得7000万美元的风险投资。

Context Therapeutics公司宣布，其针对实体瘤的新型治疗药物CTIM-76，一种Claudin 6 x CD3双特异性抗体，将在2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上进行海报展示。CTIM-76目前处于临床前开发阶段，具有在肿瘤细胞上特异性结合并激活肿瘤内T细胞的能力。公司将于4月17日举办网络研讨会，讨论CTIM-76的临床前研究进展，并回答相关问题。Claudin 6在多种实体瘤中表达，如卵巢癌、子宫内膜癌、睾丸癌和胃癌，CTIM-76有望为大量患者提供治疗选择。

Intergalactic Therapeutics公司宣布其非病毒基因治疗项目IG-002在治疗ABCA4相关视网膜疾病方面取得积极进展。该研究首次证明，通过单次视网膜下注射编码人类ABCA4基因的DNA载体，能够在猪视网膜中持续表达人类ABCA4蛋白长达12个月，达到治疗ABCA4相关视网膜疾病所需的蛋白水平。基于这些令人鼓舞的结果，公司计划推进IND enabling研究和未来临床试验。Intergalactic Therapeutics的非病毒基因治疗平台旨在克服传统腺相关病毒（AAV）基因治疗技术的局限性，并有望为多种疾病提供治疗。公司计划在2024年将ABCA4项目推进至临床试验阶段，并评估其平台在其他组织类型的广泛应用。

Stoke Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准在针对儿童和青少年Dravet综合症的MONARCH 1/2a临床试验中，使用更高单剂量（70mg）的STK-001。这一新剂量组将补充正在进行的ADMIRAL研究中70mg多剂量评估。Dravet综合症是一种严重的遗传性癫痫，尽管有抗癫痫药物，但超过90%的患者癫痫发作无法得到充分控制。STK-001是一种针对Dravet综合症的基因病因的潜在新药。Stoke Therapeutics的CEO表示，需要一种针对Dravet综合症的疾病修饰方法，并期待2023年下半年发布初步数据。此外，MONARCH和ADMIRAL研究仍在进行中，旨在评估STK-001的安全性和耐受性，以及作为辅助抗癫痫治疗的效果。

Jazz Pharmaceuticals公司将于2023年4月14日至19日在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示五篇新摘要，涉及Zepzelca（lurbinectedin）、zanidatamab和JZP898的研究成果。公司表示，这些数据展示了其对推进下一代肿瘤学护理的承诺。其中，zanidatamab是一种新型HER2靶向双特异性抗体，JZP898是一种条件激活的干扰素α（IFNα）INDUKINE分子。Zepzelca已获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准用于治疗转移性小细胞肺癌。此外，Jazz Pharmaceuticals还宣布了与合作伙伴共同进行的多项临床试验。

Medicenna Therapeutics Corp.宣布，其一项关于MDNA132的IL-13诱饵受体选择性超级激酶的研究摘要被美国癌症研究协会（AACR）年度会议接受，将于2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多橙县会议中心进行海报展示。该研究聚焦于MDNA132的长期作用版本和BiSKITs™，这是一种将MDNA132与IL-2超级激动剂或抗PD1抗体融合的双功能超级激酶免疫疗法。MDNA132是一种针对肿瘤微环境的靶向免疫疗法，具有高亲和力和选择性，对IL13Rα2有高度表达，而在健康组织中则表达极低。Medicenna Therapeutics Corp.致力于开发新型、高度选择性的IL-2、IL-4和IL-13超级激酶，以及首创的增强型超级激酶。

Exscientia公司宣布，其四篇摘要已被美国癌症研究协会（AACR）年度会议2023年接受，将于4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多的橙县会议中心举行。这些摘要突出了Exscientia在精准发现、设计和个性化医疗方面的方法以及计划在临床上的创新。Exscientia创始人兼首席执行官Andrew Hopkins表示，这些数据展示了将卓越科学与尖端AI结合起来的潜力，以高效地识别具有提高临床成功概率潜力的新型靶点。Exscientia的研究人员利用单细胞功能和转录组学方法，从复杂的原发性患者样本中识别出一种腺苷诱导的免疫抑制生物标志物特征（腺苷负担评分或ABS），以丰富对EXS21546（‘546）的反应者。此外，Exscientia还设计了一种高度差异化的LSD1抑制剂EXS74539（‘539），具有潜在的脑穿透性和可逆性。Exscientia还报告了一种新的方法来揭示几个高置信度的潜在靶点，这些靶点在细胞系研究中似乎被忽视。最后，EXS21546作为A2A受体拮抗剂，正在进行肾细胞癌和非小细胞肺癌的1/2期临床试验。

Gritstone bio公司宣布将在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示多项研究成果，包括其独家neoantigen预测能力（EDGE™）和“现成”neoantigen疫苗项目SLATE。会议将展示Phase 1/2研究GRANITE的结果，这是公司完全个性化的neoantigen疫苗项目，目前正在进行一线微卫星稳定结直肠癌（MSS-CRC）的随机Phase 2/3研究。会议摘要已可在会议网站上查阅，包括关于肽-HLA相互作用语言建模、疾病监测与免疫逃逸机制、HLA-DR限制CD4 T细胞反应等方面的研究。Gritstone致力于开发全球最强大的疫苗，利用创新载体和有效载荷训练免疫系统攻击关键疾病靶点，并在病毒疾病和实体瘤领域推进产品候选。

Evecxia Therapeutics公司宣布，其药物EVX-301在健康志愿者中进行的1期临床试验中显示出良好的安全性、耐受性、药代动力学和药效学数据。该研究涉及39名健康志愿者，他们接受为期三周的西酞普兰预处理。EVX-301是一种长达24小时的静脉输注5-羟色氨酸（5-HTP）的专用药物，是血清素的自然前体。试验结果显示，EVX-301在所有剂量水平下均能迅速达到预期的血浆水平，并且与安慰剂相比，EVX-301在所有剂量下均能显著提高血浆皮质醇水平，表明其有效作用于目标。EVX-301在1毫克/公斤剂量下连续24小时输注时，对同时接受口服一线抗抑郁药（西酞普兰）的受试者来说是安全且耐受性良好的。Evecxia计划进行2a期临床试验，以评估EVX-301在治疗对一线抗抑郁药反应不足的抑郁症患者的持续自杀意念方面的疗效。Evecxia致力于开发通过增强血清素合成来治疗大脑疾病的药物，并拥有关于5-HTP持续释放/血清素增强方法、剂量、配方和相关技术的全面专利组合。

全球制药集团施维雅宣布，其针对Vorasidenib单药治疗IDH突变低级别胶质瘤患者的3期INDIGO临床试验成功达到无进展生存期（PFS）主要终点和下次干预时间（TTNI）的关键次要终点，这是20多年来该领域治疗的重要突破。中期分析结果显示，与安慰剂组相比，Vorasidenib治疗组的患者在PFS和TTNI方面均有显著改善，为患者提供了新的治疗机会。该试验招募的患者为残余或复发性2级少突神经胶质瘤或具有IDH1或IDH2突变的星形胶质瘤患者，且仅接受过手术治疗。Vorasidenib的安全性与先前公布的数据一致。施维雅公司表示，这一潜在的治疗突破是其肿瘤学战略成功的具体证明，为IDH突变型低级别胶质瘤患者带来了20多年来的首个新治疗方案。INDIGO试验结果将在医学会议上提交，施维雅正在努力确定备案时间表并调整Vorasidenib的供货能力。

Hummingbird Bioscience宣布将在美国癌症研究协会（AACR）2023年会议上展示其两款生物药物的疗效。HMBD-001是一款处于1a期临床试验阶段的抗HER3单克隆抗体，在多种鳞状细胞癌的预临床模型中表现出良好的疗效。HMBD-501则是一款下一代HER3靶向抗体药物偶联物（ADC），在预临床实体瘤模型中显示出优异的疗效和耐受性。公司首席科学官表示，这两款药物有望为HER3表达型癌症患者带来新的治疗选择。

InDex Pharmaceuticals近日宣布，其药物候选物cobitolimod在治疗中重度溃疡性结肠炎患者的药代动力学（PK）研究中取得积极成果。研究显示，对于活动性疾病和临床缓解期的患者，cobitolimod的系统吸收均有限。这是首次对患者使用500毫克剂量的cobitolimod，且与之前研究一致，该剂量被良好耐受。研究结果显示，7名接受500毫克剂量cobitolimod治疗的患者中，有4人在第6周达到临床缓解。研究还表明，在活动期和缓解期的患者中，500毫克剂量的cobitolimod的系统吸收均有限，大多数患者在8小时后血浆中cobitolimod水平无法检测到。InDex计划将完整的研究结果发表在科学期刊上，并在即将举行的医学会议上展示。

瑞士巴塞尔，2023年3月15日——临床阶段的免疫肿瘤学公司Nouscom今日宣布，其正在进行的NOUS-PEV Phase 1b临床试验中，针对转移性黑色素瘤患者的转化数据已被接受，将在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会的“突破性研究”环节进行展示。AACR年会将于4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多市举行。展示详情：标题为“NOUS-PEV，一种针对新抗原的个性化癌症免疫疗法，诱导持久、肿瘤浸润的记忆T细胞”，将在4月18日9:00 AM – 12:30 PM EDT在奥兰多市海报区35号展板11进行展示，海报编号为LB196，演讲人为Nouscom首席科学官Dr. Elisa Scarselli。摘要全文将于4月14日12pm EDT时在线发布。NOUS-PEV是一种基于患者肿瘤独特突变选择的个性化癌症免疫疗法，其疫苗接种策略基于Nouscom的异源prime-boost平台，该平台由其领先的产品NOUS-209在临床中得到验证。该平台由专有的非人腺病毒载体（GAd）和改良牛痘病毒载体（MVA）组成，每个载体都能编码多达60个个性化新抗原，这些新抗原是通过VENUS算法选定的。NOUS-PEV正

2023年3月，兰晟医药申报的抑郁症新药LS21031临床试验获得国家药品监督管理局批准，LS21031作为首个针对抑郁与认知相关疾病的PDE4变构调节剂，有望改善抑郁症状和认知功能。该药是兰晟医药第二款进入临床阶段的创新产品，基于近十年的自主研究。LS21031具有高效透过血脑屏障、选择性高、作用强、不良反应少等特点，适合长期用药。我国抑郁症发病率高，尤其在青少年和年轻人中，新药LS21031有望解决现有抗抑郁药物起效慢、耐药等问题，为患者带来新的治疗选择。兰晟医药作为一家专注于CNS领域的新药研发企业，凭借创新技术和完备体系，致力于提供优质新药产品。